(+)-表儿茶素在贝克尔肌营养不良症中的安全性和生物标志物反应
2022年3月22日 更新者：Epirium Bio Inc.
一项 1 期、开放标签、剂量递增研究，以评估口服 (+)-表儿茶素对 16 岁以上持续走动的贝克尔或贝克尔样肌营养不良症患者的安全性和初步疗效
这是一项 1 期、开放标签、剂量递增研究，旨在评估 (+)-表儿茶素在贝克尔或贝克尔样肌营养不良症 (BMD) 患者中的安全性、早期疗效和潜在生物标志物。
研究概览
详细说明
将评估三个递增剂量的 (+)-表儿茶素的安全性和耐受性，并通过血浆生物标志物、肌肉活检组织生物标志物、心脏成像以及参与者肌肉力量的临床功能评估的变化来测量早期有效性。
所有患者都将接受口服 (+)-表儿茶素，总持续时间约为 52 周。
三个剂量的 (+)-表儿茶素将在连续 2 个月的时间内进行测试，每日总剂量为 75、150 和 225 毫克/天 (+)-表儿茶素。
在研究的前 6 个月，如果耐受，剂量将每 2 个月增加一次。
然后，参与者将继续接受他们所能容忍的最高剂量，持续 6 个月。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Dept of Human Genetics
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 59年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 参加者必须年满 16 岁至 <60 岁。
- 基因型确认显示抗肌萎缩蛋白基因突变。
- 步行 - 参与者必须显示 16 岁以上的步行历史，此后继续步行。
- 如果在过去 12 个月内接受过糖皮质激素治疗，则参与者在筛选时的剂量必须稳定。 参与者不能在研究期间开始使用类固醇。
排除标准：
- 诊断为其他神经系统疾病或存在与贝克尔肌营养不良症无关的相关躯体疾病。
- 在过去 6 个月内有需要就医和积极治疗的偏头痛病史的参与者。
- 对巧克力或可可过敏的参与者。
- 进入研究前 3 个月内可能影响肌肉力量或功能的手术或骨科损伤或研究期间任何时间的计划手术。
- 存在可能对活动能力或平衡产生负面影响的伴随神经系统疾病（例如帕金森病）。
- 有症状的心力衰竭（纽约心脏协会 III 级或 IV 级）或超声心动图已知左心室射血分数 <40%。
- 存在记录在案的内在肺病（例如，慢性阻塞性肺病、肺纤维化）。
- 当前肝病或损害的证据。
- 肾功能不足。
- 筛选时的血小板计数、WBC 计数和血红蛋白 < 正常下限 (LLN)。
- 研究开始前 3 个月内可能影响肌肉力量或功能的手术或骨科损伤或研究期间任何时间的计划手术
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：(+)-表儿茶素的剂量递增
受试者将接受递增剂量的 (+)-表儿茶素，从 75 毫克/天开始，逐渐增加到 150 毫克/天和 225 毫克/天，每个剂量的治疗持续时间为 2 个月。
受试者将继续接受个人最大耐受剂量的治疗 6 个月。
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(+)-表儿茶素是一种合成黄烷醇
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：通过学习完成，最长 1 年
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将使用成人国家癌症研究所 (NCI) 的不良事件通用术语标准（CTCAE，版本 5.0）对 TEAE 进行分级。
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通过学习完成，最长 1 年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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通过心脏磁共振成像 (MRI) 评估的心脏功能变化
大体时间：通过学习完成，最长 1 年
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通过学习完成，最长 1 年
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通过血浆生物标志物评估的心脏功能变化 [例如前 B 型利钠肽 (pro-BNP)，硝酸盐]。
大体时间：通过学习完成，最长 1 年
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通过学习完成，最长 1 年
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通过 6 分钟步行测试 (6MWT) 评估的肌肉功能变化
大体时间：通过学习完成，最长 1 年
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通过学习完成，最长 1 年
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通过跑/走 10 米测试时间 (TTRW10) 评估的肌肉功能变化
大体时间：通过学习完成，最长 1 年
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通过学习完成，最长 1 年
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通过 4 级爬楼梯时间测试 (TT4SC) 评估的肌肉功能变化
大体时间：通过学习完成，最长 1 年
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通过学习完成，最长 1 年
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通过跑/走 100 米测试时间 (TTRW100) 评估的肌肉功能变化
大体时间：通过学习完成，最长 1 年
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通过学习完成，最长 1 年
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通过活检标本的蛋白质印迹分析评估肌肉结构和功能的变化（例如抗肌萎缩蛋白表达）
大体时间：通过学习完成，最长 1 年
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通过学习完成，最长 1 年
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活检标本中再生肌肉生物标志物的变化（例如卵泡抑素）
大体时间：通过学习完成，最长 1 年
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通过学习完成，最长 1 年
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肌肉再生的血浆生物标志物的变化（例如卵泡抑素、肌肉生长抑制素）
大体时间：通过学习完成，最长 1 年
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通过学习完成，最长 1 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Chief Medical Officer、Epirium Bio Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月13日
初级完成 (实际的)
2022年3月1日
研究完成 (实际的)
2022年3月1日
研究注册日期
首次提交
2020年5月1日
首先提交符合 QC 标准的
2020年5月8日
首次发布 (实际的)
2020年5月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年3月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年3月22日
最后验证
2022年3月1日
更多信息
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