Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og biomarkørrespons på (+)-Epicatechin i Beckers muskeldystrofi

22. marts 2022 opdateret af: Epirium Bio Inc.

Et fase 1, åbent, dosiseskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden og den foreløbige effektivitet af oralt administreret (+)-epicatechin hos patienter med Becker eller Becker-lignende muskeldystrofi med fortsat ambulation efter 16 års alderen

Dette er et fase 1, åbent, dosiseskaleringsstudie, der har til formål at evaluere sikkerheden, tidlige effektivitet og potentielle biomarkører af (+)-epicatechin hos patienter med Becker eller Becker-lignende muskeldystrofi (BMD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​tre eskalerende doser af (+)-epicatechin vil blive vurderet og tidlig effektivitet målt ved ændringer i plasmabiomarkører, vævsbiomarkører fra muskelbiopsier, hjertebilleddannelse og på kliniske funktionsvurderinger af deltagernes muskelstyrke. Alle patienter vil modtage oral (+)-epicatechin i en samlet varighed på cirka 52 uger. Tre doser af (+)-epicatechin vil blive testet i sekventielle 2 måneders perioder med samlede daglige doser på 75, 150 og 225 mg/dag (+)-epicatechin. Doserne vil blive eskaleret hver anden måned, hvis de tolereres, i de første 6 måneder af undersøgelsen. Deltagerne vil derefter fortsætte med at modtage det højeste beløb, de tolererede i yderligere 6 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Dept of Human Genetics
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 59 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER:

  1. Deltageren skal være ≥16 til <60 år.
  2. Genotypebekræftelse, der viser en mutation af dystrofingenet.
  3. Ambulation - deltagere skal vise en historie med ambulation over 16 år, med fortsat ambulation derefter.
  4. Hvis deltagerne er i behandling med glukokortikoid inden for de sidste 12 måneder, skal deltagerne have en stabil dosis ved screening. Deltagerne kan ikke starte med steroider under undersøgelsen.

EXKLUSIONSKRITERIER:

  1. En diagnose af andre neurologiske sygdomme eller tilstedeværelse af relevante somatiske lidelser, der ikke er relateret til Beckers muskeldystrofi.
  2. Deltagere med en historie med migrænehovedpine, der kræver lægehjælp og aktiv behandling inden for de seneste 6 måneder.
  3. Deltagere med allergi over for chokolade eller kakao.
  4. Kirurgi eller ortopædisk skade, der kan påvirke muskelstyrke eller funktion inden for 3 måneder før studiestart eller planlagt operation på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  5. Tilstedeværelse af en samtidig neurologisk sygdom (f.eks. Parkinsons sygdom), som kan have en negativ indflydelse på mobilitet eller balance.
  6. Symptomatisk hjertesvigt (New York Heart Association klasse III eller IV) eller kendt venstre ventrikulær ejektionsfraktion <40 % ved ekkokardiogram.
  7. Tilstedeværelse af dokumenteret iboende lungesygdom (f.eks. kronisk obstruktiv lungesygdom, lungefibrose).
  8. Bevis på nuværende leversygdom eller svækkelse.
  9. Utilstrækkelig nyrefunktion.
  10. Blodpladeantal, WBC-tal og hæmoglobin ved screening <Lower Limit of Normal (LLN).
  11. Kirurgi eller ortopædisk skade, der kan påvirke muskelstyrke eller funktion inden for 3 måneder før studiestart eller planlagt operation på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosiseskalering af (+)-epicatechin
Forsøgspersonerne vil modtage eskalerende doser af (+)-epicatechin startende ved 75 mg/dag og udvikler sig til 150 mg/dag og 225 mg/dag med 2 måneders behandlingsvarighed for hver dosis. Forsøgspersonerne vil fortsætte behandlingen med individets maksimalt tolererede dosis i yderligere 6 måneder.
Medicin: (+)-Epicatechin
(+)-Epicatechin er en syntetisk flavanol
Andre navne:
  • EB 002
  • EPM-01

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
TEAE'erne vil blive klassificeret ved hjælp af det voksne National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, Version 5.0).
Gennem studieafslutning, op til 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i hjertefunktion vurderet ved hjertemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i hjertefunktion vurderet af plasmabiomarkører [f.eks. pro-B-type natriuretisk peptid (pro-BNP), nitrater].
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i muskelfunktion vurderet ved 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i muskelfunktion som vurderet af Time to Run/Walk 10-meter test (TTRW10)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i muskelfunktion vurderet af Time to 4-stairs Climb Test (TT4SC)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i muskelfunktion vurderet af Time to Run/Walk 100-meter test (TTRW100)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i muskelstruktur og funktion som vurderet ved Western blot-analyse af biopsiprøver (f.eks. dystrofinekspression)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i muskelbiomarkører for regenerering i biopsiprøver (f.eks. follistatin)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år
Ændring i plasmabiomarkører for muskelregenerering (fx follistatin, myostatin)
Tidsramme: Gennem studieafslutning, op til 1 år
Gennem studieafslutning, op til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Epirium Bio Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

13. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EPM-01-101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beckers muskeldystrofi

Kliniske forsøg med (+)-Epicatechin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner