Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ATHN Transcends: Přirozená historie nenádorových hematologických poruch

9. ledna 2026 aktualizováno: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN Transcends: Přírodovědná kohortová studie bezpečnosti, účinnosti a praxe léčby u lidí s nenádorovými hematologickými poruchami

Souběžně s růstem klinických studií American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) významně roste počet nových terapií pro všechny vrozené a získané hematologické stavy, nejen pro poruchy krvácení a srážlivosti. Některé z nedávno schválených terapií pro vrozené a získané hematologické stavy FDA dosud neprokázaly dlouhodobou bezpečnost a účinnost. Kromě toho výsledky z dobře kontrolovaných klíčových studií často nelze zopakovat, jakmile byla terapie schválena pro obecné použití.(1,2,3,4). Jen v roce 2019 vydal americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválení pro dvacet čtyři nových terapií pro vrozené a získané hematologické stavy.(5) Kromě toho je na www.clinicaltrials.gov v současné době registrováno téměř 10 000 nových studií pro hematologická onemocnění.(6) S touto explozí potenciálních nových terapií na obzoru je nezbytné, aby kliničtí a kliničtí výzkumníci v oblasti nenádorové hematologie měli jednotnou, bezpečnou, nezaujatou a trvalou metodu pro shromažďování dlouhodobých údajů o bezpečnosti a účinnosti. Jak bylo zdůrazněno v nedávno publikovaném přehledu, přesný, jednotný a kvalitní národní sběr dat je pro klinický výzkum zásadní, zejména pro longitudinální kohortové studie pokrývající celoživotní biologické riziko.(7).

Zastřešujícím cílem této longitudinální observační studie je charakterizovat bezpečnost, účinnost a praxi léčby u všech lidí s vrozenými a získanými hematologickými poruchami v USA.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Toto je longitudinální, přírodovědná pozorovací kohortová studie, která se provádí na přibližně 150 místech přidružených k ATHN. Účastníci budou sledováni po dobu minimálně 15 let. Harmonizované datové prvky budou shromažďovány v době registrace, čtvrtletně, ad hoc a ročně. Základní údaje, které budou shromažďovány pro všechny účastníky. Konkrétní údaje budou shromažďovány pro účastníky zapsané do skupin a modulů specifických pro kohorty.

Každý účastník bude zařazen do jedné kohorty: hemofilie, von Willebrandova choroba, vrozená porucha krevních destiček, vzácné krvácivé poruchy, jinak nespecifikované krvácení (NOS), trombóza/trombofilie nebo nenádorové hematologické stavy. Kohortu, do které se účastník kvalifikuje, určí vyšetřovatel lokality.

Studijní ramena a studijní moduly mohou být vyvinuty tak, aby poskytovaly informace o konkrétních onemocněních a/nebo onemocněních souvisejících se zúčastněnými stranami, včetně, nikoli však výhradně, farmaceutických společností, ATHN a center pro léčbu hemofilie (HTC). Arms se mohou rozdělit do sběru dat specifických pro produkt prostřednictvím modulů, které budou shromažďovány během studie, ve spojení s plánovaným hodnocením studie.

ATHN Transcends Hlavní řešitel: Michael Recht, MD, PhD, MBA Americká síť pro trombózu a hemostázu

Spoluřešitel ATHN Transcends: Lynn Malec, MD, MSc Versiti Blood Research Institute

Hlavní vyšetřovatelé Arm:

Rameno PUP:

Shannon Carpenter, MD, MS University of Missouri Kansas City School of Medicine Dětská nemocnice Mercy Courtney Thornburg, MD, MS University of California San Diego Rady dětská nemocnice San Diego

Přirozené rameno hemofilie:

Tyler Buckner, MD, MSc Centrum pro hemofilii a trombózu University of Colorado Anschutz Medical Campus Michael Recht, MD, PhD, MBA Americká síť pro trombózu a hemostázu

Rameno výsledků genové terapie hemofilie:

Janice M. Staber, MUDr.

Těžké VWD Natural History Arm:

Robert F. Sidonio, Jr., MD, MSc Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Hemophilia of Georgia Centrum pro krvácení a poruchy srážlivosti Angela C. Weyand, MD C.S. Mott Children's Hospital, University of Michigan Medical School, Ann Arbor

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

3000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
Telefonní číslo: 122 800-360-2846
E-mail: cfedor@athn.org

Studijní záloha kontaktů

Jméno: Nana Ama Afari-Dwamena, MPH
Telefonní číslo: 118 800-360-2846
E-mail: nafaridwamena@athn.org

Studijní místa

Spojené státy
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
    - Nábor
    - Arizona Hemophilia and Thrombosis Treatment Center at Phoenix Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Erica Sieber
      
      E-mail: esieber@phoenixchildrens.com
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Shanna White, MD
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
    - Nábor
    - Arkansas Center for Bleeding Disorders
    - Kontakt:
      
      Rachel Kelley
      
      Telefonní číslo: 501-364-1494
      
      E-mail: KelleyRachelM@uams.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Shelley Crary, MD
- California
  - Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
    - Nábor
    - Orthopaedic Institute for Children HTC
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Doris Quon, MD
    - Kontakt:
      
      Christopher Chan
      
      Telefonní číslo: 213-742-1402
      
      E-mail: christopherchan@mednet.ucla.edu
  - Los Angeles, California, Spojené státy, 90027-6016
    - Nábor
    - Childrens Hospital Los Angeles
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Guy Young, MD
    - Kontakt:
      
      Christina Le
      
      E-mail: chle@chla.usc.edu
  - Oakland, California, Spojené státy, 94610
    - Nábor
    - UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    - Kontakt:
      
      Susannah Lim
      
      E-mail: Susannah.Lim@ucsf.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Alison Matsunaga, MD
  - Sacramento, California, Spojené státy, 95817
    - Nábor
    - University of California at Davis Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Celynn Knight
      
      E-mail: ceknight@ucdavis.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Kim Schafer, RN, MSN, FNP
  - San Bernardino, California, Spojené státy, 92408
    - Nábor
    - Loma Linda Hemoglobinopathy and Inherited Bleeding Disorder Program
    - Kontakt:
      
      Rosa Rivas
      
      Telefonní číslo: 909-651-1910
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Akshat Jain, MD
  - San Diego, California, Spojené státy, 92123
    - Nábor
    - Rady Children's Hospital San Diego
    - Kontakt:
      
      Jacqueline Limjoco, RN, BSN
      
      E-mail: jlimjoco1@rchsd.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Julie Jaffray, MD
  - San Diego, California, Spojené státy, 92121
    - Nábor
    - Hemophilia & Thrombosis Treatment Center at UC San Diego Health
    - Kontakt:
      
      Isabel Chang
      
      E-mail: i3chang@health.ucsd.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Annette Von Drygalski, MD
  - San Francisco, California, Spojené státy, 94143
    - Nábor
    - University of California, San Francisco Hemophilia & Thrombosis Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Andrew Leavitt, MD
    - Kontakt:
      
      Sachiko Suzuki, MPH
      
      E-mail: Sachiko.suzuki@ucsf.edu
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
    - Nábor
    - Connecticut Children's Medical Center
    - Kontakt:
      
      Dayna Kennedy
      
      E-mail: dkennedy@connecticutchildrens.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Laura McKay, MD
  - New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
    - Nábor
    - Yale Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Lia Louizos
      
      E-mail: E.Louizos@yale.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Stephanie Prozora, MD
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19801
    - Nábor
    - Delaware Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Nicole Wittmeyer
      
      E-mail: Nicole.Wittmeyer@nemours.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Corrina Schultz, MD
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
    - Nábor
    - Georgetown University
    - Kontakt:
      
      Helena Jacobs
      
      E-mail: jacobsh@georgetown.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Craig Kessler, MD
  - Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
    - Nábor
    - Children's National Hemophilia Center
    - Kontakt:
      
      Michaela Ramandanes
      
      Telefonní číslo: 202-476-3622
      
      E-mail: mramandane@childrensnational.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Michael Guerrera, MD
- Florida
  - Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
    - Nábor
    - University of Florida Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Mona Huq
      
      Telefonní číslo: 352-273-9120
      
      E-mail: monahuq@peds.ufl.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Tung Wynn, MD
  - Miami, Florida, Spojené státy, 33136
    - Nábor
    - University of Miami Comprehensive Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Leandro Pisani
      
      E-mail: lfp34@miami.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Fernando Corrales-Medina, MD
  - Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
    - Zatím nenabíráme
    - Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Shveta Gupta, MD
    - Kontakt:
      
      Stephanie Sharon, BSN, RN
      
      E-mail: stephanie.sharon@orlandohealth.com
  - St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
    - Nábor
    - Johns Hopkins All Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Dawn Harrison, FNP
      
      E-mail: dharr172@jhmi.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Irmel Ayala, MD
  - Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
    - Nábor
    - St. Joseph's Hospital Center for Bleeding & Clotting Disorders
    - Kontakt:
      
      Cindy Manis
      
      E-mail: Cindy.Manis@baycare.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Erin Cockrell, MD
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30308
    - Nábor
    - Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
    - Kontakt:
      
      Gina Aulisio
      
      Telefonní číslo: 404-778-7062
      
      E-mail: gina.aulisio@emory.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Christine Kempton, MD
  - Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
    - Nábor
    - Emory/Children's Health Care of Atlanta
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Robert Sidonio, Jr, MD
    - Kontakt:
      
      Simone Henry
      
      E-mail: shenry@emory.edu
  - Savannah, Georgia, Spojené státy, 31403
    - Nábor
    - Memorial Health University Medical Center
    - Kontakt:
      
      Rebekah Hagan
      
      E-mail: rebekah.hagan@hcahealthcare.com
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      James Yarnall, MD, MPH
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
    - Nábor
    - Rush University Medical Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Mindy Simpson, MD
    - Kontakt:
      
      Hinal Patel
      
      E-mail: hinal_r_patel@rush.edu
  - Peoria, Illinois, Spojené státy, 61664
    - Nábor
    - Bleeding and Clotting Disorders Institute
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Jonathan Roberts, MD
    - Kontakt:
      
      Sarah Malik
      
      E-mail: sarawm@ilbcdi.org
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
    - Nábor
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Amy Shapiro, MD
    - Kontakt:
      
      Nancy Hoard
      
      E-mail: nhoard@ihtc.org
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
    - Nábor
    - Iowa Hemophilia and Thrombosis Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Janice Staber, MD
    - Kontakt:
      
      Alison Currie
      
      Telefonní číslo: 319-356-4277
      
      E-mail: alison-currie@uiowa.edu
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
    - Nábor
    - Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
    - Kontakt:
      
      Melody Benton
      
      E-mail: mbenton@tulane.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Maissaa Janbain, MD
- Maine
  - Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
    - Nábor
    - Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Eric Larsen, MD
    - Kontakt:
      
      Dana Grass
      
      E-mail: Dana.Grass@mainehealth.org
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
    - Nábor
    - Johns Hopkins University Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Kimberly Jones
      
      E-mail: kjones62@jhmi.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Jennifer Keates-Baleeiro, MD
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
    - Zatím nenabíráme
    - Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Eric Grabowski, MD
    - Kontakt:
      
      Carmen Zhou
      
      E-mail: czhou12@mgh.harvard.edu
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
    - Nábor
    - Central Michigan Children's Hospital of Michigan
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Madhvi Rajpurkar, MD
    - Kontakt:
      
      Negin Salehi
      
      Telefonní číslo: 313-966-8393
      
      E-mail: saleh1n@cmich.edu
  - Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
    - Nábor
    - Henry Ford Health System Bleeding and Thrombosis Treatment Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Philip Kuriakose, MD
    - Kontakt:
      
      Mary Mueller
      
      Telefonní číslo: 313-725-7791
      
      E-mail: lmuelle1@hfhs.org
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
    - Nábor
    - Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    - Kontakt:
      
      Jasmine Sexton
      
      E-mail: Sexton.Jasmine@mayo.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Meera Sridharah, MD
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
    - Nábor
    - Children's Mercy Hospital - Kansas City
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Shannon Carpenter, MD
    - Kontakt:
      
      Anna Wiseman
      
      E-mail: amwiseman@cmh.edu
  - St Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
    - Nábor
    - The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      John Puetz, MD
    - Kontakt:
      
      Gina Martin
      
      E-mail: gina.martin@health.slu.edu
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
    - Nábor
    - Cure 4 the Kids Foundation
    - Kontakt:
      
      Giany Beltron
      
      E-mail: gbeltran@cure4thekids.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Aimee Foord, MD
  - Reno, Nevada, Spojené státy, 89509
    - Nábor
    - Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    - Kontakt:
      
      Lisa Cervantes
      
      E-mail: lisa.cervantes@htcnv.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Daisy Cortes, MD
- New Jersey
  - Newark, New Jersey, Spojené státy, 07122
    - Nábor
    - Newark Beth Israel Medical Center - Hemophilia Center
    - Kontakt:
      
      Arjun Gadhiya
      
      Telefonní číslo: 973-926-3136
      
      E-mail: Arjun.Gadhiya@rwjbh.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Alice Cohen, MD
- New Mexico
  - Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131
    - Nábor
    - University of New Mexico Ted R. Montoya Hemophilia & Thrombosis Program
    - Kontakt:
      
      Jessica Salazar
      
      E-mail: jtsalazar@salud.unm.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Shirley Abraham, MD
- New York
  - Buffalo, New York, Spojené státy, 14202
    - Nábor
    - Western New York BloodCare
    - Kontakt:
      
      Michelle Acosta
      
      E-mail: macosta@wnybloodcare.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Beverly Schaefer, MD
  - Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
    - Nábor
    - Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center at Long Island Jewish and Cohen Children's Medical Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Suchitra Acharya, MD
    - Kontakt:
      
      Mabel Origho
      
      E-mail: morigho@northwell.edu
  - New York, New York, Spojené státy, 10065
    - Nábor
    - Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Catherine McGuinn, MD
    - Kontakt:
      
      Ilene Goldberg
      
      Telefonní číslo: 212-746-3403
      
      E-mail: igoldber@med.cornell.edu
  - Rochester, New York, Spojené státy, 14626
    - Nábor
    - American Thrombosis and Hemostasis Network
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Tammuella Chrisentery-Singleton, MD
    - Kontakt:
      
      Nana Afari-Dwamena
      
      E-mail: nafaridwamena@athn.org
    - Kontakt:
      
      Carol Fedor, ND, RN
      
      E-mail: cfedor@athn.org
  - The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
    - Nábor
    - Montefiore Medical Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Henny Billett, MD
    - Kontakt:
      
      Ariel Levy
      
      E-mail: arlevy@montefiore.org
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27517
    - Nábor
    - Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Nigel Key, MD
    - Kontakt:
      
      Ethan Meadows
      
      E-mail: Ethan_meadows@med.unc.edu
  - Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
    - Nábor
    - St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's Hospital
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Christine Bolen, MD
    - Kontakt:
      
      AQesha Ritzie-Spinks
      
      E-mail: aritziespinks@novanthealth.org
  - Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
    - Nábor
    - East Carolina University Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Danielle McCloskey
      
      E-mail: mccloskeyd19@ecu.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Beng Fuh, MD
  - Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
    - Nábor
    - Wake Forest University Health Sciences
    - Kontakt:
      
      Debra Holder
      
      Telefonní číslo: 336-716-9551
      
      E-mail: djholde@wakehealth.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Amanda Blair, MD
- Ohio
  - Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
    - Nábor
    - Akron Children's Hospital - Showers Center for Cancer & Blood Disorders
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Nicole Kendel, MD
    - Kontakt:
      
      Valisha Watkins
      
      E-mail: vwatkins1@akronchildrens.org
  - Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
    - Nábor
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
    - Kontakt:
      
      Kenzie Nolte
      
      E-mail: mackenzie.nolte@cchmc.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Cristina Tarango, MD
  - Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
    - Nábor
    - University of Cincinnati Medical Center Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Jill Roeder
      
      E-mail: roederjr@ucmail.uc.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Kristine Karkoska, MD
  - Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
    - Nábor
    - University Hospitals Health System Cleveland
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      John Letterio, MD
    - Kontakt:
      
      George Lucas
      
      E-mail: George.Lucas@UHhospitals.org
  - Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
    - Nábor
    - Nationwide Children's Hospital Columbus
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Amy Dunn, MD
    - Kontakt:
      
      Elliot Smith
      
      E-mail: elliot.smith@cchmc.org
  - Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
    - Nábor
    - Dayton Children's Hemostasis and Thrombosis Center
    - Kontakt:
      
      Bethany Linegang
      
      E-mail: LinegangB@childrensdayton.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Jordan Wright, MD
  - Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
    - Nábor
    - Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
    - Kontakt:
      
      Patricia Ahrens
      
      Telefonní číslo: 419-291-2210
      
      E-mail: patricia.ahrens@promedica.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Dagmar Stein, MD
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    - Nábor
    - Children's Hospital of Philadelphia
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Leslie Raffini, MD
    - Kontakt:
      
      Praharsha Konde
      
      E-mail: kondep@chop.edu
  - Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    - Nábor
    - Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
    - Kontakt:
      
      Karen Panckeri
      
      Telefonní číslo: 215-614-0506
      
      E-mail: Karen.Panckeri@uphs.upenn.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Adam Cuker, MD
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
    - Nábor
    - Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    - Kontakt:
      
      Deborah Vehec
      
      Telefonní číslo: 412-209-7564
      
      E-mail: dvehec@vitalant.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Nicoletta Machin, MD
- Rhode Island
  - Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
    - Nábor
    - Rhode Island Hospital Hemostasis and Thrombosis Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Salley Pels, MD
    - Kontakt:
      
      Asher Dillman
      
      E-mail: ADillmann@Lifespan.org
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
    - Nábor
    - St. Jude Children's Research Hospital
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Ulrike Reiss, MD
    - Kontakt:
      
      Margie King
      
      E-mail: margaret.king@stjude.org
  - Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
    - Nábor
    - Vanderbilt University Medical Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Shannon Walker, MD
    - Kontakt:
      
      Stephanie Minogue
      
      E-mail: stephanie.minogue@vumc.org
- Texas
  - Austin, Texas, Spojené státy, 78723
    - Nábor
    - Children's Blood and Cancer Center of Central Texas
    - Kontakt:
      
      Rhea Robinson
      
      E-mail: rmrobinson@ascension.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Arun Gurunathan, MD
  - Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
    - Nábor
    - North Texas Hemophilia and Thrombosis Program - Pediatric Program / Center for Cancer & Blood Disorders
    - Kontakt:
      
      Anna Winborn
      
      E-mail: ANNA.WINBORN@childrens.com
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Ayeshia Zia, MD
  - Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
    - Nábor
    - North Texas Comprehensive Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Kasia Harrah
      
      E-mail: kasia.harrah@utsouthwestern.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Yu-Min Shen, MD
  - Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    - Nábor
    - Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    - Kontakt:
      
      Katherine Addy
      
      Telefonní číslo: 713-500-8352
      
      E-mail: Katherine.E.Addy@uth.tmc.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Miguel A. Escobar, MD
  - Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    - Nábor
    - Texas Children's Hemophilia & Thrombosis Center/Baylor College of Medicine
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Clay Cohen, MD
    - Kontakt:
      
      Janine Starks
      
      Telefonní číslo: 832-824-4969
      
      E-mail: jxstarks@texaschildrens.org
  - San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
    - Nábor
    - South Texas Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Shawn Lade
      
      E-mail: lade@uthscsa.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Deanna Maida, MD
- Washington
  - Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
    - Nábor
    - Washington Center for Bleeding Disorders
    - Kontakt:
      
      Sophia Beyer
      
      E-mail: sophia.beyer@wacbd.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Rebecca Kruse-Jarres, MD
- Wisconsin
  - Green Bay, Wisconsin, Spojené státy, 54311
    - Nábor
    - Hemophilia Outreach Center Green Bay
    - Kontakt:
      
      Andrea Miller
      
      Telefonní číslo: 920-965-0606
      
      E-mail: Andream@hocgb.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Kenneth Friedman, MD
  - Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
    - Nábor
    - Comprehensive Center for Bleeding Disorders
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Lynn Malec, MD
    - Kontakt:
      
      Karen Stephany
      
      E-mail: kstephany@versiti.org

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Jedná se o reálnou studii, do které budou zařazeni účastníci s vrozenými nebo získanými poruchami krve.

Popis

Účastníci, kteří splňují následující kritéria pro zařazení a žádné z kritérií pro vyloučení, jsou způsobilí k zápisu do základní studie:

Kritéria pro zařazení:

Jakýkoli věk
s jakoukoli vrozenou nebo získanou nenádorovou hematologickou poruchou; nebo
fenotyp krvácení, který je indikován abnormálním skóre nástroje ISTH pro hodnocení krvácení přizpůsobeným věku s neznámou diagnózou; nebo
Porucha pojivové tkáně s tendencí ke krvácení, jak je indikováno abnormálním skóre nástroje ISTH pro hodnocení krvácení podle věku.

Kritéria vyloučení:

1. Nesplňuje podmínky pro zařazení do kohorty 2. Neschopný dát informovaný souhlas nebo souhlas 3. Neochota provádět studijní postupy

Výběr účastníků kohorty

Každý účastník musí být zapsán do kohorty, pro kterou se kvalifikuje, jak je definováno níže.

Hemofilická kohorta

Kritéria pro zařazení:

Do této kohorty se mohou přihlásit účastníci, kteří splňují následující kritéria pro zařazení:

Aktivita faktoru VIII nebo faktoru IX < 50 %, bez jiného vysvětlení nízkého srážecího faktoru jiného než je vrozená hemofilie nebo je známým přenašečem vrozené hemofilie; NEBO
Být známým přenašečem vrozené hemofilie s aktivitou faktoru VIII nebo faktoru IX vyšší nebo rovnou 50 % s fenotypem krvácení nebo bez něj, jak je indikováno abnormálním skóre nástroje ISTH pro hodnocení krvácení v závislosti na věku NEBO
Známá vrozená hemofilie, která má hladinu faktoru >50 % po podání vektoru.
Získaná hemofilie

Kritéria vyloučení:

Žádný

kohorta von Willebrandovy choroby

Kritéria pro zařazení:

Do této kohorty se mohou přihlásit účastníci, kteří splňují následující kritéria pro zařazení:

1. Splnění definice VWD nebo nízké VWF podle nejnovějších mezinárodních směrnic

Kritéria vyloučení:

Žádný

Skupina vrozených poruch krevních destiček

Kritéria pro zařazení:

Do této kohorty se mohou přihlásit účastníci, kteří splňují následující kritéria pro zařazení:

Abnormality funkce krevních destiček
1. Glanzmannova trombastenie (GPIIb nebo GPIIIa)
2. Bernard-Soulierův syndrom (GPIbalpha, GPIbbeta nebo GPIX)
Abnormality destičkových granulí
Abnormality přenosu signálu krevních destiček
Abnormality sekrece krevních destiček
Defekt kolagenového receptoru
Defekt ADP receptoru
Defekt tromboxanového receptoru
Porucha obřích krevních destiček
Abnormality v testování agregace krevních destiček z jiné nebo neznámé příčiny (nesouvisející s léky)

Kritéria vyloučení:

Vrozené poruchy krevních destiček v důsledku léků nebo jiných látek

Skupina vzácných krvácivých poruch

Kritéria pro zařazení:

Do této kohorty se mohou přihlásit účastníci, kteří splňují následující kritéria pro zařazení:

1. Mají stanovenou diagnózu vzácné koagulační poruchy (RCD) jednoho z následujících:

Nedostatek PAI-1
Nedostatky faktoru I, II, V, VII, X, XI, XIII
Kombinovaný nedostatek FV a FVIII

Kritéria vyloučení:

Žádný

Krvácející kohorta NOS

Kritéria pro zařazení:

Do této kohorty se mohou přihlásit účastníci, kteří splňují následující kritéria pro zařazení:

Mít fenotyp krvácení, který je indikován abnormálním skóre nástroje ISTH Bleeding Assessment Tool s neznámou diagnózou přizpůsobeným věku; NEBO
Porucha pojivové tkáně s tendencí ke krvácení, jak je indikováno abnormálním skóre nástroje ISTH Bleeding Assessment Tool v závislosti na věku

Kritéria vyloučení:

Žádný

kohorta trombóza/trombofilie

Kritéria pro zařazení

Do této kohorty se mohou přihlásit účastníci, kteří splňují následující kritéria pro zařazení:

Máte arteriální nebo žilní trombózu
Pacienti se známou vrozenou nebo získanou trombofilií s trombózou nebo bez ní a. Prokázané genetické faktory: i. Nedostatek proteinu C ii. Nedostatek proteinu S iii. Nedostatek antitrombinu iv. Mutace genu faktoru V Leiden v. protrombin b. Vzácné genetické faktory I. Dysfibrinogenémie ii. Hyperhomocysteinémie c. Neurčité genetické faktory i. Zvýšený faktor VIII ii. Zvýšený faktor IX iii. Zvýšený faktor XI iv. Deficit plasminogenu v. Snížený tkáňový aktivátor plasminogenu vi. Zvýšený lipoprotein (a) d. Získané trombofilie i. Lupus antikoagulans ii. Anti-kardiolipinové protilátky iii. Antifosfolipidový syndrom

Kritéria vyloučení

1. Získaná trombofilie v důsledku léků (antikoncepční pilulky nebo hormonální substituční terapie, nadváha nebo obezita, kouření, rakovina, těhotenství, operace, úraz, delší nečinnost/lůžko, srdeční selhání, zánětlivé onemocnění střev nebo onemocnění ledvin

Skupina nenádorových hematologických stavů

Kritéria pro zařazení

Do této kohorty se mohou přihlásit účastníci, kteří splňují následující kritéria pro zařazení:

1. s jakoukoli vrozenou nebo získanou nenádorovou hematologickou poruchou, která není zahrnuta v žádné jiné kohortě

Kritéria vyloučení

Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Observační modely: Pouze případ
Časové perspektivy: Budoucí

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Vrozené poruchy krevních destiček Tato kohorta obsahuje jedno rameno a modul: Vrozené poruchy krevních destiček (CPD) Modul přirozené historie paže Glanzmann Thrombasthenia (GT)
Von Willebrandova nemoc Žádná ramena ani moduly
Vzácné poruchy Žádná ramena ani moduly
Krvácení NOS Žádná ramena ani moduly
Trombóza/trombofilie Žádná ramena ani moduly
Nenádorové hematologické stavy Žádná ramena ani moduly
Hemofilie Tato kohorta zahrnuje tři větve a šest modulů: Větev dříve neléčených pacientů (PUPs) Modul Efanestoctocog alfa (ALTUVIIIO®) Modul INHIBIT Větev přirozeného průběhu hemofilie Modul Emicizumab (Hemlibra®) Modul Nonacog beta pegol (Rebinyn®) Modul Distress Větev výsledků genové terapie hemofilie Modul Etranacogene dezaparvovec (HEMGENIX®)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Pro určení bezpečnosti terapií používaných při léčbě účastníků s vrozenými nebo získanými neneoplastickými poruchami krvácení a srážení a poruchami pojivové tkáně se sklonem ke krvácení (poruchy krve). Časové okno: 15 let	Bezpečnost bude hodnocena na základě těchto událostí v rámci Evropského systému sledování bezpečnosti (EUHASS)1: Alergické nebo jiné akutní události Léčbou vyvolané nežádoucí účinky terapie Transfuzní přenosné infekce Vývoj inhibitorů Trombóza Kardiovaskulární události Zhoubná onemocnění Neurologické události Úmrtí Kromě upravených koncových bodů EUHASS budou jako nežádoucí události zvláštního zájmu (AESI) sledovány tyto události: Výskyt trombotických mikroangiopatií, reakcí v místě vpichu a případů potenciálního poškození jater vyvolaného lékem Vývoj protilátek proti léku, které budou měřeny a potvrzeny, pokud to bude možné Těžké, neočekávané krvácení Hospitalizace Glomerulonefritida Jakékoli AESI specifické pro rameno nebo modul, jak je uvedeno v příslušné části hodnocení bezpečnosti Mohou být sledovány další bezpečnostní události zájmu.	15 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Vytvořit platformu pro podporu studijních ramen a modulů pro účastníky s poruchami krve. Časové okno: 15 let	Pro každou větev bude vyvinuta a nahlášena stručná sada datových prvků zájmu pro účastníky studie.	15 let
Popsat režimy dávkování léků u účastníků s poruchami krve. Časové okno: 15 let	Tento cíl bude hodnocen: Stanovením počtu účastníků, kteří zahájí a/nebo přejdou na léčbu nefaktorovými přípravky, a důvodů účastníků pro zahájení a/nebo přechod na léčbu nefaktorovými přípravky Stanovením počtu účastníků, kteří nezačnou léčbu nefaktorovými přípravky Stanovením počtu účastníků, kteří přecházejí mezi různými nefaktorovými přípravky, a důvodů účastníků pro přechod na jiné nefaktorové přípravky Stanovením počtu účastníků, kteří ukončí léčbu nefaktorovými přípravky, a důvodů účastníků pro ukončení léčby nefaktorovými přípravky	15 let
Popsat reálnou účinnost terapií používaných u účastníků s poruchami krve. Časové okno: 15 let	Využívání zdravotní péče měřené počtem a typem návštěv a hospitalizací za rok Výsledky hlášené pacienty (PROs) měřené pomocí systému Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Profile 29/25/Parent Proxy, Global Adherence Rating (GAR) (věk 7 a více let), CATCH a EQ-5D5L	15 let
Rozvíjet a rozšiřovat biorepozitář ATHN Transcends pro současný a budoucí výzkum prostřednictvím sběru biologických vzorků od účastníků zařazených do tohoto protokolu Časové okno: 15 let	Všichni účastníci mají možnost poskytnout souhlas s uložením vzorků v biorepozitáři ATHN Transcends. Vzorky budou odebírány podle potřeby, včetně výchozí návštěvy, roční návštěvy a při ukončení studie (pokud nebyly odebrány při roční návštěvě), pokud to financování umožní.	15 let
Pro popis krvácivých příhod, změn celkového krvácení a roční míry krvácení (ABR) měřené jednotlivými složkami krvácení. Časové okno: 15 let	Tento cíl bude vyhodnocen podle ISTH Bleeding Assessment Tool (ISTH BAT), protokolu o léčbě a krvácení vyplněného účastníkem, a pokud je to relevantní, podle Pictorial Bleeding Assessment Chart (PBAC) pro příslušné diagnózy.	15 let

Další výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Popsat efektivitu terapií v reálném světě hodnocením dosažení cíle Časové okno: 15 let	Měřeno pomocí GOAL-Hem pro účastníky, kteří se přihlásí k tomuto měření	15 let
Popsat skutečnou účinnost terapií vyhodnocením výsledků hlášených pacientem (PROs) Časové okno: 15 let	Měřeno Informačním systémem měření hlášených výsledků pacientů (PROMIS) Profil 29/25/Parent Proxy	15 let
Popsat skutečnou účinnost terapií hodnocením adherence k léčbě Časové okno: 15 let	Měřeno Global Adherence Rating (GAR)	15 let
Popsat efektivitu terapií v reálném světě hodnocením zdravotní užitečnosti Časové okno: 15 let	Měřeno pomocí EQ-5D-5L	15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Spolupracovníci

Novo Nordisk A/S

Sanofi

Pfizer

Genentech, Inc.

CSL Behring

Hemophilia of Georgia, Inc.

Hemab ApS

Vyšetřovatelé

Vrchní vyšetřovatel: Michael Recht, MD, PhD, MBA, Yale University School of Medicine & National Bleeding Disorders Foundation
Vrchní vyšetřovatel: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, ATHN, Ochsner Clinic Foundation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. září 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2035

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2035

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

21. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

ATHN Transcends

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

ATHN Transcends: Přirozená historie nenádorových hematologických poruch

ATHN Transcends: Přírodovědná kohortová studie bezpečnosti, účinnosti a praxe léčby u lidí s nenádorovými hematologickými poruchami

Přehled studie

Postavení

Podmínky

Detailní popis

Typ studie

Zápis (Odhadovaný)

Kontakty a umístění

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Studijní populace

Popis

Studijní plán

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku

Popis opatření

Časové okno

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku

Popis opatření

Časové okno

Další výstupní opatření

Měření výsledku

Popis opatření

Časové okno

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Sponzor

Spolupracovníci

Vyšetřovatelé

Publikace a užitečné odkazy

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Primární dokončení (Odhadovaný)

Dokončení studie (Odhadovaný)

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První zveřejněno (Aktuální)

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Naposledy ověřeno

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa