西罗莫司治疗婴儿肝血管内皮瘤（IEEH） (PRL-SRL-IHHE)

根据世界卫生组织（WHO）2010年第四版消化系统肿瘤分类，婴儿肝血管内皮瘤（IHHE）是一种累及肝脏的婴儿血管瘤。 它是一种良性肿瘤，在儿童中可分为局灶性、多灶性和弥漫性，以及合并皮肤、脑、消化道等器官的血管畸形。自2008年以来，普萘洛尔被用于治疗血管瘤，也有研究者开始报道使用普萘洛尔治疗小儿婴儿肝血管瘤。越来越多的临床医生一致推荐普萘洛尔作为治疗IHHE的一线用药。然而，普萘洛尔的解决方案却很少耐 IHHE。 西罗莫司是一种丝氨酸/苏氨酸激酶，在细胞死亡率、血管生成和细胞生长中起着关键作用。 西罗莫司可用于血管瘤等血管畸形患者。 血管畸形患儿每天口服西罗莫司0.1mg/kg，血药浓度维持在8-15ng/ml。 随着时间的推移，病变逐渐消失。 因此，西罗莫司可作为难治性血管瘤和血管畸形的二线药物。有趣的是，研究者之前对30例患者进行的回顾性研究表明，普萘洛尔单药治疗婴儿肝内皮瘤（IHHE）的有效率是57.7%，而序贯治疗联合西罗莫司为84.6%。因此，本临床试验旨在探讨西罗莫司序贯治疗对普萘洛尔耐药的难治性IHHE患者的疗效，提高治疗效果，进一步减少副反应传统治疗方法（激素、干扰素）的疗效及手术干预次数，为普萘洛尔联合西罗莫司序贯治疗小儿肝血管内皮瘤的新型治疗模式提供临床指导。