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ATHN 超越：非肿瘤性血液病的自然史研究

2026年8月14日 更新者：American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN 超越：非肿瘤性血液病患者治疗的安全性、有效性和实践的自然历史队列研究

随着美国血栓形成和止血网络 (ATHN) 临床研究的发展，针对所有先天性和后天性血液病的新疗法的数量正在显着增加，而不仅仅是针对出血和凝血障碍的疗法。 一些最近获得 FDA 批准的先天性和后天性血液病疗法尚未证明其长期安全性和有效性。 此外，一旦一种疗法被批准用于一般用途，来自控制良好的关键研究的结果通常无法重复。 (1,2,3,4) 仅在 2019 年，美国食品和药物管理局 (FDA) 就批准了 24 种针对先天性和后天性血液病的新疗法。 (5) 此外，目前在 www.clinicaltrials.gov.(6) 上注册了近 10,000 项血液病新研究。 随着潜在新疗法的出现，非肿瘤血液学领域的临床医生和临床研究人员必须采用统一、安全、公正和持久的方法来收集长期安全性和有效性数据。 正如最近发表的评论中强调的那样，准确、统一和高质量的国家数据收集在临床研究中至关重要，特别是对于涵盖一生生物风险的纵向队列研究。 (7)

这项纵向、观察性研究的总体目标是描述美国所有先天性和后天性血液病患者治疗的安全性、有效性和实践。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

这是一项纵向的自然历史观察队列研究，在大约 150 个 ATHN 附属站点进行。 参与者将被跟踪至少 15 年。 将在注册时、每季度、临时和每年收集统一的数据元素。 为所有参与者收集的基础数据。 将为参加队列特定武器和模块的参与者收集特定数据。

每个参与者将被分配到一个队列中：血友病、血管性血友病、先天性血小板疾病、罕见出血性疾病、未另行规定的出血 (NOS)、血栓形成/血栓形成或非肿瘤性血液病症。 参与者有资格参加的队列将由现场调查员确定。

可以开发研究武器和研究模块来提供与利益相关者相关的疾病和/或疾病特定见解，包括但不限于制药公司、ATHN 和血友病治疗中心 (HTC)。 Arms 可以通过模块分支到特定于产品的数据收集中，以在研究期间收集，并结合计划的研究评估。

ATHN Transcends 首席研究员：Michael Recht, MD, PhD, MBA 美国血栓与止血网络

ATHN Transcends 联合研究员：Lynn Malec，医学博士，MSc Versiti 血液研究所

Arm 首席研究员：

PUP 手臂：

Shannon Carpenter, MD, MS 密苏里大学堪萨斯城医学院儿童慈善医院 Courtney Thornburg, MD, MS 加州大学圣地亚哥分校 Rady 儿童医院圣地亚哥

血友病自然史组：

Tyler Buckner，医学博士，理学硕士血友病和血栓形成中心科罗拉多大学安舒茨医学院 Michael Recht，医学博士，哲学博士，工商管理硕士

血友病基因治疗结果组：

Janice M. Staber, MD 爱荷华州血友病和血栓中心 爱荷华大学斯特德家庭儿童医院 Ulrike M. Reiss, MD 血友病治疗中心 St. Jude's 儿童研究医院

严重 VWD 自然史组：

Robert F. Sidonio, Jr., MD, MSc Aflac 癌症和血液疾病中心，格鲁吉亚血友病出血和凝血障碍中心 Angela C. Weyand, MD C.S. Mott 儿童医院，密歇根大学医学院，安阿伯

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

3000

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • 电话号码：122 800-360-2846
  • 邮箱：cfedor@athn.org

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • 招聘中
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Treatment Center at Phoenix Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Shanna White, MD
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • 招聘中
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90007
        • 招聘中
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
        • 首席研究员：
          • Doris Quon, MD
        • 接触：
      • Los Angeles、California、美国、90027-6016
        • 招聘中
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • 首席研究员：
          • Guy Young, MD
        • 接触：
      • Oakland、California、美国、94610
        • 招聘中
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alison Matsunaga, MD
      • Sacramento、California、美国、95817
        • 招聘中
        • University of California at Davis Hemophilia Treatment Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kim Schafer, RN, MSN, FNP
      • San Bernardino、California、美国、92408
        • 招聘中
        • Loma Linda Hemoglobinopathy and Inherited Bleeding Disorder Program
        • 接触：
          • Rosa Rivas
          • 电话号码：909-651-1910
        • 首席研究员：
          • Akshat Jain, MD
      • San Diego、California、美国、92123
        • 招聘中
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Julie Jaffray, MD
      • San Diego、California、美国、92121
        • 招聘中
        • Hemophilia & Thrombosis Treatment Center at UC San Diego Health
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Annette Von Drygalski, MD
      • San Francisco、California、美国、94143
        • 招聘中
        • University of California, San Francisco Hemophilia & Thrombosis Center
        • 首席研究员：
          • Andrew Leavitt, MD
        • 接触：
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
      • New Haven、Connecticut、美国、06520
        • 招聘中
        • Yale Hemophilia Treatment Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Stephanie Prozora, MD
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19801
        • 招聘中
        • Delaware Hemophilia Treatment Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Corrina Schultz, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20007
        • 招聘中
        • Georgetown University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Craig Kessler, MD
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • 招聘中
        • Children's National Hemophilia Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • 招聘中
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Tung Wynn, MD
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • 首席研究员：
          • Fernando Corrales-Medina, MD
        • 接触：
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • University of Miami Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Fernando Corrales-Medina, MD
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • 尚未招聘
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • 首席研究员：
          • Amina Rafique, MD
        • 接触：
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • 招聘中
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Irmel Ayala, MD
      • Tampa、Florida、美国、33607
        • 招聘中
        • St. Joseph's Hospital Center for Bleeding & Clotting Disorders
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Erin Cockrell, MD
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • 招聘中
        • University of South Florida - Adult
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Bradley Fletcher, MD
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30308
        • 招聘中
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Christine Kempton, MD
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • Emory/Children's Health Care of Atlanta
        • 首席研究员：
          • Robert Sidonio, Jr, MD
        • 接触：
      • Savannah、Georgia、美国、31403
        • 招聘中
        • Memorial Health University Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • James Yarnall, MD, MPH
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • 招聘中
        • Rush University Medical Center
        • 首席研究员：
          • Mindy Simpson, MD
        • 接触：
      • Peoria、Illinois、美国、61664
        • 招聘中
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • 首席研究员：
          • Jonathan Roberts, MD
        • 接触：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • 招聘中
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • 首席研究员：
          • Amy Shapiro, MD
        • 接触：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 招聘中
        • Iowa Hemophilia and Thrombosis Center
        • 首席研究员：
          • Janice Staber, MD
        • 接触：
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • 招聘中
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Maissaa Janbain, MD
    • Maine
      • Scarborough、Maine、美国、04074
        • 招聘中
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
        • 首席研究员：
          • Eric Larsen, MD
        • 接触：
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • 招聘中
        • Johns Hopkins University Hemophilia Treatment Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jennifer Keates-Baleeiro, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 尚未招聘
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • 首席研究员：
          • Eric Grabowski, MD
        • 接触：
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • 招聘中
        • Central Michigan Children's Hospital of Michigan
        • 首席研究员：
          • Madhvi Rajpurkar, MD
        • 接触：
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • 招聘中
        • Henry Ford Health System Bleeding and Thrombosis Treatment Center
        • 首席研究员：
          • Philip Kuriakose, MD
        • 接触：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Meera Sridharah, MD
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • 招聘中
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
        • 首席研究员：
          • Shannon Carpenter, MD
        • 接触：
      • St Louis、Missouri、美国、63104
        • 招聘中
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
        • 首席研究员：
          • John Puetz, MD
        • 接触：
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、美国、89135
        • 招聘中
        • Cure 4 the Kids Foundation
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Aimee Foord, MD
      • Reno、Nevada、美国、89509
        • 招聘中
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Daisy Cortes, MD
    • New Jersey
      • Newark、New Jersey、美国、07122
        • 招聘中
        • Newark Beth Israel Medical Center - Hemophilia Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Alice Cohen, MD
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、美国、87131
        • 招聘中
        • University of New Mexico Ted R. Montoya Hemophilia & Thrombosis Program
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Shirley Abraham, MD
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14202
        • 招聘中
        • Western New York BloodCare
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Beverly Schaefer, MD
      • Hyde Park、New York、美国、11040
        • 招聘中
        • Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center at Long Island Jewish and Cohen Children's Medical Center
        • 首席研究员：
          • Suchitra Acharya, MD
        • 接触：
      • New York、New York、美国、10065
        • 招聘中
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
        • 首席研究员：
          • Catherine McGuinn, MD
        • 接触：
      • Rochester、New York、美国、14626
        • 招聘中
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • 首席研究员：
          • Tammuella Chrisentery-Singleton, MD
        • 接触：
        • 接触：
      • The Bronx、New York、美国、10461
        • 招聘中
        • Montefiore Medical Center
        • 首席研究员：
          • Henny Billett, MD
        • 接触：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27517
        • 招聘中
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
        • 首席研究员：
          • Nigel Key, MD
        • 接触：
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • 招聘中
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Christine Bolen, MD
        • 接触：
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • 招聘中
        • East Carolina University Hemophilia Treatment Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Beng Fuh, MD
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • 招聘中
        • Wake Forest University Health Sciences
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Amanda Blair, MD
    • Ohio
      • Akron、Ohio、美国、44308
        • 招聘中
        • Akron Children's Hospital - Showers Center for Cancer & Blood Disorders
        • 首席研究员：
          • Nicole Kendel, MD
        • 接触：
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Cristina Tarango, MD
      • Cincinnati、Ohio、美国、45267
        • 招聘中
        • University of Cincinnati Medical Center Hemophilia Treatment Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kristine Karkoska, MD
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • 招聘中
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • 首席研究员：
          • John Letterio, MD
        • 接触：
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • 招聘中
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
        • 首席研究员：
          • Amy Dunn, MD
        • 接触：
      • Columbus、Ohio、美国、43203
        • 招聘中
        • Ohio State University Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nicholas Gallastegui Crestani, MD
      • Dayton、Ohio、美国、45404
        • 招聘中
        • Dayton Children's Hemostasis and Thrombosis Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jordan Wright, MD
      • Toledo、Ohio、美国、43606
        • 招聘中
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dagmar Stein, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 首席研究员：
          • Leslie Raffini, MD
        • 接触：
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
        • 招聘中
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nataly Apollonsky, MD
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 招聘中
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Adam Cuker, MD
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 招聘中
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nicoletta Machin, MD
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • 招聘中
        • Rhode Island Hospital Hemostasis and Thrombosis Center
        • 首席研究员：
          • Salley Pels, MD
        • 接触：
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • 招聘中
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • 首席研究员：
          • Ulrike Reiss, MD
        • 接触：
      • Nashville、Tennessee、美国、37212
        • 招聘中
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 首席研究员：
          • Shannon Walker, MD
        • 接触：
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
        • 招聘中
        • Children's Blood and Cancer Center of Central Texas
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Arun Gurunathan, MD
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • 招聘中
        • North Texas Hemophilia and Thrombosis Program - Pediatric Program / Center for Cancer & Blood Disorders
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Ayeshia Zia, MD
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • 招聘中
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Yu-Min Shen, MD
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Miguel A. Escobar, MD
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Texas Children's Hemophilia & Thrombosis Center/Baylor College of Medicine
        • 首席研究员：
          • Clay Cohen, MD
        • 接触：
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • 招聘中
        • South Texas Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Treatment Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Deanna Maida, MD
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Kings Daughters
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kevin Todd, MD
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98101
        • 招聘中
        • Washington Center for Bleeding Disorders
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD
    • Wisconsin
      • Green Bay、Wisconsin、美国、54311
        • 招聘中
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Kenneth Friedman, MD
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • 招聘中
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
        • 首席研究员：
          • Lynn Malec, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

这是一项真实世界的研究，将招募患有先天性或后天性血液病的参与者。

描述

符合以下纳入标准且不符合任何排除标准的参与者有资格参加基础研究：

纳入标准：

  1. 任何年龄
  2. 患有任何先天性或获得性非肿瘤性血液病；或者
  3. 具有年龄调整后的异常 ISTH 出血评估工具评分所指示的出血表型且诊断不明；或者
  4. 年龄调整异常 ISTH 出血评估工具评分表明具有出血倾向的结缔组织疾病。

排除标准：

1. 不符合纳入队列的条件 2. 无法给予知情同意或同意 3. 不愿执行研究程序

队列参与者选择

每个参与者都将被纳入他们符合以下定义的资格的队列中。

血友病队列

纳入标准：

符合以下纳入标准的参与者有资格加入该队列：

  1. 因子 VIII 或因子 IX 活性 < 50%，除了先天性血友病或已知的先天性血友病携带者外，没有其他凝血因子低的解释；或者
  2. 是已知的先天性血友病携带者，因子 VIII 或因子 IX 活性大于或等于 50%，有或没有出血表型，如经年龄调整的异常 ISTH 出血评估工具评分所示或
  3. 接受载体后因子水平 >50% 的已知先天性血友病。
  4. 获得性血友病

排除标准：

没有任何

冯维勒布兰德病队列

纳入标准：

符合以下纳入标准的参与者有资格加入该队列：

1. 符合最新国际指南对 VWD 或低 VWF 的定义

排除标准：

没有任何

先天性血小板紊乱队列

纳入标准：

符合以下纳入标准的参与者有资格加入该队列：

  1. 血小板功能异常

    1. Glanzmann 血小板无力症（GPIIb 或 GPIIIa）
    2. Bernard-Soulier 综合征（GPIbalpha、GPIbbeta 或 GPIX）
  2. 血小板颗粒异常
  3. 血小板信号转导异常
  4. 血小板分泌异常
  5. 胶原蛋白受体缺陷
  6. ADP 受体缺陷
  7. 血栓烷受体缺陷
  8. 巨血小板紊乱
  9. 由于其他或未知原因（与药物无关）导致的血小板聚集测试异常

排除标准：

继发于药物或其他物质的先天性血小板疾病

罕见出血性疾病队列

纳入标准：

符合以下纳入标准的参与者有资格加入该队列：

1. 已确定以下其中一项罕见凝血障碍 (RCD) 诊断：

  1. PAI-1 缺陷
  2. 因子 I、II、V、VII、X、XI、XIII 缺陷
  3. FV 和 FVIII 联合缺乏症

排除标准：

没有任何

出血 NOS 队列

纳入标准：

符合以下纳入标准的参与者有资格加入该队列：

  1. 具有年龄校正异常 ISTH 出血评估工具评分所指示的出血表型且诊断未知；或者
  2. 具有出血倾向的结缔组织疾病，由年龄调整后的异常 ISTH 出血评估工具评分指示

排除标准：

没有任何

血栓形成/血栓形成队列

纳入标准

符合以下纳入标准的参与者有资格加入该队列：

  1. 有动脉或静脉血栓形成
  2. 患有已知先天性或获得性血栓形成倾向的患者，伴有或不伴有血栓形成 a.确定的遗传因素： i。 蛋白 C 缺乏 ii。 蛋白 S 缺乏 iii。 抗凝血酶缺乏症 iv. Factor V Leiden v. Prothrombin 基因突变 b． 罕见的遗传因素 i.异常纤维蛋白原血症 ii. 高同型半胱氨酸血症 C.不确定的遗传因素 i.因子 VIII 升高 ii. 升高的因子 IX iii。 因子 XI iv 升高。 纤溶酶原缺乏 v. 组织纤溶酶原激活物减少 vi. 脂蛋白升高 (a) d. 获得性血栓形成倾向 i.狼疮抗凝物 ii. 抗心磷脂抗体 iii． 抗磷脂综合征

排除标准

1. 继发于药物（避孕药或激素替代疗法、超重或肥胖、吸烟、癌症、怀孕、手术、受伤、长时间不活动/卧床休息、心力衰竭、炎症性肠病或肾病）的获得性血栓形成倾向

非肿瘤性血液病队列

纳入标准

符合以下纳入标准的参与者有资格加入该队列：

1.患有任何其他队列中未包括的任何先天性或获得性非肿瘤性血液病

排除标准

没有任何

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：仅案例
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
先天性血小板疾病

该队列包括一个手臂和模块：

先天性血小板疾病 (CPD) 自然史 Arm Glanzmann 血小板无力 (GT) 模块
血管性血友病
无臂或模块
罕见疾病
无臂或模块
出血 NOS
无臂或模块
血栓形成/血栓形成倾向
无臂或模块
非肿瘤性血液病
无臂或模块
血友病

该队列包含三个组别和六个模块：

既往未治疗患者（PUPs）组别

艾法诺司他可珠单抗（ALTUVIIIO®）模块

INHIBIT模块

血友病自然史组别

艾美赛珠单抗（Hemlibra®）模块

诺那凝血素β聚乙二醇（Rebinyn®）模块

Distress模块

血友病基因治疗结果组别

依曲那基因地扎帕沃韦（HEMGENIX®）模块

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
确定用于治疗患有先天性或获得性非肿瘤性出血和凝血障碍以及伴有出血倾向的结缔组织疾病（血液疾病）的参与者的疗法的安全性。
大体时间：15年

安全性将通过欧洲安全监测（EUHASS）1中的以下事件进行衡量：

  1. 过敏或其他急性事件
  2. 治疗引起的副作用
  3. 输血传播感染
  4. 抑制剂产生
  5. 血栓形成
  6. 心血管事件
  7. 恶性肿瘤
  8. 神经系统事件
  9. 死亡

除了修改后的EUHASS终点外，以下事件将作为特别关注的不良事件（AESI）进行收集：

  1. 血栓性微血管病、注射部位反应和潜在药物性肝损伤的发生
  2. 抗药物抗体的产生，如可行将进行测量和确认
  3. 严重、意外出血
  4. 住院治疗
  5. 肾小球肾炎
  6. 其相应安全性评估部分中所述的任何特定臂或模块的AESI

可能会收集其他感兴趣的安全事件。
15年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
建立一个平台，为血液疾病患者提供研究分支和模块支持。
大体时间：15年
对于每个治疗组，将制定并报告研究参与者感兴趣的一组简要数据元素。
15年
描述患有血液疾病参与者的用药剂量方案。
大体时间：15年

该目标将通过以下方式评估：

  1. 确定开始和/或转用非因子产品治疗的参与者人数，以及参与者开始和/或转用非因子产品治疗的原因
  2. 确定未开始非因子产品治疗的参与者人数
  3. 确定在不同非因子产品之间转换的参与者人数，以及参与者转换非因子产品的原因
  4. 确定停止非因子产品治疗的参与者人数，以及参与者停止非因子产品治疗的原因
15年
描述用于血液疾病参与者的疗法在真实世界中的有效性。
大体时间：15年
  1. 以每年就诊次数和类型以及住院次数衡量的医疗保健利用情况
  2. 通过患者报告结局测量信息系统（PROMIS®）Profile 29/25/家长代理、全球依从性评分（GAR）（7岁及以上）、CATCH和EQ-5D5L测量的患者报告结局（PROs）
15年
通过收集参与本方案研究的参与者的生物样本，发展和提升ATHN Transcends生物样本库，以支持当前及未来的研究
大体时间：15年
所有参与者均可选择同意将样本储存在ATHN Transcends生物样本库中。 根据资金情况，将根据需要收集样本，包括基线访视、年度访视和研究退出访视（如果在年度访视时未收集）。
15年
描述出血事件、总体出血变化以及通过个体出血成分测量的年化出血率（ABR）。
大体时间：15年
该目标将根据国际血栓与止血学会出血评估工具（ISTH BAT）、参与者完成的治疗和出血记录，以及（如适用）相关诊断的图示出血评估图表（PBAC）进行计算。
15年

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
通过评估目标实现来描述治疗的真实效果
大体时间：15年
由 GOAL-Hem 为那些选择参加此测量的参与者测量
15年
通过评估患者报告的结果 (PRO) 来描述治疗的真实效果
大体时间：15年
由患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) Profile 29/25/Parent Proxy 测量
15年
通过评估治疗依从性来描述治疗的真实效果
大体时间：15年
由全球依从性评级 (GAR) 衡量
15年
通过评估健康效用来描述治疗的现实有效性
大体时间：15年
由EQ-5D-5L测量
15年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

American Thrombosis and Hemostasis Network

合作者

Novo Nordisk A/S
Sanofi
Pfizer
Genentech, Inc.
CSL Behring
Hemophilia of Georgia, Inc.
Hemab ApS

调查人员

  • 首席研究员：Michael Recht, MD, PhD, MBA、Yale University School of Medicine & National Bleeding Disorders Foundation
  • 首席研究员：Tammuella Chrisentery-Singleton, MD、ATHN, Ochsner Clinic Foundation

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年9月30日

初级完成 (估计的)

2035年6月1日

研究完成 (估计的)

2035年12月1日

研究注册日期

首次提交

2020年5月11日

首先提交符合 QC 标准的

2020年5月20日

首次发布 (实际的)

2020年5月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月14日

最后验证

2026年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ATHN Transcends

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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