Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

REGN7257 u dorosłych pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną oporną na leczenie immunosupresyjne lub z nawrotem choroby

17 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Badanie fazy 1/2 REGN7257 (przeciwciało monoklonalne przeciwko podjednostce receptora interleukiny 2 gamma [IL2RG]) u pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną, która jest oporna na leczenie immunosupresyjne lub nawraca w trakcie leczenia

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji REGN7257 u pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną (SAA) oporną na leczenie immunosupresyjne (IST) lub z nawrotem IST. Dodatkowym głównym celem (tylko dla części B) jest ocena skuteczności klinicznej REGN7257 u pacjentów z SAA opornym na IST lub z nawrotem IST.

Drugorzędnymi celami tego badania są ocena następujących elementów dla REGN7257:

  • Odpowiedź kliniczna w czasie
  • Utrzymanie odpowiedzi
  • Wpływ na wymagania dotyczące transfuzji
  • Wpływ na morfologię krwi i populacje komórek
  • Farmakokinetyka (PK)
  • Immunogenność

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Proces miał być badaniem fazy 1/2, ale żaden uczestnicy nie zapisali się na fazę 2

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francja, 75010
        • Hopital Saint-Louis - APHP
  • Korea Południowa
    • Gyeonggi-do
      • Incheon, Gyeonggi-do, Korea Południowa, 21565
        • Gachon University Gil Hospital
    • Seoul Capital Area
      • Seoul, Seoul Capital Area, Korea Południowa, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Seoul Capital Area, Korea Południowa, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Seoul Capital Area, Korea Południowa, 06591
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
      • Seoul, Seoul Capital Area, Korea Południowa, 07985
        • Ewha Womans University Medical Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • King's College Hospital, London
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS97TF
        • St James's University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • SAA oporna na IST lub nawracająca IST, zgodnie z definicją w protokole
  • Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) nie jest dostępny lub odpowiedni jako opcja leczenia lub został odrzucony przez pacjenta
  • Odpowiednia czynność wątroby i nerek, jak określono w protokole

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Rozpoznanie niedokrwistości Fanconiego lub innego zespołu wrodzonej niewydolności szpiku kostnego zgodnie z protokołem
  • Dowody na zespół mielodysplastyczny zgodnie z definicją zawartą w protokole
  • Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) z objawami klinicznie istotnej hemolizy (np. wskazane leczenie) lub zakrzepica związana z PNH w wywiadzie
  • Leczenie lekiem zmniejszającym liczbę limfocytów T (np. ATG lub alemtuzumabem) w ciągu 6 miesięcy przed podaniem
  • Leczenie inhibitorem kalcyneuryny (np. cyklosporyną) w ciągu 4 tygodni przed podaniem dawki zgodnie z protokołem
  • Leczenie eltrombopagiem lub badanym agonistą receptora trombopoetyny, czynnikiem stymulującym tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) lub androgenem (np. danazolem) w ciągu 2 tygodni przed podaniem
  • HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub wirusowe zapalenie wątroby typu C dodatnie w badaniu serologicznym podczas wizyty przesiewowej zgodnie z protokołem
  • Czynna gruźlica, utajone zakażenie gruźlicą (LTBI) lub niecałkowicie leczona gruźlica lub LTBI w wywiadzie
  • Aktywna infekcja zdefiniowana w protokole, w tym COVID-19

Uwaga: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A
Część A: Kohorty z pojedynczą rosnącą dawką (SAD).
Lek: REGN7257
Podawane w infuzji dożylnej (IV), w Części A i B.
Eksperymentalny: Część B
Część B: Dawki wielokrotne REGN7257.
Lek: REGN7257
Podawane w infuzji dożylnej (IV), w Części A i B.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy po leczeniu, około 52 tygodni
Część A
12 miesięcy po leczeniu, około 52 tygodni
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy po leczeniu, około 52 tygodnie
Część A
12 miesięcy po leczeniu, około 52 tygodnie
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: 12 miesięcy po leczeniu, około 52 tygodnie
Część A
12 miesięcy po leczeniu, około 52 tygodnie
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do końca wizyty studyjnej około 78 tygodni
Część B
Do końca wizyty studyjnej około 78 tygodni
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Do końca wizyty studyjnej około 78 tygodni
Część B
Do końca wizyty studyjnej około 78 tygodni
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach około 26 tygodni
Część B
Po 6 miesiącach około 26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ORR
Ramy czasowe: Po 3 miesiącach około 12 tygodni
Części A i B
Po 3 miesiącach około 12 tygodni
Pełna odpowiedź (CR)
Ramy czasowe: Po 3 miesiącach około 12 tygodni
Części A i B
Po 3 miesiącach około 12 tygodni
Częściowa odpowiedź (PR)
Ramy czasowe: Po 3 miesiącach około 12 tygodni
Części A i B
Po 3 miesiącach około 12 tygodni
Czas na najlepszą reakcję
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Czas na najlepszą reakcję
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy
Czas na pierwszą reakcję
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Czas na pierwszą reakcję
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy
Jakakolwiek odpowiedź kliniczna
Ramy czasowe: Do końca badania, około 52. tygodnia
Część A
Do końca badania, około 52. tygodnia
Jakakolwiek odpowiedź kliniczna
Ramy czasowe: Do końca badania, około 78. tygodnia
Część B
Do końca badania, około 78. tygodnia
Transfuzje płytek krwi miesięcznie w miarę upływu czasu
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Transfuzje płytek krwi miesięcznie w miarę upływu czasu
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy
Transfuzje czerwonych krwinek miesięcznie w miarę upływu czasu
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Transfuzje czerwonych krwinek miesięcznie w miarę upływu czasu
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy
Zmiany w liczbie komórek limfocytów
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Zmiany w liczbie komórek limfocytów
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy
Zmiany w liczbie komórek neutrofilowych
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Zmiany w liczbie komórek neutrofilowych
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy
Zmiany w liczbie komórek hemoglobiny
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Zmiany w liczbie komórek hemoglobiny
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy
Zmiany w liczbie komórek retikulocytów
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Zmiany w liczbie komórek retikulocytów
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy
Zmiany liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Zmiany liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy
Zmiany w podzbiorach komórek odpornościowych krwi pełnej (komórki T)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Zmiany w podzbiorach komórek odpornościowych krwi pełnej (komórki T)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy
Zmiany w podzbiorach komórek odpornościowych krwi pełnej (komórki B)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Zmiany w podzbiorach komórek odpornościowych krwi pełnej (komórki B)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy
Zmiany w podzbiorach komórek odpornościowych krwi pełnej [komórki NK]
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Zmiany w podzbiorach komórek odpornościowych krwi pełnej (komórki NK)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy
Stężenie leku w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Stężenie leku w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA) w czasie leczenia
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Część A
Do 12 miesięcy
Częstość występowania ADA w czasie leczenia
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Część B
Do 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 października 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R7257-RAA-1947
  • 2020-002031-29 (Numer EudraCT)
  • 2023-508601-24-00 (Identyfikator rejestru: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie indywidualne dane pacjenta (IPD), które leżą u podstaw publicznie dostępnych wyników, będą brane pod uwagę przy udostępnianiu

Ramy czasowe udostępniania IPD

Indywidualne anonimowe dane uczestników będą brane pod uwagę do udostępnienia po zatwierdzeniu wskazania przez organ regulacyjny, jeśli istnieje upoważnienie prawne do udostępniania danych i nie ma uzasadnionego prawdopodobieństwa ponownej identyfikacji uczestnika.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie pacjenta lub zbiorczych danych z badań, gdy firma Regeneron otrzymała pozwolenie na dopuszczenie produktu do obrotu od głównych organów ds. zdrowia (np. i wskazania, ma uprawnienia do udostępniania danych oraz udostępnił publicznie wyniki badań (np. publikacja naukowa, konferencja naukowa, rejestr badań klinicznych).

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj