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ATHN transzendiert: Eine naturkundliche Studie über nicht-neoplastische hämatologische Erkrankungen

9. Januar 2026 aktualisiert von: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN transzendiert: Eine naturgeschichtliche Kohortenstudie zur Sicherheit, Wirksamkeit und Praxis der Behandlung bei Menschen mit nicht-neoplastischen hämatologischen Erkrankungen

Parallel zum Wachstum der klinischen Studien des American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) nimmt die Zahl neuer Therapien für alle angeborenen und erworbenen hämatologischen Erkrankungen, nicht nur für Blutungs- und Gerinnungsstörungen, erheblich zu. Einige der kürzlich von der FDA zugelassenen Therapien für angeborene und erworbene hämatologische Erkrankungen müssen ihre langfristige Sicherheit und Wirksamkeit noch beweisen. Darüber hinaus können Ergebnisse aus gut kontrollierten, zulassungsrelevanten Studien oft nicht repliziert werden, sobald eine Therapie für den allgemeinen Gebrauch zugelassen wurde.(1,2,3,4) Allein im Jahr 2019 hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Zulassungen für 24 neue Therapien für angeborene und erworbene hämatologische Erkrankungen erteilt.(5) Darüber hinaus sind derzeit fast 10.000 neue Studien zu hämatologischen Erkrankungen auf www.clinicaltrials.gov registriert.(6) Angesichts dieser Explosion potenzieller neuer Therapien am Horizont ist es unerlässlich, dass Kliniker und klinische Forscher auf dem Gebiet der nicht-neoplastischen Hämatologie über eine einheitliche, sichere, unvoreingenommene und dauerhafte Methode verfügen, um langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten zu sammeln. Wie in einer kürzlich veröffentlichten Übersicht betont wird, ist eine genaue, einheitliche und qualitativ hochwertige nationale Datenerhebung in der klinischen Forschung von entscheidender Bedeutung, insbesondere für Längsschnitt-Kohortenstudien, die ein Leben lang biologische Risiken abdecken.(7)

Das übergeordnete Ziel dieser Längsschnitt-Beobachtungsstudie ist die Charakterisierung der Sicherheit, Wirksamkeit und Praxis von Behandlungen für alle Menschen mit angeborenen und erworbenen hämatologischen Erkrankungen in den USA.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine längsschnittliche Kohortenstudie zur Beobachtung der Naturgeschichte, die an etwa 150 mit ATHN verbundenen Standorten durchgeführt wird. Die Teilnehmer werden mindestens 15 Jahre lang begleitet. Harmonisierte Datenelemente werden zum Zeitpunkt der Registrierung, vierteljährlich, ad hoc und jährlich erhoben. Für alle Teilnehmer zu erhebende Basisdaten. Spezifische Daten werden für Teilnehmer erhoben, die in kohortenspezifischen Armen und Modulen eingeschrieben sind.

Jeder Teilnehmer wird einer einzelnen Kohorte zugeordnet: Hämophilie, Von-Willebrand-Krankheit, angeborene Thrombozytenerkrankung, seltene Blutungsstörungen, Blutung nicht anders angegeben (NOS), Thrombose/Thrombophilie oder nicht-neoplastische hämatologische Erkrankungen. Die Kohorte, für die sich ein Teilnehmer qualifiziert, wird vom Ermittler des Standorts bestimmt.

Studienarme und Studienmodule können entwickelt werden, um krankheits- und/oder krankheitsspezifische Einblicke in Bezug auf Interessengruppen bereitzustellen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Pharmaunternehmen, ATHN und Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs). Die Arme können in die produktspezifische Datenerhebung über während der Studie zu erhebende Module in Verbindung mit geplanten Studienbewertungen abzweigen.

ATHN Transcends Principal Investigator: Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN Transcends Co-Forscher: Lynn Malec, MD, MSc Versiti Blood Research Institute

Arm Hauptermittler:

PUPs Arm:

Shannon Carpenter, MD, MS University of Missouri Kansas City School of Medicine Children's Mercy Hospital Courtney Thornburg, MD, MS University of California San Diego Rady Children's Hospital San Diego

Arm der Hämophilie-Naturgeschichte:

Tyler Buckner, MD, MSc Zentrum für Hämophilie und Thrombose Anschutz Medical Campus der Universität von Colorado Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostasis Network

Ergebnisse der Hämophilie-Gentherapie Arm:

Janice M. Staber, MD Iowa Hämophilie- und Thrombosezentrum University of Iowa Stead Family Children's Hospital Ulrike M. Reiss, MD Hämophilie-Behandlungszentrum St. Jude's Children's Research Hospital

Schwerer VWD-Naturgeschichte-Arm:

Robert F. Sidonio, Jr., MD, MSc Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders Angela C. Weyand, MD C.S. Mott Children's Hospital, University of Michigan Medical School, Ann Arbor

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

3000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Telefonnummer: 122 800-360-2846
  • E-Mail: cfedor@athn.org

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Rekrutierung
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Treatment Center at Phoenix Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shanna White, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Rekrutierung
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
        • Hauptermittler:
          • Doris Quon, MD
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027-6016
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Hauptermittler:
          • Guy Young, MD
        • Kontakt:
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94610
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alison Matsunaga, MD
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • University of California at Davis Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kim Schafer, RN, MSN, FNP
      • San Bernardino, California, Vereinigte Staaten, 92408
        • Rekrutierung
        • Loma Linda Hemoglobinopathy and Inherited Bleeding Disorder Program
        • Kontakt:
          • Rosa Rivas
          • Telefonnummer: 909-651-1910
        • Hauptermittler:
          • Akshat Jain, MD
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rekrutierung
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Julie Jaffray, MD
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92121
        • Rekrutierung
        • Hemophilia & Thrombosis Treatment Center at UC San Diego Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Annette Von Drygalski, MD
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Rekrutierung
        • University of California, San Francisco Hemophilia & Thrombosis Center
        • Hauptermittler:
          • Andrew Leavitt, MD
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Rekrutierung
        • Yale Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Stephanie Prozora, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19801
        • Rekrutierung
        • Delaware Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Corrina Schultz, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Rekrutierung
        • Georgetown University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Craig Kessler, MD
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Tung Wynn, MD
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Fernando Corrales-Medina, MD
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Noch keine Rekrutierung
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • Hauptermittler:
          • Shveta Gupta, MD
        • Kontakt:
      • St. Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Irmel Ayala, MD
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33607
        • Rekrutierung
        • St. Joseph's Hospital Center for Bleeding & Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Erin Cockrell, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30308
        • Rekrutierung
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Christine Kempton, MD
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory/Children's Health Care of Atlanta
        • Hauptermittler:
          • Robert Sidonio, Jr, MD
        • Kontakt:
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31403
        • Rekrutierung
        • Memorial Health University Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • James Yarnall, MD, MPH
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • Rush University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Mindy Simpson, MD
        • Kontakt:
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61664
        • Rekrutierung
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Hauptermittler:
          • Jonathan Roberts, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Rekrutierung
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Hauptermittler:
          • Amy Shapiro, MD
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • Iowa Hemophilia and Thrombosis Center
        • Hauptermittler:
          • Janice Staber, MD
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Rekrutierung
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Maissaa Janbain, MD
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Vereinigte Staaten, 04074
        • Rekrutierung
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
        • Hauptermittler:
          • Eric Larsen, MD
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins University Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jennifer Keates-Baleeiro, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Noch keine Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Hauptermittler:
          • Eric Grabowski, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Rekrutierung
        • Central Michigan Children's Hospital of Michigan
        • Hauptermittler:
          • Madhvi Rajpurkar, MD
        • Kontakt:
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Rekrutierung
        • Henry Ford Health System Bleeding and Thrombosis Treatment Center
        • Hauptermittler:
          • Philip Kuriakose, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Meera Sridharah, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
        • Hauptermittler:
          • Shannon Carpenter, MD
        • Kontakt:
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Rekrutierung
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
        • Hauptermittler:
          • John Puetz, MD
        • Kontakt:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89135
        • Rekrutierung
        • Cure 4 the Kids Foundation
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aimee Foord, MD
      • Reno, Nevada, Vereinigte Staaten, 89509
        • Rekrutierung
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Daisy Cortes, MD
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07122
        • Rekrutierung
        • Newark Beth Israel Medical Center - Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alice Cohen, MD
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87131
        • Rekrutierung
        • University of New Mexico Ted R. Montoya Hemophilia & Thrombosis Program
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shirley Abraham, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14202
        • Rekrutierung
        • Western New York BloodCare
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Beverly Schaefer, MD
      • Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Rekrutierung
        • Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center at Long Island Jewish and Cohen Children's Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Suchitra Acharya, MD
        • Kontakt:
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Rekrutierung
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
        • Hauptermittler:
          • Catherine McGuinn, MD
        • Kontakt:
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14626
        • Rekrutierung
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Hauptermittler:
          • Tammuella Chrisentery-Singleton, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Rekrutierung
        • Montefiore Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Henny Billett, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27517
        • Rekrutierung
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
        • Hauptermittler:
          • Nigel Key, MD
        • Kontakt:
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Rekrutierung
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Christine Bolen, MD
        • Kontakt:
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Rekrutierung
        • East Carolina University Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Beng Fuh, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Rekrutierung
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Amanda Blair, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Rekrutierung
        • Akron Children's Hospital - Showers Center for Cancer & Blood Disorders
        • Hauptermittler:
          • Nicole Kendel, MD
        • Kontakt:
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cristina Tarango, MD
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
        • Rekrutierung
        • University of Cincinnati Medical Center Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kristine Karkoska, MD
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rekrutierung
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Hauptermittler:
          • John Letterio, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
        • Hauptermittler:
          • Amy Dunn, MD
        • Kontakt:
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Rekrutierung
        • Dayton Children's Hemostasis and Thrombosis Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jordan Wright, MD
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • Rekrutierung
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dagmar Stein, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Leslie Raffini, MD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Adam Cuker, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Rekrutierung
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicoletta Machin, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Rekrutierung
        • Rhode Island Hospital Hemostasis and Thrombosis Center
        • Hauptermittler:
          • Salley Pels, MD
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Rekrutierung
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Hauptermittler:
          • Ulrike Reiss, MD
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Shannon Walker, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Rekrutierung
        • Children's Blood and Cancer Center of Central Texas
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Arun Gurunathan, MD
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Rekrutierung
        • North Texas Hemophilia and Thrombosis Program - Pediatric Program / Center for Cancer & Blood Disorders
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ayeshia Zia, MD
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Yu-Min Shen, MD
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Miguel A. Escobar, MD
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Texas Children's Hemophilia & Thrombosis Center/Baylor College of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Clay Cohen, MD
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Rekrutierung
        • South Texas Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Treatment Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Deanna Maida, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Rekrutierung
        • Washington Center for Bleeding Disorders
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54311
        • Rekrutierung
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kenneth Friedman, MD
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
        • Hauptermittler:
          • Lynn Malec, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Dies ist eine reale Studie, in die Teilnehmer mit angeborenen oder erworbenen Blutkrankheiten aufgenommen werden.

Beschreibung

Teilnehmer, die die folgenden Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien erfüllen, sind zur Aufnahme in die Basisstudie berechtigt:

Einschlusskriterien:

  1. Jedes Alter
  2. Vorliegen einer angeborenen oder erworbenen nicht-neoplastischen hämatologischen Störung; oder
  3. Einen Blutungsphänotyp haben, der durch einen altersangepassten abnormalen ISTH Bleeding Assessment Tool-Score mit unbekannter Diagnose angezeigt wird; oder
  4. Bindegewebserkrankung mit Blutungsneigung, wie durch einen altersangepassten abnormalen ISTH Bleeding Assessment Tool-Score angezeigt.

Ausschlusskriterien:

1. Qualifiziert sich nicht für die Aufnahme in eine Kohorte 2. Kann keine Einverständniserklärung oder Zustimmung geben 3. Nicht bereit, Studienverfahren durchzuführen

Auswahl der Kohortenteilnehmer

Jeder Teilnehmer muss in die Kohorte eingeschrieben werden, für die er sich wie unten definiert qualifiziert.

Hämophilie-Kohorte

Einschlusskriterien:

Teilnehmer, die die folgenden Aufnahmekriterien erfüllen, können in diese Kohorte aufgenommen werden:

  1. Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Aktivität < 50 %, ohne andere Erklärung für einen niedrigen Gerinnungsfaktor als angeborene Hämophilie oder als bekannter Träger für angeborene Hämophilie; ODER
  2. Ein bekannter Träger für kongenitale Hämophilie mit einer Faktor-VIII- oder Faktor-IX-Aktivität von mindestens 50 % mit oder ohne Blutungsphänotyp sein, wie durch einen altersangepassten abnormalen ISTH Bleeding Assessment Tool-Score angezeigt ODER
  3. Bekannte angeborene Hämophilie mit einem Faktorspiegel > 50 % nach Erhalt des Vektors.
  4. Erworbene Hämophilie

Ausschlusskriterien:

Keiner

Von-Willebrand-Krankheit-Kohorte

Einschlusskriterien:

Teilnehmer, die die folgenden Aufnahmekriterien erfüllen, können in diese Kohorte aufgenommen werden:

1. Erfüllung der Definition von VWD oder niedrigem VWF gemäß den neuesten internationalen Richtlinien

Ausschlusskriterien:

Keiner

Kohorte mit angeborener Thrombozytenstörung

Einschlusskriterien:

Teilnehmer, die die folgenden Aufnahmekriterien erfüllen, können in diese Kohorte aufgenommen werden:

  1. Anomalien der Thrombozytenfunktion

    1. Glanzmann-Thrombasthenie (GPIIb oder GPIIIa)
    2. Bernard-Soulier-Syndrom (GPIbalpha, GPIbbeta oder GPIX)
  2. Anomalien der Thrombozytenkörnchen
  3. Anomalien der Thrombozyten-Signaltransduktion
  4. Anomalien der Blutplättchensekretion
  5. Kollagenrezeptor-Defekt
  6. ADP-Rezeptor-Defekt
  7. Thromboxan-Rezeptor-Defekt
  8. Riesenplättchenstörung
  9. Anomalien bei Thrombozytenaggregationstests aufgrund einer anderen oder unbekannten Ursache (nicht medikamentenbedingt)

Ausschlusskriterien:

Angeborene Thrombozytenstörungen infolge von Medikamenten oder anderen Substanzen

Kohorte seltener Blutungsstörungen

Einschlusskriterien:

Teilnehmer, die die folgenden Aufnahmekriterien erfüllen, können in diese Kohorte aufgenommen werden:

1. Haben Sie eine etablierte Diagnose einer seltenen Gerinnungsstörung (RCD) von einer der folgenden:

  1. PAI-1-Mangel
  2. Faktor I, II, V, VII, X, XI, XIII-Mangel
  3. Kombinierter FV- und FVIII-Mangel

Ausschlusskriterien:

Keiner

Blutende NOS-Kohorte

Einschlusskriterien:

Teilnehmer, die die folgenden Aufnahmekriterien erfüllen, können in diese Kohorte aufgenommen werden:

  1. einen Blutungsphänotyp haben, der durch einen altersangepassten abnormalen ISTH Bleeding Assessment Tool-Score mit unbekannter Diagnose angezeigt wird; ODER
  2. Bindegewebserkrankung mit Blutungsneigung, wie durch einen altersangepassten abnormalen ISTH Bleeding Assessment Tool-Score angezeigt

Ausschlusskriterien:

Keiner

Thrombose/Thrombophilie-Kohorte

Einschlusskriterien

Teilnehmer, die die folgenden Aufnahmekriterien erfüllen, können in diese Kohorte aufgenommen werden:

  1. Arterielle oder venöse Thrombose haben
  2. Patienten mit bekannter angeborener oder erworbener Thrombophilie mit oder ohne Thrombose a. Etablierte genetische Faktoren: i. Protein-C-Mangel ii. Protein-S-Mangel iii. Antithrombinmangel iv. Faktor V Leiden v. Prothrombin-Genmutation b. Seltene genetische Faktoren i. Dysfibrinogenämien ii. Hyperhomocysteinämie c. Unbestimmte genetische Faktoren i. Erhöhter Faktor VIII ii. Erhöhter Faktor IX iii. Erhöhter Faktor XI iv. Plasminogen-Mangel v. Verringerter Gewebe-Plasminogen-Aktivator vi. Erhöhtes Lipoprotein (a) d. Erworbene Thrombophilie i. Lupus-Antikoagulans ii. Anti-Cardiolipin-Antikörper iii. Antiphospholipid-Syndrom

Ausschlusskriterien

1. Erworbene Thrombophilie infolge von Medikamenten (Antibabypillen oder Hormonersatztherapie, Übergewicht oder Fettleibigkeit, Rauchen, Krebs, Schwangerschaft, Operation, Verletzung, längere Inaktivität/Bettruhe, Herzinsuffizienz, entzündliche Darmerkrankung oder Nierenerkrankung).

Kohorte mit nicht-neoplastischen hämatologischen Erkrankungen

Einschlusskriterien

Teilnehmer, die die folgenden Aufnahmekriterien erfüllen, können in diese Kohorte aufgenommen werden:

1. Eine angeborene oder erworbene nicht-neoplastische hämatologische Störung haben, die nicht in einer anderen Kohorte enthalten ist

Ausschlusskriterien

Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Angeborene Blutplättchenstörungen

Diese Kohorte umfasst einen Arm und ein Modul:

Angeborene Blutplättchenstörungen (CPD) Naturhistorisches Arm-Glanzmann-Thrombasthenie (GT)-Modul
Von-Willebrand-Krankheit
Keine Waffen oder Module
Seltene Erkrankungen
Keine Waffen oder Module
Blutung NOS
Keine Waffen oder Module
Thrombose/Thrombophilie
Keine Waffen oder Module
Nicht-neoplastische hämatologische Erkrankungen
Keine Waffen oder Module
Hämophilie

Diese Kohorte umfasst drei Arme und sechs Module:

Arm für zuvor unbehandelte Patienten (PUPs)

Efanestoctocog alfa (ALTUVIIIO®)-Modul

INHIBIT-Modul

Arm für natürlichen Verlauf der Hämophilie

Emicizumab (Hemlibra®)-Modul

Nonacog beta pegol (Rebinyn®)-Modul

Distress-Modul

Arm für Ergebnisse der Hämophilie-Gentherapie

Etranacogene dezaparvovec (HEMGENIX®)-Modul

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Bestimmung der Sicherheit von Therapien, die bei der Behandlung von Teilnehmern mit angeborenen oder erworbenen nicht-neoplastischen Blutungs- und Gerinnungsstörungen sowie Bindegewebsstörungen mit Blutungsneigung (Bluterkrankungen) eingesetzt werden.
Zeitfenster: 15 Jahre

Die Sicherheit wird anhand der folgenden Ereignisse im Rahmen der Europäischen Sicherheitsüberwachung (EUHASS)1 gemessen:

  1. Allergische oder andere akute Ereignisse
  2. Therapiebedingte Nebenwirkungen der Behandlung
  3. Durch Transfusion übertragene Infektionen
  4. Inhibitorbildung
  5. Thrombose
  6. Kardiovaskuläre Ereignisse
  7. Malignome
  8. Neurologische Ereignisse
  9. Todesfälle

Zusätzlich zu den modifizierten EUHASS-Endpunkten werden die folgenden Ereignisse als unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESI) erfasst:

  1. Das Auftreten von thrombotischen Mikroangiopathien, Injektionsstellenreaktionen und Fällen von potenzieller arzneimittelinduzierter Leberschädigung
  2. Die Bildung von Antidrogenantikörpern, die, wenn möglich, gemessen und bestätigt werden soll
  3. Schwere, unerwartete Blutungen
  4. Hospitalisierungen
  5. Glomerulonephritis
  6. Alle arms- oder modulspezifischen AESI, wie in ihrem entsprechenden Sicherheitsbewertungsabschnitt angegeben

Zusätzliche Sicherheitsereignisse von Interesse können erfasst werden.
15 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um eine Plattform zur Unterstützung von Studienarmen und Modulen für Teilnehmer mit Bluterkrankungen einzurichten.
Zeitfenster: 15 Jahre
Für jeden Arm wird ein kurzer Satz von Daten-Elementen von Interesse für die Studienteilnehmer entwickelt und berichtet.
15 Jahre
Um die Medikamentendosierungspläne bei Teilnehmern mit Bluterkrankungen zu beschreiben.
Zeitfenster: 15 Jahre

Dieses Ziel wird durch Folgendes bewertet:

  1. Bestimmung der Anzahl der Teilnehmer, die eine Behandlung mit Nicht-Faktor-Produkten beginnen und/oder darauf umsteigen, sowie der Gründe der Teilnehmer für den Beginn und/oder den Wechsel der Behandlung mit Nicht-Faktor-Produkten
  2. Bestimmung der Anzahl der Teilnehmer, die keine Behandlung mit Nicht-Faktor-Produkten beginnen
  3. Bestimmung der Anzahl der Teilnehmer, die zwischen verschiedenen Nicht-Faktor-Produkten wechseln, sowie der Gründe der Teilnehmer für den Wechsel zwischen Nicht-Faktor-Produkten
  4. Bestimmung der Anzahl der Teilnehmer, die die Behandlung mit Nicht-Faktor-Produkten abbrechen, sowie der Gründe der Teilnehmer für den Abbruch der Behandlung mit Nicht-Faktor-Produkten
15 Jahre
Um die Wirksamkeit von Therapien in der realen Welt bei Teilnehmern mit Bluterkrankungen zu beschreiben.
Zeitfenster: 15 Jahre
  1. Gesundheitsversorgungsnutzung gemessen an Anzahl und Art der Besuche und Krankenhausaufenthalte pro Jahr
  2. Patientenberichtete Ergebnisse (PROs) gemessen durch das Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Profil 29/25/Eltern-Proxy, Global Adherence Rating (GAR) (Alter 7 und älter), CATCH und EQ-5D5L
15 Jahre
Um das ATHN Transcends Biorepository für aktuelle und zukünftige Forschung zu erweitern und weiterzuentwickeln, durch die Sammlung von Biospezimen von Teilnehmern, die in dieses Protokoll eingeschrieben sind
Zeitfenster: 15 Jahre
Alle Teilnehmer haben die Möglichkeit, ihre Zustimmung zur Einlagerung von Proben in der ATHN Transcends Biorepository zu geben. Proben werden nach Bedarf gesammelt, einschließlich beim Basisbesuch, beim jährlichen Besuch und beim Studienabschlussbesuch (falls nicht bei Ihrem jährlichen Besuch gesammelt), sofern die Finanzierung es erlaubt.
15 Jahre
Zur Beschreibung von Blutungsereignissen, Veränderungen bei der Gesamtblutung und der jährlichen Blutungsrate (ABR), gemessen anhand einzelner Blutungskomponenten.
Zeitfenster: 15 Jahre
Dieses Ziel wird gemäß dem ISTH-Blutungsbewertungstool (ISTH BAT), dem vom Teilnehmer ausgefüllten Behandlungs- und Blutungsprotokoll und, falls zutreffend, einem bildlichen Blutungsbewertungsdiagramm (PBAC) für relevante Diagnosen berechnet.
15 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beschreibung der realen Wirksamkeit von Therapien durch Bewertung der Zielerreichung
Zeitfenster: 15 Jahre
Gemessen von GOAL-Hem für die Teilnehmer, die sich für diese Messung entscheiden
15 Jahre
Beschreibung der realen Wirksamkeit von Therapien durch Bewertung der vom Patienten gemeldeten Ergebnisse (PROs)
Zeitfenster: 15 Jahre
Gemessen durch das Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Profil 29/25/Eltern-Proxy
15 Jahre
Beschreibung der tatsächlichen Wirksamkeit von Therapien durch Bewertung der Therapietreue
Zeitfenster: 15 Jahre
Gemessen am Global Adherence Rating (GAR)
15 Jahre
Beschreibung der tatsächlichen Wirksamkeit von Therapien durch Bewertung des Nutzens für die Gesundheit
Zeitfenster: 15 Jahre
Gemessen mit dem EQ-5D-5L
15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Mitarbeiter

Novo Nordisk A/S
Sanofi
Pfizer
Genentech, Inc.
CSL Behring
Hemophilia of Georgia, Inc.
Hemab ApS

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael Recht, MD, PhD, MBA, Yale University School of Medicine & National Bleeding Disorders Foundation
  • Hauptermittler: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, ATHN, Ochsner Clinic Foundation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. September 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2035

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATHN Transcends

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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