Seguridad y respuesta de biomarcadores a (+)-epicatequina en la distrofia muscular de Becker
22 de marzo de 2022 actualizado por: Epirium Bio Inc.
Un estudio de Fase 1, abierto, de escalada de dosis para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de la (+)-epicatequina administrada por vía oral en pacientes con distrofia muscular de Becker o tipo Becker con deambulación continua después de los 16 años de edad
Este es un estudio de Fase 1, abierto, de escalada de dosis destinado a evaluar la seguridad, la eficacia temprana y los biomarcadores potenciales de (+)-epicatequina en pacientes con Becker o distrofia muscular similar a Becker (BMD).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se evaluará la seguridad y la tolerabilidad de tres dosis crecientes de (+)-epicatequina y se medirá la efectividad temprana mediante cambios en los biomarcadores plasmáticos, biomarcadores tisulares de biopsias musculares, imágenes cardíacas y evaluaciones de la función clínica de la fuerza muscular de los participantes.
Todos los pacientes recibirán (+)-epicatequina oral durante una duración total de aproximadamente 52 semanas.
Se probarán tres dosis de (+)-epicatequina en períodos secuenciales de 2 meses con dosis diarias totales de 75, 150 y 225 mg/día (+)-epicatequina.
Las dosis se aumentarán cada 2 meses, si se toleran, durante los primeros 6 meses del estudio.
Luego, los participantes continuarán recibiendo la dosis más alta que toleraron durante 6 meses adicionales.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
22
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Dept of Human Genetics
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 59 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
- El participante debe tener entre ≥16 y <60 años de edad.
- Confirmación del genotipo que muestra una mutación del gen de la distrofina.
- Deambulación: los participantes deben mostrar un historial de deambulación después de los 16 años, con deambulación continua a partir de entonces.
- Si recibió tratamiento con glucocorticoides en los últimos 12 meses, los participantes deben tener una dosis estable en el momento de la selección. Los participantes no pueden comenzar a tomar esteroides durante el estudio.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
- Un diagnóstico de otras enfermedades neurológicas o presencia de trastornos somáticos relevantes que no estén relacionados con la distrofia muscular de Becker.
- Participantes con antecedentes de migrañas que requirieron atención médica y tratamiento activo en los últimos 6 meses.
- Participantes con alergias al chocolate o cacao.
- Cirugía o lesión ortopédica que podría afectar la fuerza o la función muscular dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio o cirugía planificada en cualquier momento durante el estudio.
- Presencia de una enfermedad neurológica concomitante (p. ej., enfermedad de Parkinson) que podría afectar negativamente la movilidad o el equilibrio.
- Insuficiencia cardíaca sintomática (Clase III o IV de la New York Heart Association) o fracción de eyección del ventrículo izquierdo conocida <40% por ecocardiograma.
- Presencia de enfermedad pulmonar intrínseca documentada (por ejemplo, enfermedad pulmonar obstructiva crónica, fibrosis pulmonar).
- Evidencia de enfermedad o deterioro hepático actual.
- Función renal inadecuada.
- Recuento de plaquetas, recuento de glóbulos blancos y hemoglobina en la selección <límite inferior normal (LLN).
- Cirugía o lesión ortopédica que podría afectar la fuerza o función muscular dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio o cirugía planificada en cualquier momento durante el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Aumento de dosis de (+)-epicatequina
Los sujetos recibirán dosis crecientes de (+)-epicatequina a partir de 75 mg/día y progresando a 150 mg/día y 225 mg/día con una duración de tratamiento de 2 meses para cada dosis.
Los sujetos continuarán el tratamiento con la dosis máxima tolerada por el individuo durante otros 6 meses.
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(+)-Epicatequina es un flavanol sintético
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Los TEAE se calificarán utilizando los criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE, versión 5.0) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para adultos.
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Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la función cardíaca según lo evaluado por imágenes de resonancia magnética cardíaca (IRM)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Cambio en la función cardíaca evaluada por biomarcadores plasmáticos [p. péptido natriurético de tipo B (pro-BNP), nitratos].
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Cambio en la función muscular según lo evaluado por la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Cambio en la función muscular según lo evaluado por la prueba de tiempo para correr/caminar 10 metros (TTRW10)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Cambio en la función muscular según lo evaluado por la prueba de tiempo para subir 4 escalones (TT4SC)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Cambio en la función muscular según lo evaluado por la prueba de tiempo para correr/caminar 100 metros (TTRW100)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Cambio en la estructura y función muscular según lo evaluado por análisis de transferencia Western de muestras de biopsia (p. ej., expresión de distrofina)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Cambio en los biomarcadores musculares de regeneración en muestras de biopsia (p. ej., folistatina)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Cambio en los biomarcadores plasmáticos de regeneración muscular (por ejemplo, folistatina, miostatina)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Hasta la finalización de los estudios, hasta 1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de julio de 2020
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2022
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de mayo de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de mayo de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
13 de mayo de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de marzo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de marzo de 2022
Última verificación
1 de marzo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EPM-01-101
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .