Sirolimus i behandling for infantilt hepatisk hemangioendothelioma (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)

I følge Verdens helseorganisasjon (WHO) klassifisering av svulster i fordøyelsessystemet i den fjerde utgaven i 2010, er infantil hepatisk hemangioendothelioma (IHHE) et infantilt hemangiom som involverer leveren. Det er en godartet svulst, som kan deles inn i fokal, multifokal og diffuserende hos barn, i tillegg til å kombinere vaskulære misdannelser i huden, hjernen, fordøyelseskanalen og andre organer. Siden 2008 har propranolol blitt brukt til behandling av hemangiom , og noen forskere har også begynt å rapportere bruk av propranolol til behandling av infantil hepatisk hemangiom hos barn. Og flere og flere klinikere anbefaler enstemmig propranolol som førstelinjemedisin for behandling av IHHE. Det er imidlertid få løsninger for propranolol -bestandig IHHE. Sirolimus er en serin/treoninkinase som spiller en sentral rolle i celledødelighet, angiogenese og cellevekst. Sirolimus kan brukes til pasienter med vaskulære misdannelser som hemangiomer. Barn med vaskulære misdannelser fikk 0,1 mg/kg sirolimus oralt hver dag og holdt blodkonsentrasjonen på 8-15 ng/ml. Lesjonene forsvinner gradvis med tiden. Derfor kan sirolimus brukes som en annenlinjemedisin for refraktært hemangiom og vaskulær misdannelse. Interessant nok har etterforskerens tidligere studie, som er retrospektiv analyse av 30 pasienter, indikert den effektive frekvensen av propranolol alene ved behandling av infantil hepatisk endotelial tumor (IHHE) var 57,7 %, mens sekvensiell behandling kombinert med sirolimus var 84,6 %. Så, denne kliniske studien skal utforske effekten av sekvensiell behandling av sirolimus til refraktære IHHE-pasienter som er resistente mot propranolol, for å forbedre den terapeutiske effekten, og redusere siden ytterligere. effekter av tradisjonelle behandlingsmetoder (hormoner, interferon), samt antall operasjoner og intervensjoner og å gi en klinisk veiledning for den nye terapeutiske modellen av propranolol kombinert med sirolimus for sekvensiell behandling av infantil hepatisk hemangioendoteliom.