Сиролимус в лечении детской гемангиоэндотелиомы печени (ИЭЭГ) (PRL-SRL-IHHE)

Согласно классификации опухолей пищеварительной системы Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) в четвертом издании 2010 г., инфантильная гемангиоэндотелиома печени (IHHE) представляет собой инфантильную гемангиому с вовлечением печени. Это доброкачественная опухоль, которую можно подразделить на очаговую, многоочаговую и диффузную у детей, а также сочетающую в себе сосудистые мальформации кожи, головного мозга, пищеварительного тракта и других органов. С 2008 года для лечения гемангиомы применяют пропранолол. , и некоторые исследователи также начали сообщать об использовании пропранолола для лечения младенческой гемангиомы печени у детей. И все больше и больше клиницистов единогласно рекомендуют пропранолол в качестве препарата первой линии для лечения IHHE. Однако существует несколько решений для пропранолола. -устойчивый ИХГЭ. Сиролимус представляет собой серин/треонинкиназу, играющую ключевую роль в гибели клеток, ангиогенезе и росте клеток. Сиролимус можно применять у пациентов с сосудистыми мальформациями, такими как гемангиомы. Дети с сосудистыми мальформациями получали сиролимус в дозе 0,1 мг/кг перорально каждый день и поддерживали концентрацию в крови на уровне 8-15 нг/мл. Высыпания постепенно исчезают с течением времени. Таким образом, сиролимус можно использовать в качестве препарата второй линии при рефрактерной гемангиоме и сосудистых мальформациях. Интересно, что предыдущее исследование исследователя, представляющее собой ретроспективный анализ 30 пациентов, показало, что эффективность монотерапии пропранололом при лечении детской эндотелиальной опухоли печени (IHHE) была ниже. 57,7%, в то время как последовательное лечение в сочетании с сиролимусом составило 84,6%. Таким образом, это клиническое исследование направлено на изучение эффективности последовательного лечения сиролимусом у пациентов с рефрактерной ИГГЭ, резистентных к пропранололу, для улучшения терапевтического эффекта, дальнейшего снижения побочных эффектов. эффекты традиционных методов лечения (гормоны, интерферон), а также количество операций и вмешательств и представить клиническое руководство для новой терапевтической модели пропранолола в сочетании с сиролимусом для последовательного лечения детской гемангиоэндотелиомы печени.