Sirolimo no Tratamento do Hemangioendotelioma Hepático Infantil (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)

De acordo com a classificação de tumores do aparelho digestivo da Organização Mundial da Saúde (OMS) na quarta edição em 2010, o hemangioendotelioma hepático infantil (HIHH) é um hemangioma infantil envolvendo o fígado. É um tumor benigno, que pode ser subagrupado em focal, multifocal e difuso em crianças, além de combinar malformações vasculares da pele, cérebro, trato digestivo e outros órgãos. Desde 2008, o propranolol tem sido usado para o tratamento de hemangioma , e alguns pesquisadores também começaram a relatar o uso de propranolol para o tratamento de hemangioma hepático infantil em crianças. E cada vez mais médicos recomendam unanimemente o propranolol como medicamento de primeira linha para o tratamento de IHHE. No entanto, existem poucas soluções para o propranolol -IHHE resistente. Sirolimus é uma serina/treonina quinase que desempenha um papel fundamental na mortalidade celular, angiogênese e crescimento celular. Sirolimus pode ser usado em pacientes com malformações vasculares, como hemangiomas. Crianças com malformações vasculares receberam 0,1mg/kg de sirolimus por via oral todos os dias e mantiveram a concentração sanguínea em 8-15ng/ml. As lesões desaparecem gradualmente com o passar do tempo. Portanto, o sirolimus pode ser usado como um medicamento de segunda linha para hemangioma refratário e malformação vascular. Curiosamente, o estudo anterior do investigador, que é uma análise retrospectiva de 30 pacientes, indicou que a taxa efetiva de propranolol sozinho no tratamento de tumor endotelial hepático infantil (IHHE) foi 57,7%, enquanto o tratamento seqüencial combinado com sirolimus foi de 84,6%. Portanto, este ensaio clínico vai explorar a eficácia do tratamento seqüencial de sirolimus para pacientes refratários com HHEI resistentes ao propranolol, para melhorar o efeito terapêutico, além disso, reduzir os efeitos colaterais efeitos dos métodos tradicionais de tratamento (hormônios, interferon), bem como o número de operações e intervenções e fornecer um guia clínico para o novo modelo terapêutico de propranolol combinado com sirolimus para tratamento sequencial de hemangioendotelioma hepático infantil.