Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Sirolimus bij de behandeling van infantiel leverhemangio-endothelioom (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)

23 mei 2020 bijgewerkt door: Shanghai Children's Medical Center

Sirolimus bij de behandeling van propranolol-resistent infantiel hepatisch hemangio-endothelioom

Infantiel hepatisch hemangio-endothelioom (IHHE) is een infantiel hemangioom waarbij de lever betrokken is. Sinds 2008 wordt propranolol gebruikt voor de behandeling van hemangioom, en sommige onderzoekers melden ook het gebruik van propranolol voor de behandeling van infantiel hepatisch hemangioom bij kinderen. Sirolimus kan worden gebruikt bij patiënten met vasculaire misvormingen zoals hemangiomen. IHHE is ook een infantiel hemangioom waarbij de lever betrokken is, dus sirolimus kan een rol spelen bij de behandeling van IHHE. De klinische proef onderzoekt de werkzaamheid van sequentiële behandeling van sirolimus bij refractaire IHHE-patiënten die resistent zijn tegen propranolol, om het therapeutische effect te verbeteren en de bijwerkingen te verminderen van traditionele behandelmethoden (hormonen, interferon), en het aantal operaties en interventies verminderen en een klinische basis bieden voor de toepassing van het nieuwe therapeutische model van IHHE van "propranolol + sequentiële behandeling met sirolimus".

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Volgens de classificatie van spijsverteringsstelseltumoren van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) in de vierde editie in 2010, is infantiel hepatisch hemangio-endothelioom (IHHE) een infantiel hemangioom waarbij de lever betrokken is. Het is een goedaardige tumor, die kan worden onderverdeeld in focaal, multifocaal en diffuus bij kinderen, evenals een combinatie van vasculaire misvormingen van de huid, hersenen, het spijsverteringskanaal en andere organen. Sinds 2008 wordt propranolol gebruikt voor de behandeling van hemangioom , en sommige onderzoekers zijn ook begonnen het gebruik van propranolol te melden voor de behandeling van infantiel leverhemangioom bij kinderen. En steeds meer clinici bevelen unaniem propranolol aan als eerstelijnsmedicatie voor de behandeling van IHHE. Er zijn echter weinig oplossingen voor propranolol -resistente IHHE. Sirolimus is een serine/threoninekinase dat een centrale rol speelt bij celsterfte, angiogenese en celgroei. Sirolimus kan worden gebruikt bij patiënten met vasculaire misvormingen zoals hemangiomen. Kinderen met vasculaire misvormingen kregen elke dag oraal 0,1 mg/kg sirolimus en handhaafden de bloedconcentratie op 8-15 ng/ml. De laesies verdwijnen geleidelijk met het verstrijken van de tijd. Daarom kan sirolimus worden gebruikt als een tweedelijnsgeneesmiddel voor refractair hemangioom en vasculaire malformatie. Interessant is dat de eerdere studie van de onderzoeker, die een retrospectieve analyse is van 30 patiënten, heeft aangetoond dat propranolol alleen effectief was bij de behandeling van infantiele hepatische endotheeltumor (IHHE). 57,7%, terwijl dat van sequentiële behandeling in combinatie met sirolimus 84,6% was. Deze klinische studie gaat dus de werkzaamheid onderzoeken van sequentiële behandeling van sirolimus bij refractaire IHHE-patiënten die resistent zijn tegen propranolol, om het therapeutische effect te verbeteren, verder de bijwerkingen te verminderen effecten van traditionele behandelmethoden (hormonen, interferon), evenals het aantal operaties en interventies en om een ​​klinische gids te bieden voor het nieuwe therapeutische model van propranolol in combinatie met sirolimus voor sequentiële behandeling van infantiel hepatisch hemangio-endothelioom.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

36

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Contact:
          • Song Gu, Doctor

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 3 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigd als IHHE
  • Leeftijd tussen 1 maand en 36 maanden
  • Propranolol krijgen gedurende 3 maanden, maar de tumorgrootte krimpt
  • Met schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Bevestigd als hepatoblastoom
  • Chirurgische resectie hebben aanvaard
  • Klinische gegevens ontbreken
  • Patiënten met het Kasabach-Merritt-fenomeen
  • Propranolol gedurende 3 maanden ontvangen en de tumorgrootte krimpt >30%

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Interventie
patiënten met propranolol-resistente IHHE krijgen propranolol in combinatie met sirolimus
Geneesmiddel: Sirolimus oraal product
Patiënten met IHHE worden behandeld met propranolol (1 mg/kg, tweemaal daags, na de maaltijd), en na 3 maanden wordt een evaluatie uitgevoerd (veranderingen van de tumorgrootte gemeten door echografisch onderzoek en veranderingen van het tumorvolume gemeten door abdominale verbetering CT). Het zal in de groep worden opgenomen zodra het tumorvolume krimpt
Andere namen:
  • rapamycine
  • TORISEL
Geneesmiddel: propranolol
Patiënten met IHHE worden behandeld met propranolol (1 mg/kg, tweemaal daags, na de maaltijd), en na 3 maanden wordt een evaluatie uitgevoerd (veranderingen van de tumorgrootte gemeten door echografisch onderzoek en veranderingen van het tumorvolume gemeten door abdominale verbetering CT). Het zal in de groep worden opgenomen zodra het tumorvolume krimpt
Andere namen:
  • xin de an (chinese naam betekent dat ik me op mijn gemak voel)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van tumorgrootte
Tijdsspanne: 1 maand
het meten van de tumorgrootte door middel van echografie
1 maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van PIVKA-II
Tijdsspanne: 1 maand
Met behulp van PIVKA-II-assaykit (ARCHITECT I2000SR REFURB, Abbott, Amerika).
1 maand
Verandering van alfa-1-fetoproteïne (AFP)
Tijdsspanne: 1 maand
Met behulp van de AFP-assaykit (ARCHITECT AFP, Abbott, Amerika).
1 maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shanghai Children's Medical Center

Onderzoekers

  • Studie stoel: Song Gu, Doctor, Shanghai Children's Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 juli 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

30 juni 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

30 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 mei 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 mei 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 mei 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 mei 2020

Laatst geverifieerd

1 mei 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PRL-SRL-IHHE

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren