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Sirolimus in der Behandlung des infantilen hepatischen Hämangioendothelioms (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)

23. Mai 2020 aktualisiert von: Shanghai Children's Medical Center

Sirolimus in der Behandlung des Propranolol-resistenten infantilen hepatischen Hämangioendothelioms

Das infantile hepatische Hämangioendotheliom (IHHE) ist ein infantiles Hämangiom, das die Leber betrifft. Seit 2008 wird Propranolol zur Behandlung von Hämangiomen verwendet, und einige Forscher haben auch begonnen, über die Verwendung von Propranolol zur Behandlung von infantilen hepatischen Hämangiomen bei Kindern zu berichten. Sirolimus kann bei Patienten mit Gefäßmissbildungen wie Hämangiomen angewendet werden. IHHE ist auch ein infantiles Hämangiom, das die Leber betrifft, daher kann Sirolimus die Rolle bei der Behandlung von IHHE spielen. Die klinische Studie untersucht die Wirksamkeit einer sequentiellen Behandlung von Sirolimus bei refraktären IHHE-Patienten, die gegen Propranolol resistent sind, um die therapeutische Wirkung zu verbessern und die Nebenwirkungen zu reduzieren traditioneller Behandlungsmethoden (Hormone, Interferon) zu reduzieren, die Anzahl der Operationen und Eingriffe zu reduzieren und eine klinische Basis für die Anwendung des neuen Therapiemodells der IHHE der "Propranolol + sequentiellen Sirolimus-Behandlung" zu schaffen.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Gemäß der Klassifikation der Weltgesundheitsorganisation (WHO) von Tumoren des Verdauungssystems in der vierten Ausgabe im Jahr 2010 ist das infantile hepatische Hämangioendotheliom (IHHE) ein infantiles Hämangiom, das die Leber betrifft. Es ist ein gutartiger Tumor, der bei Kindern in fokale, multifokale und diffuse Untergruppen eingeteilt werden kann, sowie vaskuläre Fehlbildungen der Haut, des Gehirns, des Verdauungstrakts und anderer Organe kombiniert. Propranolol wird seit 2008 zur Behandlung von Hämangiomen eingesetzt , und einige Forscher haben auch begonnen, über die Verwendung von Propranolol zur Behandlung des infantilen hepatischen Hämangioms bei Kindern zu berichten. Und immer mehr Kliniker empfehlen Propranolol einstimmig als Medikament der ersten Wahl zur Behandlung von IHHE. Es gibt jedoch nur wenige Lösungen für Propranolol -resistente IHHE. Sirolimus ist eine Serin/Threonin-Kinase, die eine Schlüsselrolle bei Zellmortalität, Angiogenese und Zellwachstum spielt. Sirolimus kann bei Patienten mit Gefäßmissbildungen wie Hämangiomen angewendet werden. Kinder mit vaskulären Fehlbildungen erhielten täglich 0,1 mg/kg Sirolimus oral und hielten die Blutkonzentration bei 8-15 ng/ml. Die Läsionen verschwinden allmählich mit der Zeit. Daher kann Sirolimus als Medikament der zweiten Wahl für refraktäre Hämangiome und vaskuläre Fehlbildungen eingesetzt werden. Interessanterweise hat die frühere Studie des Prüfarztes, die eine retrospektive Analyse von 30 Patienten ist, gezeigt, dass die effektive Rate von Propranolol allein bei der Behandlung von infantilem hepatischem Endotheltumor (IHHE) war 57,7 %, während die der sequentiellen Behandlung in Kombination mit Sirolimus 84,6 % betrug. Diese klinische Studie wird also die Wirksamkeit der sequentiellen Behandlung von Sirolimus bei refraktären IHHE-Patienten untersuchen, die gegen Propranolol resistent sind, um die therapeutische Wirkung zu verbessern und die Seite weiter zu reduzieren Wirkungen traditioneller Behandlungsmethoden (Hormone, Interferon) sowie die Anzahl der Operationen und Eingriffe und die Bereitstellung eines klinischen Leitfadens für das neuartige Therapiemodell von Propranolol in Kombination mit Sirolimus zur sequentiellen Behandlung des infantilen hepatischen Hämangioendothelioms.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

36

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Song Gu, Doctor

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Als IHHE bestätigt
  • Alter zwischen 1 Monat und 36 Monaten
  • Propranolol für 3 Monate erhalten, aber die Tumorgröße schrumpft
  • Mit schriftlicher Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Als Hepatoblastom bestätigt
  • Haben die chirurgische Resektion akzeptiert
  • Klinische Daten fehlen
  • Patienten mit Kasabach-Merritt-Phänomen
  • Propranolol für 3 Monate erhalten und die Tumorgröße schrumpft um >30%

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Intervention
Patienten mit Propranolol-resistenter IHHE erhalten Propranolol in Kombination mit Sirolimus
Arzneimittel: Sirolimus orales Produkt
Patienten mit IHHE werden mit Propranolol behandelt (1 mg/kg, zweimal täglich, nach den Mahlzeiten), und dann wird nach 3 Monaten eine Bewertung durchgeführt (Änderungen der Tumorgröße, gemessen durch Ultraschalluntersuchung, und Änderungen des Tumorvolumens, gemessen durch Abdominal Anreicherungs-CT). Es wird in die Gruppe aufgenommen, sobald das Tumorvolumen schrumpft
Andere Namen:
  • Rapamycin
  • TORISEL
Arzneimittel: Propranolol
Patienten mit IHHE werden mit Propranolol behandelt (1 mg/kg, zweimal täglich, nach den Mahlzeiten), und dann wird nach 3 Monaten eine Bewertung durchgeführt (Änderungen der Tumorgröße, gemessen durch Ultraschalluntersuchung, und Änderungen des Tumorvolumens, gemessen durch Abdominal Anreicherungs-CT). Es wird in die Gruppe aufgenommen, sobald das Tumorvolumen schrumpft
Andere Namen:
  • xin de an (chinesischer Name bedeutet, es mir bequem zu machen)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Tumorgröße
Zeitfenster: 1 Monat
Messung der Tumorgröße durch Ultraschall
1 Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von PIVKA-II
Zeitfenster: 1 Monat
Unter Verwendung des PIVKA-II-Testkits (ARCHITECT I2000SR REFURB, Abbott, Amerika).
1 Monat
Veränderung des Alpha-1-Fetoproteins (AFP)
Zeitfenster: 1 Monat
Unter Verwendung des AFP-Assay-Kits (ARCHITECT AFP, Abbott, Amerika).
1 Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shanghai Children's Medical Center

Ermittler

  • Studienstuhl: Song Gu, Doctor, Shanghai Children's Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. Juli 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. Juni 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRL-SRL-IHHE

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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