REGN7257 u dospělých pacientů s těžkou aplastickou anémií, která je refrakterní na imunosupresivní terapii nebo u ní recidivuje
22. října 2025 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals
Studie fáze 1/2 REGN7257 (anti-interleukin 2 receptorová podjednotka gama [IL2RG] monoklonální protilátka) u pacientů s těžkou aplastickou anémií, která je refrakterní na imunosupresivní terapii nebo u ní recidivuje
Primárním cílem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost REGN7257 u pacientů s těžkou aplastickou anémií (SAA) refrakterní na imunosupresivní terapii (IST) nebo s relapsem IST. Dalším primárním cílem (pouze pro část B) je vyhodnotit klinickou účinnost REGN7257 u pacientů s SAA refrakterní na IST nebo s relapsem IST.
Sekundárními cíli této studie je posoudit pro REGN7257 následující:
- Klinická odezva v průběhu času
- Údržba odezvy
- Dopad na požadavky na transfuzi
- Vliv na krevní obraz a buněčnou populaci
- Farmakokinetika (PK)
- Imunogenicita
Přehled studie
Detailní popis
Zkouška měla být studie fáze 1/2, ale žádní účastníci nebyli zapsáni do fáze 2
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
17
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Francie, 75010
- Hôpital Saint-Louis - APHP
-
-
-
-
Gyeonggi-do
-
Incheon, Gyeonggi-do, Jižní Korea, 21565
- Gachon University Gil Hospital
-
-
Seoul Capital Area
-
Seoul, Seoul Capital Area, Jižní Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Seoul Capital Area, Jižní Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Seoul Capital Area, Jižní Korea, 06591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
-
Seoul, Seoul Capital Area, Jižní Korea, 07985
- Ewha Womans University Medical Centre
-
-
-
-
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- King's College Hospital, London
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Spojené království, LS97TF
- St James's University Hospital
-
-
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- SAA, která je IST-refrakterní nebo IST-relapsující, jak je definováno v protokolu
- Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) není dostupná nebo vhodná jako možnost léčby nebo ji pacient odmítl
- Přiměřená funkce jater a ledvin, jak je definováno v protokolu
Klíčová kritéria vyloučení:
- Diagnóza Fanconiho anémie nebo jiného vrozeného syndromu selhání kostní dřeně, jak je definováno v protokolu
- Důkaz myelodysplastického syndromu, jak je definován v protokolu
- Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) se známkami klinicky významné hemolýzy (např. indikovaná léčba) nebo anamnézou trombózy spojené s PNH
- Léčba přípravkem poškozujícím T buňky (např. ATG nebo alemtuzumab) během 6 měsíců před podáním dávky
- Léčba inhibitorem kalcineurinu (např. cyklosporinem) během 4 týdnů před podáním dávky, jak je definováno v protokolu
- Léčba eltrombopagem nebo zkoušeným agonistou trombopoetinového receptoru, faktorem stimulujícím kolonie granulocytů (G-CSF) nebo androgenem (např. danazolem), během 2 týdnů před podáním dávky
- HIV, hepatitida B nebo hepatitida C pozitivní sérologickým vyšetřením při screeningové návštěvě, jak je definováno v protokolu
- Aktivní tuberkulóza, latentní tuberkulózní infekce (LTBI) nebo nekompletně léčená tuberkulóza nebo LTBI v anamnéze
- Aktivní infekce, jak je definována v protokolu, včetně COVID-19
Poznámka: Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A
Část A: Jednotná vzestupná dávka (SAD) eskalační kohorty
|
Podává se intravenózní (IV) infuzí, v části A a B.
|
|
Experimentální: Část B
Část B: Více dávek REGN7257.
|
Podává se intravenózní (IV) infuzí, v části A a B.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: 12 měsíců po léčbě, přibližně 52 týdnů
|
Část A
|
12 měsíců po léčbě, přibližně 52 týdnů
|
|
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 12 měsíců po léčbě, přibližně 52 týdnů
|
Část A
|
12 měsíců po léčbě, přibližně 52 týdnů
|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: 12 měsíců po léčbě, přibližně 52 týdnů
|
Část A
|
12 měsíců po léčbě, přibližně 52 týdnů
|
|
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Do konce studijní návštěvy, přibližně 78 týdnů
|
Část B
|
Do konce studijní návštěvy, přibližně 78 týdnů
|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Do konce studijní návštěvy, přibližně 78 týdnů
|
Část B
|
Do konce studijní návštěvy, přibližně 78 týdnů
|
|
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: V 6 měsících, přibližně 26 týdnech
|
Část B
|
V 6 měsících, přibližně 26 týdnech
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
ORR
Časové okno: Ve 3 měsících, přibližně 12 týdnech
|
Části A a B
|
Ve 3 měsících, přibližně 12 týdnech
|
|
Kompletní odpověď (CR)
Časové okno: Ve 3 měsících, přibližně 12 týdnech
|
Části A a B
|
Ve 3 měsících, přibližně 12 týdnech
|
|
Částečná odezva (PR)
Časové okno: Ve 3 měsících, přibližně 12 týdnech
|
Části A a B
|
Ve 3 měsících, přibližně 12 týdnech
|
|
Čas na nejlepší odpověď
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Čas na nejlepší odpověď
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
|
Čas na první odpověď
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Čas na první odpověď
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
|
Jakákoli klinická odpověď
Časové okno: Do konce studia, přibližně 52. týden
|
Část A
|
Do konce studia, přibližně 52. týden
|
|
Jakákoli klinická odpověď
Časové okno: Do konce studia, přibližně 78. týden
|
Část B
|
Do konce studia, přibližně 78. týden
|
|
Transfuze krevních destiček za měsíc v průběhu času
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Transfuze krevních destiček za měsíc v průběhu času
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
|
Transfuze červených krvinek za měsíc v průběhu času
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Transfuze červených krvinek za měsíc v průběhu času
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
|
Změny počtu lymfocytů
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Změny počtu lymfocytů
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
|
Změny v počtu neutrofilních buněk
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Změny v počtu neutrofilních buněk
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
|
Změny v počtu hemoglobinových buněk
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Změny v počtu hemoglobinových buněk
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
|
Změny v počtu buněk retikulocytů
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Změny v počtu buněk retikulocytů
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
|
Změny v počtu krevních destiček
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Změny v počtu krevních destiček
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
|
Změny v podskupinách imunitních buněk plné krve (T buňky)
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Změny v podskupinách imunitních buněk plné krve (T buňky)
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
|
Změny v podskupinách imunitních buněk plné krve (B buňky)
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Změny v podskupinách imunitních buněk plné krve (B buňky)
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
|
Změny v podskupinách imunitních buněk plné krve [Natural zabijácké (NK) buňky]
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Změny v podskupinách imunitních buněk plné krve (NK buňky)
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
|
Koncentrace léčiva v séru v průběhu času
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Koncentrace léčiva v séru v průběhu času
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
|
Výskyt antidrogové protilátky (ADA) v průběhu času
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Část A
|
Až 12 měsíců
|
|
Výskyt ADA související s léčbou v průběhu času
Časové okno: Až 18 měsíců
|
Část B
|
Až 18 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. ledna 2021
Primární dokončení (Aktuální)
17. října 2024
Dokončení studie (Aktuální)
17. října 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. května 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. května 2020
První zveřejněno (Aktuální)
1. června 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
24. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. října 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- R7257-RAA-1947
- 2020-002031-29 (Číslo EudraCT)
- 2023-508601-24-00 (Identifikátor registru: EU CT Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení
Časový rámec sdílení IPD
Jednotlivá anonymizovaná data účastníků budou zvážena pro sdílení, jakmile bude indikace schválena regulačním orgánem, pokud existuje zákonná pravomoc sdílet data a neexistuje přiměřená pravděpodobnost opětovné identifikace účastníka.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni pacientů nebo souhrnným údajům ze studií, pokud Regeneron získal povolení k uvedení produktu na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva [EMA], Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky [PMDA] atd.) a indikaci, má zákonnou pravomoc sdílet data a výsledky studie zpřístupnil veřejnosti (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií).
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .