Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ATHN Transcends: En naturhistorisk studie av ikke-neoplastiske hematologiske lidelser

17. april 2024 oppdatert av: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN Transcends: En naturhistorisk kohortstudie av sikkerhet, effektivitet og praksis for behandling hos personer med ikke-neoplastiske hematologiske lidelser

Parallelt med veksten av American Thrombosis and Hemostasis Networks (ATHN) kliniske studier, øker antallet nye terapier for alle medfødte og ervervede hematologiske tilstander, ikke bare for blødnings- og koagulasjonsforstyrrelser, betydelig. Noen av de nylig FDA-godkjente terapiene for medfødte og ervervede hematologiske tilstander har ennå ikke vist langsiktig sikkerhet og effektivitet. I tillegg kan resultater fra godt kontrollerte, pivotale studier ofte ikke replikeres når en terapi er godkjent for generell bruk.(1,2,3,4) Bare i 2019 har United States Food and Drug Administration (FDA) utstedt godkjenninger for tjuefire nye terapier for medfødte og ervervede hematologiske tilstander.(5) I tillegg er nesten 10 000 nye studier for hematologiske sykdommer registrert på www.clinicaltrials.gov.(6) Med denne eksplosjonen av potensielle nye terapier i horisonten, er det avgjørende at klinikere og kliniske forskere innen ikke-neoplastisk hematologi har en enhetlig, sikker, objektiv og varig metode for å samle langsiktige sikkerhets- og effektdata. Som understreket i en nylig publisert oversikt, er nøyaktig, enhetlig og kvalitetsmessig nasjonal datainnsamling avgjørende i klinisk forskning, spesielt for longitudinelle kohortstudier som dekker en levetid med biologisk risiko.(7)

Det overordnede målet med denne longitudinelle, observasjonsstudien er å karakterisere sikkerheten, effektiviteten og praktiseringen av behandlinger for alle mennesker med medfødte og ervervede hematologiske lidelser i USA.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

Dette er en longitudinell, naturhistorisk observasjonskohortstudie som utføres på omtrent 150 ATHN-tilknyttede steder. Deltakerne vil bli fulgt i minimum 15 år. Harmoniserte dataelementer vil bli samlet inn ved registrering, kvartalsvis, ad hoc og årlig. Grunndata som skal samles inn for alle deltakere. Spesifikke data vil bli samlet inn for deltakere som er registrert i kohortspesifikke armer og moduler.

Hver deltaker vil bli tildelt i en enkelt kohort: hemofili, von Willebrands sykdom, medfødt blodplateforstyrrelse, sjeldne blødningsforstyrrelser, blødning ikke annet spesifisert (NOS), trombose/trombofili eller ikke-neoplastiske hematologiske tilstander. Kohorten som en deltaker kvalifiserer for, vil bli bestemt av nettstedets etterforsker.

Studiearmer og studiemoduler kan utvikles for å gi sykdoms- og/eller sykdomsspesifikk innsikt knyttet til interessenter, inkludert, men ikke begrenset til, farmasøytiske selskaper, ATHN og Hemophilia Treatment Centers (HTC). Armer kan forgrene seg til produktspesifikk datainnsamling via moduler som skal samles inn under studien, i forbindelse med planlagte studievurderinger.

ATHN Transcends Hovedetterforsker: Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN Transcends Co-Investigator: Lynn Malec, MD, MSc Versiti Blood Research Institute

Arm hovedetterforskere:

PUPs arm:

Shannon Carpenter, MD, MS University of Missouri Kansas City School of Medicine Children's Mercy Hospital Courtney Thornburg, MD, MS University of California San Diego Rady Children's Hospital San Diego

Hemophilia Natural History Arm:

Tyler Buckner, MD, MSc Hemophilia and Thrombosis Center University of Colorado Anschutz Medical Campus Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostasis Network

Utfall arm for hemofili genterapi:

Janice M. Staber, MD Iowa Hemophilia and Thrombosis Center University of Iowa Stead Family Children's Hospital Ulrike M. Reiss, MD Hemophilia Treatment Center St. Jude's Children's Research Hospital

Alvorlig VWD Natural History Arm:

Robert F. Sidonio, Jr., MD, MSc Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders Angela C. Weyand, MD C.S. Mott Children's Hospital, University of Michigan Medical School, Ann Arbor

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

3000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
Telefonnummer: 122 800-360-2846
E-post: cfedor@athn.org

Studer Kontakt Backup

Navn: Nana Afari-Dwamena, MPH
Telefonnummer: 118 800-360-2846
E-post: nafaridwamena@athn.org

Studiesteder

Forente stater
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
    - Rekruttering
    - Arizona Hemophilia and Thrombosis Treatment Center at Phoenix Children's Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Erica Sieber
      
      E-post: esieber@phoenixchildrens.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Shanna White, MD
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
    - Rekruttering
    - Arkansas Center for Bleeding Disorders
    - Ta kontakt med:
      
      Rachel Kelley
      
      Telefonnummer: 501-364-1494
      
      E-post: KelleyRachelM@uams.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Shelley Crary, MD
- California
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90007
    - Rekruttering
    - Orthopaedic Institute for Children HTC
    - Hovedetterforsker:
      
      Doris Quon, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Christopher Chan
      
      Telefonnummer: 213-742-1402
      
      E-post: christopherchan@mednet.ucla.edu
  - Sacramento, California, Forente stater, 95817
    - Rekruttering
    - University of California at Davis Hemophilia Treatment Center
    - Ta kontakt med:
      
      Celynn Knight
      
      E-post: ceknight@ucdavis.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Kim Schafer, RN, MSN, FNP
  - San Bernardino, California, Forente stater, 92408
    - Rekruttering
    - Loma Linda Hemoglobinopathy and Inherited Bleeding Disorder Program
    - Ta kontakt med:
      
      Rosa Rivas
      
      Telefonnummer: 909-651-1910
    - Hovedetterforsker:
      
      Akshat Jain, MD
  - San Diego, California, Forente stater, 92123
    - Rekruttering
    - Rady Children's Hospital San Diego
    - Ta kontakt med:
      
      Jacqueline Limjoco, RN, BSN
      
      E-post: jlimjoco1@rchsd.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Julie Jaffray, MD
  - San Diego, California, Forente stater, 92121
    - Rekruttering
    - Hemophilia & Thrombosis Treatment Center at UC San Diego Health
    - Ta kontakt med:
      
      Isabel Chang
      
      E-post: i3chang@health.ucsd.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Annette Von Drygalski, MD
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    - Rekruttering
    - University of Colorado Denver Hemophilia and Thrombosis Center
    - Ta kontakt med:
      
      Hana Durkee
      
      E-post: hana.durkee@cuanschutz.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Tyler Buckner, MD
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
    - Rekruttering
    - Yale Hemophilia Treatment Center
    - Ta kontakt med:
      
      Lia Louizos
      
      E-post: E.Louizos@yale.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Stephanie Prozora, MD
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
    - Rekruttering
    - Georgetown University
    - Ta kontakt med:
      
      Helena Jacobs
      
      E-post: jacobsh@georgetown.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Craig Kessler, MD
  - Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
    - Rekruttering
    - Children's National Hemophilia Center
    - Ta kontakt med:
      
      Michaela Ramandanes
      
      Telefonnummer: 202-476-3622
      
      E-post: mramandane@childrensnational.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Michael Guerrera, MD
- Florida
  - Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
    - Rekruttering
    - University of Florida Hemophilia Treatment Center
    - Ta kontakt med:
      
      Mona Huq
      
      Telefonnummer: 352-273-9120
      
      E-post: monahuq@peds.ufl.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Tung Wynn, MD
  - Orlando, Florida, Forente stater, 32806
    - Har ikke rekruttert ennå
    - Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
    - Hovedetterforsker:
      
      Shveta Gupta, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Stephanie Sharon, BSN, RN
      
      E-post: stephanie.sharon@orlandohealth.com
  - Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
    - Har ikke rekruttert ennå
    - Johns Hopkins All Children's Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Dawn Harrison, FNP
      
      E-post: dharr172@jhmi.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Irmel Ayala, MD
  - Tampa, Florida, Forente stater, 33607
    - Rekruttering
    - St. Joseph's Hospital Center for Bleeding & Clotting Disorders
    - Ta kontakt med:
      
      Cindy Manis
      
      E-post: cindy.manis@baycare.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Erin Cockrell, MD
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30308
    - Rekruttering
    - Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
    - Ta kontakt med:
      
      Gina Aulisio
      
      Telefonnummer: 404-778-7062
      
      E-post: gina.aulisio@emory.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Christine Kempton, MD
  - Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
    - Rekruttering
    - Emory/Children's Health Care of Atlanta
    - Ta kontakt med:
      
      Rachana Kavinde
      
      Telefonnummer: 404-785-8329
      
      E-post: rachana.kanvinde@choa.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Robert Sidonio, Jr, MD
  - Savannah, Georgia, Forente stater, 31403
    - Rekruttering
    - Willett Children's Hemophilia Treatment Center at Memorial Health
    - Ta kontakt med:
      
      Lindsey Lamb
      
      E-post: Lindsey.Lamb@hcahealthcare.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Ashley Eason, MD
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
    - Rekruttering
    - Rush University Medical Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Mindy Simpson, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Hinal Patel
      
      E-post: hinal_r_patel@rush.edu
  - Peoria, Illinois, Forente stater, 61664
    - Rekruttering
    - Bleeding and Clotting Disorders Institute
    - Hovedetterforsker:
      
      Jonathan Roberts, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Dominique Barclay
      
      E-post: nikki@ilbcdi.org
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
    - Rekruttering
    - Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Amy Shapiro, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Nancy Hoard
      
      E-post: nhoard@ihtc.org
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
    - Rekruttering
    - Iowa Hemophilia and Thrombosis Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Janice Staber, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Alison Currie
      
      Telefonnummer: 319-356-4277
      
      E-post: alison-currie@uiowa.edu
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
    - Rekruttering
    - Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
    - Ta kontakt med:
      
      Melody Benton
      
      E-post: mbenton@tulane.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Maissaa Janbain, MD
  - Slidell, Louisiana, Forente stater, 70461
    - Rekruttering
    - Louisiana Center for Advanced Medicine
    - Hovedetterforsker:
      
      Sharon Pennington, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Nicole Pichon, PharmD
      
      E-post: npichon@msadvancedmedicine.com
- Maine
  - Scarborough, Maine, Forente stater, 04074
    - Rekruttering
    - Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Eric Larsen, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Andrea Olas
      
      E-post: Andrea.olas@mainehealth.org
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
    - Rekruttering
    - Johns Hopkins University Hemophilia Treatment Center
    - Ta kontakt med:
      
      Kimberly Jones
      
      E-post: kjones62@jhmi.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Jennifer Keates-Baleeiro, MD
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
    - Har ikke rekruttert ennå
    - Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Eric Grabowski, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Carmen Zhou
      
      E-post: czhou12@mgh.harvard.edu
- Michigan
  - Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
    - Rekruttering
    - Central Michigan Children's Hospital of Michigan
    - Hovedetterforsker:
      
      Madhvi Rajpurkar, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Negin Salehi
      
      Telefonnummer: 313-966-8393
      
      E-post: saleh1n@cmich.edu
  - Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
    - Rekruttering
    - Henry Ford Health System Bleeding and Thrombosis Treatment Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Philip Kuriakose, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Mary Mueller
      
      E-post: lmuelle1@hfhs.org
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
    - Rekruttering
    - Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    - Ta kontakt med:
      
      Jasmine Sexton
      
      E-post: Sexton.Jasmine@mayo.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Meera Sridharah, MD
- Mississippi
  - Madison, Mississippi, Forente stater, 39110
    - Rekruttering
    - Mississippi Center For Advanced Medicine
    - Hovedetterforsker:
      
      Spencer Sullivan, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Patsy Foley
      
      Telefonnummer: 601-499-0935
      
      E-post: pfoley@msadvancedmedicine.com
- Missouri
  - Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
    - Rekruttering
    - Children's Mercy Hospital - Kansas City
    - Ta kontakt med:
      
      Lois Hester
      
      E-post: lhester@cmh.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Shannon Carpenter, MD
  - Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
    - Rekruttering
    - The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
    - Hovedetterforsker:
      
      John Puetz, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Gina Martin
      
      E-post: gina.martin@health.slu.edu
- Nevada
  - Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89135
    - Rekruttering
    - Cure 4 the Kids Foundation
    - Ta kontakt med:
      
      Giany Beltron
      
      E-post: gbeltran@cure4thekids.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Aimee Foord, MD
  - Reno, Nevada, Forente stater, 89509
    - Rekruttering
    - Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
    - Ta kontakt med:
      
      Lisa Cervantes
      
      E-post: lisa.cervantes@htcnv.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Daisy Cortes, MD
- New Jersey
  - Newark, New Jersey, Forente stater, 07122
    - Rekruttering
    - Newark Beth Israel Medical Center - Hemophilia Center
    - Ta kontakt med:
      
      Arjun Gadhiya
      
      Telefonnummer: 973-926-3136
      
      E-post: Arjun.Gadhiya@rwjbh.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Alice Cohen, MD
- New York
  - Bronx, New York, Forente stater, 10461
    - Rekruttering
    - Montefiore Medical Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Henny Billett, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Ariel Levy
      
      E-post: arlevy@montefiore.org
  - Buffalo, New York, Forente stater, 14202
    - Rekruttering
    - Western New York BloodCare
    - Ta kontakt med:
      
      Michelle Acosta
      
      E-post: macosta@wnybloodcare.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Beverly Schaefer, MD
  - Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
    - Rekruttering
    - Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center at Long Island Jewish and Cohen Children's Medical Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Suchitra Acharya, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Mabel Origho
      
      E-post: morigho@northwell.edu
  - New York, New York, Forente stater, 10065
    - Rekruttering
    - Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
    - Hovedetterforsker:
      
      Catherine McGuinn, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Ilene Goldberg
      
      Telefonnummer: 212-746-3403
      
      E-post: igoldber@med.cornell.edu
  - Rochester, New York, Forente stater, 14626
    - Rekruttering
    - American Thrombosis and Hemostasis Network
    - Hovedetterforsker:
      
      Tammuella Chrisentery-Singleton, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Nana Afari-Dwamena
      
      E-post: nafaridwamena@athn.org
    - Ta kontakt med:
      
      Carol Fedor, ND, RN
      
      E-post: cfedor@athn.org
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27517
    - Rekruttering
    - Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
    - Hovedetterforsker:
      
      Nigel Key, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Kristy Kirkland
      
      E-post: kristi_kirkland@med.unc.edu
  - Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
    - Rekruttering
    - St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Courtney Carr
      
      E-post: chcarr@novanthealth.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Jenny McDaniel, MD
  - Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
    - Rekruttering
    - East Carolina University Hemophilia Treatment Center
    - Ta kontakt med:
      
      Danielle McCloskey
      
      E-post: mccloskeyd19@ecu.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Beng Fuh, MD
  - Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
    - Rekruttering
    - Wake Forest University Health Sciences
    - Ta kontakt med:
      
      Debra Holder
      
      Telefonnummer: 336-716-9551
      
      E-post: djholde@wakehealth.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Amanda Blair, MD
- Ohio
  - Akron, Ohio, Forente stater, 44308
    - Rekruttering
    - Akron Children's Hospital - Showers Center for Cancer & Blood Disorders
    - Ta kontakt med:
      
      Lisa Penn
      
      E-post: lpenn@akronchildrens.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Nicole Kendel, MD
  - Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
    - Rekruttering
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
    - Ta kontakt med:
      
      Kenzie Nolte
      
      E-post: mackenzie.nolte@cchmc.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Cristina Tarango, MD
  - Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
    - Rekruttering
    - University of Cincinnati Medical Center Hemophilia Treatment Center
    - Ta kontakt med:
      
      Jill Roeder
      
      E-post: roederjr@ucmail.uc.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Kristine Karkoska, MD
  - Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
    - Rekruttering
    - University Hospitals Health System Cleveland
    - Hovedetterforsker:
      
      Sanjay Ahuja, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Sally Muehle
      
      E-post: sally.muehle@uhhospitals.org
  - Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
    - Rekruttering
    - Nationwide Children's Hospital Columbus
    - Hovedetterforsker:
      
      Amy Dunn, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Elliot Smith
      
      E-post: elliot.smith@cchmc.org
  - Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
    - Rekruttering
    - Dayton Children's Hemostasis and Thrombosis Center
    - Ta kontakt med:
      
      Bethany Linegang
      
      E-post: LinegangB@childrensdayton.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Jordan Wright, MD
  - Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
    - Rekruttering
    - Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Patricia Ahrens
      
      Telefonnummer: 419-291-2210
      
      E-post: patricia.ahrens@promedica.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Dagmar Stein, MD
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    - Rekruttering
    - Children's Hospital of Philadelphia
    - Ta kontakt med:
      
      Rochelle Jordan
      
      E-post: jordanr1@chop.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Leslie Raffini, MD
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    - Rekruttering
    - Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
    - Ta kontakt med:
      
      Karen Panckeri
      
      Telefonnummer: 215-614-0506
      
      E-post: Karen.Panckeri@uphs.upenn.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Adam Cuker, MD
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
    - Rekruttering
    - Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    - Ta kontakt med:
      
      Deborah Vehec
      
      Telefonnummer: 412-209-7564
      
      E-post: dvehec@vitalant.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Nicoletta Machin, MD
- Rhode Island
  - Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
    - Rekruttering
    - Rhode Island Hospital Hemostasis and Thrombosis Center
    - Ta kontakt med:
      
      Samantha Lawton
      
      Telefonnummer: 401-444-8250
      
      E-post: slawton1@lifespan.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Salley Pels, MD
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
    - Rekruttering
    - St. Jude Children's Research Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      LaKeisha Bonner
      
      E-post: lakeisha.bonner@stjude.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Ulrike Reiss, MD
  - Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
    - Rekruttering
    - Vanderbilt University Medical Center
    - Hovedetterforsker:
      
      Allison Wheeler, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Valda Gilliam
      
      Telefonnummer: 615-936-1765
      
      E-post: valda.troupe@vumc.org
- Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75235
    - Rekruttering
    - North Texas Hemophilia and Thrombosis Program - Pediatric Program / Center for Cancer & Blood Disorders
    - Ta kontakt med:
      
      Anna Winborn
      
      E-post: ANNA.WINBORN@childrens.com
    - Hovedetterforsker:
      
      Ayeshia Zia, MD
  - Dallas, Texas, Forente stater, 75390
    - Rekruttering
    - North Texas Comprehensive Hemophilia Treatment Center
    - Ta kontakt med:
      
      Kasia Harrah
      
      E-post: kasia.harrah@utsouthwestern.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Yu-Min Shen, MD
  - Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
    - Rekruttering
    - Fort Worth Bleeding Disorders Program
    - Ta kontakt med:
      
      Courtney Ozegovic
      
      E-post: courtney.ozegovic@cookchildrens.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Timothy McCavit, MD
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030
    - Rekruttering
    - Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
    - Ta kontakt med:
      
      Katherine Addy
      
      Telefonnummer: 713-500-8352
      
      E-post: Katherine.E.Addy@uth.tmc.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Miguel A. Escobar, MD
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030
    - Rekruttering
    - Texas Children's Hemophilia & Thrombosis Center/Baylor College of Medicine
    - Hovedetterforsker:
      
      Clay Cohen, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Janine Starks
      
      Telefonnummer: 832-824-4969
      
      E-post: jxstarks@texaschildrens.org
  - San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
    - Rekruttering
    - South Texas Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Treatment Center
    - Ta kontakt med:
      
      Shawn Lade
      
      E-post: lade@uthscsa.edu
    - Hovedetterforsker:
      
      Deanna Maida, MD
- Washington
  - Seattle, Washington, Forente stater, 98101
    - Rekruttering
    - Washington Center for Bleeding Disorders
    - Ta kontakt med:
      
      Sophia Beyer
      
      E-post: sophia.beyer@wacbd.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Rebecca Kruse-Jarres, MD
- Wisconsin
  - Green Bay, Wisconsin, Forente stater, 54311
    - Rekruttering
    - Hemophilia Outreach Center Green Bay
    - Ta kontakt med:
      
      Andrea Miller
      
      Telefonnummer: 920-965-0606
      
      E-post: Andream@hocgb.org
    - Hovedetterforsker:
      
      Kenneth Friedman, MD
  - Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
    - Rekruttering
    - Comprehensive Center for Bleeding Disorders
    - Hovedetterforsker:
      
      Lynn Malec, MD
    - Ta kontakt med:
      
      Karen Stephany
      
      E-post: kstephany@versiti.org

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Dette er en virkelighetsstudie der deltakere med medfødte eller ervervede blodsykdommer vil bli registrert.

Beskrivelse

Deltakere som oppfyller følgende inklusjonskriterier og ingen av eksklusjonskriteriene er kvalifisert for påmelding i basisstudien:

Inklusjonskriterier:

Uansett alder
Har noen medfødt eller ervervet ikke-neoplastisk hematologisk lidelse; eller
Å ha en blødningsfenotype som indikert av en aldersjustert unormal ISTH-score for blødningsvurderingsverktøy med en ukjent diagnose; eller
Bindevevsforstyrrelse med blødningstendens som indikert av en aldersjustert unormal ISTH Bleeding Assessment Tool-score.

Ekskluderingskriterier:

1. Kvalifiserer ikke for inkludering i en kohort 2. Kan ikke gi informert samtykke eller samtykke 3. Uvillig til å utføre studieprosedyrer

Valg av kohortdeltaker

Hver deltaker skal registreres i kohorten de kvalifiserer for som definert nedenfor.

Hemofili kohort

Inklusjonskriterier:

Deltakere som oppfyller følgende inkluderingskriterier er kvalifisert for påmelding til denne kohorten:

Faktor VIII eller faktor IX aktivitet < 50 %, uten annen forklaring på lav koagulasjonsfaktor annet enn medfødt hemofili eller å være en kjent bærer for medfødt hemofili; ELLER
Å være en kjent bærer for medfødt hemofili med en faktor VIII- eller faktor IX-aktivitet større enn eller lik 50 % med eller uten en blødningsfenotype som indikert av en aldersjustert unormal ISTH-score for blødningsvurdering ELLER
Kjent medfødt hemofili som har et faktornivå >50 % etter mottak av vektor.
Ervervet hemofili

Ekskluderingskriterier:

Ingen

Von Willebrands sykdomskohort

Inklusjonskriterier:

Deltakere som oppfyller følgende inkluderingskriterier er kvalifisert for påmelding til denne kohorten:

1. Oppfyller definisjonen av VWD eller lav VWF i henhold til de siste internasjonale retningslinjene

Ekskluderingskriterier:

Ingen

Medfødt blodplatelidelse kohort

Inklusjonskriterier:

Deltakere som oppfyller følgende inkluderingskriterier er kvalifisert for påmelding til denne kohorten:

Unormalt blodplatefunksjon
1. Glanzmann trombasteni (GPIIb eller GPIIIa)
2. Bernard-Souliers syndrom (GPIbalpha, GPIbbeta eller GPIX)
Abnormiteter av blodplategranulat
Abnormiteter ved blodplatesignaltransduksjon
Unormalt blodplatesekresjon
Kollagenreseptordefekt
ADP-reseptordefekt
Tromboksanreseptordefekt
Kjempeblodplateforstyrrelse
Abnormiteter i blodplateaggregasjonstesting på grunn av en annen eller ukjent årsak (ikke medikamentrelatert)

Ekskluderingskriterier:

Medfødte blodplateforstyrrelser sekundært til medisiner eller andre stoffer

Sjeldne blødningsforstyrrelser kohort

Inklusjonskriterier:

Deltakere som oppfyller følgende inkluderingskriterier er kvalifisert for påmelding til denne kohorten:

1. Har en etablert sjeldne koagulasjonsforstyrrelse (RCD) diagnose av en av følgende:

PAI-1 mangel
Faktor I, II, V, VII, X, XI, XIII mangler
Kombinert FV- og FVIII-mangel

Ekskluderingskriterier:

Ingen

Blødende NOS-kohort

Inklusjonskriterier:

Deltakere som oppfyller følgende inkluderingskriterier er kvalifisert for påmelding til denne kohorten:

Har en blødningsfenotype som indikert av en aldersjustert unormal ISTH-score for blødningsvurderingsverktøy med en ukjent diagnose; ELLER
Bindevevsforstyrrelse med blødningstendens som indikert av en aldersjustert unormal ISTH Bleeding Assessment Tool-score

Ekskluderingskriterier:

Ingen

Trombose/trombofili-kohort

Inklusjonskriterier

Deltakere som oppfyller følgende inkluderingskriterier er kvalifisert for påmelding til denne kohorten:

Har arteriell eller venøs trombose
Pasienter med kjent medfødt eller ervervet trombofili med eller uten trombose a. Etablerte genetiske faktorer: i. Protein C-mangel ii. Protein S-mangel iii. Antitrombinmangel iv. Faktor V Leiden v. Protrombin genmutasjon b. Sjeldne genetiske faktorer i. Dysfibrinogenemier ii. Hyperhomocysteinemi c. Ubestemte genetiske faktorer i. Forhøyet faktor VIII ii. Forhøyet faktor IX iii. Forhøyet faktor XI iv. Plasminogenmangel v. Redusert vevsplasminogenaktivator vi. Forhøyet lipoprotein (a) d. Ervervet trombofili i. Lupus antikoagulant ii. Anti-kardiolipin-antistoffer iii. Antifosfolipidsyndrom

Eksklusjonskriterier

1. Ervervet trombofili sekundært til medisiner (p-piller eller hormonbehandling, overvekt eller fedme, røyking, kreft, graviditet, kirurgi, skade, langvarig inaktivitet/sengeleie, hjertesvikt, inflammatorisk tarmsykdom eller nyresykdom

Kohort ikke-neoplastiske hematologiske tilstander

Inklusjonskriterier

Deltakere som oppfyller følgende inkluderingskriterier er kvalifisert for påmelding til denne kohorten:

1. Har noen medfødt eller ervervet ikke-neoplastisk hematologisk lidelse som ikke er inkludert i noen annen kohort

Eksklusjonskriterier

Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Bare etui
Tidsperspektiver: Potensielle

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Hemofili Denne kohorten inkluderer tre armer og fem moduler: Tidligere ubehandlede pasienter (PUPs) Arm ALTUVIIIO®-modul INHIBIT-modul Hemophilia Natural History Arm Hemlibra®-modul Rebinyn®-modul Hemofili genterapi utfall Arm HEMGENIX®-modul
Medfødte blodplateforstyrrelser Denne kohorten inkluderer en arm og modul: Medfødte blodplatelidelser (CPD) Natural History Arm Glanzmann Thrombasthenia (GT) Module
Von Willebrands sykdom Ingen armer eller moduler
Sjeldne lidelser Ingen armer eller moduler
Blødning NOS Ingen armer eller moduler
Trombose/trombofili Ingen armer eller moduler
Ikke-neoplastiske hematologiske tilstander Ingen armer eller moduler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
For å bestemme sikkerheten til terapier som brukes i behandlingen av deltakere med medfødte eller ervervede ikke-neoplastiske blodsykdommer og bindevevsforstyrrelser med blødningstendens. Tidsramme: 15 år	Sikkerhet vil bli målt ved disse hendelsene i European Safety Surveillance (EUHASS). Allergiske eller andre akutte hendelser Behandlingsfremkallende bivirkninger av terapi Transfusjonsoverførte infeksjoner Inhibitor utvikling Trombose Kardiovaskulære hendelser Maligniteter Nevrologiske hendelser Død I tillegg til de modifiserte EUHASS-endepunktene, vil følgende hendelser samles inn som bivirkninger av spesiell interesse (AESI): Forekomsten av trombotiske mikroangiopatier, reaksjoner på injeksjonsstedet og tilfeller av potensiell legemiddelindusert leverskade Utvikling av anti-legemiddelantistoffer, som skal måles og bekreftes, hvis mulig Alvorlig, uventet blødning Sykehusinnleggelser Glomerulonefritt Ytterligere sikkerhetshendelser av interesse (TBD) kan samles inn. Disse kan velges fra legemiddelutviklingsprofiler basert på undersøkelsesstudier, pakningsvedlegg og nye kliniske og vitenskapelige observasjoner.	15 år
For å beskrive sikkerheten og toleransen til efanesoctocog alfa hos tidligere ubehandlede pasienter (PUPs) med hemofili A uten en historie med inhibitorer. Tidsramme: 7 år	Sikkerhet og tolerabilitet vil bli målt ved Annualized Bleed Rate (ABR), antall doser for å behandle en blødning, doser under perioperativ kirurgi og klinisk pasientrapporterte utfall (PRO) i denne populasjonen.	7 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Å etablere en plattform for å støtte studiearmer og moduler for deltakere med blødning, koagulering, andre ikke-neoplastiske blodsykdommer og bindevevsforstyrrelser med blødningstendens. Tidsramme: 15 år	For hver arm vil et kort sett med dataelementer av interesser bli utviklet og rapportert for studiedeltakere.	15 år
For å beskrive medisindoseringsregimer under de ovennevnte forholdene. Tidsramme: 15 år	Dette målet vil bli evaluert av: Fastsettelse av antall deltakere som starter og/eller bytter behandling med ikke-faktorprodukter og deltakernes grunner for å starte og/eller bytte behandling med ikke-faktorprodukter Fastsettelse av antall deltakere som ikke starter behandling med ikke-faktorprodukter Fastsettelse av antall deltakere som bytter mellom ulike ikke-faktorprodukter og deltakernes årsaker til å bytte ikke-faktorprodukter Fastsettelse av antall deltakere som avbryter behandling med ikke-faktorprodukter og deltakernes årsaker til å avbryte behandling med ikke-faktorprodukter	15 år
For å beskrive effektiviteten av terapier i den virkelige verden ved å evaluere bruken av helsevesenet Tidsramme: 15 år	Målt etter antall og type besøk og sykehusinnleggelser per år.	15 år
Å vokse og utvikle et biolager for nåværende og fremtidig forskning gjennom innsamling av bioprøver fra hver person som er registrert på denne protokollen. Tidsramme: 15 år	Alle deltakere vil ha muligheten til å få tatt prøver (ca. 5 ml hver) ved baseline for å bli lagret i ATHN Research Biorepository (ARB).	15 år
For å beskrive blødningshendelser, endringer i total blødning og årlig blødningsrate (ABR) målt ved individuelle blødningskomponenter. Tidsramme: 15 år	Dette målet vil bli beregnet per ISTH Bleeding Assessment Tool (ISTH BAT), og hvis aktuelt, et Pictorial Bleeding Assessment Chart (PBAC), for aktuelle diagnoser.	15 år

Andre resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
For å beskrive effektiviteten av terapier i den virkelige verden ved å evaluere for måloppnåelse Tidsramme: 15 år	Målt av GOAL-Hem for de deltakerne som velger denne målingen	15 år
For å beskrive effektiviteten av terapier i den virkelige verden ved å evaluere pasientrapporterte resultater (PRO) Tidsramme: 15 år	Målt av pasientrapportert utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS)-profil 29/25/foreldrefullmektig	15 år
For å beskrive effektiviteten av terapier i den virkelige verden ved å evaluere behandlingsoverholdelse Tidsramme: 15 år	Målt ved Global Adherence Rating (GAR)	15 år
For å beskrive effektiviteten av terapier i den virkelige verden ved å evaluere helseverktøyet Tidsramme: 15 år	Målt med EQ-5D-5L	15 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbeidspartnere

Sanofi

Pfizer

Genentech, Inc.

CSL Behring

Hemophilia of Georgia, Inc.

Hemab Therapeutics

Etterforskere

Hovedetterforsker: Michael Recht, MD, PhD, MBA, Yale University School of Medicine & National Bleeding Disorders Foundation
Hovedetterforsker: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, ATHN, Ochsner Clinic Foundation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2035

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2035

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

21. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

ATHN Transcends

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

ATHN Transcends: En naturhistorisk studie av ikke-neoplastiske hematologiske lidelser

ATHN Transcends: En naturhistorisk kohortstudie av sikkerhet, effektivitet og praksis for behandling hos personer med ikke-neoplastiske hematologiske lidelser

Studieoversikt

Status

Forhold

Detaljert beskrivelse

Studietype

Registrering (Antatt)

Kontakter og plasseringer

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Tar imot friske frivillige

Prøvetakingsmetode

Studiepopulasjon

Beskrivelse

Studieplan

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål

Tiltaksbeskrivelse

Tidsramme

Sekundære resultatmål

Resultatmål

Tiltaksbeskrivelse

Tidsramme

Andre resultatmål

Resultatmål

Tiltaksbeskrivelse

Tidsramme

Samarbeidspartnere og etterforskere

Sponsor

Samarbeidspartnere

Etterforskere

Publikasjoner og nyttige lenker

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Primær fullføring (Antatt)

Studiet fullført (Antatt)

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først lagt ut (Faktiske)

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Sist bekreftet

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovakia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder