영아 간혈관내피종(IEEH) 치료에서의 시롤리무스 (PRL-SRL-IHHE)
2020년 5월 23일 업데이트: Shanghai Children's Medical Center
프로프라놀롤 내성 영아 간 혈관내피종 치료에서의 Sirolimus
영아 간혈관내피종(Infantile hepatic hemangioendothelioma, IHHE)은 간을 침범하는 영아 혈관종입니다. 2008년부터 프로프라놀롤이 혈관종 치료에 사용되어 왔으며 일부 연구자들도 소아에서 영아 간 혈관종 치료에 프로프라놀롤의 사용을 보고하기 시작했습니다.
Sirolimus는 혈관종과 같은 혈관 기형이 있는 환자에게 사용할 수 있습니다.
IHHE는 또한 간을 포함하는 영아 혈관종이므로 시롤리무스는 IHHE 치료에서 역할을 할 수 없습니다. 임상 시험은 치료 효과를 개선하고 부작용을 줄이기 위해 프로프라놀롤에 내성이 있는 불응성 IHHE 환자에 대한 시롤리무스의 순차적 치료의 효능을 탐구합니다. 전통적인 치료 방법(호르몬, 인터페론)의 제거, 수술 및 중재 횟수를 줄이고 IHHE의 새로운 치료 모델인 "프로프라놀롤 + 순차적 시롤리무스 치료" 적용을 위한 임상적 근거를 제공합니다.
연구 개요
상세 설명
2010년 제4판 세계보건기구(WHO)의 소화기계 종양 분류에 따르면 영아 간혈관내피종(IHHE)은 간을 침범하는 영아 혈관종이다.
피부, 뇌, 소화관 및 기타 장기의 결합 혈관 기형뿐만 아니라 소아에서 국소, 다발성 및 미만성으로 하위 그룹화될 수 있는 양성 종양입니다. 2008년부터 프로프라놀롤은 혈관종 치료에 사용되었습니다. , 일부 연구자들은 또한 어린이의 영아 간 혈관종 치료를 위해 프로프라놀롤의 사용을 보고하기 시작했습니다. 그리고 점점 더 많은 임상의들이 만장일치로 IHHE 치료를 위한 1차 약물로 프로프라놀롤을 권장합니다. 그러나 프로프라놀롤에 대한 해결책은 거의 없습니다. -내성 IHHE.
Sirolimus는 세린/트레오닌 키나아제로 세포 사망, 혈관신생 및 세포 성장에 중추적인 역할을 합니다.
Sirolimus는 혈관종과 같은 혈관 기형이 있는 환자에게 사용할 수 있습니다.
혈관 기형이 있는 소아는 매일 0.1mg/kg의 시롤리무스를 경구 투여받았고 혈중 농도는 8-15ng/ml로 유지되었습니다.
병변은 시간이 지남에 따라 점차 사라집니다.
따라서, 시롤리무스는 불응성 혈관종 및 혈관 기형에 대한 2차 약제로 사용될 수 있습니다. 흥미롭게도, 30명의 환자에 대한 후향적 분석인 연구자의 이전 연구는 영아 간 내피 종양(IHHE) 치료에서 프로프라놀롤 단독의 유효율이 57.7%, 시롤리무스 병용 순차요법은 84.6%였다. 따라서 본 임상시험에서는 프로프라놀롤에 내성이 있는 불응성 IHHE 환자를 대상으로 시롤리무스 순차요법의 효능을 탐색하여 치료효과를 향상시키고 나아가 부작용을 감소시키려 한다. 전통적인 치료 방법(호르몬, 인터페론)의 효과, 수술 및 중재 횟수, 영아 간 혈관내피종의 순차적 치료를 위한 프로프라놀롤과 시롤리무스 병용의 새로운 치료 모델에 대한 임상 가이드를 제공합니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
36
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Song Gu, Doctor
- 전화번호: +86-18930830716
- 이메일: gusong@shsmu.edu.cn
연구 연락처 백업
- 이름: Hongxiong Gao, Master
- 전화번호: +86-15216606578
- 이메일: guyafeihong@163.com
연구 장소
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, 중국, 200127
- Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
연락하다:
- Song Gu, Doctor
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- IHHE로 확인
- 생후 1개월~36개월
- 3개월 동안 프로프라놀롤을 투여받았지만 종양 크기가 줄어들었습니다.
- 서면 동의서
제외 기준:
- 간모세포종으로 확인
- 수술적 절제술을 수락한 경우
- 임상 데이터 누락
- Kasabach-Merritt 현상 환자
- 3개월 동안 프로프라놀롤을 투여하면 종양 크기가 >30% 축소됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 간섭
프로프라놀롤 내성 IHHE 환자는 프로프라놀롤과 시롤리무스를 병용합니다.
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IHHE 환자는 프로프라놀롤(1 mg/kg, 1일 2회, 식후)로 치료하고 3개월 후 평가(초음파 검사로 측정한 종양 크기의 변화, 복부 초음파로 측정한 종양 부피의 변화) 향상 CT).종양 부피가 줄어들면 그룹에 편입됩니다.
다른 이름들:
IHHE 환자는 프로프라놀롤(1 mg/kg, 1일 2회, 식후)로 치료하고 3개월 후 평가(초음파 검사로 측정한 종양 크기의 변화, 복부 초음파로 측정한 종양 부피의 변화) 향상 CT).종양 부피가 줄어들면 그룹에 편입됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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종양 크기의 변화
기간: 1 개월
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초음파로 종양 크기 측정
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1 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PIVKA-II 변경
기간: 1 개월
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PIVKA-II 분석 키트(ARCHITECT I2000SR REFURB, Abbott, America) 사용.
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1 개월
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알파-1 태아단백질(AFP)의 변화
기간: 1 개월
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AFP 분석 키트(ARCHITECT AFP, Abbott, America)를 사용합니다.
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1 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Song Gu, Doctor, Shanghai Children's Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Requena L, Kutzner H. Hemangioendothelioma. Semin Diagn Pathol. 2013 Feb;30(1):29-44. doi: 10.1053/j.semdp.2012.01.003.
- Chatmethakul T, Bhat R, Alkaabi M, Siddiqui A, Peevy K, Zayek M. Infantile Hepatic Hemangioendothelioma: An Uncommon Cause of Persistent Pulmonary Hypertension in a Newborn Infant. AJP Rep. 2016 Jul;6(3):e260-3. doi: 10.1055/s-0036-1585578.
- Chen CC, Kong MS, Yang CP, Hung IJ. Hepatic hemangioendothelioma in children: analysis of thirteen cases. Acta Paediatr Taiwan. 2003 Jan-Feb;44(1):8-13.
- Mehrabi A, Kashfi A, Schemmer P, Sauer P, Encke J, Fonouni H, Friess H, Weitz J, Schmidt J, Buchler MW, Kraus TW. Surgical treatment of primary hepatic epithelioid hemangioendothelioma. Transplantation. 2005 Sep 27;80(1 Suppl):S109-12. doi: 10.1097/01.tp.0000186904.15029.4a.
- Maaloul I, Aloulou H, Hentati Y, Kamoun T, Mnif Z, Hachicha M. Infantile hepatic hemangioendothelioma successfully treated by low dose of propranolol. Presse Med. 2017 Apr;46(4):454-456. doi: 10.1016/j.lpm.2017.01.010. Epub 2017 Mar 15. No abstract available.
- Chaturvedi K, Steinberg JS, Snyder CS. Cost-effectiveness of treating infantile haemangioma with propranolol in an outpatient setting. Cardiol Young. 2018 Oct;28(10):1105-1108. doi: 10.1017/S1047951118000987. Epub 2018 Jul 26.
- Avagyan S, Klein M, Kerkar N, Demattia A, Blei F, Lee S, Rosenberg HK, Arnon R. Propranolol as a first-line treatment for diffuse infantile hepatic hemangioendothelioma. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2013 Mar;56(3):e17-20. doi: 10.1097/MPG.0b013e31824e50b7. No abstract available.
- Ozdemir ZC, Duzenli Kar Y, Sohret NC, Kebapci M, Bor O. Beta blocker and steroid therapy in the treatment of infantile hepatic hemangioendothelioma. Drug Discov Ther. 2017 Jul 31;11(3):161-164. doi: 10.5582/ddt.2017.01025. Epub 2017 Jul 25.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2020년 7월 1일
기본 완료 (예상)
2024년 6월 30일
연구 완료 (예상)
2025년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 5월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 5월 23일
처음 게시됨 (실제)
2020년 5월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 5월 23일
마지막으로 확인됨
2020년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PRL-SRL-IHHE
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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