Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ATHN Transcends: исследование естественной истории неопухолевых гематологических заболеваний

3 мая 2024 г. обновлено: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN Transcends: когортное исследование по естественной истории безопасности, эффективности и практики лечения людей с неопухолевыми гематологическими заболеваниями

Параллельно с ростом клинических исследований Американской сети тромбоза и гемостаза (ATHN) значительно увеличивается количество новых методов лечения всех врожденных и приобретенных гематологических состояний, а не только кровотечений и нарушений свертывания крови. Некоторые из недавно одобренных FDA методов лечения врожденных и приобретенных гематологических заболеваний еще не продемонстрировали долгосрочную безопасность и эффективность. Кроме того, результаты хорошо контролируемых опорных исследований часто невозможно воспроизвести после того, как терапия была одобрена для общего применения (1,2,3,4). Только в 2019 г. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило двадцать четыре новых метода лечения врожденных и приобретенных гематологических заболеваний (5). Кроме того, в настоящее время на сайте www.clinicaltrials.gov зарегистрировано почти 10 000 новых исследований гематологических заболеваний (6). В связи с появлением на горизонте новых потенциальных методов лечения крайне важно, чтобы клиницисты и клинические исследователи в области неопухолевой гематологии располагали единым, безопасным, беспристрастным и надежным методом сбора долгосрочных данных о безопасности и эффективности. Как подчеркивается в недавно опубликованном обзоре, сбор точных, единообразных и качественных национальных данных имеет решающее значение для клинических исследований, особенно для лонгитюдных когортных исследований, охватывающих биологический риск на протяжении всей жизни (7).

Главной целью этого продольного обсервационного исследования является характеристика безопасности, эффективности и практики лечения всех людей с врожденными и приобретенными гематологическими заболеваниями в США.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Это продольное когортное исследование естественного течения болезни, проводимое примерно в 150 центрах, связанных с ATHN. За участниками будут следить не менее 15 лет. Гармонизированные элементы данных будут собираться во время регистрации, ежеквартально, разово и ежегодно. Базовые данные, которые необходимо собрать для всех участников. Конкретные данные будут собираться для участников, зачисленных в группы и модули для конкретных групп.

Каждый участник будет отнесен к одной группе: гемофилия, болезнь фон Виллебранда, врожденная патология тромбоцитов, редкие нарушения свертываемости крови, неуточненные кровотечения (БДУ), тромбоз/тромбофилия или неопухолевые гематологические состояния. Когорта, к которой участник имеет право, будет определена исследователем сайта.

Исследовательские группы и учебные модули могут быть разработаны для предоставления сведений о конкретных заболеваниях и/или заболеваниях, связанных с заинтересованными сторонами, включая, помимо прочего, фармацевтические компании, ATHN и центры лечения гемофилии (HTC). Оружие может быть направлено на сбор данных по конкретным продуктам с помощью модулей, которые будут собираться во время исследования в сочетании с запланированными оценками исследования.

ATHN Transcends Главный исследователь: Майкл Рехт, доктор медицинских наук, магистр делового администрирования, Американская сеть тромбоза и гемостаза

ATHN Transcends Соисследователь: Линн Малек, доктор медицинских наук, магистр научно-исследовательского института крови Versiti

Главные исследователи Арм:

Щенки Рука:

Шеннон Карпентер, доктор медицины, магистр медицины Университет Миссури Медицинская школа Канзас-Сити Детская больница милосердия Кортни Торнбург, доктор медицины, магистр Калифорнийского университета в Сан-Диего Детская больница Рэди в Сан-Диего

Группа естественной истории гемофилии:

Тайлер Бакнер, доктор медицинских наук, магистр наук Центр гемофилии и тромбоза Университет Колорадо Медицинский кампус Аншутц Майкл Рехт, доктор медицины, доктор философии, магистр делового администрирования Американская сеть исследований тромбоза и гемостаза

Результаты генной терапии гемофилии Рука:

Дженис М. Стабер, MD Центр гемофилии и тромбоза в Айове Семейная детская больница Университета Айовы в Стеде Ульрике М. Рейсс, MD Центр лечения гемофилии Детская исследовательская больница Св. Иуды

Тяжелая форма болезни Виллебранда в естественной истории:

Роберт Ф. Сидонио-младший, доктор медицинских наук, магистр наук, Центр рака и заболеваний крови Aflac, Центр гемофилии штата Джорджия, Центр кровотечений и нарушений свертываемости Анджела С. Вейанд, доктор медицинских наук Детская больница CS Mott, Медицинская школа Мичиганского университета, Анн-Арбор

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

3000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Номер телефона: 122 800-360-2846
  • Электронная почта: cfedor@athn.org

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Nana Afari-Dwamena, MPH
  • Номер телефона: 118 800-360-2846
  • Электронная почта: nafaridwamena@athn.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Рекрутинг
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Treatment Center at Phoenix Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Shanna White, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Рекрутинг
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Контакт:
          • Rachel Kelley
          • Номер телефона: 501-364-1494
          • Электронная почта: KelleyRachelM@uams.edu
        • Главный следователь:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Рекрутинг
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
        • Главный следователь:
          • Doris Quon, MD
        • Контакт:
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Рекрутинг
        • University of California at Davis Hemophilia Treatment Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Kim Schafer, RN, MSN, FNP
      • San Bernardino, California, Соединенные Штаты, 92408
        • Рекрутинг
        • Loma Linda Hemoglobinopathy and Inherited Bleeding Disorder Program
        • Контакт:
          • Rosa Rivas
          • Номер телефона: 909-651-1910
        • Главный следователь:
          • Akshat Jain, MD
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Рекрутинг
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Julie Jaffray, MD
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92121
        • Рекрутинг
        • Hemophilia & Thrombosis Treatment Center at UC San Diego Health
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Annette Von Drygalski, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Tyler Buckner, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Рекрутинг
        • Yale Hemophilia Treatment Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Stephanie Prozora, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
        • Рекрутинг
        • Georgetown University
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Craig Kessler, MD
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Children's National Hemophilia Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • Рекрутинг
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
        • Контакт:
          • Mona Huq
          • Номер телефона: 352-273-9120
          • Электронная почта: monahuq@peds.ufl.edu
        • Главный следователь:
          • Tung Wynn, MD
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Еще не набирают
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • Главный следователь:
          • Shveta Gupta, MD
        • Контакт:
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Еще не набирают
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Irmel Ayala, MD
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
        • Рекрутинг
        • St. Joseph's Hospital Center for Bleeding & Clotting Disorders
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Erin Cockrell, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30308
        • Рекрутинг
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
        • Контакт:
          • Gina Aulisio
          • Номер телефона: 404-778-7062
          • Электронная почта: gina.aulisio@emory.edu
        • Главный следователь:
          • Christine Kempton, MD
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Emory/Children's Health Care of Atlanta
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Robert Sidonio, Jr, MD
      • Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31403
        • Рекрутинг
        • Willett Children's Hemophilia Treatment Center at Memorial Health
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ashley Eason, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Рекрутинг
        • Rush University Medical Center
        • Главный следователь:
          • Mindy Simpson, MD
        • Контакт:
      • Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61664
        • Рекрутинг
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Главный следователь:
          • Jonathan Roberts, MD
        • Контакт:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Рекрутинг
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Главный следователь:
          • Amy Shapiro, MD
        • Контакт:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • Iowa Hemophilia and Thrombosis Center
        • Главный следователь:
          • Janice Staber, MD
        • Контакт:
          • Alison Currie
          • Номер телефона: 319-356-4277
          • Электронная почта: alison-currie@uiowa.edu
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Рекрутинг
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Maissaa Janbain, MD
      • Slidell, Louisiana, Соединенные Штаты, 70461
        • Рекрутинг
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
        • Главный следователь:
          • Sharon Pennington, MD
        • Контакт:
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Соединенные Штаты, 04074
        • Рекрутинг
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
        • Главный следователь:
          • Eric Larsen, MD
        • Контакт:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins University Hemophilia Treatment Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Jennifer Keates-Baleeiro, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Еще не набирают
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Главный следователь:
          • Eric Grabowski, MD
        • Контакт:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Рекрутинг
        • Central Michigan Children's Hospital of Michigan
        • Главный следователь:
          • Madhvi Rajpurkar, MD
        • Контакт:
          • Negin Salehi
          • Номер телефона: 313-966-8393
          • Электронная почта: saleh1n@cmich.edu
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Рекрутинг
        • Henry Ford Health System Bleeding and Thrombosis Treatment Center
        • Главный следователь:
          • Philip Kuriakose, MD
        • Контакт:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Meera Sridharah, MD
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Рекрутинг
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
        • Главный следователь:
          • Spencer Sullivan, MD
        • Контакт:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Рекрутинг
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Shannon Carpenter, MD
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Рекрутинг
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
        • Главный следователь:
          • John Puetz, MD
        • Контакт:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89135
        • Рекрутинг
        • Cure 4 the Kids Foundation
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Aimee Foord, MD
      • Reno, Nevada, Соединенные Штаты, 89509
        • Рекрутинг
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Daisy Cortes, MD
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Соединенные Штаты, 07122
        • Рекрутинг
        • Newark Beth Israel Medical Center - Hemophilia Center
        • Контакт:
          • Arjun Gadhiya
          • Номер телефона: 973-926-3136
          • Электронная почта: Arjun.Gadhiya@rwjbh.org
        • Главный следователь:
          • Alice Cohen, MD
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10461
        • Рекрутинг
        • Montefiore Medical Center
        • Главный следователь:
          • Henny Billett, MD
        • Контакт:
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14202
        • Рекрутинг
        • Western New York BloodCare
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Beverly Schaefer, MD
      • Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Рекрутинг
        • Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center at Long Island Jewish and Cohen Children's Medical Center
        • Главный следователь:
          • Suchitra Acharya, MD
        • Контакт:
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Рекрутинг
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
        • Главный следователь:
          • Catherine McGuinn, MD
        • Контакт:
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14626
        • Рекрутинг
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Главный следователь:
          • Tammuella Chrisentery-Singleton, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27517
        • Рекрутинг
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
        • Главный следователь:
          • Nigel Key, MD
        • Контакт:
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
        • Рекрутинг
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Jenny McDaniel, MD
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • Рекрутинг
        • East Carolina University Hemophilia Treatment Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Beng Fuh, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Рекрутинг
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Контакт:
          • Debra Holder
          • Номер телефона: 336-716-9551
          • Электронная почта: djholde@wakehealth.edu
        • Главный следователь:
          • Amanda Blair, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
        • Рекрутинг
        • Akron Children's Hospital - Showers Center for Cancer & Blood Disorders
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nicole Kendel, MD
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Cristina Tarango, MD
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
        • Рекрутинг
        • University of Cincinnati Medical Center Hemophilia Treatment Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Kristine Karkoska, MD
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Рекрутинг
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Главный следователь:
          • Sanjay Ahuja, MD
        • Контакт:
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Рекрутинг
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
        • Главный следователь:
          • Amy Dunn, MD
        • Контакт:
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты, 45404
        • Рекрутинг
        • Dayton Children's Hemostasis and Thrombosis Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Jordan Wright, MD
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
        • Рекрутинг
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dagmar Stein, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Leslie Raffini, MD
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Adam Cuker, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Рекрутинг
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Контакт:
          • Deborah Vehec
          • Номер телефона: 412-209-7564
          • Электронная почта: dvehec@vitalant.org
        • Главный следователь:
          • Nicoletta Machin, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
        • Рекрутинг
        • Rhode Island Hospital Hemostasis and Thrombosis Center
        • Контакт:
          • Samantha Lawton
          • Номер телефона: 401-444-8250
          • Электронная почта: slawton1@lifespan.org
        • Главный следователь:
          • Salley Pels, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • Рекрутинг
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ulrike Reiss, MD
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Рекрутинг
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Главный следователь:
          • Allison Wheeler, MD
        • Контакт:
          • Valda Gilliam
          • Номер телефона: 615-936-1765
          • Электронная почта: valda.troupe@vumc.org
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Рекрутинг
        • North Texas Hemophilia and Thrombosis Program - Pediatric Program / Center for Cancer & Blood Disorders
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ayeshia Zia, MD
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Yu-Min Shen, MD
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Рекрутинг
        • Fort Worth Bleeding Disorders Program
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Timothy McCavit, MD
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Miguel A. Escobar, MD
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Texas Children's Hemophilia & Thrombosis Center/Baylor College of Medicine
        • Главный следователь:
          • Clay Cohen, MD
        • Контакт:
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Рекрутинг
        • South Texas Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Treatment Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Deanna Maida, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
        • Рекрутинг
        • Washington Center for Bleeding Disorders
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Соединенные Штаты, 54311
        • Рекрутинг
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
        • Контакт:
          • Andrea Miller
          • Номер телефона: 920-965-0606
          • Электронная почта: Andream@hocgb.org
        • Главный следователь:
          • Kenneth Friedman, MD
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Рекрутинг
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
        • Главный следователь:
          • Lynn Malec, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Это реальное исследование, в котором будут участвовать участники с врожденными или приобретенными заболеваниями крови.

Описание

Участники, которые соответствуют следующим критериям включения и ни одному из критериев исключения, имеют право на участие в базовом исследовании:

Критерии включения:

  1. В любом возрасте
  2. Наличие любого врожденного или приобретенного неопухолевого гематологического заболевания; или же
  3. Наличие фенотипа кровотечения, на что указывает скорректированная по возрасту аномальная оценка инструмента оценки кровотечения ISTH с неизвестным диагнозом; или же
  4. Нарушение соединительной ткани с тенденцией к кровотечению, о чем свидетельствует скорректированная по возрасту аномальная оценка инструмента оценки кровотечения ISTH.

Критерий исключения:

1. Не подходит для включения в когорту 2. Не может дать информированное согласие или согласие 3. Не желает выполнять процедуры исследования

Выбор участников когорты

Каждый участник должен быть зачислен в группу, к которой он подходит, как определено ниже.

Когорта гемофилии

Критерии включения:

Участники, отвечающие следующим критериям включения, имеют право на зачисление в эту когорту:

  1. Активность фактора VIII или фактора IX < 50% без другого объяснения низкого фактора свертывания крови, кроме врожденной гемофилии или известного носительства врожденной гемофилии; ИЛИ ЖЕ
  2. Быть известным носителем врожденной гемофилии с активностью фактора VIII или фактора IX, превышающей или равной 50%, с фенотипом кровотечения или без него, на что указывает скорректированная по возрасту аномальная оценка инструмента оценки кровотечения ISTH ИЛИ
  3. Известны врожденные гемофилии, имеющие уровень фактора >50% после получения вектора.
  4. Приобретенная гемофилия

Критерий исключения:

Никто

Когорта болезни фон Виллебранда

Критерии включения:

Участники, отвечающие следующим критериям включения, имеют право на зачисление в эту когорту:

1. Соответствие определению болезни Виллебранда или низкого фактора Виллебранда в соответствии с последними международными рекомендациями.

Критерий исключения:

Никто

Когорта врожденных нарушений тромбоцитов

Критерии включения:

Участники, отвечающие следующим критериям включения, имеют право на зачисление в эту когорту:

  1. Нарушения функции тромбоцитов

    1. Тромбастения Гланцмана (GPIIb или GPIIIa)
    2. Синдром Бернара-Сулье (GPIbalpha, GPIbbeta или GPIX)
  2. Аномалии гранул тромбоцитов
  3. Нарушения передачи сигнала тромбоцитами
  4. Нарушения секреции тромбоцитов
  5. Дефект коллагеновых рецепторов
  6. Дефект рецептора АДФ
  7. Дефект рецептора тромбоксана
  8. Нарушение гигантских тромбоцитов
  9. Отклонения в тесте на агрегацию тромбоцитов, вызванные другой или неизвестной причиной (не связанной с приемом лекарств)

Критерий исключения:

Врожденные нарушения тромбоцитов, вторичные по отношению к лекарствам или другим веществам

Когорта редких нарушений свертываемости крови

Критерии включения:

Участники, отвечающие следующим критериям включения, имеют право на зачисление в эту когорту:

1. Иметь установленный диагноз «Редкое нарушение свертывания крови» (RCD) одного из следующих заболеваний:

  1. Дефицит PAI-1
  2. Дефицит факторов I, II, V, VII, X, XI, XIII
  3. Комбинированный дефицит FV и FVIII

Критерий исключения:

Никто

Кровотечение БДУ Когорта

Критерии включения:

Участники, отвечающие следующим критериям включения, имеют право на зачисление в эту когорту:

  1. иметь фенотип кровотечения, о чем свидетельствует скорректированная по возрасту аномальная оценка инструмента оценки кровотечения ISTH с неизвестным диагнозом; ИЛИ ЖЕ
  2. Заболевание соединительной ткани с тенденцией к кровотечению, о чем свидетельствует скорректированная по возрасту аномальная оценка инструмента оценки кровотечения ISTH.

Критерий исключения:

Никто

Когорта тромбозов/тромбофилий

Критерии включения

Участники, отвечающие следующим критериям включения, имеют право на зачисление в эту когорту:

  1. Наличие артериального или венозного тромбоза
  2. Пациенты с известной врожденной или приобретенной тромбофилией с тромбозом или без него а. Установленные генетические факторы: i. Дефицит протеина С ii. Дефицит протеина S iii. Дефицит антитромбина iv. Фактор V Лейден v. Мутация гена протромбина b. Редкие генетические факторы i. Дисфибриногенемии II. Гипергомоцистеинемия C. Неопределенные генетические факторы i. Повышенный фактор VIII ii. Повышенный фактор IX iii. Повышенный фактор XI iv. Дефицит плазминогена v. Снижение тканевого активатора плазминогена vi. Повышенный уровень липопротеинов (а) d. Приобретенные тромбофилии I. Волчаночный антикоагулянт ii. Антитела к кардиолипину iii. Антифосфолипидный синдром

Критерий исключения

1. Приобретенная тромбофилия, вторичная по отношению к лекарствам (противозачаточные таблетки или заместительная гормональная терапия, избыточный вес или ожирение, курение, рак, беременность, хирургическое вмешательство, травма, длительное бездействие/постельный режим, сердечная недостаточность, воспалительное заболевание кишечника или заболевание почек).

Когорта неопухолевых гематологических состояний

Критерии включения

Участники, отвечающие следующим критериям включения, имеют право на зачисление в эту когорту:

1. Наличие любого врожденного или приобретенного неопухолевого гематологического заболевания, не включенного ни в одну другую когорту.

Критерий исключения

Никто

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Гемофилия

Эта когорта включает в себя три направления и пять модулей:

Группа ранее не лечившихся пациентов (ПНП)

Модуль ALTuvIIIO® Модуль INHIBIT

Отдел естественной истории гемофилии

Модуль Гемлибра® Модуль Ребинин®

Группа результатов генной терапии гемофилии

Модуль ХЕМГЕНИКС®
Врожденные нарушения тромбоцитов

Эта когорта включает в себя одно плечо и модуль:

Врожденные нарушения тромбоцитов (CPD) Модуль естественного течения руки Glanzmann Тромбастения (GT)
Болезнь фон Виллебранда
Никаких рычагов и модулей
Редкие заболевания
Никаких рычагов и модулей
Кровотечение БДУ
Никаких рычагов и модулей
Тромбоз/тромбофилия
Никаких рычагов и модулей
Неопухолевые гематологические состояния
Никаких рычагов и модулей

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Определить безопасность терапии, используемой при лечении участников с врожденными или приобретенными неопухолевыми заболеваниями крови и соединительной ткани с тенденцией к кровотечению.
Временное ограничение: 15 лет

Безопасность будет измеряться этими событиями в Европейском надзоре за безопасностью (EUHASS).

  1. Аллергические или другие острые явления
  2. Возникающие при лечении побочные эффекты терапии
  3. Трансфузионно-трансмиссивные инфекции
  4. Ингибитор развития
  5. Тромбоз
  6. Сердечно-сосудистые события
  7. Злокачественные новообразования
  8. Неврологические события
  9. Смерть

В дополнение к модифицированным конечным точкам EUHASS, следующие события будут собираться как нежелательные явления, представляющие особый интерес (AESI):

  1. Возникновение тромботических микроангиопатий, реакции в месте инъекции и случаи потенциального лекарственного поражения печени
  2. Развитие антилекарственных антител, которые должны быть измерены и подтверждены, если это возможно
  3. Сильное, непредвиденное кровотечение
  4. Госпитализации
  5. гломерулонефрит

Могут быть собраны дополнительные представляющие интерес события безопасности (подлежит уточнению). Они могут быть выбраны из профилей разработки лекарств, основанных на экспериментальных исследованиях, листках-вкладышах и новых клинических и научных наблюдениях.
15 лет
Описать безопасность и переносимость эфанесоктокога альфа у ранее не получавших лечения пациентов (ПНП) ​​с гемофилией А без ингибиторов в анамнезе.
Временное ограничение: 7 лет
Безопасность и переносимость будут измеряться по годовой частоте кровотечений (ABR), количеству доз для лечения кровотечения, дозам во время периоперационной хирургии и клиническим результатам, сообщаемым пациентами (PRO) в этой группе населения.
7 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Создать платформу для поддержки групп исследования и модулей для участников с кровотечениями, свертыванием крови, другими неопухолевыми заболеваниями крови и заболеваниями соединительной ткани с тенденцией к кровотечениям.
Временное ограничение: 15 лет
Для каждой группы будет разработан краткий набор элементов данных, представляющих интерес, и будет сообщено участникам исследования.
15 лет
Описать режимы дозирования лекарственных средств при вышеуказанных состояниях.
Временное ограничение: 15 лет

Эта цель будет оцениваться по:

  1. Определение количества участников, которые начинают и/или переключают лечение на нефакторные продукты, и причин участников для начала и/или перехода на лечение нефакторными продуктами
  2. Определение количества участников, которые не начинают лечение нефакторными препаратами
  3. Определение количества участников, которые переключаются между разными нефакторными продуктами, и причин, по которым участники переключаются на нефакторные продукты.
  4. Определение количества участников, прекративших лечение бесфакторными препаратами, и причин, по которым участники прекратили лечение бесфакторными препаратами
15 лет
Описать реальную эффективность терапии путем оценки использования медицинских услуг.
Временное ограничение: 15 лет
Измеряется количеством и типом посещений и госпитализаций в год.
15 лет
Расширять и развивать биорепозиторий для текущих и будущих исследований путем сбора биообразцов от каждого человека, зарегистрированного в этом протоколе.
Временное ограничение: 15 лет
У всех участников будет возможность взять образцы (около 5 мл каждый) на исходном уровне для хранения в исследовательском биорепозитории ATHN (ARB).
15 лет
Для описания эпизодов кровотечения, изменений общего кровотечения и годовой частоты кровотечений (СКА), измеряемой отдельными компонентами кровотечения.
Временное ограничение: 15 лет
Эта цель будет рассчитываться в соответствии с Инструментом оценки кровотечения ISTH (ISTH BAT) и, если применимо, с графической оценочной диаграммой кровотечения (PBAC) для применимых диагнозов.
15 лет

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы описать реальную эффективность терапии путем оценки достижения цели
Временное ограничение: 15 лет
Измерено GOAL-Hem для тех участников, которые выбирают это измерение
15 лет
Описать реальную эффективность терапии путем оценки результатов, о которых сообщают пациенты (PRO).
Временное ограничение: 15 лет
Измерено Информационной системой оценки исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS) Профиль 29/25/Родительский представитель
15 лет
Описать реальную эффективность терапии путем оценки приверженности лечению.
Временное ограничение: 15 лет
Измеряется Глобальным рейтингом приверженности (GAR)
15 лет
Описать реальную эффективность методов лечения путем оценки полезности для здоровья.
Временное ограничение: 15 лет
Измерено EQ-5D-5L
15 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

American Thrombosis and Hemostasis Network

Соавторы

Sanofi
Pfizer
Genentech, Inc.
CSL Behring
Hemophilia of Georgia, Inc.
Hemab Therapeutics

Следователи

  • Главный следователь: Michael Recht, MD, PhD, MBA, Yale University School of Medicine & National Bleeding Disorders Foundation
  • Главный следователь: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, ATHN, Ochsner Clinic Foundation

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 сентября 2020 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2035 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2035 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 мая 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 мая 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 мая 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ATHN Transcends

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in South Africa

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться