Segurança e Resposta do Biomarcador à (+)-Epicatequina na Distrofia Muscular de Becker
22 de março de 2022 atualizado por: Epirium Bio Inc.
Um estudo aberto de escalonamento de dose de fase 1 para avaliar a segurança e a eficácia preliminar da (+)-epicatequina administrada por via oral em pacientes com distrofia muscular de Becker ou semelhante a Becker com deambulação contínua após os 16 anos de idade
Este é um estudo de escalonamento de dose aberto de Fase 1 com o objetivo de avaliar a segurança, eficácia precoce e potenciais biomarcadores de (+)-epicatequina em pacientes com Becker ou Distrofia Muscular tipo Becker (BMD).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A segurança e a tolerabilidade de três doses crescentes de (+)-epicatequina serão avaliadas e a eficácia precoce medida por alterações nos biomarcadores plasmáticos, biomarcadores de tecidos de biópsias musculares, imagens cardíacas e avaliações da função clínica da força muscular dos participantes.
Todos os pacientes receberão oral (+)-epicatechin por um período total de aproximadamente 52 semanas.
Três doses de (+)-epicatequina serão testadas em períodos sequenciais de 2 meses com doses diárias totais de 75, 150 e 225 mg/dia (+)-epicatequina.
As doses serão aumentadas a cada 2 meses, se toleradas, durante os primeiros 6 meses do estudo.
Os participantes continuarão a receber as doses mais altas toleradas por mais 6 meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
22
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Dept of Human Genetics
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos a 59 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
- O participante deve ter ≥16 a <60 anos de idade.
- Confirmação do genótipo mostrando uma mutação do gene da distrofina.
- Deambulação - os participantes devem apresentar histórico de deambulação após os 16 anos de idade, com deambulação continuada a partir de então.
- Se estiverem em tratamento com glicocorticóides nos últimos 12 meses, os participantes devem estar em uma dose estável na triagem. Os participantes não podem iniciar esteróides durante o estudo.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
- Um diagnóstico de outras doenças neurológicas ou presença de distúrbios somáticos relevantes que não estejam relacionados à distrofia muscular de Becker.
- Participantes com histórico de enxaqueca que requerem atenção médica e tratamento ativo nos últimos 6 meses.
- Participantes com alergia a chocolate ou cacau.
- Cirurgia ou lesão ortopédica que possa afetar a força ou função muscular dentro de 3 meses antes da entrada no estudo ou cirurgia planejada a qualquer momento durante o estudo.
- Presença de uma doença neurológica concomitante (por exemplo, doença de Parkinson) que pode afetar negativamente a mobilidade ou o equilíbrio.
- Insuficiência cardíaca sintomática (Classe III ou IV da New York Heart Association) ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo conhecida <40% por ecocardiograma.
- Presença de doença pulmonar intrínseca documentada (por exemplo, doença pulmonar obstrutiva crônica, fibrose pulmonar).
- Evidência de doença ou insuficiência hepática atual.
- Função renal inadequada.
- Contagem de plaquetas, contagem de leucócitos e hemoglobina na triagem <Limite inferior do normal (LLN).
- Cirurgia ou lesão ortopédica que pode afetar a força ou função muscular dentro de 3 meses antes da entrada no estudo ou cirurgia planejada a qualquer momento durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Escalonamento de dose de (+)-epicatequina
Os indivíduos receberão doses crescentes de (+)-epicatequina começando com 75 mg/dia e progredindo para 150 mg/dia e 225 mg/dia com duração de tratamento de 2 meses para cada dose.
Os indivíduos continuarão o tratamento com a dose máxima tolerada do indivíduo por mais 6 meses.
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(+)-Epicatequina é um flavanol sintético
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Os TEAEs serão classificados usando os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos do National Cancer Institute (NCI) para adultos (CTCAE, Versão 5.0).
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Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração na função cardíaca avaliada por ressonância magnética cardíaca (MRI)
Prazo: Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Alteração na função cardíaca avaliada por biomarcadores plasmáticos [p. ex. peptídeo natriurético tipo pró-B (pró-BNP), nitratos].
Prazo: Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Alteração na função muscular avaliada pelo teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
Prazo: Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Alteração na função muscular avaliada pelo teste de tempo para correr/caminhar 10 metros (TTRW10)
Prazo: Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Alteração na função muscular avaliada pelo teste de tempo para subir 4 degraus (TT4SC)
Prazo: Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Alteração na função muscular avaliada pelo teste de tempo para correr/caminhar 100 metros (TTRW100)
Prazo: Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Alteração na estrutura e função muscular conforme avaliado por análise de Western blot de espécimes de biópsia (por exemplo, expressão de distrofina)
Prazo: Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Alteração nos biomarcadores musculares de regeneração em espécimes de biópsia (por exemplo, folistatina)
Prazo: Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Alteração nos biomarcadores plasmáticos da regeneração muscular (por exemplo, folistatina, miostatina)
Prazo: Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Através da conclusão do estudo, até 1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de julho de 2020
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2022
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de maio de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de maio de 2020
Primeira postagem (Real)
13 de maio de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de março de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de março de 2022
Última verificação
1 de março de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EPM-01-101
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .