Sirolimuusi infantiilin maksan hemangioendoteliooman (IEEH) hoidossa (PRL-SRL-IHHE)
lauantai 23. toukokuuta 2020 päivittänyt: Shanghai Children's Medical Center
Sirolimuusi propranololiresistentin infantiilin maksan hemangioendoteliooman hoidossa
Infantiili maksan hemangioendoteliooma (IHHE) on infantiili maksan hemangiooma. Vuodesta 2008 lähtien propranololia on käytetty hemangiooman hoitoon, ja jotkut tutkijat ovat myös alkaneet raportoida propranololin käytöstä infantiilin maksahemangiooman hoitoon lapsilla.
Sirolimuusia voidaan käyttää potilailla, joilla on verisuonten epämuodostumia, kuten hemangioomia.
IHHE on myös infantiili hemangiooma, johon liittyy maksa, joten sirolimuusilla voi olla merkitystä IHHE:n hoidossa. Kliinisissä tutkimuksissa tutkitaan sirolimuusin peräkkäisen hoidon tehokkuutta propranololille resistenteillä IHHE-potilailla terapeuttisen vaikutuksen parantamiseksi ja sivuvaikutusten vähentämiseksi. perinteisiä hoitomenetelmiä (hormonit, interferoni) ja vähentää leikkausten ja interventioiden määrää sekä tarjota kliininen perusta IHHE:n uuden terapeuttisen mallin soveltamiselle "propranololi + peräkkäinen sirolimuusihoito".
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Maailman terveysjärjestön (WHO) ruoansulatuskanavan kasvainten luokituksen neljännen painoksen mukaan vuonna 2010 infantiili maksan hemangioendoteliooma (IHHE) on infantiili hemangiooma, johon liittyy maksaa.
Se on hyvänlaatuinen kasvain, joka voidaan jakaa lapsilla fokaaliseen, multifokaaliseen ja diffuusiseen syöpään, sekä yhdistää ihon, aivojen, ruoansulatuskanavan ja muiden elinten verisuoni epämuodostumia. Vuodesta 2008 lähtien propranololia on käytetty hemangiooman hoitoon. , ja jotkut tutkijat ovat myös alkaneet raportoida propranololin käytöstä lasten maksan hemangiooman hoitoon. Yhä useammat lääkärit suosittelevat yksimielisesti propranololia ensilinjan lääkkeeksi IHHE:n hoitoon. Propranololiin on kuitenkin vain vähän ratkaisuja - kestävä IHHE.
Sirolimuusi on seriini/treoniinikinaasi, jolla on keskeinen rooli solukuolleisuudessa, angiogeneesissä ja solujen kasvussa.
Sirolimuusia voidaan käyttää potilailla, joilla on verisuonten epämuodostumia, kuten hemangioomia.
Lapset, joilla oli verisuonten epämuodostumia, saivat sirolimuusia suun kautta 0,1 mg/kg joka päivä, ja veren pitoisuus säilyi 8–15 ng/ml:ssa.
Vauriot häviävät vähitellen ajan myötä.
Siksi sirolimuusia voidaan käyttää toisen linjan lääkkeenä refraktorisen hemangiooman ja verisuonten epämuodostuman hoitoon. Mielenkiintoista on, että tutkijan edellinen tutkimus, joka on 30 potilaan retrospektiivinen analyysi, on osoittanut, että propranololin tehokkuus yksinään infantiilin maksan endoteelikasvaimen (IHHE) hoidossa oli 57,7 %, kun taas sirolimuusin kanssa yhdistetyn peräkkäisen hoidon osuus oli 84,6 %. Tässä kliinisessä tutkimuksessa tutkitaan siis sirolimuusin peräkkäisen hoidon tehokkuutta refraktorisille IHHE-potilaille, jotka ovat resistenttejä propranololille, parantaakseen terapeuttista vaikutusta ja vähentääkseen sivuvaikutuksia. perinteisten hoitomenetelmien (hormonit, interferoni) vaikutuksia sekä leikkausten ja interventioiden määrää ja tarjota kliininen opas propranololin uudelle terapeuttiselle mallille yhdessä sirolimuusin kanssa infantiilin maksan hemangioendoteliooman peräkkäiseen hoitoon.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
36
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Song Gu, Doctor
- Puhelinnumero: +86-18930830716
- Sähköposti: gusong@shsmu.edu.cn
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Hongxiong Gao, Master
- Puhelinnumero: +86-15216606578
- Sähköposti: guyafeihong@163.com
Opiskelupaikat
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kiina, 200127
- Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Song Gu, Doctor
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi - 3 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu nimellä IHHE
- Ikä 1 kuukauden ja 36 kuukauden välillä
- Propranololia saa 3 kuukautta, mutta kasvaimen koko pienenee
- Kirjallisella tietoisella suostumuksella
Poissulkemiskriteerit:
- Vahvistettu hepatoblastoomaksi
- Hyväksytty leikkausleikkaus
- Kliiniset tiedot puuttuvat
- Potilaat, joilla on Kasabach-Merritt-ilmiö
- Propranololia saa 3 kuukautta ja kasvaimen koko pienenee >30 %
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Interventio
potilaille, joilla on propranololiresistentti IHHE, annetaan propranololia yhdessä sirolimuusin kanssa
|
IHHE-potilaita hoidetaan propranololilla (1 mg/kg, kahdesti päivässä, aterioiden jälkeen), minkä jälkeen arviointi suoritetaan 3 kuukauden kuluttua (ultraäänitutkimuksella mitatut kasvaimen koon muutokset ja vatsan alueen kasvaimen tilavuuden muutokset). parannus CT). Se otetaan ryhmään, kun kasvaimen tilavuus pienenee
Muut nimet:
IHHE-potilaita hoidetaan propranololilla (1 mg/kg, kahdesti päivässä, aterioiden jälkeen), minkä jälkeen arviointi suoritetaan 3 kuukauden kuluttua (ultraäänitutkimuksella mitatut kasvaimen koon muutokset ja vatsan alueen kasvaimen tilavuuden muutokset). parannus CT). Se otetaan ryhmään, kun kasvaimen tilavuus pienenee
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kasvaimen koon muutos
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
kasvaimen koon mittaaminen ultraäänellä
|
1 kuukausi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
PIVKA-II:n muutos
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
PIVKA-II-määrityssarjan käyttäminen (ARCHITECT I2000SR REFURB, Abbott, Amerikka).
|
1 kuukausi
|
|
Alfa-1-fetoproteiinin (AFP) muutos
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Käyttämällä AFP-määrityssarjaa (ARCHITECT AFP, Abbott, Amerikka).
|
1 kuukausi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Song Gu, Doctor, Shanghai Children's Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Requena L, Kutzner H. Hemangioendothelioma. Semin Diagn Pathol. 2013 Feb;30(1):29-44. doi: 10.1053/j.semdp.2012.01.003.
- Chatmethakul T, Bhat R, Alkaabi M, Siddiqui A, Peevy K, Zayek M. Infantile Hepatic Hemangioendothelioma: An Uncommon Cause of Persistent Pulmonary Hypertension in a Newborn Infant. AJP Rep. 2016 Jul;6(3):e260-3. doi: 10.1055/s-0036-1585578.
- Chen CC, Kong MS, Yang CP, Hung IJ. Hepatic hemangioendothelioma in children: analysis of thirteen cases. Acta Paediatr Taiwan. 2003 Jan-Feb;44(1):8-13.
- Mehrabi A, Kashfi A, Schemmer P, Sauer P, Encke J, Fonouni H, Friess H, Weitz J, Schmidt J, Buchler MW, Kraus TW. Surgical treatment of primary hepatic epithelioid hemangioendothelioma. Transplantation. 2005 Sep 27;80(1 Suppl):S109-12. doi: 10.1097/01.tp.0000186904.15029.4a.
- Maaloul I, Aloulou H, Hentati Y, Kamoun T, Mnif Z, Hachicha M. Infantile hepatic hemangioendothelioma successfully treated by low dose of propranolol. Presse Med. 2017 Apr;46(4):454-456. doi: 10.1016/j.lpm.2017.01.010. Epub 2017 Mar 15. No abstract available.
- Chaturvedi K, Steinberg JS, Snyder CS. Cost-effectiveness of treating infantile haemangioma with propranolol in an outpatient setting. Cardiol Young. 2018 Oct;28(10):1105-1108. doi: 10.1017/S1047951118000987. Epub 2018 Jul 26.
- Avagyan S, Klein M, Kerkar N, Demattia A, Blei F, Lee S, Rosenberg HK, Arnon R. Propranolol as a first-line treatment for diffuse infantile hepatic hemangioendothelioma. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2013 Mar;56(3):e17-20. doi: 10.1097/MPG.0b013e31824e50b7. No abstract available.
- Ozdemir ZC, Duzenli Kar Y, Sohret NC, Kebapci M, Bor O. Beta blocker and steroid therapy in the treatment of infantile hepatic hemangioendothelioma. Drug Discov Ther. 2017 Jul 31;11(3):161-164. doi: 10.5582/ddt.2017.01025. Epub 2017 Jul 25.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 30. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 17. toukokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 23. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 29. toukokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 29. toukokuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 23. toukokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Hemangiooma
- Kasvaimet, verisuonikudokset
- Hemangioendoteliooma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Adrenergiset beeta-antagonistit
- Adrenergiset antagonistit
- Adrenergiset aineet
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Rytmihäiriötä estävät aineet
- Verenpainetta alentavat aineet
- Vasodilataattorit
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Antifungaaliset aineet
- Propranololi
- Sirolimus
Muut tutkimustunnusnumerot
- PRL-SRL-IHHE
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .