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ATHN Transcends: un estudio de historia natural de los trastornos hematológicos no neoplásicos

17 de abril de 2024 actualizado por: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN trasciende: un estudio de cohorte de historia natural sobre la seguridad, la eficacia y la práctica del tratamiento en personas con trastornos hematológicos no neoplásicos

Paralelamente al crecimiento de los estudios clínicos de American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN), la cantidad de nuevas terapias para todas las afecciones hematológicas congénitas y adquiridas, no solo para los trastornos hemorrágicos y de la coagulación, está aumentando significativamente. Algunas de las terapias recientemente aprobadas por la FDA para condiciones hematológicas congénitas y adquiridas todavía tienen que demostrar seguridad y eficacia a largo plazo. Además, los resultados de estudios fundamentales bien controlados a menudo no se pueden replicar una vez que se ha aprobado una terapia para uso general.(1,2,3,4) Solo en 2019, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) emitió aprobaciones para veinticuatro nuevas terapias para afecciones hematológicas congénitas y adquiridas.(5) Además, casi 10,000 nuevos estudios para enfermedades hematológicas están actualmente registrados en www.clinicaltrials.gov.(6) Con esta explosión de nuevas terapias potenciales en el horizonte, es imperativo que los médicos y los investigadores clínicos en el campo de la hematología no neoplásica tengan un método uniforme, seguro, imparcial y duradero para recopilar datos de seguridad y eficacia a largo plazo. Como se destacó en una revisión publicada recientemente, la recopilación de datos nacionales precisos, uniformes y de calidad es fundamental en la investigación clínica, en particular para los estudios de cohortes longitudinales que cubren toda una vida de riesgo biológico.(7)

El objetivo general de este estudio observacional longitudinal es caracterizar la seguridad, la eficacia y la práctica de los tratamientos para todas las personas con trastornos hematológicos congénitos y adquiridos en los EE. UU.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Este es un estudio longitudinal observacional de cohortes de historia natural que se lleva a cabo en aproximadamente 150 sitios afiliados a la ATHN. Los participantes serán seguidos durante un mínimo de 15 años. Los elementos de datos armonizados se recopilarán en el momento de la inscripción, trimestralmente, ad hoc y anualmente. Datos base a recopilar para todos los participantes. Se recopilarán datos específicos para los participantes inscritos en Brazos y Módulos específicos de la cohorte.

Cada participante será asignado a una sola cohorte: hemofilia, enfermedad de Von Willebrand, trastorno plaquetario congénito, trastornos hemorrágicos raros, sangrado no especificado (NOS), trombosis/trombofilia o afecciones hematológicas no neoplásicas. El investigador del sitio determinará la cohorte para la cual califica un participante.

Los brazos de estudio y los módulos de estudio pueden desarrollarse para proporcionar información sobre enfermedades y/o enfermedades específicas relacionadas con las partes interesadas, incluidas, entre otras, compañías farmacéuticas, ATHN y centros de tratamiento de hemofilia (HTC). Arms puede ramificarse en la recopilación de datos específicos del producto a través de módulos que se recopilarán durante el estudio, junto con las evaluaciones planificadas del estudio.

ATHN Trasciende Investigador Principal: Michael Recht, MD, PhD, MBA Red Americana de Trombosis y Hemostasia

Co-investigador de ATHN Transcends: Lynn Malec, MD, MSc Versiti Blood Research Institute

Armar investigadores principales:

Brazo de cachorros:

Shannon Carpenter, MD, MS Universidad de Missouri Kansas City School of Medicine Children's Mercy Hospital Courtney Thornburg, MD, MS Universidad de California San Diego Rady Children's Hospital San Diego

Grupo de historia natural de la hemofilia:

Tyler Buckner, MD, MSc Centro de Hemofilia y Trombosis Universidad de Colorado Anschutz Medical Campus Michael Recht, MD, PhD, MBA Red Americana de Trombosis y Hemostasia

Grupo de resultados de la terapia génica de la hemofilia:

Janice M. Staber, MD Centro de hemofilia y trombosis de Iowa University of Iowa Stead Family Children's Hospital Ulrike M. Reiss, MD Centro de tratamiento de hemofilia St. Jude's Children's Research Hospital

Brazo de historia natural de VWD grave:

Robert F. Sidonio, Jr., MD, MSc Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Hemophilia of Georgia Centro de trastornos hemorrágicos y de la coagulación Angela C. Weyand, MD C.S. Mott Children's Hospital, Facultad de medicina de la Universidad de Michigan, Ann Arbor

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

3000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Número de teléfono: 122 800-360-2846
  • Correo electrónico: cfedor@athn.org

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Nana Afari-Dwamena, MPH
  • Número de teléfono: 118 800-360-2846
  • Correo electrónico: nafaridwamena@athn.org

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Treatment Center at Phoenix Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shanna White, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • Reclutamiento
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
        • Investigador principal:
          • Doris Quon, MD
        • Contacto:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • University of California at Davis Hemophilia Treatment Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kim Schafer, RN, MSN, FNP
      • San Bernardino, California, Estados Unidos, 92408
        • Reclutamiento
        • Loma Linda Hemoglobinopathy and Inherited Bleeding Disorder Program
        • Contacto:
          • Rosa Rivas
          • Número de teléfono: 909-651-1910
        • Investigador principal:
          • Akshat Jain, MD
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Reclutamiento
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Julie Jaffray, MD
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92121
        • Reclutamiento
        • Hemophilia & Thrombosis Treatment Center at UC San Diego Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Annette Von Drygalski, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tyler Buckner, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Reclutamiento
        • Yale Hemophilia Treatment Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Stephanie Prozora, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Reclutamiento
        • Georgetown University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Craig Kessler, MD
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Children's National Hemophilia Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Reclutamiento
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Tung Wynn, MD
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Aún no reclutando
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • Investigador principal:
          • Shveta Gupta, MD
        • Contacto:
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • Aún no reclutando
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Irmel Ayala, MD
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Reclutamiento
        • St. Joseph's Hospital Center for Bleeding & Clotting Disorders
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Erin Cockrell, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30308
        • Reclutamiento
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Christine Kempton, MD
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory/Children's Health Care of Atlanta
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Robert Sidonio, Jr, MD
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31403
        • Reclutamiento
        • Willett Children's Hemophilia Treatment Center at Memorial Health
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ashley Eason, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • Rush University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Mindy Simpson, MD
        • Contacto:
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61664
        • Reclutamiento
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Investigador principal:
          • Jonathan Roberts, MD
        • Contacto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Reclutamiento
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Investigador principal:
          • Amy Shapiro, MD
        • Contacto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • Iowa Hemophilia and Thrombosis Center
        • Investigador principal:
          • Janice Staber, MD
        • Contacto:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Reclutamiento
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Maissaa Janbain, MD
      • Slidell, Louisiana, Estados Unidos, 70461
        • Reclutamiento
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
        • Investigador principal:
          • Sharon Pennington, MD
        • Contacto:
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
        • Reclutamiento
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
        • Investigador principal:
          • Eric Larsen, MD
        • Contacto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins University Hemophilia Treatment Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jennifer Keates-Baleeiro, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Aún no reclutando
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Investigador principal:
          • Eric Grabowski, MD
        • Contacto:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Reclutamiento
        • Central Michigan Children's Hospital of Michigan
        • Investigador principal:
          • Madhvi Rajpurkar, MD
        • Contacto:
          • Negin Salehi
          • Número de teléfono: 313-966-8393
          • Correo electrónico: saleh1n@cmich.edu
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Reclutamiento
        • Henry Ford Health System Bleeding and Thrombosis Treatment Center
        • Investigador principal:
          • Philip Kuriakose, MD
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Meera Sridharah, MD
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Reclutamiento
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
        • Investigador principal:
          • Spencer Sullivan, MD
        • Contacto:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Reclutamiento
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Shannon Carpenter, MD
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Reclutamiento
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
        • Investigador principal:
          • John Puetz, MD
        • Contacto:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Reclutamiento
        • Cure 4 the Kids Foundation
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Aimee Foord, MD
      • Reno, Nevada, Estados Unidos, 89509
        • Reclutamiento
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Daisy Cortes, MD
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07122
        • Reclutamiento
        • Newark Beth Israel Medical Center - Hemophilia Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alice Cohen, MD
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Reclutamiento
        • Montefiore Medical Center
        • Investigador principal:
          • Henny Billett, MD
        • Contacto:
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14202
        • Reclutamiento
        • Western New York BloodCare
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Beverly Schaefer, MD
      • Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Reclutamiento
        • Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center at Long Island Jewish and Cohen Children's Medical Center
        • Investigador principal:
          • Suchitra Acharya, MD
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Reclutamiento
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
        • Investigador principal:
          • Catherine McGuinn, MD
        • Contacto:
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14626
        • Reclutamiento
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Investigador principal:
          • Tammuella Chrisentery-Singleton, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27517
        • Reclutamiento
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
        • Investigador principal:
          • Nigel Key, MD
        • Contacto:
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Reclutamiento
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jenny McDaniel, MD
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Reclutamiento
        • East Carolina University Hemophilia Treatment Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Beng Fuh, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Reclutamiento
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Amanda Blair, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Reclutamiento
        • Akron Children's Hospital - Showers Center for Cancer & Blood Disorders
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nicole Kendel, MD
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Cristina Tarango, MD
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • Reclutamiento
        • University of Cincinnati Medical Center Hemophilia Treatment Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kristine Karkoska, MD
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Investigador principal:
          • Sanjay Ahuja, MD
        • Contacto:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Reclutamiento
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
        • Investigador principal:
          • Amy Dunn, MD
        • Contacto:
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
        • Reclutamiento
        • Dayton Children's Hemostasis and Thrombosis Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jordan Wright, MD
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • Reclutamiento
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dagmar Stein, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Leslie Raffini, MD
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Adam Cuker, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Reclutamiento
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nicoletta Machin, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Reclutamiento
        • Rhode Island Hospital Hemostasis and Thrombosis Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Salley Pels, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Reclutamiento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ulrike Reiss, MD
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Allison Wheeler, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • North Texas Hemophilia and Thrombosis Program - Pediatric Program / Center for Cancer & Blood Disorders
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ayeshia Zia, MD
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yu-Min Shen, MD
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Reclutamiento
        • Fort Worth Bleeding Disorders Program
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Timothy McCavit, MD
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Miguel A. Escobar, MD
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Texas Children's Hemophilia & Thrombosis Center/Baylor College of Medicine
        • Investigador principal:
          • Clay Cohen, MD
        • Contacto:
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • South Texas Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Treatment Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Deanna Maida, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
        • Reclutamiento
        • Washington Center for Bleeding Disorders
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54311
        • Reclutamiento
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
        • Contacto:
          • Andrea Miller
          • Número de teléfono: 920-965-0606
          • Correo electrónico: Andream@hocgb.org
        • Investigador principal:
          • Kenneth Friedman, MD
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
        • Investigador principal:
          • Lynn Malec, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Este es un estudio del mundo real en el que se inscribirán participantes con trastornos sanguíneos congénitos o adquiridos.

Descripción

Los participantes que cumplan con los siguientes criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión son elegibles para la inscripción en el estudio base:

Criterios de inclusión:

  1. Cualquier edad
  2. Tener cualquier trastorno hematológico no neoplásico congénito o adquirido; o
  3. Tener un fenotipo hemorrágico según lo indicado por una puntuación anormal ajustada por edad en la herramienta de evaluación de sangrado ISTH con un diagnóstico desconocido; o
  4. Trastorno del tejido conectivo con tendencia al sangrado según lo indicado por una puntuación anormal ajustada por edad de la herramienta de evaluación de sangrado ISTH.

Criterio de exclusión:

1. No reúne los requisitos para su inclusión en una cohorte 2. No puede dar su consentimiento o asentimiento informado 3. No está dispuesto a realizar los procedimientos del estudio

Selección de participantes de la cohorte

Cada participante debe estar inscrito en la cohorte para la cual califica como se define a continuación.

Cohorte de hemofilia

Criterios de inclusión:

Los participantes que cumplan con los siguientes criterios de inclusión son elegibles para inscribirse en esta cohorte:

  1. Actividad del factor VIII o factor IX < 50%, sin otra explicación para el factor de coagulación bajo que no sea la hemofilia congénita o ser un portador conocido de hemofilia congénita; O
  2. Ser portador conocido de hemofilia congénita con una actividad del factor VIII o del factor IX mayor o igual al 50 % con o sin un fenotipo hemorrágico, según lo indique una puntuación anormal en la herramienta de evaluación de sangrado ISTH ajustada por edad O
  3. Hemofilia congénita conocida que tiene un nivel de factor >50 % después de recibir el vector.
  4. hemofilia adquirida

Criterio de exclusión:

Ninguna

Cohorte de enfermedad de von Willebrand

Criterios de inclusión:

Los participantes que cumplan con los siguientes criterios de inclusión son elegibles para inscribirse en esta cohorte:

1. Cumplir con la definición de VWD o VWF bajo según las pautas internacionales más recientes

Criterio de exclusión:

Ninguna

Cohorte de trastornos plaquetarios congénitos

Criterios de inclusión:

Los participantes que cumplan con los siguientes criterios de inclusión son elegibles para inscribirse en esta cohorte:

  1. Anomalías de la función plaquetaria

    1. Trombastenia de Glanzmann (GPIIb o GPIIIa)
    2. Síndrome de Bernard-Soulier (GPIbalpha, GPIbbeta o GPIX)
  2. Anomalías de los gránulos de plaquetas
  3. Anomalías de la transducción de señales plaquetarias
  4. Anomalías de la secreción de plaquetas
  5. Defecto del receptor de colágeno
  6. Defecto del receptor de ADP
  7. Defecto del receptor de tromboxano
  8. Trastorno de plaquetas gigantes
  9. Anomalías en las pruebas de agregación plaquetaria debido a otra causa o causa desconocida (no relacionadas con medicamentos)

Criterio de exclusión:

Alteraciones plaquetarias congénitas secundarias a medicamentos u otras sustancias

Cohorte de trastornos hemorrágicos raros

Criterios de inclusión:

Los participantes que cumplan con los siguientes criterios de inclusión son elegibles para inscribirse en esta cohorte:

1. Tener un diagnóstico establecido de Trastorno de coagulación raro (RCD) de uno de los siguientes:

  1. Deficiencia de PAI-1
  2. Deficiencias de factor I, II, V, VII, X, XI, XIII
  3. Deficiencia combinada de FV y FVIII

Criterio de exclusión:

Ninguna

Cohorte de sangrado NOS

Criterios de inclusión:

Los participantes que cumplan con los siguientes criterios de inclusión son elegibles para inscribirse en esta cohorte:

  1. Tener un fenotipo hemorrágico según lo indicado por una puntuación anormal ajustada por edad de la herramienta de evaluación de sangrado ISTH con un diagnóstico desconocido; O
  2. Trastorno del tejido conectivo con tendencia al sangrado según lo indicado por una puntuación anormal ajustada por edad de la herramienta de evaluación de sangrado ISTH

Criterio de exclusión:

Ninguna

Cohorte de trombosis/trombofilia

Criterios de inclusión

Los participantes que cumplan con los siguientes criterios de inclusión son elegibles para inscribirse en esta cohorte:

  1. Tiene trombosis arterial o venosa
  2. Pacientes con trombofilia congénita o adquirida conocida con o sin trombosis a. Factores genéticos establecidos: i. Deficiencia de proteína C ii. Deficiencia de proteína S iii. Deficiencia de antitrombina iv. Factor V Leiden v. Mutación del gen de la protrombina b. Factores genéticos raros i. Disfibrinogenemias ii. Hiperhomocisteinemia c. Factores genéticos indeterminados i. Factor VIII elevado ii. Factor IX elevado iii. Factor XI elevado iv. Deficiencia de plasminógeno v. Disminución del activador tisular del plasminógeno vi. Lipoproteína elevada (a) d. Trombofilias adquiridas i. Anticoagulante lúpico ii. Anticuerpos anti-cardiolipina iii. Síndrome antifosfolípido

Criterio de exclusión

1. Trombofilia adquirida secundaria a medicamentos (píldoras anticonceptivas o terapia de reemplazo hormonal, sobrepeso u obesidad, tabaquismo, cáncer, embarazo, cirugía, lesión, inactividad prolongada/reposo en cama, insuficiencia cardíaca, enfermedad inflamatoria intestinal o enfermedad renal)

Cohorte de condiciones hematológicas no neoplásicas

Criterios de inclusión

Los participantes que cumplan con los siguientes criterios de inclusión son elegibles para inscribirse en esta cohorte:

1. Tener cualquier trastorno hematológico no neoplásico congénito o adquirido no incluido en ninguna otra cohorte

Criterio de exclusión

Ninguna

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Hemofilia

Esta cohorte incluye tres brazos y cinco módulos:

Grupo de pacientes no tratados previamente (PUP)

Módulo ALTUVIIO® Módulo INHIBIR

Brazo de Historia Natural de la Hemofilia

Módulo Hemlibra® Módulo Rebinyn®

Grupo de resultados de la terapia génica para la hemofilia

Módulo HEMGENIX®
Trastornos plaquetarios congénitos

Esta cohorte incluye un brazo y un módulo:

Trastornos plaquetarios congénitos (CPD) Brazo de historia natural Módulo de trombastenia (GT) de Glanzmann
Enfermedad de von Willebrand
Sin brazos ni módulos
Trastornos raros
Sin brazos ni módulos
Sangrado NEOM
Sin brazos ni módulos
Trombosis/trombofilia
Sin brazos ni módulos
Condiciones hematológicas no neoplásicas
Sin brazos ni módulos

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Determinar la seguridad de las terapias utilizadas en el tratamiento de participantes con trastornos de la sangre no neoplásicos congénitos o adquiridos y trastornos del tejido conjuntivo con tendencia al sangrado.
Periodo de tiempo: 15 años

La seguridad se medirá por esos eventos en la Vigilancia Europea de la Seguridad (EUHASS).

  1. Eventos alérgicos u otros agudos
  2. Efectos secundarios de la terapia emergentes del tratamiento
  3. Infecciones transmitidas por transfusión
  4. Desarrollo de inhibidores
  5. Trombosis
  6. Eventos cardiovasculares
  7. Neoplasias malignas
  8. Eventos neurológicos
  9. Muerte

Además de los puntos finales EUHASS modificados, los siguientes eventos se recopilarán como eventos adversos de especial interés (AESI):

  1. La aparición de microangiopatías trombóticas, reacciones en el lugar de la inyección y casos de lesión hepática potencial inducida por fármacos
  2. El desarrollo de anticuerpos antidrogas, que se medirá y confirmará, si es factible.
  3. Sangrado severo e inesperado
  4. Hospitalizaciones
  5. Glomerulonefritis

Se pueden recopilar eventos de seguridad adicionales de interés (TBD). Estos pueden elegirse de perfiles de desarrollo de fármacos basados ​​en estudios de investigación, prospectos y observaciones clínicas y científicas emergentes.
15 años
Describir la seguridad y tolerabilidad de efanesoctocog alfa en pacientes con hemofilia A no tratados previamente (PUP) sin antecedentes de inhibidores.
Periodo de tiempo: 7 años
La seguridad y la tolerabilidad se medirán mediante la tasa de sangrado anualizada (ABR), la cantidad de dosis para tratar una hemorragia, las dosis durante la cirugía perioperatoria y los resultados clínicos informados por el paciente (PRO) en esta población.
7 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Establecer una plataforma para apoyar el estudio de Armas y Módulos para participantes con sangrado, coagulación, otros trastornos sanguíneos no neoplásicos y trastornos del tejido conectivo con tendencia al sangrado.
Periodo de tiempo: 15 años
Para cada brazo, se desarrollará y reportará un breve conjunto de elementos de datos de interés para los participantes del estudio.
15 años
Describir los regímenes de dosificación de medicamentos en las condiciones anteriores.
Periodo de tiempo: 15 años

Este objetivo será evaluado por:

  1. Determinar el número de participantes que inician y/o cambian el tratamiento con productos sin factor y las razones de los participantes para iniciar y/o cambiar el tratamiento con productos sin factor
  2. Determinación del número de participantes que no inician tratamiento con productos sin factor
  3. Determinar el número de participantes que cambian entre diferentes productos no factoriales y las razones de los participantes para cambiar productos no factoriales
  4. Determinación del número de participantes que interrumpen el tratamiento con productos sin factor y las razones de los participantes para interrumpir el tratamiento con productos sin factor
15 años
Describir la efectividad de las terapias en el mundo real mediante la evaluación de la utilización de la atención médica.
Periodo de tiempo: 15 años
Medido por número y tipo de visitas y hospitalizaciones por año.
15 años
Para hacer crecer y desarrollar un biorepositorio para la investigación actual y futura a través de la recolección de bioespecímenes de cada persona inscrita en este protocolo.
Periodo de tiempo: 15 años
Todos los participantes tendrán la opción de extraer muestras (alrededor de 5 ml cada una) al inicio para almacenarlas en el Biorrepositorio de Investigación (ARB) de ATHN.
15 años
Describir los eventos hemorrágicos, los cambios en el sangrado general y la tasa de sangrado anualizada (ABR) medida por los componentes individuales del sangrado.
Periodo de tiempo: 15 años
Este objetivo se calculará según la Herramienta de evaluación de sangrado ISTH (ISTH BAT) y, si corresponde, una Tabla de evaluación de sangrado ilustrada (PBAC), para los diagnósticos aplicables.
15 años

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Describir la efectividad de las terapias en el mundo real evaluando el logro de la Meta
Periodo de tiempo: 15 años
Medido por GOAL-Hem para aquellos participantes que optan por esta medida
15 años
Describir la eficacia de las terapias en el mundo real mediante la evaluación de los resultados informados por el paciente (PRO)
Periodo de tiempo: 15 años
Medido por el sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) Profile 29/25/Parent Proxy
15 años
Describir la eficacia de las terapias en el mundo real mediante la evaluación de la adherencia al tratamiento.
Periodo de tiempo: 15 años
Medido por el Índice de Adherencia Global (GAR)
15 años
Describir la efectividad de las terapias en el mundo real mediante la evaluación de la utilidad para la salud.
Periodo de tiempo: 15 años
Medido por el EQ-5D-5L
15 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

American Thrombosis and Hemostasis Network

Colaboradores

Sanofi
Pfizer
Genentech, Inc.
CSL Behring
Hemophilia of Georgia, Inc.
Hemab Therapeutics

Investigadores

  • Investigador principal: Michael Recht, MD, PhD, MBA, Yale University School of Medicine & National Bleeding Disorders Foundation
  • Investigador principal: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, ATHN, Ochsner Clinic Foundation

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2035

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2035

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de mayo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

21 de mayo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ATHN Transcends

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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