Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza e risposta dei biomarcatori a (+) - epicatechina nella distrofia muscolare di Becker

22 marzo 2022 aggiornato da: Epirium Bio Inc.

Uno studio di fase 1, in aperto, sull'aumento della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare dell'epicatechina somministrata per via orale (+) in pazienti con distrofia muscolare di Becker o simile a Becker con deambulazione continua oltre i 16 anni di età

Si tratta di uno studio di fase 1, in aperto, con aumento della dose, volto a valutare la sicurezza, l'efficacia precoce e i potenziali biomarcatori di (+)-epicatechina in pazienti con distrofia muscolare di Becker o di tipo Becker (BMD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Verranno valutate la sicurezza e la tollerabilità di tre dosi crescenti di (+)-epicatechina e l'efficacia precoce misurata dai cambiamenti nei biomarcatori plasmatici, nei biomarcatori tissutali da biopsie muscolari, nell'imaging cardiaco e nelle valutazioni della funzione clinica della forza muscolare dei partecipanti. Tutti i pazienti riceveranno (+)-epicatechina per via orale per una durata totale di circa 52 settimane. Saranno testate tre dosi di (+)-epicatechina in periodi sequenziali di 2 mesi con dosi giornaliere totali di 75, 150 e 225 mg/die (+)-epicatechina. Le dosi verranno aumentate ogni 2 mesi, se tollerate, per i primi 6 mesi dello studio. I partecipanti continueranno quindi a ricevere il massimo che hanno tollerato per altri 6 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

22

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Dept of Human Genetics
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 59 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE:

  1. Il partecipante deve avere un'età compresa tra ≥16 e <60 anni.
  2. Conferma del genotipo che mostra una mutazione del gene della distrofina.
  3. Deambulazione: i partecipanti devono mostrare una storia di deambulazione oltre l'età di 16 anni, con deambulazione continuata successivamente.
  4. Se in trattamento con glucocorticoidi negli ultimi 12 mesi, i partecipanti devono assumere una dose stabile allo screening. I partecipanti non possono iniziare gli steroidi durante lo studio.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  1. Una diagnosi di altre malattie neurologiche o la presenza di disturbi somatici rilevanti che non sono correlati alla distrofia muscolare di Becker.
  2. - Partecipanti con una storia di emicrania che richiedono cure mediche e trattamento attivo negli ultimi 6 mesi.
  3. Partecipanti con allergie al cioccolato o al cacao.
  4. Chirurgia o lesione ortopedica che potrebbe influire sulla forza o sulla funzione muscolare entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio o intervento chirurgico pianificato in qualsiasi momento durante lo studio.
  5. Presenza di una malattia neurologica concomitante (ad es. Morbo di Parkinson) che potrebbe avere un impatto negativo sulla mobilità o sull'equilibrio.
  6. Insufficienza cardiaca sintomatica (New York Heart Association Classe III o IV) o frazione di eiezione ventricolare sinistra nota <40% all'ecocardiogramma.
  7. Presenza di malattia polmonare intrinseca documentata (ad esempio, malattia polmonare ostruttiva cronica, fibrosi polmonare).
  8. Evidenza di malattia o compromissione epatica in atto.
  9. Funzionalità renale inadeguata.
  10. Conta piastrinica, conta leucocitaria ed emoglobina allo screening <limite inferiore della norma (LLN).
  11. Chirurgia o lesione ortopedica che potrebbe influire sulla forza o sulla funzione muscolare entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio o intervento chirurgico pianificato in qualsiasi momento durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Aumento della dose di (+)-epicatechina
I soggetti riceveranno dosi crescenti di (+)-epicatechina a partire da 75 mg/die e progredendo a 150 mg/die e 225 mg/die con una durata del trattamento di 2 mesi per ciascuna dose. I soggetti continueranno il trattamento alla dose massima tollerata dall'individuo per altri 6 mesi.
Droga: (+)-epicatechina
(+)-epicatechina è un flavanolo sintetico
Altri nomi:
  • EB002
  • EPM-01

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
I TEAE saranno classificati utilizzando i criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE, versione 5.0) del National Cancer Institute (NCI) per adulti.
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della funzione cardiaca valutata mediante risonanza magnetica cardiaca (MRI)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Variazione della funzione cardiaca valutata dai biomarcatori plasmatici [ad es. peptide natriuretico di tipo pro-B (pro-BNP), nitrati].
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Variazione della funzione muscolare valutata dal test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Variazione della funzione muscolare valutata dal test dei 10 metri sul tempo di corsa/camminata (TTRW10)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Variazione della funzione muscolare valutata dal Time to 4-stair Climb Test (TT4SC)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Variazione della funzione muscolare valutata dal test dei 100 metri sul tempo di corsa/camminata (TTRW100)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Modifica della struttura e della funzione muscolare valutata mediante analisi Western blot di campioni bioptici (ad es. espressione di distrofina)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Modifica dei biomarcatori muscolari di rigenerazione nei campioni bioptici (ad es. follistatina)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Modifica dei biomarcatori plasmatici della rigenerazione muscolare (ad es. follistatina, miostatina)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno
Attraverso il completamento degli studi, fino a 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Epirium Bio Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

13 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EPM-01-101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Becker

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Taiwan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi