REGN7257 bei erwachsenen Patienten mit schwerer aplastischer Anämie, die auf eine immunsuppressive Therapie nicht anspricht oder einen Rückfall erlitten hat
22. Oktober 2025 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals
Eine Phase-1/2-Studie mit REGN7257 (Anti-Interleukin 2 Receptor Subunit Gamma [IL2RG] Monoclonal Antibody) bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie, die auf eine immunsuppressive Therapie nicht anspricht oder einen Rückfall erlitten hat
Das primäre Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von REGN7257 bei Patienten mit refraktärer immunsuppressiver Therapie (IST) oder IST-rezidivierter schwerer aplastischer Anämie (SAA). Ein zusätzliches primäres Ziel (nur für Teil B) ist die Bewertung der klinischen Wirksamkeit von REGN7257 bei Patienten mit IST-refraktärer oder IST-rezidivierter SAA.
Die sekundären Ziele dieser Studie bestehen darin, Folgendes für REGN7257 zu bewerten:
- Klinisches Ansprechen im Laufe der Zeit
- Aufrechterhaltung der Reaktion
- Auswirkungen auf den Transfusionsbedarf
- Wirkung auf Blutbild und Zellpopulationen
- Pharmakokinetik (PK)
- Immunogenität
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Studie sollte eine Phase 1/2 -Studie sein, aber keine Teilnehmer wurden in Phase 2 eingeschrieben
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
17
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Île-de-France Region
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Paris, Île-de-France Region, Frankreich, 75010
- Hôpital Saint-Louis - APHP
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Gyeonggi-do
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Incheon, Gyeonggi-do, Südkorea, 21565
- Gachon University Gil Hospital
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Seoul Capital Area
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Seoul, Seoul Capital Area, Südkorea, 03080
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Seoul Capital Area, Südkorea, 06351
- Samsung Medical Center
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Seoul, Seoul Capital Area, Südkorea, 06591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
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Seoul, Seoul Capital Area, Südkorea, 07985
- Ewha Womans University Medical Centre
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
- King's College Hospital, London
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich, LS97TF
- St James's University Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- SAA, die IST-refraktär oder IST-rezidiviert ist, wie im Protokoll definiert
- Eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) ist als Behandlungsoption nicht verfügbar oder geeignet oder wurde vom Patienten abgelehnt
- Angemessene Leber- und Nierenfunktion wie im Protokoll definiert
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Diagnose einer Fanconi-Anämie oder eines anderen angeborenen Knochenmarkversagenssyndroms, wie im Protokoll definiert
- Nachweis eines myelodysplastischen Syndroms wie im Protokoll definiert
- Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) mit Anzeichen einer klinisch signifikanten Hämolyse (z. B. Behandlung indiziert) oder Vorgeschichte einer PNH-assoziierten Thrombose
- Behandlung mit einem T-Zell-abbauenden Mittel (z. B. ATG oder Alemtuzumab) innerhalb von 6 Monaten vor der Dosierung
- Behandlung mit einem Calcineurin-Inhibitor (z. B. Cyclosporin) innerhalb von 4 Wochen vor der im Protokoll definierten Dosierung
- Behandlung mit Eltrombopag oder einem in der Prüfung befindlichen Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten, Granulozyten-Kolonie-stimulierenden Faktor (G-CSF) oder einem Androgen (z. B. Danazol) innerhalb von 2 Wochen vor der Verabreichung
- HIV, Hepatitis B oder Hepatitis C positiv durch serologische Tests beim Screening-Besuch, wie im Protokoll definiert
- Aktive Tuberkulose, latente Tuberkuloseinfektion (LTBI) oder Vorgeschichte unvollständig behandelte Tuberkulose oder LTBI
- Aktive Infektion wie im Protokoll definiert, einschließlich COVID-19
Hinweis: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Teil A
Teil A: Eskalationskohorten mit aufsteigender Einzeldosis (SAD).
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Wird in Teil A und B durch intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
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Experimental: Teil B
Teil B: Mehrere REGN7257-Dosierungen.
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Wird in Teil A und B durch intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: 12 Monate nach der Behandlung, ungefähr 52 Wochen
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Teil A
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12 Monate nach der Behandlung, ungefähr 52 Wochen
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Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: 12 Monate nach der Behandlung, etwa 52 Wochen
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Teil A
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12 Monate nach der Behandlung, etwa 52 Wochen
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Inzidenz und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: 12 Monate nach der Behandlung, etwa 52 Wochen
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Teil A
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12 Monate nach der Behandlung, etwa 52 Wochen
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Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studienbesuchs etwa 78 Wochen
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Teil B
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Bis zum Ende des Studienbesuchs etwa 78 Wochen
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Inzidenz und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studienbesuchs etwa 78 Wochen
|
Teil B
|
Bis zum Ende des Studienbesuchs etwa 78 Wochen
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Gesamtansprechrate (ORR)
Zeitfenster: Mit 6 Monaten etwa 26 Wochen
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Teil B
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Mit 6 Monaten etwa 26 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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ORR
Zeitfenster: Mit 3 Monaten etwa 12 Wochen
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Teile A und B
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Mit 3 Monaten etwa 12 Wochen
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Vollständige Antwort (CR)
Zeitfenster: Mit 3 Monaten etwa 12 Wochen
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Teile A und B
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Mit 3 Monaten etwa 12 Wochen
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Teilreaktion (PR)
Zeitfenster: Mit 3 Monaten etwa 12 Wochen
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Teile A und B
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Mit 3 Monaten etwa 12 Wochen
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Zeit für die beste Antwort
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
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Teil A
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Bis zu 12 Monate
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Zeit für die beste Antwort
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
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Teil B
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Bis zu 18 Monate
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Zeit für die erste Antwort
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
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Teil A
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Bis zu 12 Monate
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Zeit für die erste Antwort
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
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Teil B
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Bis zu 18 Monate
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Jede klinische Reaktion
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums, ca. Woche 52
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Teil A
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Bis zum Ende des Studiums, ca. Woche 52
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Jede klinische Reaktion
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums, ca. Woche 78
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Teil B
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Bis zum Ende des Studiums, ca. Woche 78
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Thrombozytentransfusionen pro Monat im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
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Teil A
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Bis zu 12 Monate
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Thrombozytentransfusionen pro Monat im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
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Teil B
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Bis zu 18 Monate
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Transfusionen roter Blutkörperchen pro Monat im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
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Teil A
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Bis zu 12 Monate
|
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Transfusionen roter Blutkörperchen pro Monat im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
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Teil B
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Bis zu 18 Monate
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Veränderungen in der Anzahl der Lymphozytenzellen
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
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Teil A
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Bis zu 12 Monate
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Veränderungen in der Anzahl der Lymphozytenzellen
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
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Teil B
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Bis zu 18 Monate
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Veränderungen in der Anzahl neutrophiler Zellen
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
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Teil A
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Bis zu 12 Monate
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Veränderungen in der Anzahl neutrophiler Zellen
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
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Teil B
|
Bis zu 18 Monate
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Veränderungen der Hämoglobinzellzahl
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
|
Teil A
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Bis zu 12 Monate
|
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Veränderungen der Hämoglobinzellzahl
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
|
Teil B
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Bis zu 18 Monate
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Veränderungen der Retikulozytenzahl
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
|
Teil A
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Bis zu 12 Monate
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Veränderungen der Retikulozytenzahl
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
|
Teil B
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Bis zu 18 Monate
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Veränderungen der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
|
Teil A
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Bis zu 12 Monate
|
|
Veränderungen der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
|
Teil B
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Bis zu 18 Monate
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Veränderungen in den Untergruppen der Immunzellen (T-Zellen) im Vollblut
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
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Teil A
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Bis zu 12 Monate
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Veränderungen in den Untergruppen der Immunzellen (T-Zellen) im Vollblut
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
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Teil B
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Bis zu 18 Monate
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Veränderungen in den Untergruppen der Immunzellen des Vollbluts (B-Zellen)
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
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Teil A
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Bis zu 12 Monate
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Veränderungen in den Untergruppen der Immunzellen des Vollbluts (B-Zellen)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
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Teil B
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Bis zu 18 Monate
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Veränderungen in den Untergruppen der Immunzellen im Vollblut [Natürliche Killerzellen (NK)]
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
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Teil A
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Bis zu 12 Monate
|
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Veränderungen in den Untergruppen der Immunzellen des Vollbluts (NK-Zellen)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
|
Teil B
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Bis zu 18 Monate
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Arzneimittelkonzentrationen im Serum im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
|
Teil A
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Bis zu 12 Monate
|
|
Arzneimittelkonzentrationen im Serum im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
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Teil B
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Bis zu 18 Monate
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Inzidenz behandlungsbedingter Anti-Arzneimittel-Antikörper (ADA) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
|
Teil A
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Bis zu 12 Monate
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Inzidenz behandlungsbedingter ADA im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
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Teil B
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Bis zu 18 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
13. Januar 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
17. Oktober 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
17. Oktober 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. Mai 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
26. Mai 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
1. Juni 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
24. Oktober 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
22. Oktober 2025
Zuletzt verifiziert
1. August 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- R7257-RAA-1947
- 2020-002031-29 (EudraCT-Nummer)
- 2023-508601-24-00 (Registrierungskennung: EU CT Number)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Einzelne anonymisierte Teilnehmerdaten werden für die Weitergabe in Betracht gezogen, sobald die Angabe von einer Aufsichtsbehörde genehmigt wurde, wenn eine gesetzliche Befugnis zur Weitergabe der Daten besteht und keine hinreichende Wahrscheinlichkeit einer erneuten Identifizierung der Teilnehmer besteht.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Qualifizierte Forscher können den Zugriff auf anonymisierte Daten auf Patientenebene oder aggregierte Studiendaten anfordern, wenn Regeneron von den wichtigsten Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, European Medicines Agency [EMA], Pharmaceuticals and Medical Devices Agency [PMDA] usw.) eine Marktzulassung für das Produkt erhalten hat und Indikation, hat die rechtliche Befugnis, die Daten zu teilen, und hat die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien).
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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