Sikkerhet og biomarkørrespons på (+)-epicatechin i Becker muskeldystrofi
22. mars 2022 oppdatert av: Epirium Bio Inc.
En fase 1, åpen, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og den foreløpige effekten av oralt administrert (+)-epicatechin hos pasienter med Becker eller Becker-lignende muskeldystrofi med fortsatt ambulasjon etter 16 års alder
Dette er en fase 1, åpen, doseeskaleringsstudie rettet mot å evaluere sikkerheten, tidlig effekt og potensielle biomarkører av (+)-epicatechin hos pasienter med Becker eller Becker-lignende muskeldystrofi (BMD).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Sikkerheten og toleransen til tre eskalerende doser (+)-epicatechin vil bli vurdert og tidlig effektivitet målt ved endringer i plasmabiomarkører, vevsbiomarkører fra muskelbiopsier, hjerteavbildning og på kliniske funksjonsvurderinger av deltakernes muskelstyrke.
Alle pasienter vil få oral (+)-epicatechin i en total varighet på ca. 52 uker.
Tre doser av (+)-epicatechin vil bli testet i sekvensielle 2-månedersperioder med totale daglige doser på 75, 150 og 225 mg/dag (+)-epicatechin.
Doser vil bli eskalert hver 2. måned, hvis tolerert, de første 6 månedene av studien.
Deltakerne vil da fortsette å motta det høyeste beløpet de tålte i ytterligere 6 måneder.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
22
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA Dept of Human Genetics
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- University of California - Davis Department of Physical Medicine and Rehabilitation
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år til 59 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
INKLUSJONSKRITERIER:
- Deltakeren må være ≥16 til <60 år.
- Genotypebekreftelse som viser en mutasjon av dystrofingenet.
- Ambulasjon - deltakerne må vise ambulasjonshistorie etter fylte 16 år, med fortsatt ambulering deretter.
- Ved behandling med glukokortikoid de siste 12 månedene, må deltakerne ha en stabil dose ved screening. Deltakerne kan ikke starte steroider under studien.
UTSLUTTELSESKRITERIER:
- En diagnose av andre nevrologiske sykdommer eller tilstedeværelse av relevante somatiske lidelser som ikke er relatert til Beckers muskeldystrofi.
- Deltakere med en historie med migrenehodepine som krever legehjelp og aktiv behandling i løpet av de siste 6 månedene.
- Deltakere med allergi mot sjokolade eller kakao.
- Kirurgi eller ortopedisk skade som kan påvirke muskelstyrke eller funksjon innen 3 måneder før studiestart eller planlagt operasjon når som helst i løpet av studien.
- Tilstedeværelse av en samtidig nevrologisk sykdom (f.eks. Parkinsons sykdom) som kan påvirke mobilitet eller balanse negativt.
- Symptomatisk hjertesvikt (New York Heart Association klasse III eller IV) eller kjent venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <40 % ved ekkokardiogram.
- Tilstedeværelse av dokumentert iboende lungesykdom (f.eks. kronisk obstruktiv lungesykdom, lungefibrose).
- Bevis på nåværende leversykdom eller svekkelse.
- Utilstrekkelig nyrefunksjon.
- Antall blodplater, antall hvite blodlegemer og hemoglobin ved screening <nedre grense for normal (LLN).
- Kirurgi eller ortopedisk skade som kan påvirke muskelstyrke eller funksjon innen 3 måneder før studiestart eller planlagt operasjon når som helst i løpet av studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Doseskalering av (+)-epicatechin
Pasienter vil motta økende doser av (+)-epicatechin som starter ved 75 mg/dag og går videre til 150 mg/dag og 225 mg/dag med 2 måneders behandlingsvarighet for hver dose.
Pasienter vil fortsette behandlingen med individets maksimalt tolererte dose i ytterligere 6 måneder.
|
(+)-Epicatechin er en syntetisk flavanol
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
TEAE-ene vil bli gradert ved hjelp av det voksne National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE, versjon 5.0).
|
Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i hjertefunksjonen vurdert ved magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
|
Endring i hjertefunksjonen vurdert av plasmabiomarkører [f.eks. pro-B-type natriuretisk peptid (pro-BNP), nitrater].
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
|
Endring i muskelfunksjon vurdert ved 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
|
Endring i muskelfunksjon som vurdert av Time to Run/Walk 10-meterstest (TTRW10)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
|
Endring i muskelfunksjon som vurdert av Time to 4-stairs Climb Test (TT4SC)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
|
Endring i muskelfunksjon som vurdert av Time to Run/Walk 100-meterstest (TTRW100)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
|
Endring i muskelstruktur og funksjon som vurdert ved Western blot-analyse av biopsiprøver (f.eks. dystrofinekspresjon)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
|
Endring i muskelbiomarkører for regenerering i biopsiprøver (f.eks. follistatin)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
|
Endring i plasmabiomarkører for muskelregenerering (f.eks. follistatin, myostatin)
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
Gjennom studiegjennomføring, inntil 1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Chief Medical Officer, Epirium Bio Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. juli 2020
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2022
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. mai 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. mai 2020
Først lagt ut (Faktiske)
13. mai 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. mars 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. mars 2022
Sist bekreftet
1. mars 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EPM-01-101
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .