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Becker 근이영양증에서 (+)-Epicatechin에 대한 안전성 및 바이오마커 반응

2022년 3월 22일 업데이트: Epirium Bio Inc.

16세 이전에 보행이 계속되는 베커 또는 베커 유사 근이영양증 환자에서 경구 투여된 (+)-에피카테킨의 안전성 및 예비 효능을 평가하기 위한 1상, 공개 라벨, 용량 증량 연구

이것은 베커 또는 베커형 근이영양증(BMD) 환자에서 (+)-에피카테킨의 안전성, 조기 효능 및 잠재적 바이오마커를 평가하기 위한 1상, 공개 라벨, 용량 증량 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

상세 설명

증가하는 세 가지 (+)-에피카테킨 투여량의 안전성과 내약성을 평가하고 혈장 바이오마커, 근육 생검의 조직 바이오마커, 심장 영상, 참가자의 근력에 대한 임상 기능 평가의 변화를 통해 조기 효과를 측정합니다. 모든 환자는 약 52주의 총 기간 동안 경구(+)-에피카테킨을 받게 됩니다. (+)-에피카테킨의 3회 투여량은 75, 150 및 225 mg/일 (+)-에피카테킨의 총 일일 투여량으로 순차적인 2개월 기간으로 테스트됩니다. 투약량은 연구의 처음 6개월 동안 내약성이 있는 경우 2개월마다 증량됩니다. 그런 다음 참가자는 추가 6개월 동안 허용한 최대 용량을 계속 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

22

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA Dept of Human Genetics
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 참가자는 16세 이상 60세 미만이어야 합니다.
  2. 디스트로핀 유전자의 돌연변이를 보여주는 유전자형 확인.
  3. 보행 - 참가자는 16세 이후에 보행이 지속된 이력을 보여주어야 합니다.
  4. 지난 12개월 동안 글루코코르티코이드 치료를 받고 있는 경우 참가자는 스크리닝 시 안정적인 복용량을 유지해야 합니다. 참가자는 연구 중에 스테로이드를 시작할 수 없습니다.

제외 기준:

  1. 다른 신경계 질환의 진단 또는 베커 근이영양증과 관련되지 않은 관련 신체 장애의 존재.
  2. 지난 6개월 이내에 치료와 적극적인 치료가 필요한 편두통 병력이 있는 참가자.
  3. 초콜릿이나 코코아에 알레르기가 있는 참가자.
  4. 연구 시작 또는 계획된 수술 전 3개월 이내에 근력 또는 기능에 영향을 미칠 수 있는 수술 또는 정형외과적 손상.
  5. 이동성 또는 균형에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 수반되는 신경계 질환(예: 파킨슨병)의 존재.
  6. 증후성 심부전(New York Heart Association Class III 또는 IV) 또는 심초음파로 알려진 좌심실 박출률 <40%.
  7. 문서화된 내인성 폐 질환(예: 만성 폐쇄성 폐 질환, 폐 섬유증)의 존재.
  8. 현재 간 질환 또는 손상의 증거.
  9. 부적절한 신장 기능.
  10. 선별 검사 시 혈소판 수, WBC 수 및 헤모글로빈 < 정상 하한(LLN).
  11. 연구 시작 전 3개월 이내에 근력 또는 기능에 영향을 미칠 수 있는 수술 또는 정형외과적 손상 또는 연구 기간 중 언제라도 계획된 수술

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: (+)-에피카테킨의 용량 증량
피험자는 75mg/일에서 시작하여 150mg/일 및 225mg/일까지 증량되는 (+)-에피카테킨 용량을 각 용량에 대해 2개월의 치료 기간으로 받게 됩니다. 피험자는 추가 6개월 동안 개인의 최대 허용 용량으로 치료를 계속합니다.
(+)-Epicatechin은 합성 플라바놀입니다.
다른 이름들:
  • EB002
  • EPM-01

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 연구 완료를 통해 최대 1년
TEAE는 성인 국립암연구소(NCI) 부작용에 대한 공통 용어 기준(CTCAE, 버전 5.0)을 사용하여 등급이 매겨집니다.
연구 완료를 통해 최대 1년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
심장 자기 공명 영상(MRI)으로 평가한 심장 기능의 변화
기간: 연구 완료를 통해 최대 1년
연구 완료를 통해 최대 1년
혈장 바이오마커[예: pro-B형 나트륨 이뇨 펩티드(pro-BNP), 질산염].
기간: 연구 완료를 통해 최대 1년
연구 완료를 통해 최대 1년
6분 보행 테스트(6MWT)로 평가한 근육 기능의 변화
기간: 연구 완료를 통해 최대 1년
연구 완료를 통해 최대 1년
10미터 달리기/보행 시간 테스트(TTRW10)로 평가한 근육 기능의 변화
기간: 연구 완료를 통해 최대 1년
연구 완료를 통해 최대 1년
Time to 4-stair Climb Test(TT4SC)로 평가한 근육 기능의 변화
기간: 연구 완료를 통해 최대 1년
연구 완료를 통해 최대 1년
100미터 달리기/보행 시간 테스트(TTRW100)로 평가한 근육 기능의 변화
기간: 연구 완료를 통해 최대 1년
연구 완료를 통해 최대 1년
생검 표본의 웨스턴 블롯 분석(예: 디스트로핀 발현)으로 평가한 근육 구조 및 기능의 변화
기간: 연구 완료를 통해 최대 1년
연구 완료를 통해 최대 1년
생검 표본(예: 폴리스타틴)에서 재생의 근육 바이오마커 변화
기간: 연구 완료를 통해 최대 1년
연구 완료를 통해 최대 1년
근육 재생의 혈장 바이오마커 변화(예: 폴리스타틴, 마이오스타틴)
기간: 연구 완료를 통해 최대 1년
연구 완료를 통해 최대 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

수사관

  • 연구 책임자: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 7월 13일

기본 완료 (실제)

2022년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2022년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 5월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 5월 8일

처음 게시됨 (실제)

2020년 5월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 3월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 3월 22일

마지막으로 확인됨

2022년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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베커 근이영양증에 대한 임상 시험

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