乳児肝血管内皮腫（IEEH）の治療におけるシロリムス (PRL-SRL-IHHE)
2020年5月23日 更新者：Shanghai Children's Medical Center
プロプラノロール耐性乳児肝血管内皮腫の治療におけるシロリムス
乳児肝血管内皮腫 (IHHE) は、肝臓に関与する乳児血管腫です。2008 年以来、プロプラノロールは血管腫の治療に使用されており、一部の研究者は、子供の乳児肝血管腫の治療にプロプラノロールを使用することも報告し始めています。
シロリムスは、血管腫などの血管奇形の患者に使用できます。
IHHE は肝臓に関与する乳児血管腫でもあるため、シロリムスは IHHE の治療に役立たない可能性があります。臨床試験では、治療効果を改善し、副作用を軽減するために、プロプラノロールに耐性のある難治性 IHHE 患者に対するシロリムスの連続治療の有効性を調査します。伝統的な治療法（ホルモン、インターフェロン）の改善、手術と介入の数の削減、および「プロプラノロール+シロリムス連続治療」のIHHEの新しい治療モデルの適用のための臨床的基礎を提供すること。
調査の概要
詳細な説明
小児肝血管内皮腫 (IHHE) は、2010 年に第 4 版の消化器系腫瘍の世界保健機関 (WHO) 分類によると、肝臓を含む乳児血管腫です。
それは良性腫瘍であり、小児では限局性、多発性、および拡散性にサブグループ化されるだけでなく、皮膚、脳、消化管および他の臓器の血管奇形を組み合わせることもできます.2008年以来、プロプラノロールは血管腫の治療に使用されています.また、一部の研究者は、小児の乳児肝血管腫の治療にプロプラノロールを使用することを報告し始めています.IHHEの治療の第一選択薬としてプロプラノロールを満場一致で推奨する臨床医が増えています.しかし、プロプラノロールの解決策はほとんどありません.耐IHHE。
シロリムスは、細胞死、血管新生、および細胞増殖において極めて重要な役割を果たすセリン/スレオニンキナーゼです。
シロリムスは、血管腫などの血管奇形の患者に使用できます。
血管奇形を有する小児は、0.1mg/kg のシロリムスを毎日経口投与され、血中濃度が 8～15ng/ml に維持されました。
病変は時間の経過とともに徐々に消失します。
したがって、シロリムスは難治性血管腫および血管奇形の二次治療薬として使用できます。 興味深いことに、30 人の患者を遡及的に分析した研究者の以前の研究では、乳児肝内皮腫瘍 (IHHE) の治療におけるプロプラノロール単独の有効率が示されました。 57.7%、シロリムスを併用した逐次治療は 84.6%でした。したがって、この臨床試験では、プロプラノロールに抵抗性の難治性 IHHE 患者に対するシロリムスの逐次治療の有効性を探り、治療効果を向上させ、さらに、副作用を軽減します。伝統的な治療法（ホルモン、インターフェロン）の効果、ならびに手術および介入の数、および乳児肝血管内皮腫の連続治療のためのシロリムスと組み合わせたプロプラノロールの新しい治療モデルの臨床ガイドを提供する.
研究の種類
介入
入学 (予想される)
36
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Song Gu, Doctor
- 電話番号：+86-18930830716
- メール：gusong@shsmu.edu.cn
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Hongxiong Gao, Master
- 電話番号：+86-15216606578
- メール：guyafeihong@163.com
研究場所
-
-
Shanghai
-
Shanghai、Shanghai、中国、200127
- Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
コンタクト：
- Song Gu, Doctor
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月～3年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- IHHE認定済み
- 生後1ヶ月～36ヶ月
- 3か月間プロプラノロールを投与されていますが、腫瘍サイズは縮小しています
- 書面によるインフォームドコンセントあり
除外基準:
- 肝芽腫と確定
- 外科的切除を受け入れた
- 臨床データの欠落
- Kasabach-Merritt現象の患者
- プロプラノロールを 3 か月間投与すると、腫瘍サイズが 30% を超えて縮小します
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：介入
プロプラノロール耐性 IHHE 患者には、プロプラノロールとシロリムスを併用投与する
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IHHEの患者はプロプラノロール（1mg/kg、1日2回、食後）で治療され、その後3ヶ月後に評価が行われる（超音波検査で測定される腫瘍サイズの変化、腹部で測定される腫瘍体積の変化）造影CT）腫瘍の体積が縮小したらグループに入れます。
他の名前：
IHHEの患者はプロプラノロール（1mg/kg、1日2回、食後）で治療され、その後3ヶ月後に評価が行われる（超音波検査で測定される腫瘍サイズの変化、腹部で測定される腫瘍体積の変化）造影CT）腫瘍の体積が縮小したらグループに入れます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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腫瘍の大きさの変化
時間枠：1ヶ月
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超音波による腫瘍の大きさの測定
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1ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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PIVKA-Ⅱの変更
時間枠：1ヶ月
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PIVKA-II アッセイ キット (ARCHITECT I2000SR REFURB、Abbott、アメリカ) を使用。
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1ヶ月
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Α1フェトプロテイン（AFP）の変化
時間枠：1ヶ月
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AFPアッセイキット（ARCHITECT AFP、アボット、アメリカ）を使用。
|
1ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Song Gu, Doctor、Shanghai Children's Medical Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Requena L, Kutzner H. Hemangioendothelioma. Semin Diagn Pathol. 2013 Feb;30(1):29-44. doi: 10.1053/j.semdp.2012.01.003.
- Chatmethakul T, Bhat R, Alkaabi M, Siddiqui A, Peevy K, Zayek M. Infantile Hepatic Hemangioendothelioma: An Uncommon Cause of Persistent Pulmonary Hypertension in a Newborn Infant. AJP Rep. 2016 Jul;6(3):e260-3. doi: 10.1055/s-0036-1585578.
- Chen CC, Kong MS, Yang CP, Hung IJ. Hepatic hemangioendothelioma in children: analysis of thirteen cases. Acta Paediatr Taiwan. 2003 Jan-Feb;44(1):8-13.
- Mehrabi A, Kashfi A, Schemmer P, Sauer P, Encke J, Fonouni H, Friess H, Weitz J, Schmidt J, Buchler MW, Kraus TW. Surgical treatment of primary hepatic epithelioid hemangioendothelioma. Transplantation. 2005 Sep 27;80(1 Suppl):S109-12. doi: 10.1097/01.tp.0000186904.15029.4a.
- Maaloul I, Aloulou H, Hentati Y, Kamoun T, Mnif Z, Hachicha M. Infantile hepatic hemangioendothelioma successfully treated by low dose of propranolol. Presse Med. 2017 Apr;46(4):454-456. doi: 10.1016/j.lpm.2017.01.010. Epub 2017 Mar 15. No abstract available.
- Chaturvedi K, Steinberg JS, Snyder CS. Cost-effectiveness of treating infantile haemangioma with propranolol in an outpatient setting. Cardiol Young. 2018 Oct;28(10):1105-1108. doi: 10.1017/S1047951118000987. Epub 2018 Jul 26.
- Avagyan S, Klein M, Kerkar N, Demattia A, Blei F, Lee S, Rosenberg HK, Arnon R. Propranolol as a first-line treatment for diffuse infantile hepatic hemangioendothelioma. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2013 Mar;56(3):e17-20. doi: 10.1097/MPG.0b013e31824e50b7. No abstract available.
- Ozdemir ZC, Duzenli Kar Y, Sohret NC, Kebapci M, Bor O. Beta blocker and steroid therapy in the treatment of infantile hepatic hemangioendothelioma. Drug Discov Ther. 2017 Jul 31;11(3):161-164. doi: 10.5582/ddt.2017.01025. Epub 2017 Jul 25.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2020年7月1日
一次修了 (予想される)
2024年6月30日
研究の完了 (予想される)
2025年6月30日
試験登録日
最初に提出
2020年5月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年5月23日
最初の投稿 (実際)
2020年5月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年5月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年5月23日
最終確認日
2020年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PRL-SRL-IHHE
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。