- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04398628
ATHN overstijgt: een natuurhistorisch onderzoek naar niet-neoplastische hematologische aandoeningen
ATHN overstijgt: een cohortstudie over natuurlijke historie van de veiligheid, effectiviteit en praktijk van behandeling bij mensen met niet-neoplastische hematologische aandoeningen
Parallel aan de groei van de klinische onderzoeken van het American Thrombosis and Hemostase Network (ATHN), neemt het aantal nieuwe therapieën voor alle aangeboren en verworven hematologische aandoeningen, niet alleen die voor bloedings- en stollingsstoornissen, aanzienlijk toe. Sommige van de onlangs door de FDA goedgekeurde therapieën voor aangeboren en verworven hematologische aandoeningen moeten de veiligheid en effectiviteit op lange termijn nog aantonen. Bovendien kunnen de resultaten van goed gecontroleerde hoofdonderzoeken vaak niet worden gerepliceerd als een therapie eenmaal is goedgekeurd voor algemeen gebruik.(1,2,3,4) Alleen al in 2019 heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) goedkeuring verleend voor vierentwintig nieuwe therapieën voor aangeboren en verworven hematologische aandoeningen.(5) Daarnaast zijn er momenteel bijna 10.000 nieuwe onderzoeken naar hematologische aandoeningen geregistreerd op www.clinicaltrials.gov.(6) Met deze explosie van potentiële nieuwe therapieën aan de horizon, is het absoluut noodzakelijk dat clinici en klinische onderzoekers op het gebied van niet-neoplastische hematologie een uniforme, veilige, onbevooroordeelde en duurzame methode hebben om veiligheids- en werkzaamheidsgegevens op de lange termijn te verzamelen. Zoals benadrukt in een onlangs gepubliceerde recensie, is het verzamelen van nauwkeurige, uniforme en hoogwaardige nationale gegevens van cruciaal belang in klinisch onderzoek, met name voor longitudinale cohortstudies die een levenslange biologische risico's bestrijken.(7)
Het overkoepelende doel van deze longitudinale, observationele studie is het karakteriseren van de veiligheid, effectiviteit en praktijk van behandelingen voor alle mensen met aangeboren en verworven hematologische aandoeningen in de VS.
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een longitudinale, natuurhistorische observationele cohortstudie die wordt uitgevoerd op ongeveer 150 ATHN-gelieerde locaties. Deelnemers worden minimaal 15 jaar gevolgd. Geharmoniseerde gegevenselementen worden verzameld op het moment van inschrijving, driemaandelijks, ad hoc en jaarlijks. Basisgegevens die voor alle deelnemers moeten worden verzameld. Er worden specifieke gegevens verzameld voor deelnemers die zijn ingeschreven in cohortspecifieke armen en modules.
Elke deelnemer wordt toegewezen aan één cohort: hemofilie, de ziekte van Von Willebrand, aangeboren bloedplaatjesstoornis, zeldzame bloedingsstoornissen, bloeding niet anders gespecificeerd (NOS), trombose/trombofilie of niet-neoplastische hematologische aandoeningen. Het cohort waarvoor een deelnemer in aanmerking komt, wordt bepaald door de locatie-onderzoeker.
Er kunnen studiearmen en studiemodules worden ontwikkeld om ziekte- en/of ziektespecifieke inzichten te verschaffen met betrekking tot belanghebbenden, inclusief maar niet beperkt tot farmaceutische bedrijven, ATHN en hemofiliebehandelcentra (HTC's). Wapens kunnen vertakken naar productspecifieke gegevensverzameling via modules die tijdens het onderzoek moeten worden verzameld, in combinatie met geplande onderzoeksbeoordelingen.
ATHN Transcends Hoofdonderzoeker: Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostase Network
ATHN overstijgt mede-onderzoeker: Lynn Malec, MD, MSc Versiti Blood Research Institute
Arm hoofdonderzoekers:
PUP's Arm:
Shannon Carpenter, MD, MS University of Missouri Kansas City School of Medicine Children's Mercy Hospital Courtney Thornburg, MS University of California San Diego Rady Children's Hospital San Diego
Hemofilie Natural History Arm:
Tyler Buckner, MD, MSc Hemophilia and Thrombosis Center University of Colorado Anschutz Medical Campus Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostase Network
Hemofilie Gentherapie Uitkomsten Arm:
Janice M. Staber, MD Iowa Hemophilia and Thrombosis Center University of Iowa Stead Family Children's Hospital Ulrike M. Reiss, MD Hemophilia Treatment Center St. Jude's Children's Research Hospital
Ernstige VWD Natural History-arm:
Robert F. Sidonio, Jr., MD, MSc Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Hemophilia of Georgia Center for Blooding and Clotting Disorders Angela C. Weyand, MD CS Mott Children's Hospital, University of Michigan Medical School, Ann Arbor
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
- Telefoonnummer: 122 800-360-2846
- E-mail: cfedor@athn.org
Studie Contact Back-up
- Naam: Nana Afari-Dwamena, MPH
- Telefoonnummer: 118 800-360-2846
- E-mail: nafaridwamena@athn.org
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- Werving
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Treatment Center at Phoenix Children's Hospital
-
Contact:
- Erica Sieber
- E-mail: esieber@phoenixchildrens.com
-
Hoofdonderzoeker:
- Shanna White, MD
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Werving
- Arkansas Center for Bleeding Disorders
-
Contact:
- Rachel Kelley
- Telefoonnummer: 501-364-1494
- E-mail: KelleyRachelM@uams.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Shelley Crary, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
- Werving
- Orthopaedic Institute for Children HTC
-
Hoofdonderzoeker:
- Doris Quon, MD
-
Contact:
- Christopher Chan
- Telefoonnummer: 213-742-1402
- E-mail: christopherchan@mednet.ucla.edu
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- Werving
- University of California at Davis Hemophilia Treatment Center
-
Contact:
- Celynn Knight
- E-mail: ceknight@ucdavis.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Kim Schafer, RN, MSN, FNP
-
San Bernardino, California, Verenigde Staten, 92408
- Werving
- Loma Linda Hemoglobinopathy and Inherited Bleeding Disorder Program
-
Contact:
- Rosa Rivas
- Telefoonnummer: 909-651-1910
-
Hoofdonderzoeker:
- Akshat Jain, MD
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Werving
- Rady Children's Hospital San Diego
-
Contact:
- Jacqueline Limjoco, RN, BSN
- E-mail: jlimjoco1@rchsd.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Julie Jaffray, MD
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92121
- Werving
- Hemophilia & Thrombosis Treatment Center at UC San Diego Health
-
Contact:
- Isabel Chang
- E-mail: i3chang@health.ucsd.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Annette Von Drygalski, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Werving
- University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
-
Contact:
- Hana Durkee
- E-mail: hana.durkee@cuanschutz.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Tyler Buckner, MD
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
- Werving
- Yale Hemophilia Treatment Center
-
Contact:
- Lia Louizos
- E-mail: E.Louizos@yale.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Stephanie Prozora, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Werving
- Georgetown University
-
Contact:
- Helena Jacobs
- E-mail: jacobsh@georgetown.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Craig Kessler, MD
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Werving
- Children's National Hemophilia Center
-
Contact:
- Michaela Ramandanes
- Telefoonnummer: 202-476-3622
- E-mail: mramandane@childrensnational.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Michael Guerrera, MD
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- Werving
- University of Florida Hemophilia Treatment Center
-
Contact:
- Mona Huq
- Telefoonnummer: 352-273-9120
- E-mail: monahuq@peds.ufl.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Tung Wynn, MD
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
- Nog niet aan het werven
- Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
-
Hoofdonderzoeker:
- Shveta Gupta, MD
-
Contact:
- Stephanie Sharon, BSN, RN
- E-mail: stephanie.sharon@orlandohealth.com
-
Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
- Nog niet aan het werven
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Contact:
- Dawn Harrison, FNP
- E-mail: dharr172@jhmi.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Irmel Ayala, MD
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
- Werving
- St. Joseph's Hospital Center for Bleeding & Clotting Disorders
-
Contact:
- Cindy Manis
- E-mail: cindy.manis@baycare.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Erin Cockrell, MD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30308
- Werving
- Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
-
Contact:
- Gina Aulisio
- Telefoonnummer: 404-778-7062
- E-mail: gina.aulisio@emory.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Christine Kempton, MD
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Werving
- Emory/Children's Health Care of Atlanta
-
Contact:
- Rachana Kavinde
- Telefoonnummer: 404-785-8329
- E-mail: rachana.kanvinde@choa.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Robert Sidonio, Jr, MD
-
Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31403
- Werving
- Willett Children's Hemophilia Treatment Center at Memorial Health
-
Contact:
- Lindsey Lamb
- E-mail: Lindsey.Lamb@hcahealthcare.com
-
Hoofdonderzoeker:
- Ashley Eason, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Werving
- Rush University Medical Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Mindy Simpson, MD
-
Contact:
- Hinal Patel
- E-mail: hinal_r_patel@rush.edu
-
Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61664
- Werving
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
Hoofdonderzoeker:
- Jonathan Roberts, MD
-
Contact:
- Dominique Barclay
- E-mail: nikki@ilbcdi.org
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
- Werving
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Amy Shapiro, MD
-
Contact:
- Nancy Hoard
- E-mail: nhoard@ihtc.org
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Werving
- Iowa Hemophilia and Thrombosis Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Janice Staber, MD
-
Contact:
- Alison Currie
- Telefoonnummer: 319-356-4277
- E-mail: alison-currie@uiowa.edu
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
- Werving
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
-
Contact:
- Melody Benton
- E-mail: mbenton@tulane.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Maissaa Janbain, MD
-
Slidell, Louisiana, Verenigde Staten, 70461
- Werving
- Louisiana Center for Advanced Medicine
-
Hoofdonderzoeker:
- Sharon Pennington, MD
-
Contact:
- Nicole Pichon, PharmD
- E-mail: npichon@msadvancedmedicine.com
-
-
Maine
-
Scarborough, Maine, Verenigde Staten, 04074
- Werving
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Eric Larsen, MD
-
Contact:
- Andrea Olas
- E-mail: Andrea.olas@mainehealth.org
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Werving
- Johns Hopkins University Hemophilia Treatment Center
-
Contact:
- Kimberly Jones
- E-mail: kjones62@jhmi.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Jennifer Keates-Baleeiro, MD
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Nog niet aan het werven
- Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Eric Grabowski, MD
-
Contact:
- Carmen Zhou
- E-mail: czhou12@mgh.harvard.edu
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Werving
- Central Michigan Children's Hospital of Michigan
-
Hoofdonderzoeker:
- Madhvi Rajpurkar, MD
-
Contact:
- Negin Salehi
- Telefoonnummer: 313-966-8393
- E-mail: saleh1n@cmich.edu
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Werving
- Henry Ford Health System Bleeding and Thrombosis Treatment Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Philip Kuriakose, MD
-
Contact:
- Mary Mueller
- E-mail: lmuelle1@hfhs.org
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Werving
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
Contact:
- Jasmine Sexton
- E-mail: Sexton.Jasmine@mayo.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Meera Sridharah, MD
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Verenigde Staten, 39110
- Werving
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
Hoofdonderzoeker:
- Spencer Sullivan, MD
-
Contact:
- Patsy Foley
- Telefoonnummer: 601-499-0935
- E-mail: pfoley@msadvancedmedicine.com
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- Werving
- Children's Mercy Hospital - Kansas City
-
Contact:
- Lois Hester
- E-mail: lhester@cmh.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Shannon Carpenter, MD
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
- Werving
- The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
-
Hoofdonderzoeker:
- John Puetz, MD
-
Contact:
- Gina Martin
- E-mail: gina.martin@health.slu.edu
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89135
- Werving
- Cure 4 the Kids Foundation
-
Contact:
- Giany Beltron
- E-mail: gbeltran@cure4thekids.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Aimee Foord, MD
-
Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89509
- Werving
- Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
-
Contact:
- Lisa Cervantes
- E-mail: lisa.cervantes@htcnv.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Daisy Cortes, MD
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07122
- Werving
- Newark Beth Israel Medical Center - Hemophilia Center
-
Contact:
- Arjun Gadhiya
- Telefoonnummer: 973-926-3136
- E-mail: Arjun.Gadhiya@rwjbh.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Alice Cohen, MD
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
- Werving
- Montefiore Medical Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Henny Billett, MD
-
Contact:
- Ariel Levy
- E-mail: arlevy@montefiore.org
-
Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14202
- Werving
- Western New York BloodCare
-
Contact:
- Michelle Acosta
- E-mail: macosta@wnybloodcare.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Beverly Schaefer, MD
-
Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
- Werving
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center at Long Island Jewish and Cohen Children's Medical Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Suchitra Acharya, MD
-
Contact:
- Mabel Origho
- E-mail: morigho@northwell.edu
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10065
- Werving
- Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Catherine McGuinn, MD
-
Contact:
- Ilene Goldberg
- Telefoonnummer: 212-746-3403
- E-mail: igoldber@med.cornell.edu
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14626
- Werving
- American Thrombosis and Hemostasis Network
-
Hoofdonderzoeker:
- Tammuella Chrisentery-Singleton, MD
-
Contact:
- Nana Afari-Dwamena
- E-mail: nafaridwamena@athn.org
-
Contact:
- Carol Fedor, ND, RN
- E-mail: cfedor@athn.org
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27517
- Werving
- Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
-
Hoofdonderzoeker:
- Nigel Key, MD
-
Contact:
- Kristy Kirkland
- E-mail: kristi_kirkland@med.unc.edu
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
- Werving
- St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's Hospital
-
Contact:
- Courtney Carr
- E-mail: chcarr@novanthealth.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Jenny McDaniel, MD
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
- Werving
- East Carolina University Hemophilia Treatment Center
-
Contact:
- Danielle McCloskey
- E-mail: mccloskeyd19@ecu.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Beng Fuh, MD
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Werving
- Wake Forest University Health Sciences
-
Contact:
- Debra Holder
- Telefoonnummer: 336-716-9551
- E-mail: djholde@wakehealth.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Amanda Blair, MD
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
- Werving
- Akron Children's Hospital - Showers Center for Cancer & Blood Disorders
-
Contact:
- Lisa Penn
- E-mail: lpenn@akronchildrens.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Nicole Kendel, MD
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Werving
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
-
Contact:
- Kenzie Nolte
- E-mail: mackenzie.nolte@cchmc.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Cristina Tarango, MD
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
- Werving
- University of Cincinnati Medical Center Hemophilia Treatment Center
-
Contact:
- Jill Roeder
- E-mail: roederjr@ucmail.uc.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Kristine Karkoska, MD
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Werving
- University Hospitals Health System Cleveland
-
Hoofdonderzoeker:
- Sanjay Ahuja, MD
-
Contact:
- Sally Muehle
- E-mail: sally.muehle@uhhospitals.org
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Werving
- Nationwide Children's Hospital Columbus
-
Hoofdonderzoeker:
- Amy Dunn, MD
-
Contact:
- Elliot Smith
- E-mail: elliot.smith@cchmc.org
-
Dayton, Ohio, Verenigde Staten, 45404
- Werving
- Dayton Children's Hemostasis and Thrombosis Center
-
Contact:
- Bethany Linegang
- E-mail: LinegangB@childrensdayton.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Jordan Wright, MD
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
- Werving
- Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
-
Contact:
- Patricia Ahrens
- Telefoonnummer: 419-291-2210
- E-mail: patricia.ahrens@promedica.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Dagmar Stein, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Contact:
- Rochelle Jordan
- E-mail: jordanr1@chop.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Leslie Raffini, MD
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
-
Contact:
- Karen Panckeri
- Telefoonnummer: 215-614-0506
- E-mail: Karen.Panckeri@uphs.upenn.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Adam Cuker, MD
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- Werving
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
-
Contact:
- Deborah Vehec
- Telefoonnummer: 412-209-7564
- E-mail: dvehec@vitalant.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Nicoletta Machin, MD
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
- Werving
- Rhode Island Hospital Hemostasis and Thrombosis Center
-
Contact:
- Samantha Lawton
- Telefoonnummer: 401-444-8250
- E-mail: slawton1@lifespan.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Salley Pels, MD
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
- Werving
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Contact:
- LaKeisha Bonner
- E-mail: lakeisha.bonner@stjude.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Ulrike Reiss, MD
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
- Werving
- Vanderbilt University Medical Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Allison Wheeler, MD
-
Contact:
- Valda Gilliam
- Telefoonnummer: 615-936-1765
- E-mail: valda.troupe@vumc.org
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Werving
- North Texas Hemophilia and Thrombosis Program - Pediatric Program / Center for Cancer & Blood Disorders
-
Contact:
- Anna Winborn
- E-mail: ANNA.WINBORN@childrens.com
-
Hoofdonderzoeker:
- Ayeshia Zia, MD
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- Werving
- North Texas Comprehensive Hemophilia Treatment Center
-
Contact:
- Kasia Harrah
- E-mail: kasia.harrah@utsouthwestern.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Yu-Min Shen, MD
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Werving
- Fort Worth Bleeding Disorders Program
-
Contact:
- Courtney Ozegovic
- E-mail: courtney.ozegovic@cookchildrens.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Timothy McCavit, MD
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
-
Contact:
- Katherine Addy
- Telefoonnummer: 713-500-8352
- E-mail: Katherine.E.Addy@uth.tmc.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Miguel A. Escobar, MD
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- Texas Children's Hemophilia & Thrombosis Center/Baylor College of Medicine
-
Hoofdonderzoeker:
- Clay Cohen, MD
-
Contact:
- Janine Starks
- Telefoonnummer: 832-824-4969
- E-mail: jxstarks@texaschildrens.org
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
- Werving
- South Texas Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Treatment Center
-
Contact:
- Shawn Lade
- E-mail: lade@uthscsa.edu
-
Hoofdonderzoeker:
- Deanna Maida, MD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
- Werving
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
Contact:
- Sophia Beyer
- E-mail: sophia.beyer@wacbd.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Rebecca Kruse-Jarres, MD
-
-
Wisconsin
-
Green Bay, Wisconsin, Verenigde Staten, 54311
- Werving
- Hemophilia Outreach Center Green Bay
-
Contact:
- Andrea Miller
- Telefoonnummer: 920-965-0606
- E-mail: Andream@hocgb.org
-
Hoofdonderzoeker:
- Kenneth Friedman, MD
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Werving
- Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
Hoofdonderzoeker:
- Lynn Malec, MD
-
Contact:
- Karen Stephany
- E-mail: kstephany@versiti.org
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Deelnemers die voldoen aan de volgende inclusiecriteria en geen van de exclusiecriteria komen in aanmerking voor inschrijving in het basisonderzoek:
Inclusiecriteria:
- Elke leeftijd
- Een aangeboren of verworven niet-neoplastische hematologische aandoening hebben; of
- Een bloedingsfenotype hebben zoals aangegeven door een voor leeftijd aangepaste abnormale ISTH Bleeding Assessment Tool-score met een onbekende diagnose; of
- Bindweefselaandoening met neiging tot bloeden zoals aangegeven door een voor leeftijd aangepaste abnormale ISTH Bleeding Assessment Tool-score.
Uitsluitingscriteria:
1. Komt niet in aanmerking voor opname in een cohort 2. Kan geen geïnformeerde toestemming of instemming geven 3. Niet bereid onderzoeksprocedures uit te voeren
Selectie van cohortdeelnemers
Elke deelnemer moet worden ingeschreven in het cohort waarvoor hij in aanmerking komt, zoals hieronder gedefinieerd.
Hemofilie Cohort
Inclusiecriteria:
Deelnemers die aan de volgende inclusiecriteria voldoen, komen in aanmerking voor inschrijving in dit cohort:
- Factor VIII- of factor IX-activiteit < 50%, zonder andere verklaring voor lage stollingsfactor dan congenitale hemofilie of een bekende drager van congenitale hemofilie; OF
- Een bekende drager zijn van congenitale hemofilie met een factor VIII- of factor IX-activiteit groter dan of gelijk aan 50% met of zonder een bloedingsfenotype zoals aangegeven door een voor leeftijd aangepaste abnormale ISTH Bleeding Assessment Tool-score OF
- Bekende congenitale hemofilie met een factorniveau >50% na ontvangst van vector.
- Verworven hemofilie
Uitsluitingscriteria:
Geen
Cohort ziekte van Von Willebrand
Inclusiecriteria:
Deelnemers die aan de volgende inclusiecriteria voldoen, komen in aanmerking voor inschrijving in dit cohort:
1. Voldoen aan de definitie van VWD of laag VWF volgens de meest recente internationale richtlijnen
Uitsluitingscriteria:
Geen
Congenitale bloedplaatjesstoornis cohort
Inclusiecriteria:
Deelnemers die aan de volgende inclusiecriteria voldoen, komen in aanmerking voor inschrijving in dit cohort:
Afwijkingen van de bloedplaatjesfunctie
- Glanzmann-trombasthenie (GPIIb of GPIIIa)
- Bernard-Soulier-syndroom (GPIbalpha, GPIbbeta of GPIX)
- Afwijkingen van bloedplaatjeskorrels
- Afwijkingen van signaaltransductie van bloedplaatjes
- Afwijkingen van de secretie van bloedplaatjes
- Collageenreceptor defect
- ADP-receptor defect
- Tromboxaanreceptor defect
- Gigantische bloedplaatjesstoornis
- Afwijkingen bij bloedplaatjesaggregatietesten door een andere of onbekende oorzaak (niet geneesmiddelgerelateerd)
Uitsluitingscriteria:
Aangeboren bloedplaatjesaandoeningen secundair aan medicijnen of andere stoffen
Cohort zeldzame bloedingsstoornissen
Inclusiecriteria:
Deelnemers die aan de volgende inclusiecriteria voldoen, komen in aanmerking voor inschrijving in dit cohort:
1. Een vastgestelde zeldzame stollingsstoornis (RCD)-diagnose hebben van een van de volgende:
- PAI-1-deficiëntie
- Factor I, II, V, VII, X, XI, XIII deficiënties
- Gecombineerde FV- en FVIII-deficiëntie
Uitsluitingscriteria:
Geen
Bloedend NOS-cohort
Inclusiecriteria:
Deelnemers die aan de volgende inclusiecriteria voldoen, komen in aanmerking voor inschrijving in dit cohort:
- Een bloedingsfenotype hebben zoals aangegeven door een voor leeftijd aangepaste abnormale ISTH Bleeding Assessment Tool-score met een onbekende diagnose; OF
- Bindweefselaandoening met neiging tot bloeden zoals aangegeven door een voor leeftijd gecorrigeerde abnormale ISTH Bleeding Assessment Tool-score
Uitsluitingscriteria:
Geen
Trombose/trombofilie cohort
Inclusiecriteria
Deelnemers die aan de volgende inclusiecriteria voldoen, komen in aanmerking voor inschrijving in dit cohort:
- Arteriële of veneuze trombose hebben
- Patiënten met een bekende aangeboren of verworven trombofilie met of zonder trombose. Vastgestelde genetische factoren: i. Proteïne C-deficiëntie ii. Proteïne S-deficiëntie iii. Antitrombine-deficiëntie iv. Factor V Leiden v. Protrombine-genmutatie b. Zeldzame genetische factoren i. Dysfibrinogenemies ii. Hyperhomocysteïnemie c. Onbepaalde genetische factoren i. Verhoogde factor VIII ii. Verhoogde factor IX iii. Verhoogde factor XI iv. Plasminogeendeficiëntie v. Verminderde weefselplasminogeenactivator vi. Verhoogd lipoproteïne (a) d. Verworven trombofilie i. Lupus-antistollingsmiddel ii. Anti-cardiolipine-antilichamen iii. Antifosfolipidensyndroom
Uitsluitingscriteria
1. Verworven trombofilie secundair aan medicijnen (anticonceptiepil of hormoonvervangende therapie, overgewicht of obesitas, roken, kanker, zwangerschap, operatie, verwonding, langdurige inactiviteit/bedrust, hartfalen, inflammatoire darmziekte of nierziekte
Cohort niet-neoplastische hematologische aandoeningen
Inclusiecriteria
Deelnemers die aan de volgende inclusiecriteria voldoen, komen in aanmerking voor inschrijving in dit cohort:
1. Een aangeboren of verworven niet-neoplastische hematologische aandoening hebben die niet in een ander cohort is opgenomen
Uitsluitingscriteria
Geen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
---|
Hemofilie
Dit cohort omvat drie armen en vijf modules: Eerder onbehandelde patiënten (PUP's) Arm ALTUVIIIO®-module INHIBIT-module Hemofilie Natuurlijke historie Arm Hemlibra®-module Rebinyn®-module Hemofilie Gentherapie Resultaten Arm HEMGENIX®-module |
Congenitale bloedplaatjesaandoeningen
Dit cohort omvat één arm en module: Congenitale bloedplaatjesaandoeningen (CPD) Natural History Arm Glanzmann Trombasthenie (GT) Module |
Ziekte van von Willebrand
Geen armen of modules
|
Zeldzame aandoeningen
Geen armen of modules
|
Bloeden NOS
Geen armen of modules
|
Trombose/Trombofilie
Geen armen of modules
|
Niet-neoplastische hematologische aandoeningen
Geen armen of modules
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Om de veiligheid te bepalen van therapieën die worden gebruikt bij de behandeling van deelnemers met aangeboren of verworven niet-neoplastische bloedaandoeningen en bindweefselaandoeningen met neiging tot bloeden.
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Aan de hand van die gebeurtenissen wordt de veiligheid gemeten in de European Safety Surveillance (EUHASS).
Naast de gewijzigde EUHASS-eindpunten worden de volgende gebeurtenissen verzameld als ongewenste voorvallen van bijzonder belang (AESI):
Er kunnen aanvullende veiligheidsgebeurtenissen van belang (TBD) worden verzameld. Deze kunnen worden gekozen uit profielen voor de ontwikkeling van geneesmiddelen op basis van onderzoeksstudies, bijsluiters en opkomende klinische en wetenschappelijke waarnemingen. |
15 jaar
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van efanesoctocog alfa te beschrijven bij niet eerder behandelde patiënten (PUP's) met hemofilie A zonder een voorgeschiedenis van remmers.
Tijdsspanne: 7 jaar
|
De veiligheid en verdraagbaarheid zullen worden gemeten aan de hand van het jaarlijkse bloedingspercentage (ABR), het aantal doses om een bloeding te behandelen, de doses tijdens peri-operatieve chirurgie en de door de patiënt gerapporteerde klinische uitkomsten (PRO's) in deze populatie.
|
7 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Een platform opzetten ter ondersteuning van studiearmen en -modules voor deelnemers met bloedingen, stolling, andere niet-neoplastische bloedaandoeningen en bindweefselaandoeningen met neiging tot bloeden.
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Voor elke arm zal een korte set gegevenselementen van belang worden ontwikkeld en gerapporteerd voor studiedeelnemers.
|
15 jaar
|
Medicatiedoseringsregimes beschrijven in de bovenstaande omstandigheden.
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Deze doelstelling wordt geëvalueerd door:
|
15 jaar
|
De effectiviteit van therapieën in de praktijk beschrijven door te evalueren op het gebruik van de gezondheidszorg
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Gemeten naar aantal en type bezoeken en ziekenhuisopnames per jaar.
|
15 jaar
|
Het laten groeien en ontwikkelen van een biorepository voor huidig en toekomstig onderzoek door het verzamelen van biospecimens van elke persoon die is ingeschreven voor dit protocol.
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Alle deelnemers hebben de mogelijkheid om monsters te laten trekken (elk ongeveer 5 ml) bij baseline om te worden opgeslagen in de ATHN Research Biorepository (ARB).
|
15 jaar
|
Om bloedingsgebeurtenissen, veranderingen in algehele bloeding en bloedingsfrequentie (ABR) op jaarbasis te beschrijven, zoals gemeten door individuele bloedingscomponenten.
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Deze doelstelling wordt berekend per ISTH Bleeding Assessment Tool (ISTH BAT) en, indien van toepassing, een Pictorial Bleeding Assessment Chart (PBAC), voor toepasselijke diagnoses.
|
15 jaar
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Om de real-world effectiviteit van therapieën te beschrijven door te evalueren op het bereiken van doelen
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Gemeten door GOAL-Hem voor de deelnemers die kiezen voor deze meting
|
15 jaar
|
Effectiviteit van therapieën in de praktijk beschrijven door te evalueren op door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's)
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Gemeten door het Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Profiel 29/25/Parent Proxy
|
15 jaar
|
Om de real-world effectiviteit van therapieën te beschrijven door therapietrouw te evalueren
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Gemeten aan de hand van de Global Adherence Rating (GAR)
|
15 jaar
|
Om de werkelijke effectiviteit van therapieën te beschrijven door het gezondheidsnut te evalueren
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Gemeten door de EQ-5D-5L
|
15 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Michael Recht, MD, PhD, MBA, Yale University School of Medicine & National Bleeding Disorders Foundation
- Hoofdonderzoeker: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, ATHN, Ochsner Clinic Foundation
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Weijer C, Freedman B, Fuks A, Robbins J, Shapiro S, Skrutkowska M. What difference does it make to be treated in a clinical trial? A pilot study. Clin Invest Med. 1996 Jun;19(3):179-83.
- Braunholtz DA, Edwards SJ, Lilford RJ. Are randomized clinical trials good for us (in the short term)? Evidence for a "trial effect". J Clin Epidemiol. 2001 Mar;54(3):217-24. doi: 10.1016/s0895-4356(00)00305-x.
- West J, Wright J, Tuffnell D, Jankowicz D, West R. Do clinical trials improve quality of care? A comparison of clinical processes and outcomes in patients in a clinical trial and similar patients outside a trial where both groups are managed according to a strict protocol. Qual Saf Health Care. 2005 Jun;14(3):175-8. doi: 10.1136/qshc.2004.011478.
- Unger JM, Barlow WE, Martin DP, Ramsey SD, Leblanc M, Etzioni R, Hershman DL. Comparison of survival outcomes among cancer patients treated in and out of clinical trials. J Natl Cancer Inst. 2014 Mar;106(3):dju002. doi: 10.1093/jnci/dju002. Epub 2014 Mar 13.
- https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/hematologyoncology-cancer-approvals-safety-notifications. Accessed 04 Jul 2019
- https://www.clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=Hematologic+Diseases&term=&cntry=&state=&city=&dist=. Accessed 04 Jul 2019
- Konkle BA, Recht M; members of Working Group 2, the NHLBI State of the Science Workshop on factor VIII inhibitors: Generating a national blueprint for future research. The national blueprint for 21st century data and specimen collection and observational cohort studies: NHLBI State of the Science Workshop on factor VIII inhibitors. Haemophilia. 2019 Jul;25(4):590-594. doi: 10.1111/hae.13772.
- Iorio A, Keepanasseril A, Foster G, Navarro-Ruan T, McEneny-King A, Edginton AN, Thabane L; WAPPS-Hemo co-investigator network. Development of a Web-Accessible Population Pharmacokinetic Service-Hemophilia (WAPPS-Hemo): Study Protocol. JMIR Res Protoc. 2016 Dec 15;5(4):e239. doi: 10.2196/resprot.6558.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Hart-en vaatziekten
- Vaatziekten
- Bloedstollingsstoornissen, geërfd
- Coagulatie-eiwitstoornissen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Embolie en trombose
- Bloedarmoede
- Bloedarmoede, hemolytisch, aangeboren
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Hemoglobinopathieën
- Hemostatische aandoeningen
- Hemofilie A
- Hemofilie B
- Bloedstollingsstoornissen
- Bloeding
- Hematologische ziekten
- Trombose
- Bloedarmoede, sikkelcel
- Bindweefselziekten
- Hemorragische aandoeningen
- Thalassemie
- Trombofilie
- Von Willebrand-ziekten
- Bloedplaatjesstoornissen
Andere studie-ID-nummers
- ATHN Transcends
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .