REGN7257 hos voksne pasienter med alvorlig aplastisk anemi som er refraktær mot eller tilbakefall på immunsuppressiv terapi
17. juni 2026 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals
En fase 1/2-studie av REGN7257 (anti-interleukin 2-reseptorsubenhet gamma [IL2RG] monoklonalt antistoff) hos pasienter med alvorlig aplastisk anemi som er refraktær mot eller tilbakefall på immunsuppressiv terapi
Hovedmålet med denne studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til REGN7257 hos pasienter med immunsuppressiv terapi (IST)-refraktær eller IST-relapserende alvorlig aplastisk anemi (SAA). Et ekstra hovedmål (kun for del B) er å evaluere den kliniske effekten av REGN7257 hos pasienter med IST-refraktær eller IST-residiverende SAA.
De sekundære målene for denne studien er å vurdere følgende for REGN7257:
- Klinisk respons over tid
- Vedlikehold av respons
- Innvirkning på transfusjonskrav
- Effekt på blodtall og cellepopulasjoner
- Farmakokinetikk (PK)
- Immunogenisitet
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Rettsaken var ment å være en fase 1/2 studie, men ingen deltakere ble registrert i fase 2
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
17
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
Île-de-France Region
-
Paris, Île-de-France Region, Frankrike, 75010
- Hôpital Saint-Louis - APHP
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, SE5 9RS
- King's College Hospital, London
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Storbritannia, LS97TF
- St James's University Hospital
-
-
-
-
Gyeonggi-do
-
Incheon, Gyeonggi-do, Sør -Korea, 21565
- Gachon University Gil Hospital
-
-
Seoul Capital Area
-
Seoul, Seoul Capital Area, Sør -Korea, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Seoul Capital Area, Sør -Korea, 06351
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Seoul Capital Area, Sør -Korea, 06591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
-
Seoul, Seoul Capital Area, Sør -Korea, 07985
- Ewha Womans University Medical Centre
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- SAA som er IST-refraktær eller IST-residiverende, som definert i protokollen
- Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) er ikke tilgjengelig eller egnet som behandlingsalternativ eller har blitt nektet av pasienten
- Tilstrekkelig lever- og nyrefunksjon som definert i protokollen
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Diagnose av Fanconi-anemi eller annet medfødt benmargssviktsyndrom som definert i protokollen
- Bevis på myelodysplastisk syndrom som definert i protokollen
- Paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) med tegn på klinisk signifikant hemolyse (f.eks. behandling indisert) eller historie med PNH-assosiert trombose
- Behandling med et T-celle-depleterende middel (f.eks. ATG eller alemtuzumab) innen 6 måneder før dosering
- Behandling med en kalsineurinhemmer (f.eks. ciklosporin) innen 4 uker før dosering som definert i protokollen
- Behandling med eltrombopag eller undersøkelse av trombopoietinreseptoragonist, granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF), eller et androgen (f.eks. danazol), innen 2 uker før dosering
- HIV, hepatitt B eller hepatitt C positiv ved serologisk testing ved screeningbesøket som definert i protokollen
- Aktiv tuberkulose, latent tuberkuloseinfeksjon (LTBI) eller historie ufullstendig behandlet tuberkulose eller LTBI
- Aktiv infeksjon som definert i protokollen inkludert COVID-19
Merk: Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A
Del A: Eskaleringskohorter med enkelt stigende dose (SAD).
|
Administrert ved intravenøs (IV) infusjon, i del A og B.
|
|
Eksperimentell: Del B
Del B: Flere REGN7257-doser.
|
Administrert ved intravenøs (IV) infusjon, i del A og B.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: 12 måneder etter behandling, ca. 52 uker
|
Del A
|
12 måneder etter behandling, ca. 52 uker
|
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 12 måneder etter behandling, ca. 52 uker
|
Del A
|
12 måneder etter behandling, ca. 52 uker
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: 12 måneder etter behandling, ca. 52 uker
|
Del A
|
12 måneder etter behandling, ca. 52 uker
|
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Gjennom slutten av studiebesøket, ca. 78 uker
|
Del B
|
Gjennom slutten av studiebesøket, ca. 78 uker
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Gjennom slutten av studiebesøket, ca. 78 uker
|
Del B
|
Gjennom slutten av studiebesøket, ca. 78 uker
|
|
Samlet svarprosent (ORR)
Tidsramme: Ved 6 måneder, ca 26 uker
|
Del B
|
Ved 6 måneder, ca 26 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
ORR
Tidsramme: Ved 3 måneder, ca 12 uker
|
Del A og B
|
Ved 3 måneder, ca 12 uker
|
|
Fullstendig svar (CR)
Tidsramme: Ved 3 måneder, ca 12 uker
|
Del A og B
|
Ved 3 måneder, ca 12 uker
|
|
Delvis respons (PR)
Tidsramme: Ved 3 måneder, ca 12 uker
|
Del A og B
|
Ved 3 måneder, ca 12 uker
|
|
Tid for beste respons
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Tid for beste respons
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
|
Tid til første svar
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Tid til første svar
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
|
Enhver klinisk respons
Tidsramme: Frem til slutten av studiet, omtrent uke 52
|
Del A
|
Frem til slutten av studiet, omtrent uke 52
|
|
Enhver klinisk respons
Tidsramme: Frem til slutten av studiet, omtrent uke 78
|
Del B
|
Frem til slutten av studiet, omtrent uke 78
|
|
Blodplatetransfusjoner per måned over tid
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Blodplatetransfusjoner per måned over tid
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
|
Transfusjoner av røde blodlegemer per måned over tid
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Transfusjoner av røde blodlegemer per måned over tid
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
|
Endringer i antall lymfocytter
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Endringer i antall lymfocytter
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
|
Endringer i antall nøytrofile celler
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Endringer i antall nøytrofile celler
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
|
Endringer i hemoglobincelletall
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Endringer i hemoglobincelletall
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
|
Endringer i retikulocyttcelletall
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Endringer i retikulocyttcelletall
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
|
Endringer i antall blodplater
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Endringer i antall blodplater
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
|
Endringer i undergrupper av helblods immunceller (T-celler)
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Endringer i undergrupper av helblods immunceller (T-celler)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
|
Endringer i helblods immuncelleundergrupper (B-celler)
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Endringer i helblods immuncelleundergrupper (B-celler)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
|
Endringer i undergruppene av helblods immunceller [Natural Killer (NK) celler]
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Endringer i helblods immuncelleundergrupper (NK-celler)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
|
Legemiddelkonsentrasjoner i serum over tid
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Legemiddelkonsentrasjoner i serum over tid
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
|
Forekomst av behandlings-emergent anti-drug antistoff (ADA) over tid
Tidsramme: Inntil 12 måneder
|
Del A
|
Inntil 12 måneder
|
|
Forekomst av behandlingsfremkallende ADA over tid
Tidsramme: Inntil 18 måneder
|
Del B
|
Inntil 18 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. januar 2021
Primær fullføring (Faktiske)
17. oktober 2024
Studiet fullført (Faktiske)
17. oktober 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. mai 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. mai 2020
Først lagt ut (Faktiske)
1. juni 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- R7257-RAA-1947
- 2020-002031-29 (EudraCT-nummer)
- 2023-508601-24-00 (Registeridentifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling
IPD-delingstidsramme
Individuelle anonymiserte deltakerdata vil bli vurdert for deling når indikasjonen er godkjent av et reguleringsorgan, hvis det er lovhjemmel til å dele dataene og det ikke er en rimelig sannsynlighet for deltaker re-identifikasjon.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte data på pasientnivå eller aggregerte studiedata når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency [EMA], Pharmaceuticals and Medical Devices Agency [PMDA] osv.) for produktet og indikasjon, har juridisk myndighet til å dele dataene, og har gjort studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk).
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .