Sirolimus dans le traitement de l'hémangioendothéliome hépatique infantile (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)

Selon la classification de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) des tumeurs du système digestif dans la quatrième édition de 2010, l'hémangioendothéliome hépatique infantile (IHHE) est un hémangiome infantile impliquant le foie. Il s'agit d'une tumeur bénigne, qui peut être sous-groupée en focale, multifocale et diffusante chez les enfants, ainsi que combinant des malformations vasculaires de la peau, du cerveau, du tube digestif et d'autres organes. Depuis 2008, le propranolol est utilisé pour le traitement de l'hémangiome , et certains chercheurs ont également commencé à signaler l'utilisation du propranolol pour le traitement de l'hémangiome hépatique infantile chez les enfants. Et de plus en plus de cliniciens recommandent à l'unanimité le propranolol comme médicament de première intention pour le traitement de l'IHHE. Cependant, il existe peu de solutions au propranolol -IHHE résistant. Le sirolimus est une sérine/thréonine kinase qui joue un rôle central dans la mortalité cellulaire, l'angiogenèse et la croissance cellulaire. Le sirolimus peut être utilisé chez les patients présentant des malformations vasculaires telles que des hémangiomes. Les enfants atteints de malformations vasculaires ont reçu 0,1 mg/kg de sirolimus par voie orale tous les jours et ont maintenu la concentration sanguine à 8-15 ng/ml. Les lésions disparaissent progressivement avec le temps. Par conséquent, le sirolimus peut être utilisé comme médicament de deuxième intention pour l'hémangiome réfractaire et les malformations vasculaires. Il est intéressant de noter que l'étude précédente de l'investigateur, qui est une analyse rétrospective de 30 patients, a indiqué que le taux efficace du propranolol seul dans le traitement de la tumeur endothéliale hépatique infantile (IHHE) était 57,7 %, alors que celui du traitement séquentiel associé au sirolimus était de 84,6 %. Ainsi, cet essai clinique va explorer l'efficacité du traitement séquentiel du sirolimus chez les patients IHHE réfractaires résistants au propranolol, pour améliorer l'effet thérapeutique, en outre, réduire le côté effets des méthodes de traitement traditionnelles (hormones, interféron), ainsi que le nombre d'opérations et d'interventions et de fournir un guide clinique pour le nouveau modèle thérapeutique du propranolol associé au sirolimus pour le traitement séquentiel de l'hémangioendothéliome hépatique infantile.