Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ATHN Transcends: studium historii naturalnej nienowotworowych zaburzeń hematologicznych

9 stycznia 2026 zaktualizowane przez: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN Transcends: Kohortowe badanie historii naturalnej dotyczące bezpieczeństwa, skuteczności i praktyki leczenia osób z nienowotworowymi zaburzeniami hematologicznymi

Równolegle z rozwojem badań klinicznych American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN), znacznie wzrasta liczba nowych terapii dla wszystkich wrodzonych i nabytych schorzeń hematologicznych, nie tylko tych dotyczących krwawień i zaburzeń krzepnięcia. Niektóre z niedawno zatwierdzonych przez FDA terapii wrodzonych i nabytych schorzeń hematologicznych nie wykazały jeszcze długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności. Ponadto wyników dobrze kontrolowanych, kluczowych badań często nie można powtórzyć, gdy terapia została zatwierdzona do ogólnego użytku.(1,2,3,4) Tylko w 2019 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała zezwolenia na dwadzieścia cztery nowe terapie wrodzonych i nabytych chorób hematologicznych(5). Ponadto prawie 10 000 nowych badań dotyczących chorób hematologicznych jest obecnie zarejestrowanych na stronie www.clinicaltrials.gov.(6) Wraz z tą eksplozją potencjalnych nowych terapii na horyzoncie konieczne jest, aby klinicyści i badacze kliniczni w dziedzinie hematologii nienowotworowej dysponowali jednolitą, bezpieczną, bezstronną i trwałą metodą gromadzenia długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności. Jak podkreślono w niedawno opublikowanym przeglądzie, dokładne, jednolite i wysokiej jakości krajowe gromadzenie danych ma kluczowe znaczenie w badaniach klinicznych, zwłaszcza w przypadku podłużnych badań kohortowych obejmujących całe życie ryzyka biologicznego.(7)

Nadrzędnym celem tego podłużnego badania obserwacyjnego jest scharakteryzowanie bezpieczeństwa, skuteczności i praktyki leczenia wszystkich osób z wrodzonymi i nabytymi zaburzeniami hematologicznymi w Stanach Zjednoczonych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Jest to podłużne, obserwacyjne badanie kohortowe historii naturalnej, prowadzone w około 150 miejscach stowarzyszonych z ATHN. Uczestnicy będą obserwowani przez co najmniej 15 lat. Zharmonizowane elementy danych będą gromadzone w momencie rejestracji, co kwartał, ad hoc i co roku. Podstawowe dane do zebrania dla wszystkich uczestników. Konkretne dane będą gromadzone dla uczestników zarejestrowanych w Ramionach i Modułach specyficznych dla kohorty.

Każdy uczestnik zostanie przydzielony do jednej kohorty: hemofilia, choroba von Willebranda, wrodzone zaburzenie płytek krwi, rzadkie zaburzenia krzepnięcia krwi, krwawienia nieokreślone inaczej (NOS), zakrzepica/trombofilia lub nienowotworowe choroby hematologiczne. Kohorta, do której kwalifikuje się uczestnik, zostanie określona przez badacza ośrodka.

Grupy badawcze i moduły badawcze mogą być opracowywane w celu dostarczania informacji o chorobie i/lub konkretnych chorobach związanych z zainteresowanymi stronami, w tym między innymi firmami farmaceutycznymi, ATHN i ośrodkami leczenia hemofilii (HTC). Ramiona mogą rozgałęziać się na gromadzenie danych specyficznych dla produktu za pośrednictwem modułów, które mają być gromadzone podczas badania, w połączeniu z planowanymi ocenami badań.

ATHN Transcends Główny badacz: Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostasis Network

Współbadacz ATHN Transcends: Lynn Malec, MD, MSc Versiti Blood Research Institute

Arm główni badacze:

Ramię PUP:

Shannon Carpenter, MD, MS University of Missouri Kansas City School of Medicine Children's Mercy Hospital Courtney Thornburg, MD, MS University of California San Diego Rady Children's Hospital San Diego

Ramię historii naturalnej hemofilii:

Tyler Buckner, MD, MSc Hemophilia and Thrombosis Center University of Colorado Anschutz Medical Campus Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostasis Network

Ramię wyników terapii genowej hemofilii:

Janice M. Staber, MD, Iowa Hemofilia i Zakrzepica Centrum Szpital Dziecięcy Rodziny Uniwersytetu Iowa Stead Ulrike M. Reiss, MD Centrum Leczenia Hemofilii Dziecięcy Szpital Badawczy St. Jude

Ciężkie ramię historii naturalnej VWD:

dr n. med. Robert F. Sidonio Jr., mgr inż. Aflac Cancer Cancer and Blood Disorders, Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders dr med. Angela C. Weyand C.S. Mott Children's Hospital, University of Michigan Medical School, Ann Arbor

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

3000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Numer telefonu: 122 800-360-2846
  • E-mail: cfedor@athn.org

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Treatment Center at Phoenix Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shanna White, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
        • Rekrutacyjny
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
        • Główny śledczy:
          • Doris Quon, MD
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027-6016
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Główny śledczy:
          • Guy Young, MD
        • Kontakt:
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94610
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alison Matsunaga, MD
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • University of California at Davis Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kim Schafer, RN, MSN, FNP
      • San Bernardino, California, Stany Zjednoczone, 92408
        • Rekrutacyjny
        • Loma Linda Hemoglobinopathy and Inherited Bleeding Disorder Program
        • Kontakt:
          • Rosa Rivas
          • Numer telefonu: 909-651-1910
        • Główny śledczy:
          • Akshat Jain, MD
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rekrutacyjny
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Julie Jaffray, MD
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92121
        • Rekrutacyjny
        • Hemophilia & Thrombosis Treatment Center at UC San Diego Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Annette Von Drygalski, MD
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco Hemophilia & Thrombosis Center
        • Główny śledczy:
          • Andrew Leavitt, MD
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Rekrutacyjny
        • Yale Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Stephanie Prozora, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19801
        • Rekrutacyjny
        • Delaware Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Corrina Schultz, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • Rekrutacyjny
        • Georgetown University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Craig Kessler, MD
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Rekrutacyjny
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Tung Wynn, MD
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Fernando Corrales-Medina, MD
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • Główny śledczy:
          • Shveta Gupta, MD
        • Kontakt:
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Irmel Ayala, MD
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
        • Rekrutacyjny
        • St. Joseph's Hospital Center for Bleeding & Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Erin Cockrell, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30308
        • Rekrutacyjny
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Christine Kempton, MD
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory/Children's Health Care of Atlanta
        • Główny śledczy:
          • Robert Sidonio, Jr, MD
        • Kontakt:
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31403
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Health University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • James Yarnall, MD, MPH
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rekrutacyjny
        • Rush University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Mindy Simpson, MD
        • Kontakt:
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61664
        • Rekrutacyjny
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Główny śledczy:
          • Jonathan Roberts, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Rekrutacyjny
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Główny śledczy:
          • Amy Shapiro, MD
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • Iowa Hemophilia and Thrombosis Center
        • Główny śledczy:
          • Janice Staber, MD
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Rekrutacyjny
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maissaa Janbain, MD
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Stany Zjednoczone, 04074
        • Rekrutacyjny
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
        • Główny śledczy:
          • Eric Larsen, MD
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins University Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jennifer Keates-Baleeiro, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Główny śledczy:
          • Eric Grabowski, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Rekrutacyjny
        • Central Michigan Children's Hospital of Michigan
        • Główny śledczy:
          • Madhvi Rajpurkar, MD
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Rekrutacyjny
        • Henry Ford Health System Bleeding and Thrombosis Treatment Center
        • Główny śledczy:
          • Philip Kuriakose, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Meera Sridharah, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
        • Główny śledczy:
          • Shannon Carpenter, MD
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Rekrutacyjny
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
        • Główny śledczy:
          • John Puetz, MD
        • Kontakt:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Rekrutacyjny
        • Cure 4 the Kids Foundation
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aimee Foord, MD
      • Reno, Nevada, Stany Zjednoczone, 89509
        • Rekrutacyjny
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Daisy Cortes, MD
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07122
        • Rekrutacyjny
        • Newark Beth Israel Medical Center - Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alice Cohen, MD
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87131
        • Rekrutacyjny
        • University of New Mexico Ted R. Montoya Hemophilia & Thrombosis Program
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shirley Abraham, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14202
        • Rekrutacyjny
        • Western New York BloodCare
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Beverly Schaefer, MD
      • Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Rekrutacyjny
        • Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center at Long Island Jewish and Cohen Children's Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Suchitra Acharya, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
        • Główny śledczy:
          • Catherine McGuinn, MD
        • Kontakt:
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14626
        • Rekrutacyjny
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Główny śledczy:
          • Tammuella Chrisentery-Singleton, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Rekrutacyjny
        • Montefiore Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Henny Billett, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27517
        • Rekrutacyjny
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
        • Główny śledczy:
          • Nigel Key, MD
        • Kontakt:
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Rekrutacyjny
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Christine Bolen, MD
        • Kontakt:
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Rekrutacyjny
        • East Carolina University Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Beng Fuh, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Rekrutacyjny
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Amanda Blair, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Rekrutacyjny
        • Akron Children's Hospital - Showers Center for Cancer & Blood Disorders
        • Główny śledczy:
          • Nicole Kendel, MD
        • Kontakt:
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cristina Tarango, MD
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • Rekrutacyjny
        • University of Cincinnati Medical Center Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kristine Karkoska, MD
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Główny śledczy:
          • John Letterio, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Rekrutacyjny
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
        • Główny śledczy:
          • Amy Dunn, MD
        • Kontakt:
      • Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
        • Rekrutacyjny
        • Dayton Children's Hemostasis and Thrombosis Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jordan Wright, MD
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • Rekrutacyjny
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dagmar Stein, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Leslie Raffini, MD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Adam Cuker, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Rekrutacyjny
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nicoletta Machin, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rekrutacyjny
        • Rhode Island Hospital Hemostasis and Thrombosis Center
        • Główny śledczy:
          • Salley Pels, MD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Rekrutacyjny
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Główny śledczy:
          • Ulrike Reiss, MD
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Shannon Walker, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Rekrutacyjny
        • Children's Blood and Cancer Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Arun Gurunathan, MD
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Rekrutacyjny
        • North Texas Hemophilia and Thrombosis Program - Pediatric Program / Center for Cancer & Blood Disorders
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ayeshia Zia, MD
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Yu-Min Shen, MD
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Miguel A. Escobar, MD
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hemophilia & Thrombosis Center/Baylor College of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Clay Cohen, MD
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Rekrutacyjny
        • South Texas Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Deanna Maida, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Rekrutacyjny
        • Washington Center for Bleeding Disorders
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54311
        • Rekrutacyjny
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kenneth Friedman, MD
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
        • Główny śledczy:
          • Lynn Malec, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Jest to rzeczywiste badanie, do którego zostaną włączeni uczestnicy z wrodzonymi lub nabytymi zaburzeniami krwi.

Opis

Uczestnicy, którzy spełniają następujące kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, kwalifikują się do udziału w badaniu podstawowym:

Kryteria przyjęcia:

  1. W każdym wieku
  2. Posiadanie wrodzonych lub nabytych nienowotworowych zaburzeń hematologicznych; lub
  3. Posiadanie fenotypu krwawienia wskazanego przez dostosowany do wieku nieprawidłowy wynik ISTH Bleeding Assessment Tool z nieznaną diagnozą; lub
  4. Zaburzenie tkanki łącznej ze skłonnością do krwawień, na co wskazuje nieprawidłowy wynik ISTH Bleed Assessment Tool dostosowany do wieku.

Kryteria wyłączenia:

1. Nie kwalifikuje się do włączenia do kohorty 2. Nie jest w stanie wyrazić świadomej zgody lub zgody 3. Nie chce wykonywać procedur badawczych

Wybór uczestnika kohorty

Każdy uczestnik ma zostać zapisany do kohorty, do której się kwalifikuje, jak określono poniżej.

Kohorta hemofilii

Kryteria przyjęcia:

Do tej kohorty kwalifikują się uczestnicy, którzy spełniają następujące kryteria włączenia:

  1. Aktywność czynnika VIII lub czynnika IX < 50%, bez innego wyjaśnienia niskiego czynnika krzepnięcia innego niż wrodzona hemofilia lub bycia znanym nosicielem wrodzonej hemofilii; LUB
  2. Bycie znanym nosicielem wrodzonej hemofilii z aktywnością czynnika VIII lub czynnika IX większą lub równą 50% z fenotypem krwawienia lub bez fenotypu, na co wskazuje dostosowany do wieku nieprawidłowy wynik ISTH Bleeding Assessment Tool LUB
  3. Znana wrodzona hemofilia z poziomem czynnika >50% po otrzymaniu nosiciela.
  4. Nabyta hemofilia

Kryteria wyłączenia:

Nic

Kohorta choroby von Willebranda

Kryteria przyjęcia:

Do tej kohorty kwalifikują się uczestnicy, którzy spełniają następujące kryteria włączenia:

1. Spełnienie definicji VWD lub niskiego VWF zgodnie z najnowszymi międzynarodowymi wytycznymi

Kryteria wyłączenia:

Nic

Kohorta wrodzonych zaburzeń płytek krwi

Kryteria przyjęcia:

Do tej kohorty kwalifikują się uczestnicy, którzy spełniają następujące kryteria włączenia:

  1. Zaburzenia czynności płytek krwi

    1. Trombastenia Glanzmanna (GPIIb lub GPIIIa)
    2. Zespół Bernarda-Souliera (GPIbalpha, GPIbbeta lub GPIX)
  2. Nieprawidłowości ziarnistości płytek krwi
  3. Zaburzenia transdukcji sygnału płytkowego
  4. Zaburzenia wydzielania płytek krwi
  5. Wada receptora kolagenu
  6. Wada receptora ADP
  7. Defekt receptora tromboksanu
  8. Gigantyczne zaburzenie płytek krwi
  9. Nieprawidłowości w badaniu agregacji płytek krwi spowodowane inną lub nieznaną przyczyną (niezwiązaną z lekiem)

Kryteria wyłączenia:

Wrodzone zaburzenia płytek krwi wtórne do leków lub innych substancji

Kohorta rzadkich zaburzeń krwotocznych

Kryteria przyjęcia:

Do tej kohorty kwalifikują się uczestnicy, którzy spełniają następujące kryteria włączenia:

1. Mieć potwierdzoną diagnozę rzadkich zaburzeń krzepnięcia (RCD) jednego z następujących:

  1. Niedobór PAI-1
  2. Niedobory czynnika I, II, V, VII, X, XI, XIII
  3. Połączony niedobór FV i FVIII

Kryteria wyłączenia:

Nic

Krwawiąca kohorta NOS

Kryteria przyjęcia:

Do tej kohorty kwalifikują się uczestnicy, którzy spełniają następujące kryteria włączenia:

  1. Mieć fenotyp krwawienia wskazany przez dostosowany do wieku nieprawidłowy wynik ISTH Bleeding Assessment Tool z nieznaną diagnozą; LUB
  2. Zaburzenie tkanki łącznej ze skłonnością do krwawień, na co wskazuje nieprawidłowy wynik ISTH Bleeding Assessment Tool dostosowany do wieku

Kryteria wyłączenia:

Nic

Kohorta zakrzepicy/trombofilii

Kryteria przyjęcia

Do tej kohorty kwalifikują się uczestnicy, którzy spełniają następujące kryteria włączenia:

  1. Zakrzepica tętnicza lub żylna
  2. Pacjenci ze stwierdzoną wrodzoną lub nabytą trombofilią z zakrzepicą lub bez zakrzepicy a. Ustalone czynniki genetyczne: Niedobór białka C ii. Niedobór białka S iii. Niedobór antytrombiny iv. Czynnik V Leiden v. Mutacja genu protrombiny b. Rzadkie czynniki genetyczne I. Dysfibrynogenemia ii. hiperhomocysteinemia C. Nieokreślone czynniki genetyczne i. Podwyższony czynnik VIII ii. Podwyższony czynnik IX iii. Podwyższony czynnik XI iv. Niedobór plazminogenu v. Zmniejszony tkankowy aktywator plazminogenu vi. Podwyższona lipoproteina (a) d. Nabyte trombofilie I. antykoagulant toczniowy ii. Przeciwciała antykardiolipinowe iii. Zespół antyfosfolipidowy

Kryteria wyłączenia

1. Trombofilia nabyta wtórna do leków (tabletki antykoncepcyjne lub hormonalna terapia zastępcza, nadwaga lub otyłość, palenie tytoniu, rak, ciąża, operacja, uraz, długotrwała bezczynność/leżenie w łóżku, niewydolność serca, nieswoiste zapalenie jelit lub choroba nerek

Kohorta nienowotworowych schorzeń hematologicznych

Kryteria przyjęcia

Do tej kohorty kwalifikują się uczestnicy, którzy spełniają następujące kryteria włączenia:

1. Z jakąkolwiek wrodzoną lub nabytą nienowotworową chorobą hematologiczną nieuwzględnioną w żadnej innej kohorcie

Kryteria wyłączenia

Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Wrodzone wady płytek krwi

Ta kohorta obejmuje jedno ramię i moduł:

Wrodzone wady płytek krwi (CPD) Moduł historii naturalnej Ramię Glanzmanna Trombastenia (GT)
Choroba von Willebranda
Brak ramion i modułów
Rzadkie zaburzenia
Brak ramion i modułów
Krwawiące NIE
Brak ramion i modułów
Zakrzepica/trombofilia
Brak ramion i modułów
Nienowotworowe schorzenia hematologiczne
Brak ramion i modułów
Hemofilia

Kohorta obejmuje trzy Ramiona i sześć Modułów:

Ramie Pacjentów Wcześniej Nieleczonych (PUPs)

Moduł Efanestoctocog alfa (ALTUVIIIO®)

Moduł INHIBIT

Ramie Historii Naturalnej Hemofilii

Moduł Emicizumab (Hemlibra®)

Moduł Nonacog beta pegol (Rebinyn®)

Moduł Distress

Ramie Wyników Terapii Genowej w Hemofilii

Moduł Etranacogene dezaparvovec (HEMGENIX®)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
W celu określenia bezpieczeństwa terapii stosowanych w leczeniu uczestników z wrodzonymi lub nabytymi nienowotworowymi zaburzeniami krwawienia i krzepnięcia oraz zaburzeniami tkanki łącznej ze skłonnością do krwawień (zaburzenia krwi).
Ramy czasowe: 15 lat

Bezpieczeństwo będzie mierzone na podstawie zdarzeń w europejskim nadzorze bezpieczeństwa (EUHASS)1:

  1. Reakcje alergiczne lub inne ostre zdarzenia
  2. Działania niepożądane terapii pojawiające się w trakcie leczenia
  3. Zakażenia przenoszone przez transfuzję
  4. Rozwój inhibitorów
  5. Zakrzepica
  6. Zdarzenia sercowo-naczyniowe
  7. Nowotwory złośliwe
  8. Zdarzenia neurologiczne
  9. Zgon

Oprócz zmodyfikowanych punktów końcowych EUHASS, następujące zdarzenia będą zbierane jako niepożądane zdarzenia szczególnego zainteresowania (AESI):

  1. Wystąpienie mikroangiopatii zakrzepowych, reakcji w miejscu wstrzyknięcia oraz przypadków potencjalnego polekowego uszkodzenia wątroby
  2. Rozwój przeciwciał przeciwlekarskich, które będą mierzone i potwierdzane, jeśli to możliwe
  3. Cieżkie, nieprzewidziane krwawienia
  4. Hospitalizacje
  5. Kłębuszkowe zapalenie nerek
  6. Wszelkie specyficzne dla ramienia lub modułu AESI, zgodnie z ich odpowiednimi sekcjami oceny bezpieczeństwa

Dodatkowe zdarzenia bezpieczeństwa mogą być zbierane.
15 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stworzenie platformy wspierającej ramy badań i moduły dla uczestników z zaburzeniami krwi.
Ramy czasowe: 15 lat
Dla każdej grupy badanej zostanie opracowany i przedstawiony krótki zestaw interesujących elementów danych dla uczestników badania.
15 lat
Aby opisać schematy dawkowania leków u uczestników z zaburzeniami krwi.
Ramy czasowe: 15 lat

Cel ten będzie oceniany poprzez:

  1. Określenie liczby uczestników, którzy rozpoczynają i/lub zmieniają leczenie na produkty niebędące czynnikami, oraz powodów uczestników dotyczących rozpoczęcia i/lub zmiany leczenia na produkty niebędące czynnikami
  2. Określenie liczby uczestników, którzy nie rozpoczynają leczenia produktami niebędącymi czynnikami
  3. Określenie liczby uczestników, którzy zmieniają między różnymi produktami niebędącymi czynnikami, oraz powodów uczestników dotyczących zmiany produktów niebędących czynnikami
  4. Określenie liczby uczestników, którzy przerywają leczenie produktami niebędącymi czynnikami, oraz powodów uczestników dotyczących przerwania leczenia produktami niebędącymi czynnikami
15 lat
Aby opisać rzeczywistą skuteczność terapii stosowanych u uczestników z zaburzeniami krwi.
Ramy czasowe: 15 lat
  1. Wykorzystanie opieki zdrowotnej mierzone liczbą i rodzajem wizyt oraz hospitalizacji rocznie
  2. Wyniki zgłaszane przez pacjentów (PROs) mierzone za pomocą Systemu Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjentów (PROMIS®) Profile 29/25/Parent Proxy, Globalnej Oceny Przestrzegania Zaleceń (GAR) (wiek 7 lat i więcej), CATCH oraz EQ-5D5L
15 lat
Aby rozwijać i doskonalić Biorepozytorium ATHN Transcends dla obecnych i przyszłych badań poprzez zbieranie próbek biologicznych od uczestników zarejestrowanych w tym protokole
Ramy czasowe: 15 lat
Wszyscy uczestnicy mają możliwość wyrażenia zgody na przechowywanie próbek w biorepozytorium ATHN Transcends. Próbki będą pobierane w miarę potrzeb, w tym podczas wizyty początkowej, wizyty rocznej oraz podczas wizyty końcowej (jeśli nie zostały pobrane podczas wizyty rocznej), w zależności od dostępności funduszy.
15 lat
Opisać zdarzenia krwotoczne, zmiany w ogólnym krwawieniu oraz roczną częstość krwawień (ABR) mierzone za pomocą poszczególnych komponentów krwawienia.
Ramy czasowe: 15 lat
Cel ten zostanie obliczony według narzędzia oceny krwawienia ISTH (ISTH BAT), na podstawie dziennika leczenia i krwawień wypełnionego przez uczestnika, a jeśli dotyczy – na podstawie obrazkowej karty oceny krwawienia (PBAC) dla odpowiednich rozpoznań.
15 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby opisać rzeczywistą skuteczność terapii poprzez ocenę osiągnięcia celu
Ramy czasowe: 15 lat
Zmierzone przez GOAL-Hem dla tych uczestników, którzy zdecydują się na ten pomiar
15 lat
Aby opisać rzeczywistą skuteczność terapii poprzez ocenę wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO)
Ramy czasowe: 15 lat
Mierzone przez system informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) Profil 29/25/ Pełnomocnik rodzica
15 lat
Aby opisać rzeczywistą skuteczność terapii poprzez ocenę przestrzegania zaleceń terapeutycznych
Ramy czasowe: 15 lat
Mierzona na podstawie globalnej oceny zgodności (GAR)
15 lat
Opisanie rzeczywistej skuteczności terapii poprzez ocenę użyteczności zdrowotnej
Ramy czasowe: 15 lat
Zmierzone za pomocą EQ-5D-5L
15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Współpracownicy

Novo Nordisk A/S
Sanofi
Pfizer
Genentech, Inc.
CSL Behring
Hemophilia of Georgia, Inc.
Hemab ApS

Śledczy

  • Główny śledczy: Michael Recht, MD, PhD, MBA, Yale University School of Medicine & National Bleeding Disorders Foundation
  • Główny śledczy: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, ATHN, Ochsner Clinic Foundation

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2035

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2035

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

12 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATHN Transcends

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj