Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sirolimus vid behandling av infantilt hepatiskt hemangioendoteliom (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)

23 maj 2020 uppdaterad av: Shanghai Children's Medical Center

Sirolimus vid behandling av propranololresistent infantilt hepatiskt hemangioendoteliom

Infantilt hemangioendoteliom (IHHE) är ett infantilt hemangiom som involverar levern. Sedan 2008 har propranolol använts för behandling av hemangiom, och vissa forskare har också börjat rapportera användningen av propranolol för behandling av infantilt hemangiom hos barn. Sirolimus kan användas till patienter med vaskulära missbildningar såsom hemangiom. IHHE är också ett infantilt hemangiom som involverar levern, så sirolimus kan spela rollen vid behandling av IHHE. Den kliniska prövningen undersöker effekten av sekventiell behandling av sirolimus till refraktära IHHE-patienter som är resistenta mot propranolol, för att förbättra den terapeutiska effekten, minska biverkningarna av traditionella behandlingsmetoder (hormoner, interferon), och minska antalet operationer och ingrepp och för att ge en klinisk grund för tillämpningen av den nya terapeutiska modellen av IHHE av "propranolol + sekventiell sirolimusbehandling".

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Enligt Världshälsoorganisationens (WHO) klassificering av tumörer i matsmältningssystemet i den fjärde upplagan 2010, är ​​infantilt hepatiskt hemangioendoteliom (IHHE) ett infantilt hemangiom som involverar levern. Det är en godartad tumör som kan delas in i fokala, multifokala och diffusa hos barn, samt kombinera vaskulära missbildningar i huden, hjärnan, matsmältningskanalen och andra organ. Sedan 2008 har propranolol använts för behandling av hemangiom , och vissa forskare har också börjat rapportera användningen av propranolol för behandling av infantilt leverhemangiom hos barn. Och fler och fler läkare rekommenderar enhälligt propranolol som förstahandsmedicin för behandling av IHHE. Det finns dock få lösningar för propranolol -resistent IHHE. Sirolimus är ett serin/treoninkinas som spelar en avgörande roll i celldödlighet, angiogenes och celltillväxt. Sirolimus kan användas till patienter med vaskulära missbildningar såsom hemangiom. Barn med vaskulära missbildningar fick 0,1 mg/kg sirolimus oralt varje dag och bibehöll blodkoncentrationen på 8-15 ng/ml. Skadorna försvinner gradvis med tiden. Därför kan sirolimus användas som ett andrahandsläkemedel för refraktärt hemangiom och vaskulär missbildning. Intressant nog har utredarens tidigare studie, som är retrospektiv analys av 30 patienter, visat att den effektiva frekvensen av propranolol enbart vid behandling av infantil hepatisk endoteltumör (IHHE) var 57,7 %, medan den för sekventiell behandling kombinerad med sirolimus var 84,6 %. Så, denna kliniska prövning kommer att undersöka effekten av sekventiell behandling av sirolimus till refraktära IHHE-patienter som är resistenta mot propranolol, för att förbättra den terapeutiska effekten, och ytterligare minska sidan effekter av traditionella behandlingsmetoder (hormoner, interferon), såväl som antalet operationer och ingrepp och att tillhandahålla en klinisk guide för den nya terapeutiska modellen av propranolol kombinerat med sirolimus för sekventiell behandling av infantilt hepatiskt hemangioendoteliom.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

36

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Song Gu, Doctor

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 3 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad som IHHE
  • Ålder mellan 1 månad och 36 månader
  • Får propranolol i 3 månader men tumörstorleken krymper
  • Med skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Bekräftat som hepatoblastom
  • Har accepterat kirurgisk resektion
  • Kliniska data saknas
  • Patienter med Kasabach-Merritt-fenomen
  • Får propranolol i 3 månader och tumörstorleken krymper >30%

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Intervention
patienter med propranololresistent IHHE ges propranolol i kombination med sirolimus
Läkemedel: Sirolimus oral produkt
Patienter med IHHE kommer att behandlas med propranolol (1 mg/kg, två gånger om dagen, efter måltid), och sedan kommer utvärdering att utföras efter 3 månader (förändringar av tumörstorleken mäts med ultraljudsundersökning och förändringar av tumörvolymen mäts med buken förstärkning CT). Den kommer att tas in i gruppen när tumörvolymen krymper
Andra namn:
  • rapamycin
  • TORISEL
Läkemedel: propranolol
Patienter med IHHE kommer att behandlas med propranolol (1 mg/kg, två gånger om dagen, efter måltid), och sedan kommer utvärdering att utföras efter 3 månader (förändringar av tumörstorleken mäts med ultraljudsundersökning och förändringar av tumörvolymen mäts med buken förstärkning CT). Den kommer att tas in i gruppen när tumörvolymen krymper
Andra namn:
  • xin de an (kinesiskt namn betyder att göra mig bekväm)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av tumörstorlek
Tidsram: 1 månad
mäta tumörstorleken med ultraljud
1 månad

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Byte av PIVKA-II
Tidsram: 1 månad
Använder PIVKA-II analyskit (ARCHITECT I2000SR REFURB, Abbott, Amerika).
1 månad
Förändring av alfa-1 fetoprotein (AFP)
Tidsram: 1 månad
Med hjälp av AFP-analyskitet (ARCHITECT AFP, Abbott, Amerika).
1 månad

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shanghai Children's Medical Center

Utredare

  • Studiestol: Song Gu, Doctor, Shanghai Children's Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 juli 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

30 juni 2024

Avslutad studie (Förväntat)

30 juni 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 maj 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2020

Första postat (Faktisk)

29 maj 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 maj 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 maj 2020

Senast verifierad

1 maj 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PRL-SRL-IHHE

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera