REGN7257 у взрослых пациентов с тяжелой апластической анемией, рефрактерной или рецидивирующей при иммуносупрессивной терапии
17 июня 2026 г. обновлено: Regeneron Pharmaceuticals
Исследование фазы 1/2 REGN7257 (моноклональное антитело к гамма-субъединице рецептора интерлейкина 2 [IL2RG]) у пациентов с тяжелой апластической анемией, рефрактерной к иммуносупрессивной терапии или рецидивирующей при ней
Основной целью этого исследования является оценка безопасности и переносимости REGN7257 у пациентов с рефрактерной к иммуносупрессивной терапии (ИСТ) или тяжелой апластической анемией (САА) с рецидивом ИСТ. Дополнительной основной целью (только для Части B) является оценка клинической эффективности REGN7257 у пациентов с рефрактерной к ИСТ или рецидивирующей ИСТ САА.
Второстепенными целями этого исследования являются оценка следующего для REGN7257:
- Клинический ответ с течением времени
- Поддержание ответа
- Влияние на потребность в переливании
- Влияние на показатели крови и клеточные популяции
- Фармакокинетика (ПК)
- Иммуногенность
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Испытание было предназначено для исследования фазы 1/2, но на фазе 2 не было зарегистрировано никаких участников.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
17
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- King's College Hospital, London
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Соединенное Королевство, LS97TF
- St James's University Hospital
-
-
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Франция, 75010
- Hôpital Saint-Louis - APHP
-
-
-
-
Gyeonggi-do
-
Incheon, Gyeonggi-do, Южная Корея, 21565
- Gachon University Gil Hospital
-
-
Seoul Capital Area
-
Seoul, Seoul Capital Area, Южная Корея, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Seoul Capital Area, Южная Корея, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Seoul Capital Area, Южная Корея, 06591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
-
Seoul, Seoul Capital Area, Южная Корея, 07985
- Ewha Womans University Medical Centre
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- SAA с рефрактерностью к ИСТ или рецидивом ИСТ, как определено в протоколе
- Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) недоступна или не подходит в качестве варианта лечения, или пациент отказался от нее
- Адекватная функция печени и почек, как определено в протоколе
Ключевые критерии исключения:
- Диагностика анемии Фанкони или другого синдрома врожденной недостаточности костного мозга, как определено в протоколе
- Доказательства миелодиспластического синдрома, как определено в протоколе
- Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) с признаками клинически значимого гемолиза (например, показано лечение) или тромбоз, связанный с ПНГ в анамнезе
- Лечение препаратом, разрушающим Т-клетки (например, АТГ или алемтузумаб) в течение 6 месяцев до введения дозы
- Лечение ингибитором кальциневрина (например, циклоспорином) в течение 4 недель до дозирования, как определено в протоколе.
- Лечение элтромбопагом или исследуемым агонистом рецептора тромбопоэтина, гранулоцитарным колониестимулирующим фактором (Г-КСФ) или андрогеном (например, даназолом) в течение 2 недель до введения дозы
- Положительный результат серологического тестирования на ВИЧ, гепатит В или гепатит С при скрининговом посещении, как указано в протоколе.
- Активный туберкулез, латентная туберкулезная инфекция (ЛТБИ) или неполностью вылеченный туберкулез или ЛТБИ в анамнезе
- Активная инфекция, как определено в протоколе, включая COVID-19
Примечание. Применяются другие определенные протоколом критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Часть А
Часть A. Когорты с эскалацией однократной возрастающей дозы (SAD)
|
Вводится внутривенно (IV) инфузионно, в частях A и B.
|
|
Экспериментальный: Часть Б
Часть B: Многократные дозы REGN7257.
|
Вводится внутривенно (IV) инфузионно, в частях A и B.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения, примерно 52 недели
|
Часть А
|
12 месяцев после лечения, примерно 52 недели
|
|
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения, примерно 52 недели
|
Часть А
|
12 месяцев после лечения, примерно 52 недели
|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших во время лечения (ПВЛНЯ)
Временное ограничение: 12 месяцев после лечения, примерно 52 недели
|
Часть А
|
12 месяцев после лечения, примерно 52 недели
|
|
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: До конца учебного визита, примерно 78 недель
|
Часть Б
|
До конца учебного визита, примерно 78 недель
|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших во время лечения (ПВЛНЯ)
Временное ограничение: До конца учебного визита, примерно 78 недель
|
Часть Б
|
До конца учебного визита, примерно 78 недель
|
|
Общий процент ответов (ORR)
Временное ограничение: В 6 месяцев, примерно 26 недель
|
Часть Б
|
В 6 месяцев, примерно 26 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ОРР
Временное ограничение: В 3 месяца, примерно 12 недель
|
Части А и Б
|
В 3 месяца, примерно 12 недель
|
|
Полный ответ (CR)
Временное ограничение: В 3 месяца, примерно 12 недель
|
Части А и Б
|
В 3 месяца, примерно 12 недель
|
|
Частичный ответ (PR)
Временное ограничение: В 3 месяца, примерно 12 недель
|
Части А и Б
|
В 3 месяца, примерно 12 недель
|
|
Время лучшего ответа
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Время лучшего ответа
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
|
Время до первого ответа
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Время до первого ответа
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
|
Любой клинический ответ
Временное ограничение: До конца обучения, примерно 52 неделя.
|
Часть А
|
До конца обучения, примерно 52 неделя.
|
|
Любой клинический ответ
Временное ограничение: До конца обучения, примерно 78 неделя.
|
Часть Б
|
До конца обучения, примерно 78 неделя.
|
|
Переливание тромбоцитов в месяц с течением времени
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Переливание тромбоцитов в месяц с течением времени
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
|
Переливания эритроцитов в месяц с течением времени
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Переливания эритроцитов в месяц с течением времени
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
|
Изменения количества лимфоцитов
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Изменения количества лимфоцитов
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
|
Изменения количества нейтрофильных клеток
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Изменения количества нейтрофильных клеток
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
|
Изменения количества клеток гемоглобина
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Изменения количества клеток гемоглобина
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
|
Изменения количества ретикулоцитов
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Изменения количества ретикулоцитов
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
|
Изменения количества тромбоцитов
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Изменения количества тромбоцитов
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
|
Изменения в субпопуляциях иммунных клеток цельной крови (Т-клетки)
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Изменения в субпопуляциях иммунных клеток цельной крови (Т-клетки)
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
|
Изменения в подгруппах иммунных клеток цельной крови (В-клетках)
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Изменения в подгруппах иммунных клеток цельной крови (В-клетках)
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
|
Изменения в субпопуляциях иммунных клеток цельной крови [естественных клеток-киллеров (NK)]
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Изменения в подгруппах иммунных клеток цельной крови (NK-клетках)
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
|
Концентрация препарата в сыворотке с течением времени
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Концентрация препарата в сыворотке с течением времени
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
|
Частота появления антилекарственных антител (ADA) в ходе лечения с течением времени
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Часть А
|
До 12 месяцев
|
|
Частота возникновения ADA, возникшего во время лечения, с течением времени
Временное ограничение: До 18 месяцев
|
Часть Б
|
До 18 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 января 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 октября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
17 октября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 мая 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 мая 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 июня 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- R7257-RAA-1947
- 2020-002031-29 (Номер EudraCT)
- 2023-508601-24-00 (Идентификатор реестра: EU CT Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Все индивидуальные данные пациентов (IPD), которые лежат в основе общедоступных результатов, будут рассматриваться для обмена
Сроки обмена IPD
Индивидуальные анонимные данные участников будут рассматриваться для обмена после того, как указание будет одобрено регулирующим органом, если есть юридические полномочия на обмен данными и нет разумной вероятности повторной идентификации участника.
Критерии совместного доступа к IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным данным на уровне пациентов или совокупным данным исследования, когда Regeneron получил разрешение на продажу продукта от основных органов здравоохранения (например, FDA, Европейского агентства по лекарственным средствам [EMA], Агентства по фармацевтике и медицинскому оборудованию [PMDA] и т. д.). и указания, имеет юридические полномочия на обмен данными и сделал результаты исследования общедоступными (например, научная публикация, научная конференция, реестр клинических испытаний).
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .