Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ATHN Transcends: Luonnonhistoriallinen tutkimus ei-neoplastisista hematologisista häiriöistä

perjantai 14. elokuuta 2026 päivittänyt: American Thrombosis and Hemostasis Network

ATHN Transcends: Luonnonhistoriallinen kohorttitutkimus hoidon turvallisuudesta, tehokkuudesta ja käytännöistä ihmisillä, joilla on ei-neoplastisia hematologisia häiriöitä

Samalla kun American Thrombosis and Hemostasis Networkin (ATHN) kliiniset tutkimukset lisääntyvät, uusien hoitomuotojen määrä kaikille synnynnäisille ja hankituille hematologisille sairauksille, ei vain verenvuoto- ja hyytymishäiriöille, kasvaa merkittävästi. Jotkut äskettäin FDA:n hyväksymistä synnynnäisten ja hankittujen hematologisten sairauksien hoidoista eivät ole vielä osoittaneet pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta. Lisäksi hyvin kontrolloitujen, keskeisten tutkimusten tuloksia ei useinkaan voida toistaa, kun hoito on hyväksytty yleiseen käyttöön.(1,2,3,4) Pelkästään vuonna 2019 Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt 24 uutta hoitomuotoa synnynnäisten ja hankittujen hematologisten sairauksien hoitoon.(5) Lisäksi lähes 10 000 uutta hematologisten sairauksien tutkimusta on tällä hetkellä rekisteröity osoitteessa www.clinicaltrials.gov.(6) Koska potentiaalisten uusien hoitomuotojen räjähdysmäinen määrä on näköpiirissä, on välttämätöntä, että ei-neoplastisen hematologian kliinisillä ja kliinisillä tutkijoilla on yhtenäinen, turvallinen, puolueeton ja kestävä menetelmä pitkän aikavälin turvallisuus- ja tehotietojen keräämiseen. Kuten äskettäin julkaistussa katsauksessa korostetaan, tarkka, yhtenäinen ja laadukas kansallinen tiedonkeruu on ratkaisevan tärkeää kliinisessä tutkimuksessa, erityisesti pitkittäiskohorttitutkimuksissa, jotka kattavat koko eliniän biologisen riskin(7).

Tämän pitkittäisen havainnoivan tutkimuksen yleistavoitteena on luonnehtia hoitojen turvallisuutta, tehokkuutta ja käytäntöä kaikille ihmisille, joilla on synnynnäisiä ja hankittuja hematologisia häiriöitä Yhdysvalloissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on pitkittäinen, luonnonhistoriallinen havainnointikohorttitutkimus, jota suoritetaan noin 150 ATHN:n yhteydessä. Osallistujia seurataan vähintään 15 vuoden ajan. Yhdenmukaistetut tietoelementit kerätään ilmoittautumisen yhteydessä, neljännesvuosittain, tapauskohtaisesti ja vuosittain. Kaikista osallistujista kerättävä perustiedot. Erityisiä tietoja kerätään osallistujista, jotka ovat ilmoittautuneet kohorttikohtaisiin aseisiin ja moduuleihin.

Jokainen osallistuja jaetaan yhteen kohorttiin: hemofilia, von Willebrandin tauti, synnynnäinen verihiutalehäiriö, harvinaiset verenvuotohäiriöt, verenvuoto, jota ei ole määritelty toisin (NOS), tromboosi/trombofilia tai ei-neoplastiset hematologiset tilat. Kohortin, johon osallistuja kelpuutetaan, määrittää sivuston tutkija.

Tutkimusosastoja ja tutkimusmoduuleja voidaan kehittää tarjoamaan sairaus- ja/tai sairauskohtaisia ​​näkemyksiä, jotka liittyvät sidosryhmiin, mukaan lukien mutta ei rajoittuen lääkeyhtiöihin, ATHN:iin ja hemofilian hoitokeskuksiin (HTC:t). Aseet voivat haarautua tuotekohtaiseksi tiedonkeruuksi tutkimuksen aikana kerättävien moduulien kautta suunniteltujen tutkimusarviointien yhteydessä.

ATHN Transcends päätutkija: Michael Recht, MD, PhD, MBA American Trombosis and Hemostasis Network

ATHN Transcends Yhteistutkija: Lynn Malec, MD, MSc Versiti Blood Research Institute

Arm Päätutkijat:

PUP-varsi:

Shannon Carpenter, MD, MS Missourin yliopisto Kansas City School of Medicine Children's Mercy Hospital Courtney Thornburg, MD, MS Kalifornian yliopisto San Diego Rady Children's Hospital San Diego

Hemofilia Natural History Arm:

Tyler Buckner, MD, MSc hemofilia- ja tromboosikeskuksen Coloradon yliopisto Anschutz Medical Campus Michael Recht, MD, PhD, MBA American Thrombosis and Hemostasis Network

Hemofilian geeniterapian tulokset:

Janice M. Staber, MD Iowan hemofilia- ja tromboosikeskus Iowan yliopisto Stead Family Children's Hospital Ulrike M. Reiss, MD Hemofilian hoitokeskus St. Jude's Children's Research Hospital

Vaikea VWD Natural History Arm:

Robert F. Sidonio, Jr., MD, MSc Aflac Cancer and Blood Disorders Center, Hemophilia of Georgia Center for Bloeding and Blood Disorders Angela C. Weyand, MD C.S. Mott Children's Hospital, University of Michigan Medical School, Ann Arbor

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

3000

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Puhelinnumero: 122 800-360-2846
  • Sähköposti: cfedor@athn.org

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Treatment Center at Phoenix Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Shanna White, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
        • Rekrytointi
        • Orthopaedic Institute for Children HTC
        • Päätutkija:
          • Doris Quon, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027-6016
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Päätutkija:
          • Guy Young, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94610
        • Rekrytointi
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alison Matsunaga, MD
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Rekrytointi
        • University of California at Davis Hemophilia Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kim Schafer, RN, MSN, FNP
      • San Bernardino, California, Yhdysvallat, 92408
        • Rekrytointi
        • Loma Linda Hemoglobinopathy and Inherited Bleeding Disorder Program
        • Ottaa yhteyttä:
          • Rosa Rivas
          • Puhelinnumero: 909-651-1910
        • Päätutkija:
          • Akshat Jain, MD
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rekrytointi
        • Rady Children's Hospital San Diego
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Julie Jaffray, MD
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92121
        • Rekrytointi
        • Hemophilia & Thrombosis Treatment Center at UC San Diego Health
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Annette Von Drygalski, MD
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco Hemophilia & Thrombosis Center
        • Päätutkija:
          • Andrew Leavitt, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Rekrytointi
        • Yale Hemophilia Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stephanie Prozora, MD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19801
        • Rekrytointi
        • Delaware Hemophilia Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Corrina Schultz, MD
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Rekrytointi
        • Georgetown University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Craig Kessler, MD
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Children's National Hemophilia Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Rekrytointi
        • University of Florida Hemophilia Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Tung Wynn, MD
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Päätutkija:
          • Fernando Corrales-Medina, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Fernando Corrales-Medina, MD
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Ei vielä rekrytointia
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • Päätutkija:
          • Amina Rafique, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Irmel Ayala, MD
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • Rekrytointi
        • St. Joseph's Hospital Center for Bleeding & Clotting Disorders
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Erin Cockrell, MD
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Rekrytointi
        • University of South Florida - Adult
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Bradley Fletcher, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30308
        • Rekrytointi
        • Comprehensive Bleeding Disorders Center at Emory University and Children's Healthcare of Atlanta
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Christine Kempton, MD
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Emory/Children's Health Care of Atlanta
        • Päätutkija:
          • Robert Sidonio, Jr, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31403
        • Rekrytointi
        • Memorial Health University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • James Yarnall, MD, MPH
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rekrytointi
        • Rush University Medical Center
        • Päätutkija:
          • Mindy Simpson, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61664
        • Rekrytointi
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Päätutkija:
          • Jonathan Roberts, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Rekrytointi
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • Päätutkija:
          • Amy Shapiro, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • Iowa Hemophilia and Thrombosis Center
        • Päätutkija:
          • Janice Staber, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Rekrytointi
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Maissaa Janbain, MD
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Yhdysvallat, 04074
        • Rekrytointi
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
        • Päätutkija:
          • Eric Larsen, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins University Hemophilia Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jennifer Keates-Baleeiro, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Ei vielä rekrytointia
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Päätutkija:
          • Eric Grabowski, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Rekrytointi
        • Central Michigan Children's Hospital of Michigan
        • Päätutkija:
          • Madhvi Rajpurkar, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Rekrytointi
        • Henry Ford Health System Bleeding and Thrombosis Treatment Center
        • Päätutkija:
          • Philip Kuriakose, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Meera Sridharah, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Rekrytointi
        • Children's Mercy Hospital - Kansas City
        • Päätutkija:
          • Shannon Carpenter, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Rekrytointi
        • The John Bouhasin Center for Children with Bleeding Disorders
        • Päätutkija:
          • John Puetz, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
        • Rekrytointi
        • Cure 4 the Kids Foundation
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Aimee Foord, MD
      • Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89509
        • Rekrytointi
        • Hemostasis and Thrombosis Center of Nevada
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Daisy Cortes, MD
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07122
        • Rekrytointi
        • Newark Beth Israel Medical Center - Hemophilia Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alice Cohen, MD
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131
        • Rekrytointi
        • University of New Mexico Ted R. Montoya Hemophilia & Thrombosis Program
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Shirley Abraham, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14202
        • Rekrytointi
        • Western New York BloodCare
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Beverly Schaefer, MD
      • Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Rekrytointi
        • Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center at Long Island Jewish and Cohen Children's Medical Center
        • Päätutkija:
          • Suchitra Acharya, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Rekrytointi
        • Weill Cornell Medical College - New York Presbyterian Hospital
        • Päätutkija:
          • Catherine McGuinn, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14626
        • Rekrytointi
        • American Thrombosis and Hemostasis Network
        • Päätutkija:
          • Tammuella Chrisentery-Singleton, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
        • Rekrytointi
        • Montefiore Medical Center
        • Päätutkija:
          • Henny Billett, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27517
        • Rekrytointi
        • Comprehensive Hemophilia Treatment Center, University of North Carolina at Chapel Hill
        • Päätutkija:
          • Nigel Key, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Rekrytointi
        • St. Jude Affiliate Clinic at Novant Health Hemby Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Christine Bolen, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Rekrytointi
        • East Carolina University Hemophilia Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Beng Fuh, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Rekrytointi
        • Wake Forest University Health Sciences
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Amanda Blair, MD
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Rekrytointi
        • Akron Children's Hospital - Showers Center for Cancer & Blood Disorders
        • Päätutkija:
          • Nicole Kendel, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center, Hemophilia & Thrombosis Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Cristina Tarango, MD
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
        • Rekrytointi
        • University of Cincinnati Medical Center Hemophilia Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kristine Karkoska, MD
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rekrytointi
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Päätutkija:
          • John Letterio, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Rekrytointi
        • Nationwide Children's Hospital Columbus
        • Päätutkija:
          • Amy Dunn, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43203
        • Rekrytointi
        • Ohio State University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nicholas Gallastegui Crestani, MD
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Rekrytointi
        • Dayton Children's Hemostasis and Thrombosis Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jordan Wright, MD
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • Rekrytointi
        • Northwest Ohio Hemophilia Treatment Center at the Toledo Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dagmar Stein, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Leslie Raffini, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • Rekrytointi
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nataly Apollonsky, MD
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Penn Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Program/Hospital of the University of Pennsylvania
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Adam Cuker, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Rekrytointi
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nicoletta Machin, MD
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • Rekrytointi
        • Rhode Island Hospital Hemostasis and Thrombosis Center
        • Päätutkija:
          • Salley Pels, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Rekrytointi
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Päätutkija:
          • Ulrike Reiss, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Päätutkija:
          • Shannon Walker, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Rekrytointi
        • Children's Blood and Cancer Center of Central Texas
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Arun Gurunathan, MD
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Rekrytointi
        • North Texas Hemophilia and Thrombosis Program - Pediatric Program / Center for Cancer & Blood Disorders
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ayeshia Zia, MD
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • North Texas Comprehensive Hemophilia Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Yu-Min Shen, MD
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Miguel A. Escobar, MD
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Children's Hemophilia & Thrombosis Center/Baylor College of Medicine
        • Päätutkija:
          • Clay Cohen, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Rekrytointi
        • South Texas Comprehensive Hemophilia and Thrombophilia Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Deanna Maida, MD
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Kings Daughters
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kevin Todd, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
        • Rekrytointi
        • Washington Center for Bleeding Disorders
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rebecca Kruse-Jarres, MD
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Yhdysvallat, 54311
        • Rekrytointi
        • Hemophilia Outreach Center Green Bay
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kenneth Friedman, MD
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Comprehensive Center for Bleeding Disorders
        • Päätutkija:
          • Lynn Malec, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämä on tosielämän tutkimus, johon otetaan osallistujia, joilla on synnynnäisiä tai hankittuja verisairauksia.

Kuvaus

Osallistujat, jotka täyttävät seuraavat osallistumiskriteerit eivätkä mitkään poissulkemiskriteerit, voivat osallistua perustutkimukseen:

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Minkä ikäinen tahansa
  2. sinulla on jokin synnynnäinen tai hankittu ei-neoplastinen hematologinen häiriö; tai
  3. sinulla on verenvuotofenotyyppi, joka osoittaa iän mukaisen epänormaalin ISTH-verenvuotoarviointityökalun pistemäärän ja tuntematon diagnoosi; tai
  4. Sidekudossairaus, johon liittyy verenvuototaipumus, kuten iän mukaan sovitettu epänormaali ISTH Bleeding Assessment Tool -pistemäärä osoittaa.

Poissulkemiskriteerit:

1. Ei täytä kohorttiin sisällytettäviä vaatimuksia 2. Ei pysty antamaan tietoon perustuvaa suostumusta 3. Ei halua suorittaa tutkimustoimenpiteitä

Kohortin osallistujien valinta

Jokainen osallistuja tulee ilmoittautua kohorttiin, johon hän on oikeutettu alla määritellyllä tavalla.

Hemofiliakohortti

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujat, jotka täyttävät seuraavat osallistumiskriteerit, voivat ilmoittautua tähän kohorttiin:

  1. tekijä VIII tai tekijä IX aktiivisuus < 50 % ilman muuta selitystä alhaiselle hyytymistekijälle kuin synnynnäiselle hemofilialle tai synnynnäisen hemofilian tunnettu kantaja; TAI
  2. Tunnettu synnynnäisen hemofilian kantaja, jonka tekijä VIII tai tekijä IX aktiivisuus on suurempi tai yhtä suuri kuin 50 % verenvuotofenotyypin kanssa tai ilman sitä, kuten iän mukaan mukautetun epänormaalin ISTH Bleeding Assessment Tool -pistemäärän osoittaa TAI
  3. Tunnettu synnynnäinen hemofilia, jonka tekijätaso on >50 % vektorin saamisen jälkeen.
  4. Hankittu hemofilia

Poissulkemiskriteerit:

Ei mitään

Von Willebrandin taudin kohortti

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujat, jotka täyttävät seuraavat osallistumiskriteerit, voivat ilmoittautua tähän kohorttiin:

1. VWD:n tai matalan VWF:n määritelmän noudattaminen viimeisimpien kansainvälisten ohjeiden mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

Ei mitään

Synnynnäisen verihiutalehäiriön kohortti

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujat, jotka täyttävät seuraavat osallistumiskriteerit, voivat ilmoittautua tähän kohorttiin:

  1. Verihiutaleiden toiminnan poikkeavuudet

    1. Glanzmannin trombosthenia (GPIIb tai GPIIIa)
    2. Bernard-Soulier-oireyhtymä (GPIbalpha, GPIbbeta tai GPIX)
  2. Verihiutaleiden rakeiden poikkeavuudet
  3. Verihiutaleiden signaalinsiirron poikkeavuudet
  4. Verihiutaleiden erityksen poikkeavuudet
  5. Kollageenireseptorin vika
  6. ADP-reseptorin vika
  7. Tromboksaanireseptorin vika
  8. Jättimäinen verihiutalehäiriö
  9. Poikkeavuudet verihiutaleiden aggregaatiotestissä, jotka johtuvat muusta tai tuntemattomasta syystä (ei lääkkeeseen liittyvää)

Poissulkemiskriteerit:

Synnynnäiset verihiutaleiden häiriöt, jotka johtuvat lääkkeistä tai muista aineista

Harvinaisten verenvuotohäiriöiden kohortti

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujat, jotka täyttävät seuraavat osallistumiskriteerit, voivat ilmoittautua tähän kohorttiin:

1. Sinulla on diagnosoitu harvinainen hyytymishäiriö (RCD), jolla on jokin seuraavista:

  1. PAI-1-puutos
  2. Tekijän I, II, V, VII, X, XI, XIII puutteet
  3. Yhdistetty FV- ja FVIII-puutos

Poissulkemiskriteerit:

Ei mitään

Verenvuoto NOS-kohortti

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujat, jotka täyttävät seuraavat osallistumiskriteerit, voivat ilmoittautua tähän kohorttiin:

  1. sinulla on verenvuotofenotyyppi, jonka osoittaa iän mukaan mukautettu epänormaali ISTH Bleeding Assessment Tool -pistemäärä tuntemattomalla diagnoosilla; TAI
  2. Sidekudossairaus, johon liittyy verenvuototaipumus, kuten iän mukaan mukautetun epänormaalin ISTH Bleeding Assessment Tool -pistemäärän osoittaa

Poissulkemiskriteerit:

Ei mitään

Tromboosi/trombofiliakohortti

Sisällyttämiskriteerit

Osallistujat, jotka täyttävät seuraavat osallistumiskriteerit, voivat ilmoittautua tähän kohorttiin:

  1. Sinulla on valtimo- tai laskimotromboosi
  2. Potilaat, joilla on tunnettu synnynnäinen tai hankittu trombofilia, johon liittyy tai ei ole tromboosia a. Todetut geneettiset tekijät: i. Proteiini C:n puutos ii. S-proteiinin puute iii. Antitrombiinin puutos iv. Tekijä V Leiden v. Protrombiinigeenimutaatio b. Harvinaiset geneettiset tekijät i. Dysfibrinogenemiat ii. Hyperhomokysteinemia c. Määrittämättömät geneettiset tekijät i. Kohonnut tekijä VIII ii. Kohonnut tekijä IX iii. Kohonnut tekijä XI iv. Plasminogeenin puutos v. Vähentynyt kudosplasminogeeniaktivaattori vi. Kohonnut lipoproteiini (a) d. Hankitut trombofiliat i. Lupus antikoagulantti ii. Kardiolipiinin vastaiset vasta-aineet iii. Antifosfolipidi-oireyhtymä

Poissulkemiskriteerit

1. Lääkkeistä johtuva hankittu trombofilia (esiintymispillerit tai hormonikorvaushoito, ylipaino tai liikalihavuus, tupakointi, syöpä, raskaus, leikkaus, vamma, pitkäaikainen passiivisuus/vuoderetki, sydämen vajaatoiminta, tulehduksellinen suolistosairaus tai munuaissairaus

Ei-neoplastiset hematologiset tilat -kohortti

Sisällyttämiskriteerit

Osallistujat, jotka täyttävät seuraavat osallistumiskriteerit, voivat ilmoittautua tähän kohorttiin:

1. sinulla on synnynnäinen tai hankittu ei-neoplastinen hematologinen häiriö, joka ei sisälly mihinkään muuhun kohorttiin

Poissulkemiskriteerit

Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Synnynnäiset verihiutalehäiriöt

Tämä kohortti sisältää yhden käsivarren ja moduulin:

Synnynnäiset verihiutalehäiriöt (CPD) Luonnonhistoriallinen Arm Glanzmannin trombosthenia (GT) -moduuli
Von Willebrandin tauti
Ei aseita tai moduuleja
Harvinaiset häiriöt
Ei aseita tai moduuleja
Verenvuoto NOS
Ei aseita tai moduuleja
Tromboosi/Trombofilia
Ei aseita tai moduuleja
Ei-neoplastiset hematologiset tilat
Ei aseita tai moduuleja
Hemofilia

Tämä kohortti sisältää kolme haaraa ja kuusi moduulia:

Aikaisemmin hoitamattomat potilaat (PUPs) -haara

Efanestoctocog alfa (ALTUVIIIO®) -moduuli

INHIBIT-moduuli

Hemofilian luonnollisen historian haara

Emicizumab (Hemlibra®) -moduuli

Nonacog beta pegol (Rebinyn®) -moduuli

Distress-moduuli

Hemofilian geeniterapian tulosten haara

Etranacogene dezaparvovec (HEMGENIX®) -moduuli

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkitaan synnynnäisten tai hankittujen ei-kasvaimellisten, verenvuoto- ja hyytymishäiriöiden sekä sidekudoshäiriöiden, joissa on taipumus verenvuotoon (verihäiriöt), hoitoon käytettyjen terapioiden turvallisuutta.
Aikaikkuna: 15 vuotta

Turvallisuus mitataan Euroopan turvallisuusseurantajärjestelmässä (EUHASS)1 mainituilla tapahtumilla:

  1. Allergiset tai muut akuutit tapahtumat
  2. Hoidon aiheuttamat sivuvaikutukset
  3. Verensiirrolla tarttuvat infektiot
  4. Inhibiittorien kehittyminen
  5. Tromboosi
  6. Kardiovaskulaariset tapahtumat
  7. Pahanlaatuiset kasvaimet
  8. Neurologiset tapahtumat
  9. Kuolema

Muokattujen EUHASS-päätepisteiden lisäksi seuraavia tapahtumia kerätään erityisen kiinnostuksen kohteena olevina haittatapahtumina (AESI):

  1. Tromboottisten mikroangiopatioiden esiintyminen, ruiskutuspaikan reaktiot ja mahdolliset lääkkeestä johtuvan maksavaurion tapaukset
  2. Lääkevastaisien vasta-aineiden kehittyminen, mitattuna ja vahvistettuna mikäli mahdollista
  3. Vakavat, odottamattomat verenvuodot
  4. Sairaalahoidot
  5. Glomerulonefriitti
  6. Kaikki kokeen osassa tai moduulissa määritellyt erityisen kiinnostuksen kohteena olevat haittatapahtumat kuten niitä vastaavassa turvallisuusarviointiosiossa todetaan

Muita kiinnostuksen kohteena olevia turvallisuustapahtumia voidaan kerätä.
15 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Perustaa alusta tukemaan tutkimusryhmiä ja moduuleita verisairauksista kärsiville osallistujille.
Aikaikkuna: 15 vuotta
Jokaiselle tutkimusryhmälle kehitetään ja raportoidaan tutkimusosallistujille lyhyt sarja kiinnostavia tietoalkioita.
15 vuotta
Kuvaamaan lääkehoitojen annostelurekimejä verisairauksista kärsivillä osallistujilla.
Aikaikkuna: 15 vuotta

Tämä tavoite arvioidaan seuraavasti:

  1. Määrittämällä potilaiden määrä, jotka aloittavat ja/tai vaihtavat hoitoa ei-faktori-tuotteilla, sekä potilaiden syyt aloittamiseen ja/tai vaihtamiseen ei-faktori-tuotteilla
  2. Määrittämällä potilaiden määrä, jotka eivät aloita hoitoa ei-faktori-tuotteilla
  3. Määrittämällä potilaiden määrä, jotka vaihtavat eri ei-faktori-tuotteiden välillä, sekä potilaiden syyt ei-faktori-tuotteiden vaihtamiseen
  4. Määrittämällä potilaiden määrä, jotka keskeyttävät hoidon ei-faktori-tuotteilla, sekä potilaiden syyt hoidon keskeyttämiseen ei-faktori-tuotteilla
15 vuotta
Kuvata käytännön todellisuudessa käytettyjen terapioiden tehokkuutta verisairauksista kärsivillä osallistujilla.
Aikaikkuna: 15 vuotta
  1. Terveydenhuollon käyttö, mitattuna vuosittaisilla käyntien ja sairaalahoidon määrällä ja tyypillä
  2. Potilaan raportoimat tulokset (PRO), mitattuna Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS®) Profile 29/25/Parent Proxy, Global Adherence Rating (GAR) (7 vuotta ja sitä vanhemmat), CATCH ja EQ-5D5L -menetelmillä
15 vuotta
Kasvattaa ja kehittää ATHN Transcends Biorepositorya nykyistä ja tulevaa tutkimusta varten keräämällä biologisia näytteitä tähän tutkimusprotokollaan osallistuvilta henkilöiltä
Aikaikkuna: 15 vuotta
Kaikilla osallistujilla on mahdollisuus antaa suostumus näytteiden tallentamisesta ATHN Transcends -biopankkiin. Näytteet kerätään tarpeen mukaan, mukaan lukien perusvisiitillä, vuosivisiitillä ja tutkimuksen päättymisvisiitillä (jos niitä ei kerätä vuosivisiitillä), rahoituksen salliessa.
15 vuotta
Kuvata verenvuototapahtumat, kokonaisverenvuodon muutokset ja vuotuinen verenvuodonopeus (ABR) mitattuna yksittäisten verenvuotokomponenttien avulla.
Aikaikkuna: 15 vuotta
Tämä tavoite lasketaan ISTH-verenvuodon arviointityökalun (ISTH BAT), osallistujan täyttämän hoito- ja verenvuodologin ja tarvittaessa kuvallisesta verenvuodon arviointikaaviosta (PBAC) perusteella asianmukaisiin diagnooseihin liittyen.
15 vuotta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuvailla hoitojen todellista tehokkuutta arvioimalla tavoitteen saavuttamista
Aikaikkuna: 15 vuotta
GOAL-Hem mittaa niille osallistujille, jotka ovat valinneet tämän mittauksen
15 vuotta
Kuvailla hoitojen todellista tehokkuutta arvioimalla potilaiden raportoimia tuloksia (PRO:t)
Aikaikkuna: 15 vuotta
Mitattu potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) profiililla 29/25/vanhempien valtakirja
15 vuotta
Kuvailla hoitojen todellista tehokkuutta arvioimalla hoitoon sitoutumista
Aikaikkuna: 15 vuotta
Mitattu Global Adherence Rating (GAR) -luokituksen mukaan
15 vuotta
Kuvailla hoitojen todellista tehokkuutta arvioimalla terveydellistä hyödyllisyyttä
Aikaikkuna: 15 vuotta
Mitattu EQ-5D-5L:llä
15 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

American Thrombosis and Hemostasis Network

Yhteistyökumppanit

Novo Nordisk A/S
Sanofi
Pfizer
Genentech, Inc.
CSL Behring
Hemophilia of Georgia, Inc.
Hemab ApS

Tutkijat

  • Päätutkija: Michael Recht, MD, PhD, MBA, Yale University School of Medicine & National Bleeding Disorders Foundation
  • Päätutkija: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, ATHN, Ochsner Clinic Foundation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. kesäkuuta 2035

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2035

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 11. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 21. toukokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 17. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ATHN Transcends

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa