Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i odpowiedź biomarkerów na (+)-epikatechinę w dystrofii mięśniowej Beckera

22 marca 2022 zaktualizowane przez: Epirium Bio Inc.

Otwarte badanie fazy 1 ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności podawanej doustnie (+)-epikatechiny pacjentom z dystrofią mięśniową Beckera lub dystrofią mięśniową podobną do Beckera z ciągłym poruszaniem się po 16. roku życia

Jest to otwarte badanie I fazy z eskalacją dawki, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, wczesnej skuteczności i potencjalnych biomarkerów (+)-epikatechiny u pacjentów z dystrofią mięśniową Beckera lub podobną do Beckera (BMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Bezpieczeństwo i tolerancja trzech zwiększających się dawek (+)-epikatechiny zostanie oceniona, a wczesna skuteczność zmierzona na podstawie zmian biomarkerów w osoczu, biomarkerów tkankowych z biopsji mięśni, obrazowania serca oraz oceny funkcji klinicznych siły mięśniowej uczestników. Wszyscy pacjenci będą otrzymywać doustnie (+)-epikatechinę przez całkowity okres około 52 tygodni. Trzy dawki (+)-epikatechiny będą testowane w kolejnych 2-miesięcznych okresach z całkowitymi dawkami dziennymi 75, 150 i 225 mg/dzień (+)-epikatechiny. Dawki będą zwiększane co 2 miesiące, jeśli będą tolerowane, przez pierwsze 6 miesięcy badania. Następnie uczestnicy będą nadal otrzymywać najwyższą dawkę, jaką tolerowali przez dodatkowe 6 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Dept of Human Genetics
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 59 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

  1. Uczestnik musi mieć od ≥16 do <60 lat.
  2. Potwierdzenie genotypu wykazujące mutację genu dystrofiny.
  3. Poruszanie się – uczestnicy muszą wykazać się historią poruszania się w wieku powyżej 16 lat, a następnie kontynuacją poruszania się.
  4. W przypadku leczenia glikokortykosteroidami w ciągu ostatnich 12 miesięcy uczestnicy muszą przyjmować stabilną dawkę podczas badania przesiewowego. Uczestnicy nie mogą rozpoczynać przyjmowania sterydów w trakcie badania.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  1. Rozpoznanie innych chorób neurologicznych lub obecność istotnych zaburzeń somatycznych niezwiązanych z dystrofią mięśniową Beckera.
  2. Uczestnicy z historią migrenowych bólów głowy wymagających pomocy medycznej i aktywnego leczenia w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  3. Uczestnicy z alergią na czekoladę lub kakao.
  4. Operacja lub uraz ortopedyczny, który może mieć wpływ na siłę lub funkcję mięśni w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania lub planowaną operacją w dowolnym momencie podczas badania.
  5. Obecność współistniejącej choroby neurologicznej (np. choroby Parkinsona), która może negatywnie wpływać na mobilność lub równowagę.
  6. Objawowa niewydolność serca (klasa III lub IV według New York Heart Association) lub frakcja wyrzutowa lewej komory stwierdzona na podstawie badania echokardiograficznego <40%.
  7. Obecność udokumentowanej wewnętrznej choroby płuc (np. przewlekłej obturacyjnej choroby płuc, zwłóknienia płuc).
  8. Dowody na obecną chorobę lub upośledzenie czynności wątroby.
  9. Niewłaściwa czynność nerek.
  10. Liczba płytek krwi, liczba białych krwinek i hemoglobina podczas badania przesiewowego <dolna granica normy (LLN).
  11. Operacja lub uraz ortopedyczny, który może mieć wpływ na siłę lub funkcję mięśni w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania lub planowaną operacją w dowolnym momencie podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eskalacja dawki (+)-epikatechiny
Pacjenci będą otrzymywać wzrastające dawki (+)-epikatechiny, zaczynając od 75 mg/dzień i przechodząc do 150 mg/dzień i 225 mg/dzień z 2-miesięcznym okresem leczenia dla każdej dawki. Pacjenci będą kontynuować leczenie maksymalną tolerowaną przez pacjenta dawką przez kolejne 6 miesięcy.
Lek: (+)-Epikatechina
(+)-Epicatechin to syntetyczny flawanol
Inne nazwy:
  • EB 002
  • EPM-01

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
TEAE będą oceniane na podstawie wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych (CTCAE, wersja 5.0) Narodowego Instytutu Raka dla dorosłych (NCI).
Przez ukończenie studiów, do 1 roku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana czynności serca oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego serca (MRI)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana czynności serca oceniana za pomocą biomarkerów osocza [np. peptyd natriuretyczny typu pro-B (pro-BNP), azotany].
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana funkcji mięśni oceniana w teście 6-minutowego marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana funkcji mięśni oceniana za pomocą testu Time to Run/Walk 10-meter Test (TTRW10)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana funkcji mięśni oceniana za pomocą testu Time to 4-stair Climb Test (TT4SC)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana funkcji mięśni oceniana za pomocą testu Time to Run/Walk 100-meter Test (TTRW100)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana struktury i funkcji mięśni oceniana za pomocą analizy Western blot próbek pobranych z biopsji (np. ekspresja dystrofiny)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana biomarkerów regeneracji mięśni w próbkach biopsyjnych (np. folistatyna)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Zmiana biomarkerów osocza regeneracji mięśni (np. folistatyna, miostatyna)
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, do 1 roku
Przez ukończenie studiów, do 1 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Epirium Bio Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EPM-01-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj