Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus ja biomarkkerivaste (+)-epikatekiiniin Beckerin lihasdystrofiassa

tiistai 22. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Epirium Bio Inc.

Vaihe 1, avoin, annoksen eskalaatiotutkimus suun kautta annetun (+)-epikatekiinin turvallisuuden ja alustavan tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Beckerin tai Beckerin kaltainen lihasdystrofia jatkuvan liikkumisen jälkeen 16 vuoden iässä

Tämä on vaiheen 1, avoin, annoskorotustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida (+)-epikatekiinin turvallisuutta, varhaista tehoa ja mahdollisia biomarkkereita potilailla, joilla on Beckerin tai Beckerin kaltainen lihasdystrofia (BMD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kolmen kasvavan (+)-epikatekiiniannoksen turvallisuutta ja siedettävyyttä ja varhaista tehokkuutta mitataan plasman biomarkkerien, lihaskoepalan kudosten biomarkkerien, sydämen kuvantamisen ja osallistujien lihasvoiman kliinisen toiminnan arvioinnin perusteella. Kaikki potilaat saavat suun kautta (+)-epikekiinia yhteensä noin 52 viikon ajan. Kolme annosta (+)-epikatekiinia testataan peräkkäisinä 2 kuukauden jaksoina päivittäisillä kokonaisannoksilla 75, 150 ja 225 mg/vrk (+)-epikatekiinia. Annoksia nostetaan 2 kuukauden välein tutkimuksen ensimmäisten kuuden kuukauden ajan, jos ne ovat siedettyjä. Tämän jälkeen osallistujat saavat edelleen korkeimman sietämänsä maksun vielä 6 kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

22

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Dept of Human Genetics
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 59 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

  1. Osallistujan tulee olla ≥16-<60-vuotias.
  2. Genotyypin vahvistus, joka osoittaa dystrofiinigeenin mutaation.
  3. Liikkuminen – osallistujien on esitettävä 16 vuoden iän jälkeen liikkumista jatkettava sen jälkeen.
  4. Jos osallistujat ovat saaneet glukokortikoidihoitoa viimeisen 12 kuukauden aikana, heidän on oltava vakaalla annoksella seulonnassa. Osallistujat eivät voi aloittaa steroideja tutkimuksen aikana.

POISTAMISKRITEERIT:

  1. Muiden neurologisten sairauksien diagnoosi tai somaattisten häiriöiden esiintyminen, jotka eivät liity Beckerin lihasdystrofiaan.
  2. Osallistujat, joilla on ollut migreenipäänsärkyä, jotka vaativat lääkärinhoitoa ja aktiivista hoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana.
  3. Osallistujat, jotka ovat allergisia suklaalle tai kaakaolle.
  4. Leikkaus tai ortopedinen vamma, joka saattaa vaikuttaa lihasvoimaan tai -toimintaan 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa tai suunniteltua leikkausta milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  5. Samanaikainen neurologinen sairaus (esim. Parkinsonin tauti), joka voi vaikuttaa negatiivisesti liikkuvuuteen tai tasapainoon.
  6. Oireinen sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin luokka III tai IV) tai tunnettu vasemman kammion ejektiofraktio <40 % kaikukuvauksessa.
  7. Dokumentoidun sisäisen keuhkosairauden (esim. krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus, keuhkofibroosi) esiintyminen.
  8. Todisteet nykyisestä maksasairaudesta tai maksan vajaatoiminnasta.
  9. Riittämätön munuaisten toiminta.
  10. Verihiutaleiden määrä, valkosolujen määrä ja hemoglobiini seulonnassa <Normaalin alaraja (LLN).
  11. Leikkaus tai ortopedinen vamma, joka saattaa vaikuttaa lihasvoimaan tai -toimintaan 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa tai suunniteltua leikkausta milloin tahansa tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: (+)-epikatekiinin annoksen nostaminen
Koehenkilöt saavat kasvavia annoksia (+)-epikatekiinia alkaen annoksesta 75 mg/vrk ja edeten 150 mg:aan/vrk ja 225 mg:aan/vrk hoidon keston ollessa 2 kuukautta jokaista annosta kohden. Koehenkilöt jatkavat hoitoa yksilön suurimmalla siedetyllä annoksella vielä 6 kuukautta.
Lääke: (+)-epikatekiini
(+)-epikatekiini on synteettinen flavanoli
Muut nimet:
  • EB 002
  • EPM-01

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
TEAE:t luokitellaan aikuisten kansallisen syöpäinstituutin (NCI) yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE, versio 5.0) mukaan.
Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos sydämen toiminnassa sydämen magneettikuvauksella (MRI) arvioituna
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Muutos sydämen toiminnassa plasman biomarkkereilla arvioituna [esim. pro-B-tyypin natriureettinen peptidi (pro-BNP), nitraatit].
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Muutos lihasten toiminnassa arvioituna 6 minuutin kävelytestillä (6MWT)
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Muutos lihasten toiminnassa arvioituna 10 metrin juoksu-/kävelytestillä (TTRW10)
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Muutos lihastoiminnassa arvioituna Time to 4-stair Climb Test (TT4SC) -testillä
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Muutos lihasten toiminnassa arvioituna 100 metrin juoksu-/kävelytestillä (TTRW100)
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Muutos lihasrakenteessa ja -toiminnassa biopsianäytteiden Western blot -analyysillä arvioituna (esim. dystrofiinin ilmentyminen)
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Muutos lihasten regeneraation biomarkkereissa biopsianäytteissä (esim. follistatiini)
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Muutos lihaksen regeneraation plasman biomarkkereissa (esim. follistatiini, myostatiini)
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi
Opintojen päätyttyä, enintään 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Epirium Bio Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 13. toukokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 23. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EPM-01-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Beckerin lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset (+)-epikatekiini

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Peru

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa