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Innocuité et réponse des biomarqueurs à la (+)-épicatéchine dans la dystrophie musculaire de Becker

22 mars 2022 mis à jour par: Epirium Bio Inc.

Une étude de phase 1, ouverte, à dose croissante pour évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire de l'épicatéchine (+) administrée par voie orale chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Becker ou de type Becker avec une ambulation continue après 16 ans

Il s'agit d'une étude de phase 1, en ouvert, à doses croissantes visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité précoce et les biomarqueurs potentiels de la (+)-épicatéchine chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Becker ou de type Becker (DMO).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'innocuité et la tolérabilité de trois doses croissantes de (+)-épicatéchine seront évaluées et l'efficacité précoce mesurée par les changements dans les biomarqueurs plasmatiques, les biomarqueurs tissulaires des biopsies musculaires, l'imagerie cardiaque et les évaluations de la fonction clinique de la force musculaire des participants. Tous les patients recevront de la (+)-épicatéchine par voie orale pendant une durée totale d'environ 52 semaines. Trois doses de (+)-épicatéchine seront testées sur des périodes séquentielles de 2 mois avec des doses quotidiennes totales de 75, 150 et 225 mg/jour de (+)-épicatéchine. Les doses seront augmentées tous les 2 mois, si elles sont tolérées, pendant les 6 premiers mois de l'étude. Les participants continueront ensuite à recevoir la dose la plus élevée qu'ils ont tolérée pendant 6 mois supplémentaires.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

22

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Dept of Human Genetics
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 59 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

CRITÈRE D'INTÉGRATION:

  1. Le participant doit être âgé de ≥16 à <60 ans.
  2. Confirmation du génotype montrant une mutation du gène de la dystrophine.
  3. Déambulation - les participants doivent montrer des antécédents de déambulation après l'âge de 16 ans, avec une déambulation continue par la suite.
  4. S'ils suivent un traitement aux glucocorticoïdes au cours des 12 derniers mois, les participants doivent recevoir une dose stable au moment du dépistage. Les participants ne peuvent pas commencer les stéroïdes pendant l'étude.

CRITÈRE D'EXCLUSION:

  1. Un diagnostic d'autres maladies neurologiques ou la présence de troubles somatiques pertinents qui ne sont pas liés à la dystrophie musculaire de Becker.
  2. Participants ayant des antécédents de migraines nécessitant des soins médicaux et un traitement actif au cours des 6 derniers mois.
  3. Participants allergiques au chocolat ou au cacao.
  4. Chirurgie ou blessure orthopédique susceptible d'affecter la force ou la fonction musculaire dans les 3 mois précédant l'entrée à l'étude ou la chirurgie prévue à tout moment pendant l'étude.
  5. Présence d'une maladie neurologique concomitante (par exemple, la maladie de Parkinson) qui pourrait avoir un impact négatif sur la mobilité ou l'équilibre.
  6. Insuffisance cardiaque symptomatique (New York Heart Association Classe III ou IV) ou fraction d'éjection ventriculaire gauche connue <40 % par échocardiogramme.
  7. Présence d'une maladie pulmonaire intrinsèque documentée (par exemple, maladie pulmonaire obstructive chronique, fibrose pulmonaire).
  8. Preuve d'une maladie ou d'une déficience hépatique actuelle.
  9. Fonction rénale inadéquate.
  10. Numération plaquettaire, numération leucocytaire et hémoglobine au dépistage <Limite inférieure de la normale (LLN).
  11. Chirurgie ou blessure orthopédique pouvant affecter la force ou la fonction musculaire dans les 3 mois précédant l'entrée à l'étude ou une intervention chirurgicale prévue à tout moment pendant l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Augmentation de dose de (+)-épicatéchine
Les sujets recevront des doses croissantes de (+)-épicatéchine commençant à 75 mg/jour et progressant jusqu'à 150 mg/jour et 225 mg/jour avec une durée de traitement de 2 mois pour chaque dose. Les sujets continueront le traitement à la dose maximale tolérée par l'individu pendant encore 6 mois.
Médicament: (+)-épicatéchine
La (+)-épicatéchine est un flavanol synthétique
Autres noms:
  • EB 002
  • EPM-01

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Les TEAE seront classés à l'aide des critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE, version 5.0) du National Cancer Institute (NCI) pour adultes.
Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modification de la fonction cardiaque évaluée par imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM)
Délai: Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Modification de la fonction cardiaque telle qu'évaluée par les biomarqueurs plasmatiques [par ex. peptide natriurétique de type pro-B (pro-BNP), nitrates].
Délai: Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Modification de la fonction musculaire évaluée par un test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Modification de la fonction musculaire évaluée par le test Time to Run/Walk 10-meter Test (TTRW10)
Délai: Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Modification de la fonction musculaire évaluée par le test Time to 4-stair Climb Test (TT4SC)
Délai: Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Modification de la fonction musculaire évaluée par le test Time to Run/Walk 100-meter Test (TTRW100)
Délai: Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Modification de la structure et de la fonction musculaire telle qu'évaluée par l'analyse Western blot d'échantillons de biopsie (par exemple, l'expression de la dystrophine)
Délai: Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Modification des biomarqueurs musculaires de la régénération dans les échantillons de biopsie (par exemple, la follistatine)
Délai: Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Modification des biomarqueurs plasmatiques de la régénération musculaire (par exemple, follistatine, myostatine)
Délai: Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an
Jusqu'à la fin des études, jusqu'à 1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Epirium Bio Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 juillet 2020

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mai 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2020

Première publication (Réel)

13 mai 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mars 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EPM-01-101

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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