REGN7257 用于免疫抑制治疗难治或复发的重度再生障碍性贫血成年患者
2026年6月17日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
REGN7257（抗白细胞介素 2 受体亚基伽马 [IL2RG] 单克隆抗体）在免疫抑制治疗难治或复发的重度再生障碍性贫血患者中的 1/2 期研究
本研究的主要目的是评估 REGN7257 在免疫抑制治疗 (IST) 难治性或 IST 复发性严重再生障碍性贫血 (SAA) 患者中的安全性和耐受性。 另一个主要目标（仅针对 B 部分）是评估 REGN7257 在 IST 难治性或 IST 复发性 SAA 患者中的临床疗效。
本研究的次要目标是评估 REGN7257 的以下内容：
- 随着时间的推移临床反应
- 维持反应
- 对输血需求的影响
- 对血细胞计数和细胞群的影响
- 药代动力学 (PK)
- 免疫原性
研究概览
详细说明
该试验旨在是1/2阶段试验，但没有参与者参加第2阶段
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Île-de-France Region
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Paris、Île-de-France Region、法国、75010
- Hôpital Saint-Louis - APHP
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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London、英国、SE5 9RS
- King's College Hospital, London
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West Yorkshire
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Leeds、West Yorkshire、英国、LS97TF
- St James's University Hospital
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Gyeonggi-do
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Incheon、Gyeonggi-do、韩国、21565
- Gachon University Gil Hospital
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Seoul Capital Area
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Seoul、Seoul Capital Area、韩国、03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、Seoul Capital Area、韩国、06351
- Samsung Medical Center
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Seoul、Seoul Capital Area、韩国、06591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
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Seoul、Seoul Capital Area、韩国、07985
- Ewha Womans University Medical Centre
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 方案中定义的 IST 难治性或 IST 复发的 SAA
- 造血干细胞移植 (HSCT) 不可用或不适合作为治疗选择或已被患者拒绝
- 方案中定义的足够的肝肾功能
关键排除标准：
- 范可尼贫血或方案中定义的其他先天性骨髓衰竭综合征的诊断
- 方案中定义的骨髓增生异常综合征的证据
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 伴有临床显着溶血（例如，治疗指征）或 PNH 相关血栓形成史的证据
- 给药前 6 个月内用 T 细胞耗竭剂（如 ATG 或阿仑单抗）治疗
- 按照方案中的定义，在给药前 4 周内用钙调磷酸酶抑制剂（例如，环孢菌素）进行治疗
- 给药前 2 周内使用艾曲波帕或在研血小板生成素受体激动剂、粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 或雄激素（如达那唑）进行治疗
- HIV、乙型肝炎或丙型肝炎在方案中定义的筛查访视时通过血清学检测呈阳性
- 活动性结核病、潜伏性结核病感染 (LTBI) 或未完全治疗的结核病史或 LTBI
- 方案中定义的活动性感染，包括 COVID-19
注意：其他协议定义的包含/排除标准适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：A部分
A 部分：单剂量递增 (SAD) 递增队列
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A 部分和 B 部分通过静脉 (IV) 输注给药。
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实验性的：B部分
B 部分：REGN7257 多次剂量。
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A 部分和 B 部分通过静脉 (IV) 输注给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：治疗后 12 个月，约 52 周
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甲部
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治疗后 12 个月，约 52 周
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严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：治疗后 12 个月，约 52 周
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A部分
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治疗后 12 个月，约 52 周
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治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度
大体时间：治疗后 12 个月，约 52 周
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A部分
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治疗后 12 个月，约 52 周
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严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：到研究访问结束时，大约 78 周
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B部分
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到研究访问结束时，大约 78 周
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治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度
大体时间：到研究访问结束时，大约 78 周
|
B部分
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到研究访问结束时，大约 78 周
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总体缓解率 (ORR)
大体时间：6个月大时，大约26周
|
B部分
|
6个月大时，大约26周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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ORR
大体时间：3个月时，大约12周
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A 部分和 B 部分
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3个月时，大约12周
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完全响应 (CR)
大体时间：3个月时，大约12周
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A 部分和 B 部分
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3个月时，大约12周
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部分响应（PR）
大体时间：3个月时，大约12周
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A 部分和 B 部分
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3个月时，大约12周
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最佳响应时间
大体时间：长达 12 个月
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A部分
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长达 12 个月
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最佳响应时间
大体时间：长达 18 个月
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B部分
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长达 18 个月
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首次回复时间
大体时间：长达 12 个月
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A部分
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长达 12 个月
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首次回复时间
大体时间：长达 18 个月
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B部分
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长达 18 个月
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任何临床反应
大体时间：直到研究结束，大约第 52 周
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A部分
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直到研究结束，大约第 52 周
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任何临床反应
大体时间：直到研究结束，大约第 78 周
|
B部分
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直到研究结束，大约第 78 周
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随着时间的推移，每月血小板输注次数
大体时间：长达 12 个月
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A部分
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长达 12 个月
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随着时间的推移，每月血小板输注次数
大体时间：长达 18 个月
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B部分
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长达 18 个月
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随着时间的推移每月输注红细胞
大体时间：长达 12 个月
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A部分
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长达 12 个月
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随着时间的推移每月输注红细胞
大体时间：长达 18 个月
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B部分
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长达 18 个月
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淋巴细胞计数的变化
大体时间：长达 12 个月
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A部分
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长达 12 个月
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淋巴细胞计数的变化
大体时间：长达 18 个月
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B部分
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长达 18 个月
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中性粒细胞计数的变化
大体时间：长达 12 个月
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A部分
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长达 12 个月
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中性粒细胞计数的变化
大体时间：长达 18 个月
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B部分
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长达 18 个月
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血红蛋白细胞计数的变化
大体时间：长达 12 个月
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A部分
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长达 12 个月
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血红蛋白细胞计数的变化
大体时间：长达 18 个月
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B部分
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长达 18 个月
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网织红细胞计数的变化
大体时间：长达 12 个月
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A部分
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长达 12 个月
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网织红细胞计数的变化
大体时间：长达 18 个月
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B部分
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长达 18 个月
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血小板细胞计数的变化
大体时间：长达 12 个月
|
A部分
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长达 12 个月
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血小板细胞计数的变化
大体时间：长达 18 个月
|
B部分
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长达 18 个月
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全血免疫细胞亚群（T 细胞）的变化
大体时间：长达 12 个月
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A部分
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长达 12 个月
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全血免疫细胞亚群（T 细胞）的变化
大体时间：长达 18 个月
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B部分
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长达 18 个月
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全血免疫细胞亚群（B 细胞）的变化
大体时间：长达 12 个月
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A部分
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长达 12 个月
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全血免疫细胞亚群（B 细胞）的变化
大体时间：长达 18 个月
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B部分
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长达 18 个月
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全血免疫细胞亚群的变化[自然杀伤（NK）细胞]
大体时间：长达 12 个月
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A部分
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长达 12 个月
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全血免疫细胞亚群（NK细胞）的变化
大体时间：长达 18 个月
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B部分
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长达 18 个月
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血清中药物浓度随时间的变化
大体时间：长达 12 个月
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A部分
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长达 12 个月
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血清中药物浓度随时间的变化
大体时间：长达 18 个月
|
B部分
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长达 18 个月
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随着时间的推移，治疗中出现的抗药物抗体 (ADA) 的发生率
大体时间：长达 12 个月
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A部分
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长达 12 个月
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随着时间的推移，治疗中出现的 ADA 发生率
大体时间：长达 18 个月
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B部分
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长达 18 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年1月13日
初级完成 (实际的)
2024年10月17日
研究完成 (实际的)
2024年10月17日
研究注册日期
首次提交
2020年5月26日
首先提交符合 QC 标准的
2020年5月26日
首次发布 (实际的)
2020年6月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月17日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- R7257-RAA-1947
- 2020-002031-29 (EudraCT编号)
- 2023-508601-24-00 (注册表标识符：EU CT Number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
所有作为公开可用结果基础的个体患者数据 (IPD) 都将被考虑共享
IPD 共享时间框架
一旦监管机构批准了适应症，如果有共享数据的合法授权并且没有合理的可能性重新识别参与者，则将考虑共享个人匿名参与者数据。
IPD 共享访问标准
当 Regeneron 已获得主要卫生当局（例如 FDA、欧洲药品管理局 [EMA]、药品和医疗器械管理局 [PMDA] 等）的产品营销授权时，合格的研究人员可以请求访问匿名的患者水平数据或汇总研究数据和适应症，具有共享数据的合法权限，并已公开研究结果（例如，科学出版物、科学会议、临床试验注册）。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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