REGN7257 hos vuxna patienter med svår aplastisk anemi som är refraktär mot eller återfaller vid immunsuppressiv terapi
17 juni 2026 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals
En fas 1/2-studie av REGN7257 (Anti-Interleukin 2 Receptor Subunit Gamma [IL2RG] Monoclonal Antibody) hos patienter med svår aplastisk anemi som är motståndskraftig mot eller återfaller vid immunsuppressiv terapi
Det primära syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av REGN7257 hos patienter med immunsuppressiv terapi (IST)-refraktär eller IST-relapsad svår aplastisk anemi (SAA). Ett ytterligare primärt mål (endast för del B) är att utvärdera den kliniska effekten av REGN7257 hos patienter med IST-refraktär eller IST-relapserande SAA.
De sekundära målen för denna studie är att bedöma följande för REGN7257:
- Klinisk respons över tid
- Underhåll av respons
- Inverkan på transfusionskrav
- Effekt på blodvärden och cellpopulationer
- Farmakokinetik (PK)
- Immunogenicitet
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Rättegången var avsedd att vara en fas 1/2 rättegång, men inga deltagare registrerades i fas 2
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
17
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Frankrike, 75010
- Hôpital Saint-Louis - APHP
-
-
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, SE5 9RS
- King's College Hospital, London
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Storbritannien, LS97TF
- St James's University Hospital
-
-
-
-
Gyeonggi-do
-
Incheon, Gyeonggi-do, Sydkorea, 21565
- Gachon University Gil Hospital
-
-
Seoul Capital Area
-
Seoul, Seoul Capital Area, Sydkorea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Seoul Capital Area, Sydkorea, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Seoul Capital Area, Sydkorea, 06591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
-
Seoul, Seoul Capital Area, Sydkorea, 07985
- Ewha Womans University Medical Centre
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- SAA som är IST-refraktär eller IST-återfallande, enligt definitionen i protokollet
- Hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) är inte tillgänglig eller lämplig som behandlingsalternativ eller har avvisats av patienten
- Adekvat lever- och njurfunktion enligt definitionen i protokollet
Viktiga uteslutningskriterier:
- Diagnos av Fanconi-anemi eller annat medfödd benmärgssviktsyndrom enligt definitionen i protokollet
- Bevis på myelodysplastiskt syndrom enligt definitionen i protokollet
- Paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) med tecken på kliniskt signifikant hemolys (t.ex. behandling indikerad) eller historia av PNH-associerad trombos
- Behandling med ett medel som utarmar T-celler (t.ex. ATG eller alemtuzumab) inom 6 månader före dosering
- Behandling med en kalcineurinhämmare (t.ex. ciklosporin) inom 4 veckor före dosering enligt definitionen i protokollet
- Behandling med eltrombopag eller prövande trombopoietinreceptoragonist, Granulocyte Colony-Stimulating Factor (G-CSF), eller en androgen (t.ex. danazol), inom 2 veckor före dosering
- HIV, hepatit B eller hepatit C positiv genom serologisk testning vid screeningbesöket enligt definitionen i protokollet
- Aktiv tuberkulos, latent tuberkulosinfektion (LTBI) eller ofullständigt behandlad tuberkulos eller LTBI
- Aktiv infektion enligt definitionen i protokollet inklusive COVID-19
Obs: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning gäller
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del A
Del A: Eskaleringskohorter med enkel stigande dos (SAD).
|
Administreras som intravenös (IV) infusion, i del A och B.
|
|
Experimentell: Del B
Del B: Flera REGN7257-doser.
|
Administreras som intravenös (IV) infusion, i del A och B.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av biverkningar (AE)
Tidsram: 12 månader efter behandling, cirka 52 veckor
|
Del A
|
12 månader efter behandling, cirka 52 veckor
|
|
Incidensen av allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 12 månader efter behandling, cirka 52 veckor
|
Del A
|
12 månader efter behandling, cirka 52 veckor
|
|
Incidens och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: 12 månader efter behandling, cirka 52 veckor
|
Del A
|
12 månader efter behandling, cirka 52 veckor
|
|
Incidensen av allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Till slutet av studiebesöket, cirka 78 veckor
|
Del B
|
Till slutet av studiebesöket, cirka 78 veckor
|
|
Incidens och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Till slutet av studiebesöket, cirka 78 veckor
|
Del B
|
Till slutet av studiebesöket, cirka 78 veckor
|
|
Övergripande svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: Vid 6 månader, cirka 26 veckor
|
Del B
|
Vid 6 månader, cirka 26 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
ORR
Tidsram: Vid 3 månader, cirka 12 veckor
|
Delarna A och B
|
Vid 3 månader, cirka 12 veckor
|
|
Komplett svar (CR)
Tidsram: Vid 3 månader, cirka 12 veckor
|
Delarna A och B
|
Vid 3 månader, cirka 12 veckor
|
|
Partiell respons (PR)
Tidsram: Vid 3 månader, cirka 12 veckor
|
Delarna A och B
|
Vid 3 månader, cirka 12 veckor
|
|
Dags för bästa svar
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Dags för bästa svar
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
|
Dags för första svar
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Dags för första svar
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
|
Alla kliniska svar
Tidsram: Fram till slutet av studien, ungefär vecka 52
|
Del A
|
Fram till slutet av studien, ungefär vecka 52
|
|
Alla kliniska svar
Tidsram: Fram till slutet av studien, ungefär vecka 78
|
Del B
|
Fram till slutet av studien, ungefär vecka 78
|
|
Trombocyttransfusioner per månad över tid
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Trombocyttransfusioner per månad över tid
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
|
Transfusioner av röda blodkroppar per månad över tid
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Transfusioner av röda blodkroppar per månad över tid
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
|
Förändringar i antalet lymfocytceller
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Förändringar i antalet lymfocytceller
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
|
Förändringar i antalet neutrofila celler
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Förändringar i antalet neutrofila celler
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
|
Förändringar i antalet hemoglobinceller
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Förändringar i antalet hemoglobinceller
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
|
Förändringar i antalet retikulocytceller
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Förändringar i antalet retikulocytceller
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
|
Förändringar i antalet blodplättar
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Förändringar i antalet blodplättar
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
|
Förändringar i undergrupper av helblodsimmunceller (T-celler)
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Förändringar i undergrupper av helblodsimmunceller (T-celler)
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
|
Förändringar i helblods immuncellsundergrupper (B-celler)
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Förändringar i helblods immuncellsundergrupper (B-celler)
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
|
Förändringar i undergrupper av helblodsimmunceller [Natural Killer (NK) celler]
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Förändringar i helblods immuncellsundergrupper (NK-celler)
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
|
Läkemedelskoncentrationer i serum över tid
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Läkemedelskoncentrationer i serum över tid
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
|
Förekomst av behandlingsuppkommande anti-läkemedelsantikroppar (ADA) över tid
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Del A
|
Upp till 12 månader
|
|
Förekomst av behandlingsframkallande ADA över tid
Tidsram: Upp till 18 månader
|
Del B
|
Upp till 18 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 januari 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
17 oktober 2024
Avslutad studie (Faktisk)
17 oktober 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 maj 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 maj 2020
Första postat (Faktisk)
1 juni 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- R7257-RAA-1947
- 2020-002031-29 (EudraCT-nummer)
- 2023-508601-24-00 (Registeridentifierare: EU CT Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alla individuella patientdata (IPD) som ligger till grund för offentligt tillgängliga resultat kommer att övervägas för delning
Tidsram för IPD-delning
Individuell anonymiserad deltagardata kommer att övervägas för delning när indikationen har godkänts av ett tillsynsorgan, om det finns laglig befogenhet att dela uppgifterna och det inte finns en rimlig sannolikhet för deltagarens omidentifikation.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserad patientnivådata eller aggregerad studiedata när Regeneron har erhållit marknadsföringstillstånd från större hälsomyndigheter (t.ex. FDA, European Medicines Agency [EMA], Pharmaceutical and Medical Devices Agency [PMDA] etc) för produkten och indikation, har laglig befogenhet att dela data och har gjort studieresultaten offentligt tillgängliga (t.ex. vetenskaplig publikation, vetenskaplig konferens, register över kliniska prövningar).
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .