REGN7257 bij volwassen patiënten met ernstige aplastische anemie die refractair is voor of terugvalt op immunosuppressieve therapie
27 maart 2024 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals
Een fase 1/2-studie van REGN7257 (anti-interleukine 2-receptorsubeenheid gamma [IL2RG] monoklonaal antilichaam) bij patiënten met ernstige aplastische anemie die refractair is voor of terugvalt bij immunosuppressieve therapie
Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van REGN7257 bij patiënten met immunosuppressieve therapie (IST)-refractaire of IST-recidiverende ernstige aplastische anemie (SAA). Een aanvullende primaire doelstelling (alleen voor deel B) is het evalueren van de klinische werkzaamheid van REGN7257 bij patiënten met IST-refractaire of IST-recidiverende SAA.
De secundaire doelstellingen van deze studie zijn het beoordelen van het volgende voor REGN7257:
- Klinische respons in de loop van de tijd
- Onderhoud van reactie
- Gevolgen voor de transfusievereisten
- Effect op het aantal bloedcellen en celpopulaties
- Farmacokinetiek (PK)
- immunogeniciteit
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
33
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Clinical Trials Administrator
- Telefoonnummer: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Studie Locaties
-
-
Ile-de-France
-
Paris, Ile-de-France, Frankrijk, 75010
- Werving
- Hopital Saint-Louis - APHP
-
Hoofdonderzoeker:
- Regis Peffault de Latour
-
-
-
-
Gyeonggi
-
Incheon, Gyeonggi, Korea, republiek van, 21565
- Werving
- Gachon University Gil Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Hawk Kim
-
-
Seoul Capital Area
-
Seoul, Seoul Capital Area, Korea, republiek van, 03080
- Werving
- Seoul National University Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Sung Soo Yoon
-
Seoul, Seoul Capital Area, Korea, republiek van, 06351
- Werving
- Samsung Medical Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Jun Ho Jang
-
Seoul, Seoul Capital Area, Korea, republiek van, 06591
- Werving
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Jong Wook Lee
-
Seoul, Seoul Capital Area, Korea, republiek van, 07985
- Voltooid
- Ewha Womans University Medical Centre
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- Werving
- King's College Hospital, London
-
Hoofdonderzoeker:
- Austin Kulasekararaj
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, LS97TF
- Werving
- St James's University Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Morag Griffin
-
-
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Actief, niet wervend
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Werving
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Tapan Kadia
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- SAA die IST-refractair of IST-recidief is, zoals gedefinieerd in het protocol
- Hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) is niet beschikbaar of geschikt als behandelingsoptie of is door de patiënt geweigerd
- Adequate lever- en nierfunctie zoals gedefinieerd in het protocol
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Diagnose van Fanconi-anemie of ander congenitaal beenmergfalensyndroom zoals gedefinieerd in het protocol
- Bewijs van myelodysplastisch syndroom zoals gedefinieerd in het protocol
- Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) met bewijs van klinisch significante hemolyse (bijv. behandeling geïndiceerd) of voorgeschiedenis van PNH-geassocieerde trombose
- Behandeling met een T-celdepletiemiddel (bijv. ATG of alemtuzumab) binnen 6 maanden voorafgaand aan de dosering
- Behandeling met een calcineurineremmer (bijv. ciclosporine) binnen 4 weken voorafgaand aan de dosering zoals gedefinieerd in het protocol
- Behandeling met eltrombopag of een experimentele trombopoëtinereceptoragonist, granulocytkoloniestimulerende factor (G-CSF) of een androgeen (bijv. danazol), binnen 2 weken voorafgaand aan de dosering
- HIV, hepatitis B of hepatitis C positief door serologisch onderzoek bij het screeningsbezoek zoals gedefinieerd in het protocol
- Actieve tuberculose, latente tuberculose-infectie (LTBI) of voorgeschiedenis van onvolledig behandelde tuberculose of LTBI
- Actieve infectie zoals gedefinieerd in het protocol inclusief COVID-19
Opmerking: andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A
Deel A: Escalatiecohorten met enkele oplopende dosis (SAD).
|
Toegediend via intraveneuze (IV) infusie, in deel A en B.
|
|
Experimenteel: Deel B
Deel B: Meerdere REGN7257-doseringen.
|
Toegediend via intraveneuze (IV) infusie, in deel A en B.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 12 maanden na de behandeling, ongeveer 52 weken
|
Deel A
|
12 maanden na de behandeling, ongeveer 52 weken
|
|
Incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: 12 maanden na de behandeling, ongeveer 52 weken
|
Deel A
|
12 maanden na de behandeling, ongeveer 52 weken
|
|
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s)
Tijdsspanne: 12 maanden na de behandeling, ongeveer 52 weken
|
Deel A
|
12 maanden na de behandeling, ongeveer 52 weken
|
|
Incidentie van ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Tot het einde van het studiebezoek, ongeveer 78 weken
|
Deel B
|
Tot het einde van het studiebezoek, ongeveer 78 weken
|
|
Incidentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s)
Tijdsspanne: Tot het einde van het studiebezoek, ongeveer 78 weken
|
Deel B
|
Tot het einde van het studiebezoek, ongeveer 78 weken
|
|
Totaal responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: Met 6 maanden, ongeveer 26 weken
|
Deel B
|
Met 6 maanden, ongeveer 26 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
ORR
Tijdsspanne: Met 3 maanden, ongeveer 12 weken
|
Deel A en B
|
Met 3 maanden, ongeveer 12 weken
|
|
Volledige reactie (CR)
Tijdsspanne: Met 3 maanden, ongeveer 12 weken
|
Deel A en B
|
Met 3 maanden, ongeveer 12 weken
|
|
Gedeeltelijke respons (PR)
Tijdsspanne: Met 3 maanden, ongeveer 12 weken
|
Deel A en B
|
Met 3 maanden, ongeveer 12 weken
|
|
Tijd voor de beste reactie
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Tijd voor de beste reactie
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
|
Tijd voor de eerste reactie
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Tijd voor de eerste reactie
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
|
Elke klinische reactie
Tijdsspanne: Tot het einde van de studie, ongeveer week 52
|
Deel A
|
Tot het einde van de studie, ongeveer week 52
|
|
Elke klinische reactie
Tijdsspanne: Tot het einde van de studie, ongeveer week 78
|
Deel B
|
Tot het einde van de studie, ongeveer week 78
|
|
Bloedplaatjestransfusies per maand in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Bloedplaatjestransfusies per maand in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
|
Transfusies van rode bloedcellen per maand in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Transfusies van rode bloedcellen per maand in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
|
Veranderingen in het aantal lymfocytcellen
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Veranderingen in het aantal lymfocytcellen
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
|
Veranderingen in het aantal neutrofielencellen
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Veranderingen in het aantal neutrofielencellen
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
|
Veranderingen in het aantal hemoglobinecellen
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Veranderingen in het aantal hemoglobinecellen
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
|
Veranderingen in het aantal reticulocytcellen
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Veranderingen in het aantal reticulocytcellen
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
|
Veranderingen in het aantal bloedplaatjescellen
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Veranderingen in het aantal bloedplaatjescellen
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
|
Veranderingen in de subsets van immuuncellen in het hele bloed (T-cellen)
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Veranderingen in de subsets van immuuncellen in het hele bloed (T-cellen)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
|
Veranderingen in de subsets van immuuncellen in volbloed (B-cellen)
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Veranderingen in de subsets van immuuncellen in volbloed (B-cellen)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
|
Veranderingen in de subgroepen van immuuncellen in volbloed [Natuurlijke killercellen (NK-cellen)]
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Veranderingen in de subsets van immuuncellen in vol bloed (NK-cellen)
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
|
Geneesmiddelconcentraties in serum in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Geneesmiddelconcentraties in serum in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende antilichamen tegen geneesmiddelen (ADA) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Deel A
|
Tot 12 maanden
|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende ADA in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 18 maanden
|
Deel B
|
Tot 18 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 januari 2021
Primaire voltooiing (Geschat)
15 januari 2026
Studie voltooiing (Geschat)
10 mei 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 mei 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 mei 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 juni 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 maart 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 maart 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- R7257-RAA-1947
- 2020-002031-29 (EudraCT-nummer)
- 2023-508601-24-00 (Andere identificatie: EU CT Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld
IPD-tijdsbestek voor delen
Individuele geanonimiseerde deelnemersgegevens komen in aanmerking om te worden gedeeld zodra de indicatie is goedgekeurd door een regelgevende instantie, als er een wettelijke bevoegdheid is om de gegevens te delen en er geen redelijke kans is op heridentificatie van de deelnemer.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau of geaggregeerde onderzoeksgegevens wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van de belangrijkste gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, European Medicines Agency [EMA], Pharmaceuticals and Medical Devices Agency [PMDA], enz.) voor het product en indicatie, heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft de onderzoeksresultaten openbaar gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, register van klinische proeven).
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .