Безопасность и реакция биомаркеров на (+)-эпикатехин при мышечной дистрофии Беккера
22 марта 2022 г. обновлено: Epirium Bio Inc.
Фаза 1, открытое исследование с повышением дозы для оценки безопасности и предварительной эффективности перорально вводимого (+)-эпикатехина у пациентов с мышечной дистрофией Беккера или Беккер-подобной мышечной дистрофией с продолжающимся хождением после 16 лет.
Это открытое исследование фазы 1 с повышением дозы, направленное на оценку безопасности, ранней эффективности и потенциальных биомаркеров (+)-эпикатехина у пациентов с мышечной дистрофией Беккера или Беккероподобной мышечной дистрофией (МПК).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Безопасность и переносимость трех возрастающих доз (+)-эпикатехина будут оцениваться, а ранняя эффективность измеряться изменениями биомаркеров плазмы, биомаркеров тканей из биопсии мышц, визуализации сердца и по оценке клинических функций мышечной силы участников.
Все пациенты будут получать перорально (+)-эпикатехин в течение примерно 52 недель.
Три дозы (+)-эпикатехина будут испытаны в последовательных 2-месячных периодах с общими суточными дозами 75, 150 и 225 мг/день (+)-эпикатехина.
Дозы будут увеличиваться каждые 2 месяца, если они переносятся, в течение первых 6 месяцев исследования.
Затем участники продолжат получать максимально допустимую дозу в течение дополнительных 6 месяцев.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
22
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA Dept of Human Genetics
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 59 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:
- Участник должен быть в возрасте от ≥16 до <60 лет.
- Подтверждение генотипа, показывающее мутацию гена дистрофина.
- Передвижение - участники должны показать историю передвижения в возрасте старше 16 лет с последующим продолжением передвижения.
- При лечении глюкокортикоидами в течение последних 12 месяцев участники должны получать стабильную дозу при скрининге. Участники не могут начинать прием стероидов во время исследования.
КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:
- Диагноз других неврологических заболеваний или наличие соответствующих соматических нарушений, не связанных с мышечной дистрофией Беккера.
- Участники с мигренозными головными болями в анамнезе, требующими медицинской помощи и активного лечения в течение последних 6 месяцев.
- Участники с аллергией на шоколад или какао.
- Операция или ортопедическая травма, которые могут повлиять на мышечную силу или функцию в течение 3 месяцев до включения в исследование, или запланированная операция в любое время во время исследования.
- Наличие сопутствующего неврологического заболевания (например, болезни Паркинсона), которое может негативно повлиять на подвижность или равновесие.
- Симптоматическая сердечная недостаточность (класс III или IV по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации) или известная фракция выброса левого желудочка <40% по эхокардиограмме.
- Наличие задокументированного внутреннего заболевания легких (например, хроническая обструктивная болезнь легких, легочный фиброз).
- Доказательства текущего заболевания печени или нарушения.
- Неадекватная функция почек.
- Количество тромбоцитов, количество лейкоцитов и гемоглобин при скрининге <нижний предел нормы (LLN).
- Операция или ортопедическая травма, которые могут повлиять на мышечную силу или функцию в течение 3 месяцев до включения в исследование, или запланированная операция в любое время во время исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Увеличение дозы (+)-эпикатехина
Субъекты будут получать возрастающие дозы (+)-эпикатехина, начиная с 75 мг/день и постепенно увеличивая до 150 мг/день и 225 мг/день с продолжительностью лечения 2 месяца для каждой дозы.
Субъекты будут продолжать лечение индивидуальной максимально переносимой дозой еще в течение 6 месяцев.
|
(+)-Эпикатехин — синтетический флаванол.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: По окончании обучения, до 1 года
|
TEAE будут оцениваться с использованием общих терминологических критериев нежелательных явлений Национального института рака (NCI) для взрослых (CTCAE, версия 5.0).
|
По окончании обучения, до 1 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение функции сердца по оценке магнитно-резонансной томографии (МРТ) сердца
Временное ограничение: По окончании обучения, до 1 года
|
По окончании обучения, до 1 года
|
|
Изменение функции сердца по оценке биомаркеров плазмы [например, натрийуретический пептид про-В-типа (про-МНП), нитраты].
Временное ограничение: По окончании обучения, до 1 года
|
По окончании обучения, до 1 года
|
|
Изменение функции мышц по оценке теста 6-минутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: По окончании обучения, до 1 года
|
По окончании обучения, до 1 года
|
|
Изменение мышечной функции по оценке теста времени бега/ходьбы на 10 метров (TTRW10)
Временное ограничение: По окончании обучения, до 1 года
|
По окончании обучения, до 1 года
|
|
Изменение мышечной функции по оценке теста времени до подъема на 4 ступеньки (TT4SC)
Временное ограничение: По окончании обучения, до 1 года
|
По окончании обучения, до 1 года
|
|
Изменение мышечной функции по оценке теста времени бега/ходьбы на 100 метров (TTRW100)
Временное ограничение: По окончании обучения, до 1 года
|
По окончании обучения, до 1 года
|
|
Изменение мышечной структуры и функции по оценке вестерн-блоттинга образцов биопсии (например, экспрессия дистрофина)
Временное ограничение: По окончании обучения, до 1 года
|
По окончании обучения, до 1 года
|
|
Изменение мышечных биомаркеров регенерации в образцах биопсии (например, фоллистатин)
Временное ограничение: По окончании обучения, до 1 года
|
По окончании обучения, до 1 года
|
|
Изменение плазменных биомаркеров регенерации мышц (например, фоллистатин, миостатин)
Временное ограничение: По окончании обучения, до 1 года
|
По окончании обучения, до 1 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 июля 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 марта 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 марта 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
1 мая 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 мая 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 мая 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 марта 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 марта 2022 г.
Последняя проверка
1 марта 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- EPM-01-101
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Мышечная дистрофия Беккера
-
International Centre for Diarrhoeal Disease Research...University of California, Berkeley; University of Maryland; Harvard UniversityЗавершенныйРазработайте новую групповую версию аукциона Becker-DeGroot-Marsckek (BDM) для измерения готовности составных участников платить за совместно используемое оборудование. | Разработать новый инструмент исследования для измерения поведенческих детерминант мытья рук и обработки воды... и другие заболеванияБангладеш