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REGN7257 chez les patients adultes atteints d'anémie aplasique sévère réfractaire ou en rechute sous traitement immunosuppresseur

17 juin 2026 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals

Une étude de phase 1/2 sur REGN7257 (Anti-Interleukin 2 Receptor Subunit Gamma [IL2RG] Monoclonal Antibody) chez des patients atteints d'anémie aplasique sévère réfractaire ou en rechute sous traitement immunosuppresseur

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de REGN7257 chez les patients atteints d'anémie aplasique sévère (AAS) réfractaire au traitement immunosuppresseur (IST) ou en rechute. Un objectif principal supplémentaire (pour la partie B uniquement) est d'évaluer l'efficacité clinique du REGN7257 chez les patients atteints d'AAS réfractaire aux IST ou en rechute des IST.

Les objectifs secondaires de cette étude sont d'évaluer les éléments suivants pour REGN7257 :

  • Réponse clinique dans le temps
  • Maintien de la réponse
  • Impact sur les besoins transfusionnels
  • Effet sur la numération globulaire et les populations cellulaires
  • Pharmacocinétique (PK)
  • Immunogénicité

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'essai devait être un essai de phase 1/2, mais aucun participant n'était inscrit à la phase 2

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

17

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Corée du Sud
    • Gyeonggi-do
      • Incheon, Gyeonggi-do, Corée du Sud, 21565
        • Gachon University Gil Hospital
    • Seoul Capital Area
      • Seoul, Seoul Capital Area, Corée du Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Seoul Capital Area, Corée du Sud, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Seoul Capital Area, Corée du Sud, 06591
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Marys Hospital
      • Seoul, Seoul Capital Area, Corée du Sud, 07985
        • Ewha Womans University Medical Centre
  • France
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, France, 75010
        • Hôpital Saint-Louis - APHP
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • King's College Hospital, London
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni, LS97TF
        • St James's University Hospital
  • États-Unis
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • SAA réfractaire aux IST ou récidivante aux IST, tel que défini dans le protocole
  • La greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) n'est pas disponible ou ne convient pas comme option de traitement ou a été refusée par le patient
  • Fonction hépatique et rénale adéquate telle que définie dans le protocole

Critères d'exclusion clés :

  • Diagnostic d'anémie de Fanconi ou d'un autre syndrome d'insuffisance médullaire congénitale tel que défini dans le protocole
  • Preuve de syndrome myélodysplasique tel que défini dans le protocole
  • Hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) avec signes d'hémolyse cliniquement significative (p. ex., traitement indiqué) ou antécédents de thrombose associée à l'HPN
  • Traitement avec un agent de déplétion des lymphocytes T (par exemple, ATG ou alemtuzumab) dans les 6 mois précédant l'administration
  • Traitement avec un inhibiteur de la calcineurine (par exemple, la cyclosporine) dans les 4 semaines précédant l'administration, tel que défini dans le protocole
  • Traitement par eltrombopag ou un agoniste expérimental des récepteurs de la thrombopoïétine, le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) ou un androgène (par exemple, le danazol), dans les 2 semaines précédant l'administration
  • VIH, hépatite B ou hépatite C positif par test sérologique lors de la visite de dépistage tel que défini dans le protocole
  • Tuberculose active, infection tuberculeuse latente (ITBL) ou antécédents de tuberculose ou d'ITL incomplètement traitée
  • Infection active telle que définie dans le protocole incluant COVID-19

Remarque : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie A
Partie A : Cohortes d'escalade de dose unique ascendante (SAD)
Médicament: REGN7257
Administré par perfusion intraveineuse (IV), dans les parties A et B.
Expérimental: Partie B
Partie B : Dosages multiples de REGN7257.
Médicament: REGN7257
Administré par perfusion intraveineuse (IV), dans les parties A et B.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables (EI)
Délai: 12 mois après le traitement, environ 52 semaines
Partie A
12 mois après le traitement, environ 52 semaines
Incidence des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 12 mois après le traitement, environ 52 semaines
Partie A
12 mois après le traitement, environ 52 semaines
Incidence et gravité des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: 12 mois après le traitement, environ 52 semaines
Partie A
12 mois après le traitement, environ 52 semaines
Incidence des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à la fin de la visite d'étude, environ 78 semaines
Partie B
Jusqu'à la fin de la visite d'étude, environ 78 semaines
Incidence et gravité des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à la fin de la visite d'étude, environ 78 semaines
Partie B
Jusqu'à la fin de la visite d'étude, environ 78 semaines
Taux de réponse global (TRO)
Délai: À 6 mois, environ 26 semaines
Partie B
À 6 mois, environ 26 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ORR
Délai: A 3 mois, environ 12 semaines
Parties A et B
A 3 mois, environ 12 semaines
Réponse complète (CR)
Délai: A 3 mois, environ 12 semaines
Parties A et B
A 3 mois, environ 12 semaines
Réponse partielle (RP)
Délai: A 3 mois, environ 12 semaines
Parties A et B
A 3 mois, environ 12 semaines
Délai pour obtenir la meilleure réponse
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Délai pour obtenir la meilleure réponse
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois
Délai jusqu'à la première réponse
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Délai jusqu'à la première réponse
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois
Toute réponse clinique
Délai: Jusqu'à la fin des études, environ la semaine 52
Partie A
Jusqu'à la fin des études, environ la semaine 52
Toute réponse clinique
Délai: Jusqu'à la fin des études, environ la semaine 78
Partie B
Jusqu'à la fin des études, environ la semaine 78
Transfusions de plaquettes par mois au fil du temps
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Transfusions de plaquettes par mois au fil du temps
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois
Transfusions de globules rouges par mois au fil du temps
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Transfusions de globules rouges par mois au fil du temps
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois
Modifications du nombre de cellules lymphocytaires
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Modifications du nombre de cellules lymphocytaires
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois
Modifications du nombre de cellules neutrophiles
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Modifications du nombre de cellules neutrophiles
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois
Modifications du nombre de cellules d'hémoglobine
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Modifications du nombre de cellules d'hémoglobine
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois
Modifications du nombre de cellules réticulocytes
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Modifications du nombre de cellules réticulocytes
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois
Modifications du nombre de cellules plaquettaires
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Modifications du nombre de cellules plaquettaires
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois
Modifications dans les sous-ensembles de cellules immunitaires du sang total (cellules T)
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Modifications dans les sous-ensembles de cellules immunitaires du sang total (cellules T)
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois
Modifications dans les sous-ensembles de cellules immunitaires du sang total (cellules B)
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Modifications dans les sous-ensembles de cellules immunitaires du sang total (cellules B)
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois
Modifications dans les sous-ensembles de cellules immunitaires du sang total [cellules tueuses naturelles (NK)]
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Modifications dans les sous-ensembles de cellules immunitaires du sang total (cellules NK)
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois
Concentrations du médicament dans le sérum au fil du temps
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Concentrations du médicament dans le sérum au fil du temps
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois
Incidence des anticorps anti-médicament (ADA) apparus pendant le traitement au fil du temps
Délai: Jusqu'à 12 mois
Partie A
Jusqu'à 12 mois
Incidence des ADA survenus pendant le traitement au fil du temps
Délai: Jusqu'à 18 mois
Partie B
Jusqu'à 18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Regeneron Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 janvier 2021

Achèvement primaire (Réel)

17 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

17 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 mai 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2020

Première publication (Réel)

1 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • R7257-RAA-1947
  • 2020-002031-29 (Numéro EudraCT)
  • 2023-508601-24-00 (Identificateur de registre: EU CT Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Toutes les données individuelles des patients (DPI) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage

Délai de partage IPD

Les données individuelles anonymisées des participants seront prises en compte pour le partage une fois que l'indication a été approuvée par un organisme de réglementation, s'il existe une autorité légale pour partager les données et qu'il n'y a pas de probabilité raisonnable de réidentification du participant.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données anonymisées au niveau des patients ou aux données agrégées de l'étude lorsque Regeneron a reçu l'autorisation de mise sur le marché des principales autorités sanitaires (par exemple, la FDA, l'Agence européenne des médicaments [EMA], l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux [PMDA], etc.) pour le produit. et l'indication, a l'autorité légale de partager les données et a rendu les résultats de l'étude accessibles au public (par exemple, publication scientifique, conférence scientifique, registre d'essais cliniques).

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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