Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ATHN Transcends: Természettörténeti tanulmány a nem daganatos hematológiai rendellenességekről

2026. augusztus 14. frissítette: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN Transcends: Természettörténeti kohorsztanulmány a nem daganatos hematológiai rendellenességekben szenvedők kezelésének biztonságosságáról, hatékonyságáról és gyakorlatáról

Az American Thrombosis and Hemostasis Network (ATHN) klinikai vizsgálatainak növekedésével párhuzamosan az új terápiák száma minden veleszületett és szerzett hematológiai állapotra, nem csak a vérzési és véralvadási rendellenességekre, jelentősen növekszik. Az FDA által a közelmúltban jóváhagyott, veleszületett és szerzett hematológiai állapotok kezelésére alkalmazott terápiák némelyike ​​még nem bizonyította hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát. Ezenkívül a jól kontrollált, kulcsfontosságú vizsgálatok eredményei gyakran nem reprodukálhatók, miután a terápiát általános használatra jóváhagyták (1,2,3,4). Csak 2019-ben az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) huszonnégy új terápiát adott ki a veleszületett és szerzett hematológiai betegségek kezelésére.(5) Ezenkívül a www.clinicaltrials.gov oldalon jelenleg közel 10 000 új tanulmányt tartanak nyilván a hematológiai betegségekre vonatkozóan.(6) A potenciális új terápiák e robbanásszerű megjelenése miatt elengedhetetlen, hogy a nem-neoplasztikus hematológia területén dolgozó klinikusok és klinikai kutatók egységes, biztonságos, elfogulatlan és tartós módszerrel rendelkezzenek a hosszú távú biztonsági és hatékonysági adatok gyűjtésére. Amint azt egy nemrégiben közzétett áttekintés hangsúlyozta, a pontos, egységes és minőségi nemzeti adatgyűjtés kritikus fontosságú a klinikai kutatásban, különösen a longitudinális kohorszvizsgálatok esetében, amelyek a biológiai kockázat egész életére kiterjednek.(7)

Ennek a longitudinális, megfigyeléses vizsgálatnak az átfogó célja, hogy jellemezze a kezelések biztonságát, hatékonyságát és gyakorlatát minden veleszületett és szerzett hematológiai rendellenességben szenvedő ember számára az Egyesült Államokban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Ez egy longitudinális, természetrajzi megfigyeléses kohorsz-tanulmány, amelyet körülbelül 150 ATHN-hez kapcsolódó helyszínen végeznek. A résztvevőket legalább 15 évig követik. A harmonizált adatelemek gyűjtése a beiratkozáskor, negyedévente, eseti és évente történik. Az összes résztvevőről összegyűjtendő alapadatok. Konkrét adatokat gyűjtünk a kohorsz-specifikus fegyverekre és modulokra beiratkozott résztvevőkről.

Minden résztvevő egyetlen csoportba kerül besorolásra: hemofília, Von Willebrand-kór, veleszületett vérlemezke-rendellenesség, ritka vérzési rendellenességek, másként nem meghatározott vérzés (NOS), trombózis/trombofília vagy nem daganatos hematológiai állapotok. Azt a csoportot, amelybe a résztvevő megfelel, a helyszín vizsgálója határozza meg.

Tanulmányi karok és tanulmányi modulok fejleszthetők annak érdekében, hogy betegség- és/vagy betegségspecifikus betekintést nyújtsanak az érdekelt felekhez, ideértve, de nem kizárólagosan a gyógyszergyárakat, az ATHN-t és a hemofília-kezelő központokat (HTC). A karok a vizsgálat során gyűjtendő modulokon keresztül termékspecifikus adatgyűjtésbe ágazhatnak, a tervezett vizsgálati értékelésekkel együtt.

Az ATHN Transcends vezető kutatója: Michael Recht, MD, PhD, MBA American Trombosis and Hemostasis Network

Az ATHN Transcends Társvizsgáló: Lynn Malec, MD, MSc Versiti Blood Research Institute

Kar vezető nyomozók:

PUP kar:

Shannon Carpenter, MD, MS University of Missouri Kansas City School of Medicine Children's Mercy Hospital Courtney Thornburg, MD, MS University of California San Diego Rady Children's Hospital San Diego

Hemophilia Natural History kar:

Tyler Buckner, MD, MSc Hemofília és Thrombosis Center Colorado Egyetem Anschutz Medical Campus Michael Recht, MD, PhD, MBA American Trombosis and Hemostasis Network

A hemofília génterápia eredményei:

Janice M. Staber, MD, Iowa Hemofília és Trombózis Központ, Iowa Egyetem Stead Családi Gyermekkórháza Ulrike M. Reiss, MD, Hemofília Kezelési Központ, St. Jude's Children's Research Hospital

Súlyos VWD természettudományi kar:

Robert F. Sidonio, Jr., MD, MSc Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Hemophilia of Georgia Vérzéses és véralvadási zavarokkal foglalkozó központ Angela C. Weyand, MD C.S. Mott Gyermekkórház, Michigani Egyetem Orvosi Iskola, Ann Arbor

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

3000

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Telefonszám: 122 800-360-2846
  • E-mail: cfedor@athn.org

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Toborzás
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Treatment Center at Phoenix Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shanna White, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Toborzás
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
        • Toborzás
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
        • Kutatásvezető:
          • Doris Quon, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027-6016
        • Toborzás
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Kutatásvezető:
          • Guy Young, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94610
        • Toborzás
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alison Matsunaga, MD
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Toborzás
        • University of California at Davis Hemophilia Treatment Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kim Schafer, RN, MSN, FNP
      • San Bernardino, California, Egyesült Államok, 92408
        • Toborzás
        • Loma Linda Hemoglobinopathy and Inherited Bleeding Disorder Program
        • Kapcsolatba lépni:
          • Rosa Rivas
          • Telefonszám: 909-651-1910
        • Kutatásvezető:
          • Akshat Jain, MD
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Toborzás
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Julie Jaffray, MD
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92121
        • Toborzás
        • Hemophilia & Thrombosis Treatment Center at UC San Diego Health
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Annette Von Drygalski, MD
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Toborzás
        • University of California, San Francisco Hemophilia & Thrombosis Center
        • Kutatásvezető:
          • Andrew Leavitt, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Toborzás
        • Yale Hemophilia Treatment Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Stephanie Prozora, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19801
        • Toborzás
        • Delaware Hemophilia Treatment Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Corrina Schultz, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • Toborzás
        • Georgetown University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Craig Kessler, MD
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • Children's National Hemophilia Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
        • Toborzás
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Tung Wynn, MD
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Toborzás
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Kutatásvezető:
          • Fernando Corrales-Medina, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Toborzás
        • University of Miami Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Fernando Corrales-Medina, MD
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Még nincs toborzás
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • Kutatásvezető:
          • Amina Rafique, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • St. Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • Toborzás
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Irmel Ayala, MD
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33607
        • Toborzás
        • St. Joseph's Hospital Center for Bleeding & Clotting Disorders
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Erin Cockrell, MD
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Toborzás
        • University of South Florida - Adult
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Bradley Fletcher, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30308
        • Toborzás
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Christine Kempton, MD
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Toborzás
        • Emory/Children's Health Care of Atlanta
        • Kutatásvezető:
          • Robert Sidonio, Jr, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31403
        • Toborzás
        • Memorial Health University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • James Yarnall, MD, MPH
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Toborzás
        • Rush University Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Mindy Simpson, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61664
        • Toborzás
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Kutatásvezető:
          • Jonathan Roberts, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Toborzás
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Kutatásvezető:
          • Amy Shapiro, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Toborzás
        • Iowa Hemophilia and Thrombosis Center
        • Kutatásvezető:
          • Janice Staber, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Toborzás
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Maissaa Janbain, MD
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Egyesült Államok, 04074
        • Toborzás
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
        • Kutatásvezető:
          • Eric Larsen, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Toborzás
        • Johns Hopkins University Hemophilia Treatment Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jennifer Keates-Baleeiro, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Még nincs toborzás
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Kutatásvezető:
          • Eric Grabowski, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Toborzás
        • Central Michigan Children's Hospital of Michigan
        • Kutatásvezető:
          • Madhvi Rajpurkar, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
        • Toborzás
        • Henry Ford Health System Bleeding and Thrombosis Treatment Center
        • Kutatásvezető:
          • Philip Kuriakose, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Meera Sridharah, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Toborzás
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
        • Kutatásvezető:
          • Shannon Carpenter, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Toborzás
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
        • Kutatásvezető:
          • John Puetz, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89135
        • Toborzás
        • Cure 4 the Kids Foundation
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Aimee Foord, MD
      • Reno, Nevada, Egyesült Államok, 89509
        • Toborzás
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Daisy Cortes, MD
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Egyesült Államok, 07122
        • Toborzás
        • Newark Beth Israel Medical Center - Hemophilia Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alice Cohen, MD
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87131
        • Toborzás
        • University of New Mexico Ted R. Montoya Hemophilia & Thrombosis Program
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shirley Abraham, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14202
        • Toborzás
        • Western New York BloodCare
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Beverly Schaefer, MD
      • Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Toborzás
        • Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center at Long Island Jewish and Cohen Children's Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Suchitra Acharya, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Toborzás
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Catherine McGuinn, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14626
        • Toborzás
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Kutatásvezető:
          • Tammuella Chrisentery-Singleton, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • The Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
        • Toborzás
        • Montefiore Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Henny Billett, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27517
        • Toborzás
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kutatásvezető:
          • Nigel Key, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
        • Toborzás
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Christine Bolen, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Toborzás
        • East Carolina University Hemophilia Treatment Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Beng Fuh, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Toborzás
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Amanda Blair, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
        • Toborzás
        • Akron Children's Hospital - Showers Center for Cancer & Blood Disorders
        • Kutatásvezető:
          • Nicole Kendel, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Toborzás
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Cristina Tarango, MD
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
        • Toborzás
        • University of Cincinnati Medical Center Hemophilia Treatment Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kristine Karkoska, MD
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Toborzás
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Kutatásvezető:
          • John Letterio, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Toborzás
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
        • Kutatásvezető:
          • Amy Dunn, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43203
        • Toborzás
        • Ohio State University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Nicholas Gallastegui Crestani, MD
      • Dayton, Ohio, Egyesült Államok, 45404
        • Toborzás
        • Dayton Children's Hemostasis and Thrombosis Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jordan Wright, MD
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • Toborzás
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Dagmar Stein, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kutatásvezető:
          • Leslie Raffini, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19134
        • Toborzás
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Nataly Apollonsky, MD
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Adam Cuker, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Toborzás
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Nicoletta Machin, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02903
        • Toborzás
        • Rhode Island Hospital Hemostasis and Thrombosis Center
        • Kutatásvezető:
          • Salley Pels, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
        • Toborzás
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Ulrike Reiss, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37212
        • Toborzás
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Shannon Walker, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Toborzás
        • Children's Blood and Cancer Center of Central Texas
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Arun Gurunathan, MD
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
        • Toborzás
        • North Texas Hemophilia and Thrombosis Program - Pediatric Program / Center for Cancer & Blood Disorders
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ayeshia Zia, MD
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Toborzás
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Yu-Min Shen, MD
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Miguel A. Escobar, MD
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Texas Children's Hemophilia & Thrombosis Center/Baylor College of Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Clay Cohen, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Toborzás
        • South Texas Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Treatment Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Deanna Maida, MD
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Kings Daughters
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kevin Todd, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98101
        • Toborzás
        • Washington Center for Bleeding Disorders
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Egyesült Államok, 54311
        • Toborzás
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kenneth Friedman, MD
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Toborzás
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
        • Kutatásvezető:
          • Lynn Malec, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ez egy valós tanulmány, amelybe veleszületett vagy szerzett vérbetegségben szenvedő résztvevőket vonnak be.

Leírás

Azok a résztvevők, akik megfelelnek a következő felvételi kritériumoknak, de egyik kizárási kritériumnak sem, jogosultak az alapvizsgálatba való felvételre:

Bevételi kritériumok:

  1. Bármilyen korú
  2. Bármilyen veleszületett vagy szerzett nem daganatos hematológiai rendellenességben szenved; vagy
  3. Vérzés fenotípusa, amelyet az életkorhoz igazított abnormális ISTH vérzésmérő eszköz pontszáma jelez, ismeretlen diagnózis mellett; vagy
  4. Vérzésre hajlamos kötőszöveti rendellenesség, amelyet az életkorhoz igazított abnormális ISTH vérzést értékelő eszköz pontszám jelzi.

Kizárási kritériumok:

1. Nem alkalmas egy kohorszba való felvételre 2. Nem tud tájékozott hozzájárulást adni 3. Nem hajlandó vizsgálati eljárásokat végezni

A kohorsz résztvevőinek kiválasztása

Minden résztvevőnek abban a kohorszban kell szerepelnie, amelyre az alábbiakban meghatározottak szerint jogosult.

Hemofília kohorsz

Bevételi kritériumok:

Azok a résztvevők jelentkezhetnek be ebbe a csoportba, akik megfelelnek a következő felvételi feltételeknek:

  1. A VIII-as vagy IX-es faktor aktivitása < 50%, a veleszületett hemofílián kívüli alacsony alvadási faktor vagy a veleszületett hemofília ismert hordozója nélkül; VAGY
  2. A veleszületett hemofília ismert hordozója, 50%-nál nagyobb vagy egyenlő VIII-as vagy IX-es faktor aktivitással, vérzési fenotípussal vagy anélkül, amit az életkorhoz igazított abnormális ISTH vérzésmérő eszköz pontszáma jelez, VAGY
  3. Ismert veleszületett hemofília, amelynek faktorszintje >50% a vektor befogadása után.
  4. Szerzett hemofília

Kizárási kritériumok:

Egyik sem

Von Willebrand-kór kohorsz

Bevételi kritériumok:

Azok a résztvevők jelentkezhetnek be ebbe a csoportba, akik megfelelnek a következő felvételi feltételeknek:

1. Megfelelés a VWD vagy alacsony VWF legutóbbi nemzetközi irányelvek szerinti meghatározásának

Kizárási kritériumok:

Egyik sem

Veleszületett vérlemezke-rendellenesség kohorsz

Bevételi kritériumok:

Azok a résztvevők jelentkezhetnek be ebbe a csoportba, akik megfelelnek a következő felvételi feltételeknek:

  1. A vérlemezkék működésének rendellenességei

    1. Glanzmann-trombaszténia (GPIIb vagy GPIIIa)
    2. Bernard-Soulier-szindróma (GPIbalpha, GPIbbeta vagy GPIX)
  2. A vérlemezke granulátum rendellenességei
  3. A vérlemezke jelátviteli rendellenességek
  4. A vérlemezke-elválasztás rendellenességei
  5. Kollagénreceptor hiba
  6. ADP-receptor hiba
  7. Tromboxánreceptor hiba
  8. Óriás vérlemezke-rendellenesség
  9. A thrombocyta-aggregációs vizsgálatban más vagy ismeretlen ok miatti rendellenességek (nem gyógyszerrel kapcsolatosak)

Kizárási kritériumok:

Veleszületett thrombocyta-rendellenességek, amelyek másodlagos gyógyszerek vagy más anyagok miatt következnek be

Ritka vérzési rendellenességek csoportja

Bevételi kritériumok:

Azok a résztvevők jelentkezhetnek be ebbe a csoportba, akik megfelelnek a következő felvételi feltételeknek:

1. Ritka véralvadási zavar (RCD) diagnosztizálása van az alábbiak egyikével:

  1. PAI-1 hiány
  2. I., II., V., VII., X., XI., XIII. faktor hiányosságai
  3. Kombinált FV és FVIII hiány

Kizárási kritériumok:

Egyik sem

Vérző NOS kohorsz

Bevételi kritériumok:

Azok a résztvevők jelentkezhetnek be ebbe a csoportba, akik megfelelnek a következő felvételi feltételeknek:

  1. Vérzési fenotípusa van, amit az életkorhoz igazított abnormális ISTH vérzést értékelő eszköz pontszáma mutat, ismeretlen diagnózis mellett; VAGY
  2. Vérzésre hajlamos kötőszöveti rendellenesség, amelyet az életkorhoz igazított abnormális ISTH vérzésmérő eszköz pontszáma jelez

Kizárási kritériumok:

Egyik sem

Trombózis/Thrombophilia kohorsz

Befogadási kritériumok

Azok a résztvevők jelentkezhetnek be ebbe a csoportba, akik megfelelnek a következő felvételi feltételeknek:

  1. Artériás vagy vénás trombózisa van
  2. Ismert veleszületett vagy szerzett thrombophiliában szenvedő betegek trombózissal vagy anélkül a. Megállapított genetikai tényezők: i. Protein C hiány ii. Protein S hiány iii. Antitrombin hiány iv. V. faktor Leiden v. Protrombin génmutáció b. Ritka genetikai tényezők i. Dysfibrinogenemia ii. Hyperhomocysteinemia c. Határozatlan genetikai tényezők i. Emelkedett VIII-as faktor ii. Emelkedett IX-es faktor iii. Emelkedett XI. faktor iv. Plazminogén hiány v. Csökkent szöveti plazminogén aktivátor vi. Emelkedett lipoprotein (a) d. Szerzett thrombophiliák i. Lupus antikoaguláns ii. Kardiolipin elleni antitestek iii. Antifoszfolipid szindróma

Kizárási kritériumok

1. Gyógyszerek (fogamzásgátló tabletták vagy hormonpótló terápia, túlsúly vagy elhízás, dohányzás, rák, terhesség, műtét, sérülés, hosszan tartó inaktivitás/fekvés, szívelégtelenség, gyulladásos bélbetegség vagy vesebetegség) miatti szerzett thrombophilia

Nem daganatos hematológiai állapotok kohorsza

Befogadási kritériumok

Azok a résztvevők jelentkezhetnek be ebbe a csoportba, akik megfelelnek a következő felvételi feltételeknek:

1. Bármilyen veleszületett vagy szerzett nem daganatos hematológiai rendellenessége van, amely nem szerepel semmilyen más kohorszban

Kizárási kritériumok

Egyik sem

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Csak esetre
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Veleszületett vérlemezke-rendellenességek

Ez a kohorsz egy karból és egy modulból áll:

Veleszületett vérlemezke-rendellenességek (CPD) Természetrajzi kar Glanzmann Thrombasthenia (GT) modul
Von Willebrand-kór
Nincsenek karok vagy modulok
Ritka rendellenességek
Nincsenek karok vagy modulok
Vérzés NOS
Nincsenek karok vagy modulok
Trombózis/Thrombophilia
Nincsenek karok vagy modulok
Nem daganatos hematológiai állapotok
Nincsenek karok vagy modulok
Hemofília

Ez a kohorsz három Ágat és hat Modult tartalmaz:

Korábban Kezeletlen Beteg (PUPs) Ág

Efanestoctocog alfa (ALTUVIIIO®) Modul

INHIBIT Modul

Hemofília Természetes Lefolyás Ág

Emicizumab (Hemlibra®) Modul

Nonacog beta pegol (Rebinyn®) Modul

Distress Modul

Hemofília Génterápiás Eredmények Ág

Etranacogene dezaparvovec (HEMGENIX®) Modul

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A veleszületett vagy szerzett, nem daganatos eredetű vérzési és véralvadási rendellenességekkel, valamint vérzési hajlamú kötőszöveti rendellenességekkel (vérképző rendellenességek) rendelkező résztvevők kezelésében alkalmazott terápiák biztonságosságának meghatározása.
Időkeret: 15 év

A biztonság mérésére az Európai Biztonsági Felügyelet (EUHASS)1 alábbi eseményei szolgálnak:

  1. Allergiás vagy egyéb akut események
  2. A terápia kezeléssel összefüggő mellékhatásai
  3. Transzfúzióval átvitt fertőzések
  4. Gátlóképződés
  5. Trombózis
  6. Kardiovaszkuláris események
  7. Malignus megbetegedések
  8. Neurológiai események
  9. Halál

A módosított EUHASS végpontok mellett a következő események gyűjtésre kerülnek, mint különleges jelentőségű káros események (AESI):

  1. Trombotikus mikroangiopátiák előfordulása, injekciós helyi reakciók és esetleges gyógyszer okozta májkárosodás esetei
  2. Gyógyszerellenes antitestek kialakulása, amelyek mérésre és igazolásra kerülnek, amennyiben lehetséges
  3. Súlyos, váratlan vérzések
  4. Kórházi kezelések
  5. Glomerulonefritis
  6. Bármely, az adott ág vagy modulra vonatkozó, a megfelelő Biztonsági Értékelés részben meghatározott AESI

További érdekes biztonsági események is gyűjthetők.
15 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Platform létrehozása a tanulmányi ágak és modulok támogatására a vérképzőrendszeri betegségekkel küzdő résztvevők számára.
Időkeret: 15 év
Minden kezelési csoport esetében egy rövid, érdekes adatelem-készletet állítanak össze és jelentnek be a vizsgálatban résztvevők számára.
15 év
A gyógyszeradagolási szabályzatok leírása a vérképzőszervi rendellenességekkel élő résztvevők esetében.
Időkeret: 15 év

Ezt a célt a következők alapján értékeljük:

  1. Annak meghatározása, hogy hány résztvevő kezdte el és/vagy váltott nem-faktor termékekkel történő kezelésre, valamint a résztvevők okai a nem-faktor termékekkel történő kezelés megkezdésére és/vagy váltására
  2. Annak meghatározása, hogy hány résztvevő nem kezdte el a nem-faktor termékekkel történő kezelést
  3. Annak meghatározása, hogy hány résztvevő váltott a különböző nem-faktor termékek között, valamint a résztvevők okai a nem-faktor termékek váltására
  4. Annak meghatározása, hogy hány résztvevő szakította félbe a nem-faktor termékekkel történő kezelést, valamint a résztvevők okai a nem-faktor termékekkel történő kezelés megszakítására
15 év
A vérképzőrendszeri rendellenességekkel élő résztvevők számára alkalmazott terápiák valós világbeli hatékonyságának leírása.
Időkeret: 15 év
  1. Egészségügyi ellátás igénybevétele, amelyet az éves látogatások és kórházi kezelések száma és típusa mér
  2. Beteg által jelentett kimenetelek (PRO-k), amelyeket a Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Profile 29/25/Parent Proxy, Global Adherence Rating (GAR) (7 éves kortól), CATCH és EQ-5D5L mér
15 év
Az ATHN Transcends Biorepository növekedésének és fejlődésének elősegítése jelenlegi és jövőbeli kutatások céljából a protokollban résztvevő személyek biológiai mintáinak gyűjtésével
Időkeret: 15 év
Minden résztvevőnek lehetősége van arra, hogy hozzájáruljon ahhoz, hogy mintáit az ATHN Transcends Biorepository-ban tárolják. A mintákat szükség szerint gyűjtik, beleértve az Alapvizsgálatot, az Éves vizsgálatot és a Vizsgálatból való kilépés vizsgálatot (ha nem gyűjtöttek az Éves vizsgálat során), amennyiben a finanszírozás lehetővé teszi.
15 év
A vérzéses események, a vérzés összességében bekövetkező változásai és az évesített vérzési ráta (ABR) leírása az egyéni vérzési összetevők alapján mérve.
Időkeret: 15 év
Ezt a célkitűzést az ISTH vérzésértékelési eszköz (ISTH BAT) alapján számítják ki, amelyet a résztvevő kitöltött kezelési és vérzési napló, és ha alkalmazható, egy képi vérzésértékelési diagram (PBAC) alapján, a vonatkozó diagnózisok esetében.
15 év

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A terápiák valós hatékonyságának leírása a célok elérésének értékelésével
Időkeret: 15 év
A GOAL-Hem mérése azon résztvevők esetében, akik részt vesznek ebben a mérésben
15 év
A terápiák valós hatékonyságának leírása a betegek által jelentett eredmények (PRO-k) értékelésével
Időkeret: 15 év
A betegek által jelentett eredmények mérési információs rendszerének (PROMIS) profilja 29/25/szülői meghatalmazott által mérve
15 év
A terápiák valós hatékonyságának leírása a kezelési adherencia értékelésével
Időkeret: 15 év
A Global Adherence Rating (GAR) alapján mérve
15 év
A terápiák valós hatékonyságának leírása az egészségügyi hasznosság értékelésével
Időkeret: 15 év
Az EQ-5D-5L mérése
15 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Együttműködők

Novo Nordisk A/S
Sanofi
Pfizer
Genentech, Inc.
CSL Behring
Hemophilia of Georgia, Inc.
Hemab ApS

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Michael Recht, MD, PhD, MBA, Yale University School of Medicine & National Bleeding Disorders Foundation
  • Kutatásvezető: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, ATHN, Ochsner Clinic Foundation

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2035. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2035. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. május 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 20.

Első közzététel (Tényleges)

2020. május 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 14.

Utolsó ellenőrzés

2026. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ATHN Transcends

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel