Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Sirolimus w leczeniu dziecięcego naczyniaka śródbłonka wątroby (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)

23 maja 2020 zaktualizowane przez: Shanghai Children's Medical Center

Sirolimus w leczeniu opornego na propranolol niemowlęcego naczyniaka śródbłonka wątroby

Infantile hepatic hemangioendothelioma (IHHE) to dziecięcy naczyniak krwionośny zajmujący wątrobę. Od 2008 roku propranolol jest stosowany w leczeniu naczyniaka krwionośnego, a niektórzy badacze zaczęli również zgłaszać stosowanie propranololu w leczeniu dziecięcego naczyniaka krwionośnego wątroby u dzieci. Sirolimus może być stosowany u pacjentów z malformacjami naczyniowymi, takimi jak naczyniaki krwionośne. IHHE jest również naczyniakiem krwionośnym wieku dziecięcego obejmującym wątrobę, dlatego syrolimus może odgrywać rolę w leczeniu IHHE. W badaniu klinicznym ocenia się skuteczność sekwencyjnego leczenia syrolimusem pacjentów z opornym na leczenie IHHE opornym na propranolol w celu poprawy efektu terapeutycznego i zmniejszenia skutków ubocznych tradycyjnych metod leczenia (hormony, interferon) i zmniejszenia liczby operacji i interwencji oraz stworzenia podstaw klinicznych do zastosowania nowego modelu terapeutycznego IHHE „propranolol + sekwencyjne leczenie sirolimusem”.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zgodnie z klasyfikacją nowotworów układu pokarmowego Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) w czwartej edycji z 2010 r., dziecięcy naczyniak śródbłonka wątroby (IHHE) to naczyniak krwionośny wczesnodziecięcy zajmujący wątrobę. Jest to łagodny nowotwór, który można podzielić na ogniskowy, wieloogniskowy i rozsiewający się u dzieci, a także łączący malformacje naczyniowe skóry, mózgu, przewodu pokarmowego i innych narządów. Od 2008 roku propranolol jest stosowany w leczeniu naczyniaka krwionośnego , a niektórzy badacze zaczęli również zgłaszać stosowanie propranololu w leczeniu dziecięcego naczyniaka krwionośnego wątroby u dzieci. Coraz więcej klinicystów jednogłośnie zaleca propranolol jako lek pierwszego rzutu w leczeniu IHHE. Istnieje jednak niewiele rozwiązań dla propranololu -odporne IHHE. Sirolimus jest kinazą serynowo-treoninową, która odgrywa kluczową rolę w śmiertelności komórek, angiogenezie i wzroście komórek. Sirolimus może być stosowany u pacjentów z malformacjami naczyniowymi, takimi jak naczyniaki krwionośne. Dzieci z malformacjami naczyniowymi otrzymywały syrolimus doustnie w dawce 0,1 mg/kg dziennie i utrzymywały stężenie we krwi na poziomie 8-15 ng/ml. Z biegiem czasu zmiany stopniowo zanikają. Dlatego sirolimus może być stosowany jako lek drugiego rzutu w przypadku opornych na leczenie naczyniaków krwionośnych i malformacji naczyniowych. Co ciekawe, poprzednie badanie badacza, będące retrospektywną analizą 30 pacjentów, wykazało, że skuteczny odsetek samego propranololu w leczeniu dziecięcego guza śródbłonka wątroby (IHHE) wynosił 57,7%, podczas gdy leczenie sekwencyjne w połączeniu z syrolimusem wyniosło 84,6%. Tak więc to badanie kliniczne ma na celu zbadanie skuteczności sekwencyjnego leczenia syrolimusem u opornych na leczenie pacjentów z IHHE, opornych na propranolol, w celu poprawy efektu terapeutycznego, a ponadto zmniejszenia działań niepożądanych wpływu tradycyjnych metod leczenia (hormony, interferon) oraz liczby operacji i interwencji, a także stanowić przewodnik kliniczny dla nowego modelu terapeutycznego propranololu skojarzonego z syrolimusem w sekwencyjnym leczeniu dziecięcego naczyniaka śródbłonka wątroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

36

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Song Gu, Doctor

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzony jako IHHE
  • Wiek od 1 miesiąca do 36 miesięcy
  • Przyjmowanie propranololu przez 3 miesiące, ale rozmiar guza się zmniejsza
  • Za pisemną świadomą zgodą

Kryteria wyłączenia:

  • Potwierdzony jako hepatoblastoma
  • Zgodzili się na resekcję chirurgiczną
  • Brak danych klinicznych
  • Pacjenci z objawem Kasabacha-Merritta
  • Przyjmowanie propranololu przez 3 miesiące, a rozmiar guza zmniejsza się o >30%

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Interwencja
pacjentom z IHHE opornym na propranolol podaje się propranolol w skojarzeniu z syrolimusem
Lek: Syrolimus Produkt doustny
Pacjenci z IHHE będą leczeni propranololem (1 mg/kg mc. 2 razy dziennie, po posiłkach), a następnie ocena zostanie przeprowadzona po 3 miesiącach (zmiany wielkości guza mierzone w badaniu ultrasonograficznym oraz zmiany objętości guza mierzone badaniem jamy brzusznej). tomografia komputerowa wzmacniająca). Zostanie przyjęty do grupy po zmniejszeniu objętości guza
Inne nazwy:
  • rapamycyna
  • TORISEL
Lek: propranolol
Pacjenci z IHHE będą leczeni propranololem (1 mg/kg mc. 2 razy dziennie, po posiłkach), a następnie ocena zostanie przeprowadzona po 3 miesiącach (zmiany wielkości guza mierzone w badaniu ultrasonograficznym oraz zmiany objętości guza mierzone badaniem jamy brzusznej). tomografia komputerowa wzmacniająca). Zostanie przyjęty do grupy po zmniejszeniu objętości guza
Inne nazwy:
  • xin de an (chińska nazwa oznacza zapewnienie mi komfortu)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wielkości guza
Ramy czasowe: 1 miesiąc
pomiar wielkości guza za pomocą ultradźwięków
1 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana PIVKA-II
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Stosując zestaw testowy PIVKA-II (ARCHITECT I2000SR REFURB, Abbott, Ameryka).
1 miesiąc
Zmiana fetoproteiny alfa-1 (AFP)
Ramy czasowe: 1 miesiąc
Używając zestawu testowego AFP (ARCHITECT AFP, Abbott, Ameryka).
1 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shanghai Children's Medical Center

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Song Gu, Doctor, Shanghai Children's Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRL-SRL-IHHE

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemangioendothelioma wątroby

Badania kliniczne na Syrolimus Produkt doustny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj