Sirolimus v léčbě dětského hemangioendoteliomu jater (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)

Podle klasifikace nádorů trávicího systému Světové zdravotnické organizace (WHO) ve čtvrtém vydání v roce 2010 je infantilní hemangioendoteliom jater (IHHE) infantilní hemangiom postihující játra. Jedná se o benigní nádor, který lze u dětí rozdělit na fokální, multifokální a difuzní, stejně jako kombinující vaskulární malformace kůže, mozku, trávicího traktu a dalších orgánů. Od roku 2008 se k léčbě hemangiomu používá propranolol a někteří vědci také začali hlásit použití propranololu k léčbě infantilního hemangiomu jater u dětí. A stále více lékařů jednomyslně doporučuje propranolol jako lék první volby pro léčbu IHHE. Existuje však jen málo řešení pro propranolol -odolný IHHE. Sirolimus je serin/threonin kináza, která hraje klíčovou roli v buněčné mortalitě, angiogenezi a buněčném růstu. Sirolimus lze použít u pacientů s vaskulárními malformacemi, jako jsou hemangiomy. Děti s vaskulárními malformacemi dostávaly 0,1 mg/kg sirolimu perorálně každý den a koncentrace v krvi byla udržována na 8-15 ng/ml. Léze postupně mizí s postupem času. Sirolimus lze proto použít jako lék druhé volby pro refrakterní hemangiom a vaskulární malformace. Zajímavé je, že předchozí studie výzkumníka, která je retrospektivní analýzou 30 pacientů, ukázala, že účinná míra samotného propranololu při léčbě infantilního endoteliálního nádoru jater (IHHE) byla 57,7 %, zatímco sekvenční léčba kombinovaná se sirolimem byla 84,6 %. Tato klinická studie se tedy chystá prozkoumat účinnost sekvenční léčby sirolimem u refrakterních pacientů s IHHE rezistentních na propranolol, aby se zlepšil terapeutický účinek a dále se snížil vedlejší účinek účinky tradičních léčebných metod (hormony, interferon), stejně jako počet operací a intervencí a poskytnout klinický návod pro nový terapeutický model propranololu v kombinaci se sirolimem pro sekvenční léčbu infantilního hemangioendoteliomu jater.