REGN7257 hos voksne patienter med svær aplastisk anæmi, der er refraktær over for eller tilbagefald på immunsuppressiv terapi
22. oktober 2025 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals
Et fase 1/2-studie af REGN7257 (Anti-Interleukin 2 Receptor Subunit Gamma [IL2RG] monoklonalt antistof) hos patienter med svær aplastisk anæmi, der er refraktær overfor eller recidiverende på immunsuppressiv terapi
Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af REGN7257 hos patienter med immunsuppressiv terapi (IST)-refraktær eller IST-relapserende svær aplastisk anæmi (SAA). Et yderligere primært formål (kun for del B) er at evaluere den kliniske effekt af REGN7257 hos patienter med IST-refraktær eller IST-relapserende SAA.
De sekundære mål med denne undersøgelse er at vurdere følgende for REGN7257:
- Klinisk respons over tid
- Vedligeholdelse af respons
- Indvirkning på transfusionskrav
- Effekt på blodtal og cellepopulationer
- Farmakokinetik (PK)
- Immunogenicitet
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Retssagen var beregnet til at være en fase 1/2 forsøg, men ingen deltagere blev tilmeldt fase 2
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
17
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
- King's College Hospital, London
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, LS97TF
- St James's University Hospital
-
-
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Frankrig, 75010
- Hôpital Saint-Louis - APHP
-
-
-
-
Gyeonggi-do
-
Incheon, Gyeonggi-do, Sydkorea, 21565
- Gachon University Gil Hospital
-
-
Seoul Capital Area
-
Seoul, Seoul Capital Area, Sydkorea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Seoul Capital Area, Sydkorea, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Seoul Capital Area, Sydkorea, 06591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
-
Seoul, Seoul Capital Area, Sydkorea, 07985
- Ewha Womans University Medical Centre
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- SAA, der er IST-refraktær eller IST-tilbagefaldende, som defineret i protokollen
- Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er ikke tilgængelig eller egnet som behandlingsmulighed eller er blevet afvist af patienten
- Tilstrækkelig lever- og nyrefunktion som defineret i protokollen
Nøgleekskluderingskriterier:
- Diagnose af Fanconi anæmi eller andet medfødt knoglemarvssvigt syndrom som defineret i protokollen
- Bevis for myelodysplastisk syndrom som defineret i protokollen
- Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) med tegn på klinisk signifikant hæmolyse (f.eks. behandling indiceret) eller historie med PNH-associeret trombose
- Behandling med et T-celle-depleterende middel (f.eks. ATG eller alemtuzumab) inden for 6 måneder før dosering
- Behandling med en calcineurinhæmmer (f.eks. cyclosporin) inden for 4 uger før dosering som defineret i protokollen
- Behandling med eltrombopag eller afprøvende trombopoietin-receptoragonist, Granulocyte Colony-Stimulating Factor (G-CSF) eller et androgen (f.eks. danazol) inden for 2 uger før dosering
- HIV, hepatitis B eller hepatitis C positiv ved serologisk test ved screeningsbesøget som defineret i protokollen
- Aktiv tuberkulose, latent tuberkuloseinfektion (LTBI) eller ufuldstændigt behandlet tuberkulose eller LTBI
- Aktiv infektion som defineret i protokollen inklusive COVID-19
Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier gælder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Del A
Del A: Enkelt stigende dosis (SAD) eskaleringskohorter
|
Administreret ved intravenøs (IV) infusion, i del A og B.
|
|
Eksperimentel: Del B
Del B: Flere REGN7257-doseringer.
|
Administreret ved intravenøs (IV) infusion, i del A og B.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 12 måneder efter behandling, cirka 52 uger
|
Del A
|
12 måneder efter behandling, cirka 52 uger
|
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 12 måneder efter behandling, cirka 52 uger
|
Del A
|
12 måneder efter behandling, cirka 52 uger
|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: 12 måneder efter behandling, cirka 52 uger
|
Del A
|
12 måneder efter behandling, cirka 52 uger
|
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Til studiebesøgets afslutning, cirka 78 uger
|
Del B
|
Til studiebesøgets afslutning, cirka 78 uger
|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Til studiebesøgets afslutning, cirka 78 uger
|
Del B
|
Til studiebesøgets afslutning, cirka 78 uger
|
|
Samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: Ved 6 måneder, cirka 26 uger
|
Del B
|
Ved 6 måneder, cirka 26 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ORR
Tidsramme: Efter 3 måneder, cirka 12 uger
|
Del A og B
|
Efter 3 måneder, cirka 12 uger
|
|
Komplet svar (CR)
Tidsramme: Efter 3 måneder, cirka 12 uger
|
Del A og B
|
Efter 3 måneder, cirka 12 uger
|
|
Delvis respons (PR)
Tidsramme: Efter 3 måneder, cirka 12 uger
|
Del A og B
|
Efter 3 måneder, cirka 12 uger
|
|
Tid til bedste svar
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Tid til bedste svar
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
|
Tid til første svar
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Tid til første svar
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
|
Enhver klinisk respons
Tidsramme: Indtil studiets afslutning, cirka uge 52
|
Del A
|
Indtil studiets afslutning, cirka uge 52
|
|
Enhver klinisk respons
Tidsramme: Indtil studiets afslutning, cirka uge 78
|
Del B
|
Indtil studiets afslutning, cirka uge 78
|
|
Blodpladetransfusioner om måneden over tid
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Blodpladetransfusioner om måneden over tid
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
|
Transfusioner af røde blodlegemer om måneden over tid
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Transfusioner af røde blodlegemer om måneden over tid
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
|
Ændringer i lymfocytcelletal
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Ændringer i lymfocytcelletal
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
|
Ændringer i antallet af neutrofile celler
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Ændringer i antallet af neutrofile celler
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
|
Ændringer i hæmoglobincelletal
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Ændringer i hæmoglobincelletal
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
|
Ændringer i retikulocytcelletal
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Ændringer i retikulocytcelletal
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
|
Ændringer i blodpladecelletal
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Ændringer i blodpladecelletal
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
|
Ændringer i helblods immuncelleundergrupper (T-celler)
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Ændringer i helblods immuncelleundergrupper (T-celler)
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
|
Ændringer i helblods immuncelleundergrupper (B-celler)
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Ændringer i helblods immuncelleundergrupper (B-celler)
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
|
Ændringer i helblods immuncelleundergrupper [Naturlige dræberceller (NK)]
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Ændringer i helblods immuncelleundergrupper (NK-celler)
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
|
Lægemiddelkoncentrationer i serum over tid
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Lægemiddelkoncentrationer i serum over tid
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
|
Forekomst af behandlings-emergent anti-drug antistof (ADA) over tid
Tidsramme: Op til 12 måneder
|
Del A
|
Op til 12 måneder
|
|
Forekomst af behandlingsfremkaldt ADA over tid
Tidsramme: Op til 18 måneder
|
Del B
|
Op til 18 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
13. januar 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
17. oktober 2024
Studieafslutning (Faktiske)
17. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. maj 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. maj 2020
Først opslået (Faktiske)
1. juni 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
24. oktober 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
22. oktober 2025
Sidst verificeret
1. august 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- R7257-RAA-1947
- 2020-002031-29 (EudraCT nummer)
- 2023-508601-24-00 (Registry Identifier: EU CT Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling
IPD-delingstidsramme
Individuelle anonymiserede deltagerdata vil blive overvejet til deling, når indikationen er blevet godkendt af et tilsynsorgan, hvis der er lovhjemmel til at dele dataene, og der ikke er en rimelig sandsynlighed for, at deltageren genidentificeres.
IPD-delingsadgangskriterier
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau eller aggregerede undersøgelsesdata, når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency [EMA], Pharmaceuticals and Medical Devices Agency [PMDA] osv.) for produktet og indikation, har den juridiske bemyndigelse til at dele dataene og har gjort undersøgelsesresultaterne offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg).
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .