免疫抑制療法に抵抗性または再発した重度の再生不良性貧血の成人患者における REGN7257
2026年6月17日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
免疫抑制療法に抵抗性または再発した重度の再生不良性貧血患者における REGN7257 (抗インターロイキン 2 受容体サブユニット ガンマ [IL2RG] モノクローナル抗体) の第 1/2 相試験
この研究の主な目的は、免疫抑制療法 (IST) 抵抗性または IST 再発の重症再生不良性貧血 (SAA) 患者における REGN7257 の安全性と忍容性を評価することです。 追加の主な目的 (パート B のみ) は、IST 難治性または IST 再発 SAA 患者における REGN7257 の臨床効果を評価することです。
この研究の二次的な目的は、REGN7257 について以下を評価することです。
- 経時的な臨床反応
- レスポンスの維持
- 輸血要件への影響
- 血球数および細胞集団への影響
- 薬物動態（PK）
- 免疫原性
調査の概要
詳細な説明
この試験はフェーズ1/2の試験であることを意図していましたが、フェーズ2に登録された参加者はいませんでした
研究の種類
介入
入学 (実際)
17
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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London、イギリス、SE5 9RS
- King's College Hospital, London
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West Yorkshire
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Leeds、West Yorkshire、イギリス、LS97TF
- St James's University Hospital
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Île-de-France Region
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Paris、Île-de-France Region、フランス、75010
- Hôpital Saint-Louis - APHP
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Gyeonggi-do
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Incheon、Gyeonggi-do、韓国、21565
- Gachon University Gil Hospital
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Seoul Capital Area
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Seoul、Seoul Capital Area、韓国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、Seoul Capital Area、韓国、06351
- Samsung Medical Center
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Seoul、Seoul Capital Area、韓国、06591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
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Seoul、Seoul Capital Area、韓国、07985
- Ewha Womans University Medical Centre
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -プロトコルで定義されているように、IST不応性またはIST再発したSAA
- 造血幹細胞移植 (HSCT) は、治療オプションとして利用できないか適切でないか、患者によって拒否されました
- -プロトコルで定義されている適切な肝機能と腎機能
主な除外基準:
- -プロトコールで定義されているファンコニ貧血または他の先天性骨髄不全症候群の診断
- -プロトコルで定義されている骨髄異形成症候群の証拠
- -臨床的に重大な溶血の証拠を伴う発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）（例、治療が必要）またはPNH関連血栓症の病歴
- -投与前6か月以内のT細胞除去剤（ATGまたはアレムツズマブなど）による治療
- -プロトコルで定義されているように、投与前4週間以内のカルシニューリン阻害剤（例、シクロスポリン）による治療
- -エルトロンボパグまたは治験中のトロンボポエチン受容体アゴニスト、顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）、またはアンドロゲン（ダナゾールなど）による治療、投与前2週間以内
- -プロトコルで定義されているスクリーニング訪問時の血清学的検査によるHIV、B型肝炎またはC型肝炎陽性
- -活動性結核、潜在性結核感染（LTBI）、または未治療の結核またはLTBIの病歴
- -COVID-19を含むプロトコルで定義されているアクティブな感染
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用されます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：パートA
パート A: 単一用量漸増 (SAD) 漸増コホート
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パート A および B では、静脈内 (IV) 注入によって投与されます。
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実験的：パートB
パート B: REGN7257 の複数回投与。
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パート A および B では、静脈内 (IV) 注入によって投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象（AE）の発生率
時間枠：治療後12ヶ月、約52週間
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パートA
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治療後12ヶ月、約52週間
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重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：治療後12か月、約52週間
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パートA
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治療後12か月、約52週間
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治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生率と重症度
時間枠：治療後12か月、約52週間
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パートA
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治療後12か月、約52週間
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重篤な有害事象（SAE）の発生率
時間枠：研究訪問終了まで、約78週間
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パートB
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研究訪問終了まで、約78週間
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治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生率と重症度
時間枠：研究訪問終了まで、約78週間
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パートB
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研究訪問終了まで、約78週間
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全体的な反応率 (ORR)
時間枠：生後6か月、約26週目
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パートB
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生後6か月、約26週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ORR
時間枠：3か月後、約12週間
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パートAとB
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3か月後、約12週間
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完全応答 (CR)
時間枠：3か月後、約12週間
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パートAとB
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3か月後、約12週間
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部分的な対応（PR）
時間枠：3か月後、約12週間
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パートAとB
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3か月後、約12週間
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最適な応答が得られるまでの時間
時間枠：最長12ヶ月
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パートA
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最長12ヶ月
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最適な応答が得られるまでの時間
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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最初の応答までの時間
時間枠：最長12ヶ月
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パートA
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最長12ヶ月
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最初の応答までの時間
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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あらゆる臨床反応
時間枠：研究終了まで、約52週目
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パートA
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研究終了まで、約52週目
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あらゆる臨床反応
時間枠：研究終了まで、約78週目
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パートB
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研究終了まで、約78週目
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1 か月あたりの血小板輸血量の推移
時間枠：最長12ヶ月
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パートA
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最長12ヶ月
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1 か月あたりの血小板輸血量の推移
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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1 か月あたりの赤血球輸血量の推移
時間枠：最長12ヶ月
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パートA
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最長12ヶ月
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1 か月あたりの赤血球輸血量の推移
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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リンパ球数の変化
時間枠：最長12ヶ月
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パートA
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最長12ヶ月
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リンパ球数の変化
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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好中球数の変化
時間枠：最長12ヶ月
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パートA
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最長12ヶ月
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好中球数の変化
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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ヘモグロビン細胞数の変化
時間枠：最長12ヶ月
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パートA
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最長12ヶ月
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ヘモグロビン細胞数の変化
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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網赤血球数の変化
時間枠：最長12ヶ月
|
パートA
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最長12ヶ月
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網赤血球数の変化
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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血小板細胞数の変化
時間枠：最長12ヶ月
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パートA
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最長12ヶ月
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血小板細胞数の変化
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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全血免疫細胞サブセット (T 細胞) の変化
時間枠：最長12ヶ月
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パートA
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最長12ヶ月
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全血免疫細胞サブセット (T 細胞) の変化
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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全血免疫細胞サブセット (B 細胞) の変化
時間枠：最長12ヶ月
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パートA
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最長12ヶ月
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全血免疫細胞サブセット (B 細胞) の変化
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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全血免疫細胞サブセットの変化［ナチュラルキラー（NK）細胞］
時間枠：最長12ヶ月
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パートA
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最長12ヶ月
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全血免疫細胞サブセット（NK細胞）の変化
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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経時的な血清中の薬物濃度
時間枠：最長12ヶ月
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パートA
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最長12ヶ月
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経時的な血清中の薬物濃度
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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治療中に出現した抗薬物抗体 (ADA) の発生率の経時変化
時間枠：最長12ヶ月
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パートA
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最長12ヶ月
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治療により発生したADAの発生率の経時変化
時間枠：最長18ヶ月
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パートB
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最長18ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年1月13日
一次修了 (実際)
2024年10月17日
研究の完了 (実際)
2024年10月17日
試験登録日
最初に提出
2020年5月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年5月26日
最初の投稿 (実際)
2020年6月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月17日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R7257-RAA-1947
- 2020-002031-29 (EudraCT番号)
- 2023-508601-24-00 (レジストリ識別子：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
公開されている結果の基礎となるすべての個々の患者データ (IPD) は、共有の対象と見なされます
IPD 共有時間枠
個々の匿名化された参加者データは、データを共有する法的権限があり、参加者が再識別される合理的な可能性がない場合、適応症が規制機関によって承認された後、共有することが考慮されます。
IPD 共有アクセス基準
Regeneron が主要な保健当局 (FDA、欧州医薬品庁 [EMA]、医薬品医療機器庁 [PMDA] など) から製品の販売承認を取得した場合、有資格の研究者は、匿名化された患者レベルのデータまたは集計研究データへのアクセスを要求できます。データを共有する法的権限を持ち、研究結果を公開している (例: 科学出版物、科学会議、臨床試験レジストリ)。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。