このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ATHN 超越：非腫瘍性血液疾患の自然史研究

2026年8月14日 更新者：American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN Transcends：非腫瘍性血液疾患を持つ人々の治療の安全性、有効性、および実践に関する自然史コホート研究

American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) の臨床研究の成長と並行して、出血や凝固障害だけでなく、すべての先天性および後天性の血液疾患に対する新しい治療法の数が大幅に増加しています。 最近FDAが承認した先天性および後天性の血液疾患に対する治療法の一部は、長期的な安全性と有効性をまだ実証していません。 さらに、十分に管理された極めて重要な研究の結果は、治療法が一般使用のために承認されると、再現できないことがよくあります (1,2,3,4)。 2019 年だけでも、米国食品医薬品局 (FDA) は、先天性および後天性の血液疾患に対する 24 の新しい治療法の承認を発行しました (5)。 さらに、現在、血液疾患に関する約 10,000 件の新しい研究が www.clinicaltrials.gov に登録されています (6)。 可能性のある新しい治療法がこのように急増しているため、非腫瘍性血液学の分野の臨床医と臨床研究者は、長期的な安全性と有効性データを収集するための統一された、安全で偏りのない永続的な方法を持つことが不可欠です。 最近発表されたレビューで強調されているように、臨床研究、特に生涯にわたる生物学的リスクをカバーする縦断的コホート研究では、正確で均一かつ質の高い全国データ収集が重要です (7)。

この縦断的な観察研究の包括的な目的は、米国の先天性および後天性血液疾患を持つすべての人々の治療の安全性、有効性、および実践を特徴付けることです。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

これは、約 150 の ATHN 関連サイトで実施されている縦断的な自然史観察コホート研究です。 参加者は最低15年間追跡されます。 調整されたデータ要素は、登録時、四半期ごと、アドホック、および毎年収集されます。 すべての参加者について収集される基本データ。 コホート固有のアームおよびモジュールに登録された参加者について、特定のデータが収集されます。

各参加者は、単一のコホートに割り当てられます：血友病、フォン・ヴィレブランド病、先天性血小板障害、まれな出血性疾患、特に特定されていない出血（NOS）、血栓症/血栓症、または非腫瘍性血液疾患。 参加者が適格となるコホートは、施設の治験責任医師によって決定されます。

スタディ アームおよびスタディ モジュールは、製薬会社、ATHN、および血友病治療センター (HTC) を含むがこれらに限定されない利害関係者に関連する疾患および/または疾患固有の洞察を提供するために開発される場合があります。 アームは、計画された研究評価と併せて、研究中に収集されるモジュールを介して製品固有のデータ収集に分岐する場合があります。

ATHN Transcends Principal Investigator: Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN 超越 共同研究者: Lynn Malec, MD, MSc Versiti Blood Research Institute

アーム主任研究員:

PUP アーム:

Shannon Carpenter, MD, MS ミズーリ大学 カンザス シティ スクール オブ メディスン チルドレンズ マーシー病院 Courtney Thornburg, MD, MS カリフォルニア大学サンディエゴ校 ラディ小児病院 サンディエゴ

血友病自然史部門:

Tyler Buckner, MD, MSc Hemophilia and Thrombosis Center University of Colorado Anschutz Medical Campus Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostasis Network

血友病遺伝子治療の結果アーム:

Janice M. Staber, MD アイオワ血友病および血栓症センター アイオワ大学 Stead Family Children's Hospital Ulrike M. Reiss, MD 血友病治療センター St. Jude's Children's Research Hospital

重度のVWD自然史アーム：

Robert F. Sidonio, Jr., MD, MSc Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Hemophilia of Georgia 出血および凝固障害センター Angela C. Weyand, MD C.S. Mott Children's Hospital, University of Michigan Medical School, Ann Arbor

研究の種類

観察的

入学 (推定)

3000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • 電話番号：122 800-360-2846
  • メール：cfedor@athn.org

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • 募集
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Treatment Center at Phoenix Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shanna White, MD
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90007
        • 募集
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
        • 主任研究者：
          • Doris Quon, MD
        • コンタクト：
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027-6016
        • 募集
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • 主任研究者：
          • Guy Young, MD
        • コンタクト：
      • Oakland、California、アメリカ、94610
        • 募集
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alison Matsunaga, MD
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • 募集
        • University of California at Davis Hemophilia Treatment Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kim Schafer, RN, MSN, FNP
      • San Bernardino、California、アメリカ、92408
        • 募集
        • Loma Linda Hemoglobinopathy and Inherited Bleeding Disorder Program
        • コンタクト：
          • Rosa Rivas
          • 電話番号：909-651-1910
        • 主任研究者：
          • Akshat Jain, MD
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • 募集
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Julie Jaffray, MD
      • San Diego、California、アメリカ、92121
        • 募集
        • Hemophilia & Thrombosis Treatment Center at UC San Diego Health
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Annette Von Drygalski, MD
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 募集
        • University of California, San Francisco Hemophilia & Thrombosis Center
        • 主任研究者：
          • Andrew Leavitt, MD
        • コンタクト：
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • 募集
        • Yale Hemophilia Treatment Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Stephanie Prozora, MD
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19801
        • 募集
        • Delaware Hemophilia Treatment Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Corrina Schultz, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
        • 募集
        • Georgetown University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Craig Kessler, MD
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
        • 募集
        • Children's National Hemophilia Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • 募集
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Tung Wynn, MD
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • 主任研究者：
          • Fernando Corrales-Medina, MD
        • コンタクト：
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Fernando Corrales-Medina, MD
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • まだ募集していません
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • 主任研究者：
          • Amina Rafique, MD
        • コンタクト：
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • 募集
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Irmel Ayala, MD
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • 募集
        • St. Joseph's Hospital Center for Bleeding & Clotting Disorders
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Erin Cockrell, MD
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • 募集
        • University of South Florida - Adult
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Bradley Fletcher, MD
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30308
        • 募集
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Christine Kempton, MD
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Emory/Children's Health Care of Atlanta
        • 主任研究者：
          • Robert Sidonio, Jr, MD
        • コンタクト：
      • Savannah、Georgia、アメリカ、31403
        • 募集
        • Memorial Health University Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • James Yarnall, MD, MPH
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • 募集
        • Rush University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Mindy Simpson, MD
        • コンタクト：
      • Peoria、Illinois、アメリカ、61664
        • 募集
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • 主任研究者：
          • Jonathan Roberts, MD
        • コンタクト：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • 募集
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • 主任研究者：
          • Amy Shapiro, MD
        • コンタクト：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 募集
        • Iowa Hemophilia and Thrombosis Center
        • 主任研究者：
          • Janice Staber, MD
        • コンタクト：
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • 募集
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Maissaa Janbain, MD
    • Maine
      • Scarborough、Maine、アメリカ、04074
        • 募集
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
        • 主任研究者：
          • Eric Larsen, MD
        • コンタクト：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • 募集
        • Johns Hopkins University Hemophilia Treatment Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jennifer Keates-Baleeiro, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • まだ募集していません
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • 主任研究者：
          • Eric Grabowski, MD
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • 募集
        • Central Michigan Children's Hospital of Michigan
        • 主任研究者：
          • Madhvi Rajpurkar, MD
        • コンタクト：
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • 募集
        • Henry Ford Health System Bleeding and Thrombosis Treatment Center
        • 主任研究者：
          • Philip Kuriakose, MD
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Meera Sridharah, MD
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • 募集
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
        • 主任研究者：
          • Shannon Carpenter, MD
        • コンタクト：
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • 募集
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
        • 主任研究者：
          • John Puetz, MD
        • コンタクト：
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89135
        • 募集
        • Cure 4 the Kids Foundation
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Aimee Foord, MD
      • Reno、Nevada、アメリカ、89509
        • 募集
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Daisy Cortes, MD
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、アメリカ、07122
        • 募集
        • Newark Beth Israel Medical Center - Hemophilia Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alice Cohen, MD
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87131
        • 募集
        • University of New Mexico Ted R. Montoya Hemophilia & Thrombosis Program
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shirley Abraham, MD
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14202
        • 募集
        • Western New York BloodCare
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Beverly Schaefer, MD
      • Hyde Park、New York、アメリカ、11040
        • 募集
        • Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center at Long Island Jewish and Cohen Children's Medical Center
        • 主任研究者：
          • Suchitra Acharya, MD
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • 募集
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
        • 主任研究者：
          • Catherine McGuinn, MD
        • コンタクト：
      • Rochester、New York、アメリカ、14626
        • 募集
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • 主任研究者：
          • Tammuella Chrisentery-Singleton, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • The Bronx、New York、アメリカ、10461
        • 募集
        • Montefiore Medical Center
        • 主任研究者：
          • Henny Billett, MD
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27517
        • 募集
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
        • 主任研究者：
          • Nigel Key, MD
        • コンタクト：
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • 募集
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Christine Bolen, MD
        • コンタクト：
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • 募集
        • East Carolina University Hemophilia Treatment Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Beng Fuh, MD
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • 募集
        • Wake Forest University Health Sciences
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Amanda Blair, MD
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44308
        • 募集
        • Akron Children's Hospital - Showers Center for Cancer & Blood Disorders
        • 主任研究者：
          • Nicole Kendel, MD
        • コンタクト：
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Cristina Tarango, MD
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
        • 募集
        • University of Cincinnati Medical Center Hemophilia Treatment Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kristine Karkoska, MD
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • 募集
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • 主任研究者：
          • John Letterio, MD
        • コンタクト：
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • 募集
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
        • 主任研究者：
          • Amy Dunn, MD
        • コンタクト：
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43203
        • 募集
        • Ohio State University Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nicholas Gallastegui Crestani, MD
      • Dayton、Ohio、アメリカ、45404
        • 募集
        • Dayton Children's Hemostasis and Thrombosis Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jordan Wright, MD
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43606
        • 募集
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dagmar Stein, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者：
          • Leslie Raffini, MD
        • コンタクト：
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
        • 募集
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nataly Apollonsky, MD
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Adam Cuker, MD
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • 募集
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Nicoletta Machin, MD
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • 募集
        • Rhode Island Hospital Hemostasis and Thrombosis Center
        • 主任研究者：
          • Salley Pels, MD
        • コンタクト：
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • 募集
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • 主任研究者：
          • Ulrike Reiss, MD
        • コンタクト：
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
        • 募集
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Shannon Walker, MD
        • コンタクト：
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • 募集
        • Children's Blood and Cancer Center of Central Texas
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Arun Gurunathan, MD
      • Dallas、Texas、アメリカ、75235
        • 募集
        • North Texas Hemophilia and Thrombosis Program - Pediatric Program / Center for Cancer & Blood Disorders
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ayeshia Zia, MD
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Yu-Min Shen, MD
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Miguel A. Escobar, MD
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Texas Children's Hemophilia & Thrombosis Center/Baylor College of Medicine
        • 主任研究者：
          • Clay Cohen, MD
        • コンタクト：
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • 募集
        • South Texas Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Treatment Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Deanna Maida, MD
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • 募集
        • Children's Hospital of Kings Daughters
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kevin Todd, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
        • 募集
        • Washington Center for Bleeding Disorders
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD
    • Wisconsin
      • Green Bay、Wisconsin、アメリカ、54311
        • 募集
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kenneth Friedman, MD
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
        • 主任研究者：
          • Lynn Malec, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

これは、先天性または後天性の血液疾患を持つ参加者が登録される実際の研究です。

説明

次の選択基準を満たし、除外基準のいずれも満たさない参加者は、基本研究への登録の資格があります。

包含基準:

  1. 年齢問わず
  2. 先天性または後天性の非腫瘍性血液疾患を有する;また
  3. -年齢調整された異常なISTH Bleeding Assessment Toolスコアによって示される出血表現型を持ち、診断は不明;また
  4. -年齢調整された異常なISTH Bleeding Assessment Toolスコアによって示される、出血傾向を伴う結合組織障害。

除外基準:

1.コホートに含める資格がない 2.インフォームドコンセントまたは同意を与えることができない 3.研究手順を実行したくない

コホート参加者の選択

各参加者は、以下に定義されている資格のあるコホートに登録されます。

血友病コホート

包含基準:

次の包含基準を満たす参加者は、このコホートへの登録資格があります。

  1. 第VIII因子または第IX因子の活性が50％未満で、先天性血友病または先天性血友病の既知のキャリア以外の低凝固因子について別の説明がない;また
  2. -第VIII因子または第IX因子活性が50％以上の先天性血友病の既知の保因者であり、年齢調整された異常なISTH出血評価ツールスコアによって示される出血表現型の有無にかかわらず、または
  3. -ベクターを受けた後の因子レベルが50％を超える既知の先天性血友病。
  4. 後天性血友病

除外基準:

なし

フォン・ヴィレブランド病コホート

包含基準:

次の包含基準を満たす参加者は、このコホートへの登録資格があります。

1. 最新の国際ガイドラインによる VWD または低 VWF の定義を満たす

除外基準:

なし

先天性血小板障害コホート

包含基準:

次の包含基準を満たす参加者は、このコホートへの登録資格があります。

  1. 血小板機能の異常

    1. グランツマン血栓症（GPIIbまたはGPIIIa）
    2. Bernard-Soulier 症候群 (GPIbalpha、GPIbbeta、または GPIX)
  2. 血小板顆粒の異常
  3. 血小板シグナル伝達の異常
  4. 血小板分泌異常
  5. コラーゲン受容体欠損症
  6. ADP受容体欠損症
  7. トロンボキサン受容体欠損症
  8. 巨大血小板障害
  9. 別の原因または原因不明の血小板凝集検査の異常（薬物関連ではない）

除外基準:

薬物または他の物質に続発する先天性血小板障害

まれな出血性疾患コホート

包含基準:

次の包含基準を満たす参加者は、このコホートへの登録資格があります。

1.以下のいずれかの確立されたまれな凝固障害（RCD）の診断を受けている：

  1. PAI-1欠損症
  2. 第I、II、V、VII、X、XI、XIII因子欠損症
  3. FVおよびFVIII欠損症の合併

除外基準:

なし

出血している NOS コホート

包含基準:

次の包含基準を満たす参加者は、このコホートへの登録資格があります。

  1. -年齢調整された異常なISTH Bleeding Assessment Toolスコアによって示される出血表現型を持ち、診断は不明です。また
  2. -年齢調整された異常なISTH Bleeding Assessment Toolスコアによって示される、出血傾向を伴う結合組織障害

除外基準:

なし

血栓症/血栓症コホート

包含基準

次の包含基準を満たす参加者は、このコホートへの登録資格があります。

  1. 動脈または静脈の血栓症がある
  2. 血栓症の有無にかかわらず、既知の先天性または後天性血栓症の患者 a.確立された遺伝的要因： i. プロテインＣ欠乏症 ｉｉ． プロテインＳ欠乏 ｉｉｉ． アンチトロンビン欠損症 iv． 第 V 因子ライデン v. プロトロンビン遺伝子変異 b. まれな遺伝的要因 i.異常フィブリノーゲン血症 ｉｉ． 高ホモシステイン血症 ｃ．不確定な遺伝的要因 i.第ＶＩＩＩ因子の上昇 ｉｉ． 第 IX 因子の上昇 iii． 第ＸＩ因子の上昇 ｉｖ． プラスミノーゲン欠損症 ｖ．組織プラスミノーゲン活性化因子の減少 ｖｉ． リポタンパク質の上昇 (a) d． 後天性血栓症 i.狼瘡抗凝固剤 ｉｉ． 抗カルジオリピン抗体 ｉｉｉ． 抗リン脂質症候群

除外基準

1. 投薬（経口避妊薬またはホルモン補充療法、過体重または肥満、喫煙、がん、妊娠、手術、怪我、長期の不活動/寝たきり、心不全、炎症性腸疾患、または腎臓病）に続発する後天性血栓形成傾向

非腫瘍性血液疾患コホート

包含基準

次の包含基準を満たす参加者は、このコホートへの登録資格があります。

1. 他のコホートに含まれない先天性または後天性の非腫瘍性血液疾患を有する

除外基準

なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
先天性血小板疾患

このコホートには 1 つのアームとモジュールが含まれます。

先天性血小板障害 (CPD) 自然史アーム グランツマン血小板無力症 (GT) モジュール
フォン・ヴィレブランド病
アームやモジュールはありません
まれな疾患
アームやモジュールはありません
出血性NOS
アームやモジュールはありません
血栓症/血栓増加症
アームやモジュールはありません
非腫瘍性血液疾患
アームやモジュールはありません
血友病

このコホートには、3つのアームと6つのモジュールが含まれます：

未治療患者（PUPs）アーム

エファネストクトコグ アルファ（ALTUVIIIO®）モジュール

INHIBITモジュール

血友病自然歴アーム

エミシズマブ（ヘムリブラ®）モジュール

ノナコグ ベタ ペゴル（レビニン®）モジュール

Distressモジュール

血友病遺伝子治療アウトカムアーム

エトラナコゲン デザパルボベク（HEMGENIX®）モジュール

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
先天性または後天性の非腫瘍性、出血性・凝固性疾患および出血傾向を伴う結合組織疾患（血液疾患）を有する参加者の治療に使用される療法の安全性を評価するために。
時間枠：15年

安全性は、欧州安全性監視（EUHASS）1における以下の事象によって測定されます：

  1. アレルギー性またはその他の急性事象
  2. 治療に伴う副作用
  3. 輸血による感染症
  4. インヒビター発生
  5. 血栓症
  6. 心血管イベント
  7. 悪性腫瘍
  8. 神経学的イベント
  9. 死亡

修正EUHASSエンドポイントに加えて、以下の事象は特別な関心のある有害事象（AESI）として収集されます：

  1. 血栓性微小血管症、注射部位反応、および潜在的な薬物性肝障害の発生
  2. 抗薬物抗体の発生（可能であれば測定・確認）
  3. 重度の予期せぬ出血
  4. 入院
  5. 糸球体腎炎
  6. 対応する安全性評価セクションに記載されているアームまたはモジュール固有のAESI

追加の関心のある安全性事象が収集される場合があります。
15年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液疾患を有する参加者のための研究アームとモジュールをサポートするプラットフォームを確立する。
時間枠：15年
各群に対して、研究参加者に関する関心のあるデータ要素の簡潔なセットが開発され、報告されます。
15年
血液疾患を有する参加者における薬物投与レジメンを説明する。
時間枠：15年

この目的は、以下の項目によって評価されます：

  1. 非因子製剤による治療を開始および／または切り替えた参加者の数と、参加者が非因子製剤による治療を開始および／または切り替えた理由を明らかにすること
  2. 非因子製剤による治療を開始しなかった参加者の数を明らかにすること
  3. 異なる非因子製剤間で切り替えた参加者の数と、参加者が非因子製剤を切り替えた理由を明らかにすること
  4. 非因子製剤による治療を中止した参加者の数と、参加者が非因子製剤による治療を中止した理由を明らかにすること
15年
血液疾患を有する参加者に使用される治療法の実世界での有効性を説明すること。
時間枠：15年
  1. 年間の受診回数・種類および入院回数で測定される医療サービス利用状況
  2. Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Profile 29/25/Parent Proxy、Global Adherence Rating (GAR)（7歳以上）、CATCH、およびEQ-5D5Lで測定される患者報告アウトカム（PROs）
15年
このプロトコルに登録された参加者からのバイオ試料の収集を通じて、現在および将来の研究のためにATHNトランセンドバイオリポジトリを成長させ進化させること
時間枠：15年
すべての参加者は、ATHN Transcendsバイオリポジトリに標本を保存することに同意するオプションがあります。 サンプルは、資金が許す限り、必要に応じて収集されます。これには、ベースライン訪問、年次訪問、および研究終了時訪問（年次訪問時に収集されなかった場合）が含まれます。
15年
個々の出血成分によって測定された出血イベント、全体的な出血の変化、および年間出血率（ABR）を説明するために。
時間枠：15年
この目的は、ISTH出血評価ツール（ISTH BAT）、参加者が記入した治療および出血記録、および該当する診断には図式出血評価チャート（PBAC）に基づいて計算されます。
15年

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
目標達成を評価することにより、治療の実際の有効性を説明する
時間枠：15年間
この測定を選択した参加者の GOAL-Hem によって測定されます
15年間
患者報告アウトカム (PRO) を評価することにより、治療の実際の有効性を説明する
時間枠：15年間
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) プロファイル 29/25/親代理人によって測定
15年間
治療アドヒアランスを評価することにより、実際の治療の有効性を説明する
時間枠：15年間
グローバル遵守評価 (GAR) によって測定
15年間
健康上の有用性を評価することにより、現実世界での治療の有効性を説明する
時間枠：15年間
EQ-5D-5Lで測定
15年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

American Thrombosis and Hemostasis Network

協力者

Novo Nordisk A/S
Sanofi
Pfizer
Genentech, Inc.
CSL Behring
Hemophilia of Georgia, Inc.
Hemab ApS

捜査官

  • 主任研究者：Michael Recht, MD, PhD, MBA、Yale University School of Medicine & National Bleeding Disorders Foundation
  • 主任研究者：Tammuella Chrisentery-Singleton, MD、ATHN, Ochsner Clinic Foundation

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年9月30日

一次修了 (推定)

2035年6月1日

研究の完了 (推定)

2035年12月1日

試験登録日

最初に提出

2020年5月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年5月20日

最初の投稿 (実際)

2020年5月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月14日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ATHN Transcends

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する