Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ATHN Transcenderer: En naturhistorisk undersøgelse af ikke-neoplastiske hæmatologiske lidelser

9. januar 2026 opdateret af: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN Transcends: Et naturhistorisk kohortestudie af sikkerhed, effektivitet og praksis for behandling hos mennesker med ikke-neoplastiske hæmatologiske lidelser

Parallelt med væksten i American Thrombosis and Hemostasis Networks (ATHN) kliniske undersøgelser, er antallet af nye behandlinger for alle medfødte og erhvervede hæmatologiske tilstande, ikke kun dem for blødnings- og koagulationsforstyrrelser, stigende. Nogle af de nyligt FDA-godkendte behandlinger til medfødte og erhvervede hæmatologiske tilstande har endnu ikke vist langsigtet sikkerhed og effektivitet. Desuden kan resultater fra velkontrollerede, pivotale undersøgelser ofte ikke gentages, når først en terapi er blevet godkendt til generel brug.(1,2,3,4) Alene i 2019 har United States Food and Drug Administration (FDA) udstedt godkendelser til fireogtyve nye behandlinger til medfødte og erhvervede hæmatologiske tilstande.(5) Derudover er næsten 10.000 nye undersøgelser af hæmatologiske sygdomme i øjeblikket registreret på www.clinicaltrials.gov.(6) Med denne eksplosion af potentielle nye behandlingsformer i horisonten, er det bydende nødvendigt, at klinikere og kliniske forskere inden for ikke-neoplastisk hæmatologi har en ensartet, sikker, upartisk og varig metode til at indsamle langsigtede sikkerheds- og effektdata. Som understreget i en nylig offentliggjort gennemgang er nøjagtig, ensartet og kvalitetsmæssig national dataindsamling afgørende i klinisk forskning, især for longitudinelle kohortestudier, der dækker en levetid med biologisk risiko.(7)

Det overordnede formål med denne longitudinelle, observationelle undersøgelse er at karakterisere sikkerheden, effektiviteten og praktiseringen af behandlinger for alle mennesker med medfødte og erhvervede hæmatologiske lidelser i USA.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en longitudinel, naturhistorisk observationskohorteundersøgelse, der udføres på cirka 150 ATHN-tilknyttede steder. Deltagerne vil blive fulgt i minimum 15 år. Harmoniserede dataelementer vil blive indsamlet på tidspunktet for tilmelding, kvartalsvis, ad hoc og årligt. Der skal indsamles basisdata for alle deltagere. Specifikke data vil blive indsamlet for deltagere, der er tilmeldt kohortespecifikke våben og moduler.

Hver deltager vil blive tildelt i en enkelt kohorte: Hæmofili, Von Willebrands sygdom, medfødt blodpladesygdom, sjældne blødningsforstyrrelser, blødning ikke andet specificeret (NOS), trombose/trombofili eller ikke-neoplastiske hæmatologiske tilstande. Den kohorte, som en deltager kvalificerer sig til, bestemmes af webstedets efterforsker.

Studiearme og studiemoduler kan udvikles til at give sygdoms- og/eller sygdomsspecifik indsigt relateret til interessenter, herunder, men ikke begrænset til, farmaceutiske virksomheder, ATHN og Hemophilia Treatment Centers (HTC'er). Arme kan forgrene sig til produktspecifik dataindsamling via moduler, der skal indsamles under undersøgelsen, i forbindelse med planlagte undersøgelsesvurderinger.

ATHN Transcends Principal Investigator: Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN Transcends Co-Investigator: Lynn Malec, MD, MSc Versiti Blood Research Institute

Arme hovedefterforskere:

PUPs arm:

Shannon Carpenter, MD, MS University of Missouri, Kansas City School of Medicine Children's Mercy Hospital Courtney Thornburg, MD, MS University of California San Diego Rady Children's Hospital San Diego

Hæmofili Natural History Arm:

Tyler Buckner, MD, MSc Hemophilia and Thrombosis Center University of Colorado Anschutz Medical Campus Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostasis Network

Hæmofili genterapi resultater Arm:

Janice M. Staber, MD Iowa Hemophilia and Thrombosis Center University of Iowa Stead Family Children's Hospital Ulrike M. Reiss, MD Hemophilia Treatment Center St. Jude's Children's Research Hospital

Alvorlig VWD Natural History Arm:

Robert F. Sidonio, Jr., MD, MSc Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders Angela C. Weyand, MD C.S. Mott Children's Hospital, University of Michigan Medical School, Ann Arbor

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

3000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Navn: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
Telefonnummer: 122 800-360-2846
E-mail: cfedor@athn.org

Undersøgelse Kontakt Backup

Navn: Nana Ama Afari-Dwamena, MPH
Telefonnummer: 118 800-360-2846
E-mail: nafaridwamena@athn.org

Studiesteder

Forenede Stater
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
    - Rekruttering
    - Arizona Hemophilia and Thrombosis Treatment Center at Phoenix Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Erica Sieber
      
      E-mail: esieber@phoenixchildrens.com
    - Ledende efterforsker:
      
      Shanna White, MD
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
    - Rekruttering
    - Arkansas Center for Bleeding Disorders
    - Kontakt:
      
      Rachel Kelley
      
      Telefonnummer: 501-364-1494
      
      E-mail: KelleyRachelM@uams.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Shelley Crary, MD
- California
  - Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
    - Rekruttering
    - Orthopaedic Institute for Children HTC
    - Ledende efterforsker:
      
      Doris Quon, MD
    - Kontakt:
      
      Christopher Chan
      
      Telefonnummer: 213-742-1402
      
      E-mail: christopherchan@mednet.ucla.edu
  - Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027-6016
    - Rekruttering
    - Childrens Hospital Los Angeles
    - Ledende efterforsker:
      
      Guy Young, MD
    - Kontakt:
      
      Christina Le
      
      E-mail: chle@chla.usc.edu
  - Oakland, California, Forenede Stater, 94610
    - Rekruttering
    - UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    - Kontakt:
      
      Susannah Lim
      
      E-mail: Susannah.Lim@ucsf.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Alison Matsunaga, MD
  - Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
    - Rekruttering
    - University of California at Davis Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Celynn Knight
      
      E-mail: ceknight@ucdavis.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Kim Schafer, RN, MSN, FNP
  - San Bernardino, California, Forenede Stater, 92408
    - Rekruttering
    - Loma Linda Hemoglobinopathy and Inherited Bleeding Disorder Program
    - Kontakt:
      
      Rosa Rivas
      
      Telefonnummer: 909-651-1910
    - Ledende efterforsker:
      
      Akshat Jain, MD
  - San Diego, California, Forenede Stater, 92123
    - Rekruttering
    - Rady Children's Hospital San Diego
    - Kontakt:
      
      Jacqueline Limjoco, RN, BSN
      
      E-mail: jlimjoco1@rchsd.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Julie Jaffray, MD
  - San Diego, California, Forenede Stater, 92121
    - Rekruttering
    - Hemophilia & Thrombosis Treatment Center at UC San Diego Health
    - Kontakt:
      
      Isabel Chang
      
      E-mail: i3chang@health.ucsd.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Annette Von Drygalski, MD
  - San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
    - Rekruttering
    - University of California, San Francisco Hemophilia & Thrombosis Center
    - Ledende efterforsker:
      
      Andrew Leavitt, MD
    - Kontakt:
      
      Sachiko Suzuki, MPH
      
      E-mail: Sachiko.suzuki@ucsf.edu
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
    - Rekruttering
    - Connecticut Children's Medical Center
    - Kontakt:
      
      Dayna Kennedy
      
      E-mail: dkennedy@connecticutchildrens.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Laura McKay, MD
  - New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
    - Rekruttering
    - Yale Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Lia Louizos
      
      E-mail: E.Louizos@yale.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Stephanie Prozora, MD
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19801
    - Rekruttering
    - Delaware Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Nicole Wittmeyer
      
      E-mail: Nicole.Wittmeyer@nemours.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Corrina Schultz, MD
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
    - Rekruttering
    - Georgetown University
    - Kontakt:
      
      Helena Jacobs
      
      E-mail: jacobsh@georgetown.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Craig Kessler, MD
  - Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
    - Rekruttering
    - Children's National Hemophilia Center
    - Kontakt:
      
      Michaela Ramandanes
      
      Telefonnummer: 202-476-3622
      
      E-mail: mramandane@childrensnational.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Michael Guerrera, MD
- Florida
  - Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
    - Rekruttering
    - University of Florida Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Mona Huq
      
      Telefonnummer: 352-273-9120
      
      E-mail: monahuq@peds.ufl.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Tung Wynn, MD
  - Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
    - Rekruttering
    - University of Miami Comprehensive Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Leandro Pisani
      
      E-mail: lfp34@miami.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Fernando Corrales-Medina, MD
  - Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
    - Ledende efterforsker:
      
      Shveta Gupta, MD
    - Kontakt:
      
      Stephanie Sharon, BSN, RN
      
      E-mail: stephanie.sharon@orlandohealth.com
  - St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
    - Rekruttering
    - Johns Hopkins All Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Dawn Harrison, FNP
      
      E-mail: dharr172@jhmi.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Irmel Ayala, MD
  - Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
    - Rekruttering
    - St. Joseph's Hospital Center for Bleeding & Clotting Disorders
    - Kontakt:
      
      Cindy Manis
      
      E-mail: Cindy.Manis@baycare.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Erin Cockrell, MD
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30308
    - Rekruttering
    - Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
    - Kontakt:
      
      Gina Aulisio
      
      Telefonnummer: 404-778-7062
      
      E-mail: gina.aulisio@emory.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Christine Kempton, MD
  - Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
    - Rekruttering
    - Emory/Children's Health Care of Atlanta
    - Ledende efterforsker:
      
      Robert Sidonio, Jr, MD
    - Kontakt:
      
      Simone Henry
      
      E-mail: shenry@emory.edu
  - Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31403
    - Rekruttering
    - Memorial Health University Medical Center
    - Kontakt:
      
      Rebekah Hagan
      
      E-mail: rebekah.hagan@hcahealthcare.com
    - Ledende efterforsker:
      
      James Yarnall, MD, MPH
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
    - Rekruttering
    - Rush University Medical Center
    - Ledende efterforsker:
      
      Mindy Simpson, MD
    - Kontakt:
      
      Hinal Patel
      
      E-mail: hinal_r_patel@rush.edu
  - Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61664
    - Rekruttering
    - Bleeding and Clotting Disorders Institute
    - Ledende efterforsker:
      
      Jonathan Roberts, MD
    - Kontakt:
      
      Sarah Malik
      
      E-mail: sarawm@ilbcdi.org
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
    - Rekruttering
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    - Ledende efterforsker:
      
      Amy Shapiro, MD
    - Kontakt:
      
      Nancy Hoard
      
      E-mail: nhoard@ihtc.org
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
    - Rekruttering
    - Iowa Hemophilia and Thrombosis Center
    - Ledende efterforsker:
      
      Janice Staber, MD
    - Kontakt:
      
      Alison Currie
      
      Telefonnummer: 319-356-4277
      
      E-mail: alison-currie@uiowa.edu
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
    - Rekruttering
    - Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
    - Kontakt:
      
      Melody Benton
      
      E-mail: mbenton@tulane.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Maissaa Janbain, MD
- Maine
  - Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
    - Rekruttering
    - Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    - Ledende efterforsker:
      
      Eric Larsen, MD
    - Kontakt:
      
      Dana Grass
      
      E-mail: Dana.Grass@mainehealth.org
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
    - Rekruttering
    - Johns Hopkins University Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Kimberly Jones
      
      E-mail: kjones62@jhmi.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Jennifer Keates-Baleeiro, MD
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    - Ledende efterforsker:
      
      Eric Grabowski, MD
    - Kontakt:
      
      Carmen Zhou
      
      E-mail: czhou12@mgh.harvard.edu
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
    - Rekruttering
    - Central Michigan Children's Hospital of Michigan
    - Ledende efterforsker:
      
      Madhvi Rajpurkar, MD
    - Kontakt:
      
      Negin Salehi
      
      Telefonnummer: 313-966-8393
      
      E-mail: saleh1n@cmich.edu
  - Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
    - Rekruttering
    - Henry Ford Health System Bleeding and Thrombosis Treatment Center
    - Ledende efterforsker:
      
      Philip Kuriakose, MD
    - Kontakt:
      
      Mary Mueller
      
      Telefonnummer: 313-725-7791
      
      E-mail: lmuelle1@hfhs.org
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
    - Rekruttering
    - Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    - Kontakt:
      
      Jasmine Sexton
      
      E-mail: Sexton.Jasmine@mayo.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Meera Sridharah, MD
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
    - Rekruttering
    - Children's Mercy Hospital - Kansas City
    - Ledende efterforsker:
      
      Shannon Carpenter, MD
    - Kontakt:
      
      Anna Wiseman
      
      E-mail: amwiseman@cmh.edu
  - St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
    - Rekruttering
    - The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
    - Ledende efterforsker:
      
      John Puetz, MD
    - Kontakt:
      
      Gina Martin
      
      E-mail: gina.martin@health.slu.edu
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
    - Rekruttering
    - Cure 4 the Kids Foundation
    - Kontakt:
      
      Giany Beltron
      
      E-mail: gbeltran@cure4thekids.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Aimee Foord, MD
  - Reno, Nevada, Forenede Stater, 89509
    - Rekruttering
    - Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    - Kontakt:
      
      Lisa Cervantes
      
      E-mail: lisa.cervantes@htcnv.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Daisy Cortes, MD
- New Jersey
  - Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07122
    - Rekruttering
    - Newark Beth Israel Medical Center - Hemophilia Center
    - Kontakt:
      
      Arjun Gadhiya
      
      Telefonnummer: 973-926-3136
      
      E-mail: Arjun.Gadhiya@rwjbh.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Alice Cohen, MD
- New Mexico
  - Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131
    - Rekruttering
    - University of New Mexico Ted R. Montoya Hemophilia & Thrombosis Program
    - Kontakt:
      
      Jessica Salazar
      
      E-mail: jtsalazar@salud.unm.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Shirley Abraham, MD
- New York
  - Buffalo, New York, Forenede Stater, 14202
    - Rekruttering
    - Western New York BloodCare
    - Kontakt:
      
      Michelle Acosta
      
      E-mail: macosta@wnybloodcare.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Beverly Schaefer, MD
  - Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
    - Rekruttering
    - Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center at Long Island Jewish and Cohen Children's Medical Center
    - Ledende efterforsker:
      
      Suchitra Acharya, MD
    - Kontakt:
      
      Mabel Origho
      
      E-mail: morigho@northwell.edu
  - New York, New York, Forenede Stater, 10065
    - Rekruttering
    - Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
    - Ledende efterforsker:
      
      Catherine McGuinn, MD
    - Kontakt:
      
      Ilene Goldberg
      
      Telefonnummer: 212-746-3403
      
      E-mail: igoldber@med.cornell.edu
  - Rochester, New York, Forenede Stater, 14626
    - Rekruttering
    - American Thrombosis and Hemostasis Network
    - Ledende efterforsker:
      
      Tammuella Chrisentery-Singleton, MD
    - Kontakt:
      
      Nana Afari-Dwamena
      
      E-mail: nafaridwamena@athn.org
    - Kontakt:
      
      Carol Fedor, ND, RN
      
      E-mail: cfedor@athn.org
  - The Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
    - Rekruttering
    - Montefiore Medical Center
    - Ledende efterforsker:
      
      Henny Billett, MD
    - Kontakt:
      
      Ariel Levy
      
      E-mail: arlevy@montefiore.org
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27517
    - Rekruttering
    - Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
    - Ledende efterforsker:
      
      Nigel Key, MD
    - Kontakt:
      
      Ethan Meadows
      
      E-mail: Ethan_meadows@med.unc.edu
  - Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
    - Rekruttering
    - St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's Hospital
    - Ledende efterforsker:
      
      Christine Bolen, MD
    - Kontakt:
      
      AQesha Ritzie-Spinks
      
      E-mail: aritziespinks@novanthealth.org
  - Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
    - Rekruttering
    - East Carolina University Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Danielle McCloskey
      
      E-mail: mccloskeyd19@ecu.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Beng Fuh, MD
  - Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
    - Rekruttering
    - Wake Forest University Health Sciences
    - Kontakt:
      
      Debra Holder
      
      Telefonnummer: 336-716-9551
      
      E-mail: djholde@wakehealth.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Amanda Blair, MD
- Ohio
  - Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
    - Rekruttering
    - Akron Children's Hospital - Showers Center for Cancer & Blood Disorders
    - Ledende efterforsker:
      
      Nicole Kendel, MD
    - Kontakt:
      
      Valisha Watkins
      
      E-mail: vwatkins1@akronchildrens.org
  - Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
    - Rekruttering
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
    - Kontakt:
      
      Kenzie Nolte
      
      E-mail: mackenzie.nolte@cchmc.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Cristina Tarango, MD
  - Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
    - Rekruttering
    - University of Cincinnati Medical Center Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Jill Roeder
      
      E-mail: roederjr@ucmail.uc.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Kristine Karkoska, MD
  - Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
    - Rekruttering
    - University Hospitals Health System Cleveland
    - Ledende efterforsker:
      
      John Letterio, MD
    - Kontakt:
      
      George Lucas
      
      E-mail: George.Lucas@UHhospitals.org
  - Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
    - Rekruttering
    - Nationwide Children's Hospital Columbus
    - Ledende efterforsker:
      
      Amy Dunn, MD
    - Kontakt:
      
      Elliot Smith
      
      E-mail: elliot.smith@cchmc.org
  - Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45404
    - Rekruttering
    - Dayton Children's Hemostasis and Thrombosis Center
    - Kontakt:
      
      Bethany Linegang
      
      E-mail: LinegangB@childrensdayton.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Jordan Wright, MD
  - Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
    - Rekruttering
    - Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
    - Kontakt:
      
      Patricia Ahrens
      
      Telefonnummer: 419-291-2210
      
      E-mail: patricia.ahrens@promedica.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Dagmar Stein, MD
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
    - Rekruttering
    - Children's Hospital of Philadelphia
    - Ledende efterforsker:
      
      Leslie Raffini, MD
    - Kontakt:
      
      Praharsha Konde
      
      E-mail: kondep@chop.edu
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
    - Rekruttering
    - Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
    - Kontakt:
      
      Karen Panckeri
      
      Telefonnummer: 215-614-0506
      
      E-mail: Karen.Panckeri@uphs.upenn.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Adam Cuker, MD
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
    - Rekruttering
    - Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    - Kontakt:
      
      Deborah Vehec
      
      Telefonnummer: 412-209-7564
      
      E-mail: dvehec@vitalant.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Nicoletta Machin, MD
- Rhode Island
  - Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
    - Rekruttering
    - Rhode Island Hospital Hemostasis and Thrombosis Center
    - Ledende efterforsker:
      
      Salley Pels, MD
    - Kontakt:
      
      Asher Dillman
      
      E-mail: ADillmann@Lifespan.org
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
    - Rekruttering
    - St. Jude Children's Research Hospital
    - Ledende efterforsker:
      
      Ulrike Reiss, MD
    - Kontakt:
      
      Margie King
      
      E-mail: margaret.king@stjude.org
  - Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
    - Rekruttering
    - Vanderbilt University Medical Center
    - Ledende efterforsker:
      
      Shannon Walker, MD
    - Kontakt:
      
      Stephanie Minogue
      
      E-mail: stephanie.minogue@vumc.org
- Texas
  - Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
    - Rekruttering
    - Children's Blood and Cancer Center of Central Texas
    - Kontakt:
      
      Rhea Robinson
      
      E-mail: rmrobinson@ascension.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Arun Gurunathan, MD
  - Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
    - Rekruttering
    - North Texas Hemophilia and Thrombosis Program - Pediatric Program / Center for Cancer & Blood Disorders
    - Kontakt:
      
      Anna Winborn
      
      E-mail: ANNA.WINBORN@childrens.com
    - Ledende efterforsker:
      
      Ayeshia Zia, MD
  - Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
    - Rekruttering
    - North Texas Comprehensive Hemophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Kasia Harrah
      
      E-mail: kasia.harrah@utsouthwestern.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Yu-Min Shen, MD
  - Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    - Rekruttering
    - Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    - Kontakt:
      
      Katherine Addy
      
      Telefonnummer: 713-500-8352
      
      E-mail: Katherine.E.Addy@uth.tmc.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Miguel A. Escobar, MD
  - Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    - Rekruttering
    - Texas Children's Hemophilia & Thrombosis Center/Baylor College of Medicine
    - Ledende efterforsker:
      
      Clay Cohen, MD
    - Kontakt:
      
      Janine Starks
      
      Telefonnummer: 832-824-4969
      
      E-mail: jxstarks@texaschildrens.org
  - San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
    - Rekruttering
    - South Texas Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Treatment Center
    - Kontakt:
      
      Shawn Lade
      
      E-mail: lade@uthscsa.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Deanna Maida, MD
- Washington
  - Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
    - Rekruttering
    - Washington Center for Bleeding Disorders
    - Kontakt:
      
      Sophia Beyer
      
      E-mail: sophia.beyer@wacbd.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Rebecca Kruse-Jarres, MD
- Wisconsin
  - Green Bay, Wisconsin, Forenede Stater, 54311
    - Rekruttering
    - Hemophilia Outreach Center Green Bay
    - Kontakt:
      
      Andrea Miller
      
      Telefonnummer: 920-965-0606
      
      E-mail: Andream@hocgb.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Kenneth Friedman, MD
  - Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
    - Rekruttering
    - Comprehensive Center for Bleeding Disorders
    - Ledende efterforsker:
      
      Lynn Malec, MD
    - Kontakt:
      
      Karen Stephany
      
      E-mail: kstephany@versiti.org

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Barn
Voksen
Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Dette er et virkeligt studie, hvor deltagere med medfødte eller erhvervede blodsygdomme vil blive tilmeldt.

Beskrivelse

Deltagere, der opfylder følgende inklusionskriterier og ingen af eksklusionskriterierne, er berettiget til tilmelding i basisundersøgelsen:

Inklusionskriterier:

Enhver alder
Har nogen medfødt eller erhvervet ikke-neoplastisk hæmatologisk lidelse; eller
At have en blødningsfænotype som angivet af en aldersjusteret unormal ISTH-score for blødningsvurderingsværktøj med en ukendt diagnose; eller
Bindevævsforstyrrelse med blødningstendens som angivet ved en aldersjusteret unormal ISTH Bleeding Assessment Tool-score.

Ekskluderingskriterier:

1. Kvalificerer ikke til optagelse i en kohorte 2. Ude af stand til at give informeret samtykke eller samtykke 3. Uvillig til at udføre undersøgelsesprocedurer

Udvælgelse af kohortedeltagere

Hver deltager skal tilmeldes den kohorte, som de kvalificerer sig til som defineret nedenfor.

Hæmofili kohorte

Inklusionskriterier:

Deltagere, der opfylder følgende inklusionskriterier, er berettiget til tilmelding til denne kohorte:

Faktor VIII eller faktor IX aktivitet < 50 %, uden anden forklaring på lav koagulationsfaktor ud over medfødt hæmofili eller at være en kendt bærer for medfødt hæmofili; ELLER
At være en kendt bærer for medfødt hæmofili med en faktor VIII- eller faktor IX-aktivitet større end eller lig med 50 % med eller uden en blødende fænotype som angivet ved en aldersjusteret unormal ISTH Bleeding Assessment Tool-score ELLER
Kendt medfødt hæmofili, der har et faktorniveau >50% efter modtagelse af vektor.
Erhvervet hæmofili

Ekskluderingskriterier:

Ingen

Von Willebrands sygdomskohorte

Inklusionskriterier:

Deltagere, der opfylder følgende inklusionskriterier, er berettiget til tilmelding til denne kohorte:

1. Opfyldelse af definitionen af VWD eller lav VWF i henhold til de seneste internationale retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

Ingen

Medfødt blodpladelidelse kohorte

Inklusionskriterier:

Deltagere, der opfylder følgende inklusionskriterier, er berettiget til tilmelding til denne kohorte:

Abnormiteter i blodpladefunktionen
1. Glanzmann trombastheni (GPIIb eller GPIIIa)
2. Bernard-Souliers syndrom (GPIbalpha, GPIbbeta eller GPIX)
Abnormiteter af blodpladegranulat
Abnormiteter af blodpladesignaltransduktion
Abnormiteter af blodpladesekretion
Kollagenreceptordefekt
ADP-receptordefekt
Tromboxan-receptordefekt
Kæmpe blodpladesygdom
Abnormiteter i blodpladeaggregationstestning på grund af en anden eller ukendt årsag (ikke lægemiddelrelateret)

Ekskluderingskriterier:

Medfødte blodpladesygdomme sekundært til medicin eller andre stoffer

Sjældne blødningsforstyrrelser kohorte

Inklusionskriterier:

Deltagere, der opfylder følgende inklusionskriterier, er berettiget til tilmelding til denne kohorte:

1. Har en etableret sjælden koagulationsforstyrrelse (RCD) diagnose af en af følgende:

PAI-1 mangel
Faktor I, II, V, VII, X, XI, XIII mangler
Kombineret FV- og FVIII-mangel

Ekskluderingskriterier:

Ingen

Blødende NOS-kohorte

Inklusionskriterier:

Deltagere, der opfylder følgende inklusionskriterier, er berettiget til tilmelding til denne kohorte:

Har en blødningsfænotype som angivet af en aldersjusteret unormal ISTH-score for blødningsvurderingsværktøj med en ukendt diagnose; ELLER
Bindevævsforstyrrelse med blødningstendens som indikeret af en aldersjusteret unormal ISTH Bleeding Assessment Tool-score

Ekskluderingskriterier:

Ingen

Trombose/trombofili kohorte

Inklusionskriterier

Deltagere, der opfylder følgende inklusionskriterier, er berettiget til tilmelding til denne kohorte:

Har arteriel eller venøs trombose
Patienter med kendt medfødt eller erhvervet trombofili med eller uden trombose a. Etablerede genetiske faktorer: i. Protein C-mangel ii. Protein S-mangel iii. Antitrombinmangel iv. Faktor V Leiden v. Prothrombin genmutation b. Sjældne genetiske faktorer, dvs. Dysfibrinogenemier ii. Hyperhomocysteinæmi c. Ubestemte genetiske faktorer i. Forhøjet faktor VIII ii. Forhøjet faktor IX iii. Forhøjet faktor XI iv. Plasminogenmangel v. Nedsat vævsplasminogenaktivator vi. Forhøjet lipoprotein (a) d. Erhvervet trombofili, dvs. Lupus antikoagulant ii. Anti-cardiolipin-antistoffer iii. Antiphospholipid syndrom

Eksklusionskriterier

1. Erhvervet trombofili sekundært til medicin (p-piller eller hormonerstatningsterapi, overvægt eller fedme, rygning, kræft, graviditet, operation, skade, langvarig inaktivitet/sengeleje, hjertesvigt, inflammatorisk tarmsygdom eller nyresygdom

Ikke-neoplastiske hæmatologiske tilstande kohorte

Inklusionskriterier

Deltagere, der opfylder følgende inklusionskriterier, er berettiget til tilmelding til denne kohorte:

1. Har nogen medfødt eller erhvervet ikke-neoplastisk hæmatologisk lidelse, som ikke er inkluderet i nogen anden kohorte

Eksklusionskriterier

Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Observationsmodeller: Kun etui
Tidsperspektiver: Fremadrettet

Antal grupper/kohorter

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Medfødte blodpladesygdomme Denne kohorte inkluderer en arm og et modul: Medfødte blodpladesygdomme (CPD) Natural History Arm Glanzmann Thrombasthenia (GT) modul
Von Willebrands sygdom Ingen arme eller moduler
Sjældne lidelser Ingen arme eller moduler
Blødning NOS Ingen arme eller moduler
Trombose/Trombofili Ingen arme eller moduler
Ikke-neoplastiske hæmatologiske tilstande Ingen arme eller moduler
Hæmofili Denne kohorte inkluderer tre arme og seks moduler: Arm for tidligere ubehandlede patienter (PUPs) Efanestoctocog alfa (ALTUVIIIO®)-modul INHIBIT-modul Hemofili naturhistorie-arm Emicizumab (Hemlibra®)-modul Nonacog beta pegol (Rebinyn®)-modul Distress-modul Hemofili genteknologi-udfald-arm Etranacogene dezaparvovec (HEMGENIX®)-modul

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
For at bestemme sikkerheden af terapier, der anvendes i behandlingen af deltagere med medfødte eller erhvervede ikke-neoplastiske blødnings- og koagulationsforstyrrelser samt bindevævsforstyrrelser med blødningstendens (blodsygdomme). Tidsramme: 15 år	Sikkerhed vil blive målt ud fra de hændelser i det europæiske sikkerhedsmonitoringssystem (EUHASS)1: Allergiske eller andre akutte hændelser Behandlingsrelaterede bivirkninger af terapien Transfusionsoverførte infektioner Inhibitorudvikling Trombose Kardiovaskulære hændelser Maligniteter Neurologiske hændelser Dødsfald Ud over de modificerede EUHASS-endepunkter vil følgende hændelser blive indsamlet som særligt interessante bivirkninger (AESI): Forekomsten af trombotisk mikroangiopati, injektionsstedsreaktioner og tilfælde af potentiel lægemiddelinduceret leverskade Udvikling af antistoffer mod lægemidlet, der skal måles og bekræftes, hvis muligt Alvorlig, uventet blødning Indlæggelser Glomerulonefritis Eventuelle arms- eller modulspecifikke AESI'er som angivet i deres tilsvarende sikkerhedsvurderingsafsnit Yderligere sikkerhedshændelser af interesse kan blive indsamlet.	15 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
At etablere en platform til at understøtte studiearme og moduler for deltagere med blodsygdomme. Tidsramme: 15 år	For hver arm vil der udvikles og rapporteres et kort sæt af dataelementer af interesse for studiedeltagerne.	15 år
For at beskrive medicindoseringsregimer hos deltagere med blodsygdomme. Tidsramme: 15 år	Dette mål vil blive evalueret ved: At bestemme antallet af deltagere, der påbegynder og/eller skifter behandling med ikke-faktorprodukter, og deltagernes årsager til at påbegynde og/eller skifte behandling med ikke-faktorprodukter At bestemme antallet af deltagere, der ikke påbegynder behandling med ikke-faktorprodukter At bestemme antallet af deltagere, der skifter mellem forskellige ikke-faktorprodukter, og deltagernes årsager til at skifte ikke-faktorprodukter At bestemme antallet af deltagere, der afbryder behandling med ikke-faktorprodukter, og deltagernes årsager til at afbryde behandling med ikke-faktorprodukter	15 år
For at beskrive den faktiske effektivitet af behandlinger brugt til deltagere med blodsygdomme. Tidsramme: 15 år	Brug af sundhedsydelser målt ved antal og type af besøg og indlæggelser pr. år Patientrapporterede resultater (PROs) målt ved Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Profile 29/25/Parent Proxy, Global Adherence Rating (GAR) (alder 7 år og derover), CATCH og EQ-5D5L	15 år
At udvikle og udvide ATHN Transcends Biorepository til nuværende og fremtidig forskning gennem indsamling af biologiske prøver fra deltagere, der er tilmeldt dette protokol Tidsramme: 15 år	Alle deltagere har mulighed for at give samtykke til at have prøver opbevaret i ATHN Transcends Biorepository. Prøver vil blive indsamlet efter behov, herunder ved baseline-besøget, årligt besøg og ved studieafslutningsbesøget (hvis det ikke blev indsamlet ved dit årlige besøg), så vidt finansieringen tillader det.	15 år
For at beskrive blødningshændelser, ændringer i den samlede blødning og den årlige blødningsrate (ABR) målt ved hjælp af individuelle blødningskomponenter. Tidsramme: 15 år	Dette mål vil blive beregnet pr. ISTH Blødningsvurderingsværktøj (ISTH BAT), deltager udfyldt behandlings- og blødningslog, og hvis relevant, et billedligt blødningsvurderingsdiagram (PBAC), for relevante diagnoser.	15 år

Andre resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
At beskrive effektiviteten af terapier i den virkelige verden ved at evaluere for målopnåelse Tidsramme: 15 år	Målt ved GOAL-Hem for de deltagere, der tilvælger denne måling	15 år
At beskrive effektiviteten af terapier i den virkelige verden ved at evaluere for Patient Reported Outcomes (PRO'er) Tidsramme: 15 år	Målt af den patientrapporterede udfaldsmålingsinformationssystem (PROMIS) profil 29/25/forældrefuldmagt	15 år
At beskrive terapiers effektivitet i den virkelige verden ved at evaluere behandlingsadhærens Tidsramme: 15 år	Målt ved Global Adherence Rating (GAR)	15 år
At beskrive effektiviteten af terapier i den virkelige verden ved at evaluere sundhedsnytte Tidsramme: 15 år	Målt med EQ-5D-5L	15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbejdspartnere

Novo Nordisk A/S

Sanofi

Pfizer

Genentech, Inc.

CSL Behring

Hemophilia of Georgia, Inc.

Hemab ApS

Efterforskere

Ledende efterforsker: Michael Recht, MD, PhD, MBA, Yale University School of Medicine & National Bleeding Disorders Foundation
Ledende efterforsker: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, ATHN, Ochsner Clinic Foundation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2035

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

21. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

12. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

ATHN Transcends

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

ATHN Transcenderer: En naturhistorisk undersøgelse af ikke-neoplastiske hæmatologiske lidelser

ATHN Transcends: Et naturhistorisk kohortestudie af sikkerhed, effektivitet og praksis for behandling hos mennesker med ikke-neoplastiske hæmatologiske lidelser

Studieoversigt

Status

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsestype

Tilmelding (Anslået)

Kontakter og lokationer

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Tager imod sunde frivillige

Prøveudtagningsmetode

Studiebefolkning

Beskrivelse

Studieplan

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Antal grupper/kohorter

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål

Foranstaltningsbeskrivelse

Tidsramme

Sekundære resultatmål

Resultatmål

Foranstaltningsbeskrivelse

Tidsramme

Andre resultatmål

Resultatmål

Foranstaltningsbeskrivelse

Tidsramme

Samarbejdspartnere og efterforskere

Sponsor

Samarbejdspartnere

Efterforskere

Publikationer og nyttige links

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Primær færdiggørelse (Anslået)

Studieafslutning (Anslået)

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først opslået (Faktiske)

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidst verificeret

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer