Sirolimus en el tratamiento del hemangioendotelioma hepático infantil (IEEH) (PRL-SRL-IHHE)
23 de mayo de 2020 actualizado por: Shanghai Children's Medical Center
Sirolimus en el tratamiento del hemangioendotelioma hepático infantil resistente a propranolol
El hemangioendotelioma hepático infantil (IHHE, por sus siglas en inglés) es un hemangioma infantil que afecta al hígado. Desde 2008, el propranolol se usa para el tratamiento del hemangioma y algunos investigadores también han comenzado a informar el uso de propranolol para el tratamiento del hemangioma hepático infantil en niños.
Sirolimus se puede utilizar en pacientes con malformaciones vasculares como hemangiomas.
IHHE también es un hemangioma infantil que afecta al hígado, por lo que el sirolimus puede desempeñar un papel en el tratamiento de IHHE. El ensayo clínico explora la eficacia del tratamiento secuencial de sirolimus en pacientes refractarios a IHHE resistentes al propranolol, para mejorar el efecto terapéutico y reducir los efectos secundarios. de los métodos de tratamiento tradicionales (hormonas, interferón), y reducir el número de operaciones e intervenciones y proporcionar una base clínica para la aplicación del nuevo modelo terapéutico de IHHE de "tratamiento secuencial propranolol + sirolimus".
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de los tumores del aparato digestivo en la cuarta edición de 2010, el hemangioendotelioma hepático infantil (IHHE) es un hemangioma infantil que afecta al hígado.
Es un tumor benigno, que se puede subagrupar en focal, multifocal y difuso en niños, además de combinar malformaciones vasculares de la piel, cerebro, tracto digestivo y otros órganos. Desde 2008, el propranolol se utiliza para el tratamiento del hemangioma. , y algunos investigadores también han comenzado a informar el uso de propranolol para el tratamiento del hemangioma hepático infantil en niños. Y cada vez más médicos recomiendan unánimemente propranolol como medicamento de primera línea para el tratamiento de IHHE. Sin embargo, hay pocas soluciones para propranolol -IHHE resistente.
Sirolimus es una serina/treonina quinasa que desempeña un papel fundamental en la mortalidad celular, la angiogénesis y el crecimiento celular.
Sirolimus se puede utilizar en pacientes con malformaciones vasculares como hemangiomas.
Los niños con malformaciones vasculares recibieron 0,1 mg/kg de sirolimus por vía oral todos los días y mantuvieron la concentración en sangre entre 8-15 ng/ml.
Las lesiones desaparecen gradualmente con el paso del tiempo.
Por lo tanto, el sirolimus se puede usar como medicamento de segunda línea para el hemangioma refractario y la malformación vascular. Curiosamente, el estudio anterior del investigador, que es un análisis retrospectivo de 30 pacientes, indicó que la tasa efectiva de propranolol solo en el tratamiento del tumor endotelial hepático infantil (IHHE) fue 57,7%, mientras que el del tratamiento secuencial combinado con sirolimus fue del 84,6%. Por lo tanto, este ensayo clínico va a explorar la eficacia del tratamiento secuencial de sirolimus en pacientes refractarios IHHE resistentes a propranolol, para mejorar el efecto terapéutico, además, reducir los efectos secundarios. efectos de los métodos de tratamiento tradicionales (hormonas, interferón), así como el número de operaciones e intervenciones y proporcionar una guía clínica para el nuevo modelo terapéutico de propranolol combinado con sirolimus para el tratamiento secuencial del hemangioendotelioma hepático infantil.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
36
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Song Gu, Doctor
- Número de teléfono: +86-18930830716
- Correo electrónico: gusong@shsmu.edu.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Hongxiong Gao, Master
- Número de teléfono: +86-15216606578
- Correo electrónico: guyafeihong@163.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200127
- Shanghai Children's Medical Center Shanghai Jiaotong University School of Medicine
-
Contacto:
- Song Gu, Doctor
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 mes a 3 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Confirmado como IHHE
- Edad entre 1 mes y 36 meses
- Recibe propranolol durante 3 meses pero el tamaño del tumor se reduce
- Con consentimiento informado por escrito
Criterio de exclusión:
- Confirmado como hepatoblastoma
- Haber aceptado la resección quirúrgica
- Faltan datos clínicos
- Pacientes con fenómeno de Kasabach-Merritt
- Recibir propranolol durante 3 meses y el tamaño del tumor se reduce >30%
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Intervención
los pacientes con IHHE resistente al propranolol reciben propranolol combinado con sirolimus
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Los pacientes con IHHE serán tratados con propranolol (1 mg/kg, dos veces al día, después de las comidas), y luego se realizará una evaluación después de 3 meses (cambios del tamaño del tumor medidos por examen de ultrasonido y cambios del volumen del tumor medidos por examen abdominal). TC de realce). Será admitido en el grupo una vez que el volumen del tumor se reduzca
Otros nombres:
Los pacientes con IHHE serán tratados con propranolol (1 mg/kg, dos veces al día, después de las comidas), y luego se realizará una evaluación después de 3 meses (cambios del tamaño del tumor medidos por examen de ultrasonido y cambios del volumen del tumor medidos por examen abdominal). TC de realce). Será admitido en el grupo una vez que el volumen del tumor se reduzca
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio de tamaño del tumor
Periodo de tiempo: 1 mes
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medir el tamaño del tumor por ultrasonido
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1 mes
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio de PIVKA-II
Periodo de tiempo: 1 mes
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Usando el kit de ensayo PIVKA-II (ARCHITECT I2000SR REFURB, Abbott, America).
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1 mes
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Cambio de alfa-1 fetoproteína (AFP)
Periodo de tiempo: 1 mes
|
Usando el kit de ensayo AFP (ARCHITECT AFP, Abbott, America).
|
1 mes
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Silla de estudio: Song Gu, Doctor, Shanghai Children's Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Requena L, Kutzner H. Hemangioendothelioma. Semin Diagn Pathol. 2013 Feb;30(1):29-44. doi: 10.1053/j.semdp.2012.01.003.
- Chatmethakul T, Bhat R, Alkaabi M, Siddiqui A, Peevy K, Zayek M. Infantile Hepatic Hemangioendothelioma: An Uncommon Cause of Persistent Pulmonary Hypertension in a Newborn Infant. AJP Rep. 2016 Jul;6(3):e260-3. doi: 10.1055/s-0036-1585578.
- Chen CC, Kong MS, Yang CP, Hung IJ. Hepatic hemangioendothelioma in children: analysis of thirteen cases. Acta Paediatr Taiwan. 2003 Jan-Feb;44(1):8-13.
- Mehrabi A, Kashfi A, Schemmer P, Sauer P, Encke J, Fonouni H, Friess H, Weitz J, Schmidt J, Buchler MW, Kraus TW. Surgical treatment of primary hepatic epithelioid hemangioendothelioma. Transplantation. 2005 Sep 27;80(1 Suppl):S109-12. doi: 10.1097/01.tp.0000186904.15029.4a.
- Maaloul I, Aloulou H, Hentati Y, Kamoun T, Mnif Z, Hachicha M. Infantile hepatic hemangioendothelioma successfully treated by low dose of propranolol. Presse Med. 2017 Apr;46(4):454-456. doi: 10.1016/j.lpm.2017.01.010. Epub 2017 Mar 15. No abstract available.
- Chaturvedi K, Steinberg JS, Snyder CS. Cost-effectiveness of treating infantile haemangioma with propranolol in an outpatient setting. Cardiol Young. 2018 Oct;28(10):1105-1108. doi: 10.1017/S1047951118000987. Epub 2018 Jul 26.
- Avagyan S, Klein M, Kerkar N, Demattia A, Blei F, Lee S, Rosenberg HK, Arnon R. Propranolol as a first-line treatment for diffuse infantile hepatic hemangioendothelioma. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2013 Mar;56(3):e17-20. doi: 10.1097/MPG.0b013e31824e50b7. No abstract available.
- Ozdemir ZC, Duzenli Kar Y, Sohret NC, Kebapci M, Bor O. Beta blocker and steroid therapy in the treatment of infantile hepatic hemangioendothelioma. Drug Discov Ther. 2017 Jul 31;11(3):161-164. doi: 10.5582/ddt.2017.01025. Epub 2017 Jul 25.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de julio de 2020
Finalización primaria (Anticipado)
30 de junio de 2024
Finalización del estudio (Anticipado)
30 de junio de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de mayo de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de mayo de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
29 de mayo de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de mayo de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de mayo de 2020
Última verificación
1 de mayo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Hemangioma
- Neoplasias De Tejido Vascular
- Hemangioendotelioma
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Beta-antagonistas adrenérgicos
- Antagonistas adrenérgicos
- Agentes adrenérgicos
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiarrítmicos
- Agentes antihipertensivos
- Agentes vasodilatadores
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Propranolol
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- PRL-SRL-IHHE
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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