REGN7257 aikuispotilailla, joilla on vaikea aplastinen anemia, joka ei kestä immunosuppressiivista hoitoa tai on uusiutunut
keskiviikko 17. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Vaiheen 1/2 tutkimus REGN7257:stä (anti-interleukiini 2 -reseptorialayksikön gamma [IL2RG] monoklonaalinen vasta-aine) potilailla, joilla on vaikea aplastinen anemia, joka ei kestä immunosuppressiivista hoitoa tai uusiutui sen jälkeen
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida REGN7257:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on immuunivastetta heikentävä hoito (IST) tai IST-relapsoitunut vakava aplastinen anemia (SAA). Toinen ensisijainen tavoite (vain osa B) on arvioida REGN7257:n kliinistä tehoa potilailla, joilla on IST-refraktiivinen tai IST-relapsoitunut SAA.
Tämän tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on arvioida seuraavat asiat REGN7257:lle:
- Kliininen vaste ajan myötä
- Vastauksen ylläpito
- Vaikutus verensiirtovaatimuksiin
- Vaikutus veriarvoihin ja solupopulaatioihin
- Farmakokinetiikka (PK)
- Immunogeenisuus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kokeen oli tarkoitus olla vaiheen 1/2, mutta vaiheen 2 osallistujat eivät olleet ilmoittautuneet
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
17
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Gyeonggi-do
-
Incheon, Gyeonggi-do, Etelä -Korea, 21565
- Gachon University Gil Hospital
-
-
Seoul Capital Area
-
Seoul, Seoul Capital Area, Etelä -Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Seoul Capital Area, Etelä -Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Seoul Capital Area, Etelä -Korea, 06591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
-
Seoul, Seoul Capital Area, Etelä -Korea, 07985
- Ewha Womans University Medical Centre
-
-
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Ranska, 75010
- Hôpital Saint-Louis - APHP
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital, London
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS97TF
- St James's University Hospital
-
-
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- SAA, joka on IST-refractory tai IST-relapsoitunut, kuten protokollassa on määritelty
- Hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) ei ole saatavilla tai se ei sovellu hoitovaihtoehdoksi tai potilas on kieltäytynyt siitä
- Riittävä maksan ja munuaisten toiminta protokollan mukaisesti
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Fanconi-anemian tai muun synnynnäisen luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymän diagnoosi protokollassa määritellyllä tavalla
- Todisteet myelodysplastisesta oireyhtymästä, kuten protokollassa on määritelty
- Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH), jossa on merkkejä kliinisesti merkittävästä hemolyysistä (esim. hoitoon tarkoitettu) tai anamneesissa PNH:hen liittyvä tromboosi
- Hoito T-soluja tuhoavalla aineella (esim. ATG tai alemtutsumabi) 6 kuukauden sisällä ennen annostelua
- Hoito kalsineuriinin estäjillä (esim. syklosporiinilla) 4 viikon sisällä ennen annosta protokollan mukaisesti
- Hoito eltrombopagilla tai tutkittavalla trombopoietiinireseptorin agonistilla, granulosyyttipesäkkeitä stimuloivalla tekijällä (G-CSF) tai androgeenilla (esim. danatsolilla) 2 viikon sisällä ennen annostelua
- HIV-, hepatiitti B- tai hepatiitti C -positiivinen serologisella testillä seulontakäynnillä pöytäkirjan mukaisesti
- Aktiivinen tuberkuloosi, latentti tuberkuloosiinfektio (LTBI) tai anamneesissa epätäydellisesti hoidettu tuberkuloosi tai LTBI
- Protokollassa määritelty aktiivinen infektio mukaan lukien COVID-19
Huomautus: Muut protokollan määrittelemät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A
Osa A: Yhden nousevan annoksen (SAD) eskalaatiokohortit
|
Annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona osissa A ja B.
|
|
Kokeellinen: Osa B
Osa B: Useita REGN7257-annoksia.
|
Annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona osissa A ja B.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen, noin 52 viikkoa
|
Osa A
|
12 kuukautta hoidon jälkeen, noin 52 viikkoa
|
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen, noin 52 viikkoa
|
Osa A
|
12 kuukautta hoidon jälkeen, noin 52 viikkoa
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta hoidon jälkeen, noin 52 viikkoa
|
Osa A
|
12 kuukautta hoidon jälkeen, noin 52 viikkoa
|
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Opintovierailun loppuun mennessä noin 78 viikkoa
|
Osa B
|
Opintovierailun loppuun mennessä noin 78 viikkoa
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Opintovierailun loppuun mennessä noin 78 viikkoa
|
Osa B
|
Opintovierailun loppuun mennessä noin 78 viikkoa
|
|
Yleinen vastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä noin 26 viikkoa
|
Osa B
|
6 kuukauden iässä noin 26 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ORR
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä noin 12 viikkoa
|
Osat A ja B
|
3 kuukauden iässä noin 12 viikkoa
|
|
Täydellinen vastaus (CR)
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä noin 12 viikkoa
|
Osat A ja B
|
3 kuukauden iässä noin 12 viikkoa
|
|
Osittainen vastaus (PR)
Aikaikkuna: 3 kuukauden iässä noin 12 viikkoa
|
Osat A ja B
|
3 kuukauden iässä noin 12 viikkoa
|
|
Parhaan vastauksen aika
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Parhaan vastauksen aika
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Ensimmäisen vastauksen aika
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Ensimmäisen vastauksen aika
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Mikä tahansa kliininen vaste
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti, noin viikko 52
|
Osa A
|
Opintojen loppuun asti, noin viikko 52
|
|
Mikä tahansa kliininen vaste
Aikaikkuna: Opintojen loppuun asti, noin viikko 78
|
Osa B
|
Opintojen loppuun asti, noin viikko 78
|
|
Verihiutalesiirrot kuukaudessa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Verihiutalesiirrot kuukaudessa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Punasolujen siirrot kuukaudessa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Punasolujen siirrot kuukaudessa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Muutokset lymfosyyttisolujen määrässä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Muutokset lymfosyyttisolujen määrässä
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Muutokset neutrofiilisolujen määrässä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Muutokset neutrofiilisolujen määrässä
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Muutokset hemoglobiinisolujen määrässä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Muutokset hemoglobiinisolujen määrässä
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Muutokset retikulosyyttisolujen määrässä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Muutokset retikulosyyttisolujen määrässä
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Muutokset verihiutaleiden määrässä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Muutokset verihiutaleiden määrässä
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Muutokset kokoveren immuunisolujen alaryhmissä (T-solut)
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Muutokset kokoveren immuunisolujen alaryhmissä (T-solut)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Muutokset kokoveren immuunisolujen alaryhmissä (B-solut)
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Muutokset kokoveren immuunisolujen alaryhmissä (B-solut)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Muutokset kokoveren immuunisolujen alaryhmissä [luonnolliset tappajasolut (NK)
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Muutokset kokoveren immuunisolujen alaryhmissä (NK-solut)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Lääkepitoisuudet seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Lääkepitoisuudet seerumissa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Hoitoon liittyvien lääkkeiden vastaisten vasta-aineiden (ADA) ilmaantuvuus ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Osa A
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
Hoitoon liittyvän ADA:n ilmaantuvuus ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Osa B
|
Jopa 18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 13. tammikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 17. lokakuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 17. lokakuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 26. toukokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 22. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- R7257-RAA-1947
- 2020-002031-29 (EudraCT-numero)
- 2023-508601-24-00 (Rekisterin tunniste: EU CT Number)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi
IPD-jaon aikakehys
Yksittäisten anonymisoitujen osallistujien tietojen jakamista harkitaan, kun sääntelevä elin on hyväksynyt indikaation, jos tietojen jakamiseen on laillinen valtuutus eikä ole kohtuullista todennäköisyyttä, että osallistuja tunnistettaisiin uudelleen.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin potilastason tietoihin tai aggregoituihin tutkimustietoihin, kun Regeneron on saanut tuotteelle myyntiluvan merkittäviltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto [EMA], lääke- ja lääkinnällisten laitteiden virasto [PMDA] jne.) ja indikaatio, jolla on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja se on asettanut tutkimustulokset julkisesti saataville (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri).
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .