Sirolimus i behandlingen af ​​infantil hepatisk hemangioendotheliom (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)

Ifølge Verdenssundhedsorganisationens (WHO) klassificering af tumorer i fordøjelsessystemet i den fjerde udgave i 2010, er infantil hepatisk hæmangioendotheliom (IHHE) et infantilt hæmangiom, der involverer leveren. Det er en godartet tumor, som kan undergrupperes i fokal, multifokal og diffuserende hos børn, samt kombinerer vaskulære misdannelser i huden, hjernen, fordøjelseskanalen og andre organer. Siden 2008 har propranolol været brugt til behandling af hæmangiom , og nogle forskere er også begyndt at rapportere brugen af ​​propranolol til behandling af infantil hepatisk hæmangiom hos børn. Og flere og flere klinikere anbefaler enstemmigt propranolol som førstevalgsmedicin til behandling af IHHE. Der er dog få løsninger til propranolol -resistent IHHE. Sirolimus er en serin/threoninkinase, som spiller en central rolle i celledødelighed, angiogenese og cellevækst. Sirolimus kan anvendes til patienter med vaskulære misdannelser såsom hæmangiomer. Børn med vaskulære misdannelser fik 0,1 mg/kg sirolimus oralt hver dag og holdt blodkoncentrationen på 8-15 ng/ml. Læsionerne forsvinder gradvist med tiden. Derfor kan sirolimus bruges som en andenlinjemedicin mod refraktær hæmangiom og vaskulær misdannelse. Interessant nok har investigatorens tidligere undersøgelse, som er retrospektiv analyse af 30 patienter, indikeret, at den effektive rate af propranolol alene til behandling af infantil hepatisk endoteltumor (IHHE) var 57,7 %, mens den for sekventiel behandling kombineret med sirolimus var 84,6 %. Så dette kliniske forsøg skal undersøge effektiviteten af ​​sekventiel behandling af sirolimus til refraktære IHHE-patienter, der er resistente over for propranolol, for at forbedre den terapeutiske effekt, yderligere reducere siden effekter af traditionelle behandlingsmetoder (hormoner, interferon), samt antallet af operationer og indgreb og at give en klinisk vejledning til den nye terapeutiske model af propranolol kombineret med sirolimus til sekventiel behandling af infantil hepatisk hæmangioendotheliom.